Die Nutzung versorgungsnaher Daten für Therapieentscheidungen - Brennpunkt Onkologie 8.9.2020, Berlin T. Kaiser
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Die Nutzung versorgungsnaher Daten für Therapieentscheidungen Brennpunkt Onkologie 8.9.2020, Berlin T. Kaiser
Real World Evidence of Treatment Effects: The Useful and the Misleading Sebastian Schneeweiss ...if we are tired of seeing RWE categorically disregarded, we need to acknowledge that there are flawed RWD analyses and identify tools to quickly and confidently discriminate between actionable RWE and erroneous RWE. Schneeweiss 2019: Clinical Pharmacology & Therapeutics 2019 Jul;106(1):43-44 8.9.2020 2
Rapid Report A19-43
• Versorgungsnahe Daten für die Zwecke
der Nutzenbewertung nach§35a SGB V
• Anwendungsbegleitende Datenerhebung
nach§35a Abs. 3b SGB V
• Weiterentwicklung der
Registerlandschaft
8.9.2020 3
Methodik / Informationsbeschaffung
• Orientierende Literaturrecherche
• Interviews mit Expert*innen aus dem Bereich Register
• Registerbetreiber*innen
• Biomteriker*innen
• Empirie zu Arzneimitteln für seltene Erkrankungen
(orphan drugs, Beschlüsse des G-BA)
8.9.2020 4
Empirie orphan drugs
67 Beschlüsse
(Marktzugang 2014 bis 2018)
85 Fragestellungen
Zusatznutzen quantifiziert: Zusatznutzen nicht quantifiziert:
24 (28 %) 61 (72 %)
8.9.2020 5
Empirie orphan drugs
Zusatznutzen quantifiziert: Zusatznutzen nicht quantifiziert:
24 (28 %) 61 (72 %)
Studien mit Randomisierung: Studien mit Randomisierung:
24 (100 % von 24) 33 (54 % von 61)
Studien ohne Randomisierung: Studien ohne Randomisierung:
0 (0 %) 26 (43 % von 61)
8.9.2020 6
Empirie orphan drugs
61 Fragestellungen mit
nicht quantifizierbarem Zusatznutzen
Fragestellungen ohne Evidenzlücke: 9 (15 %)
Daten zeigen keinen Zusatznutzen: 8
Fragestellungen mit benannter
Evidenzlücke: 52 (85 %)
Evidenzlücke bei Orphan Drug: Evidenzlücke bei Kontrollgruppe:
40 (77 % von 52) 52 (100 % von 52)
Daten fehlen vollständig: 5 Daten fehlen vollständig: 22
Daten fehlen teilweise: 33 Daten fehlen teilweise: 30
Daten im Dossier unvollständig: 2 Daten im Dossier unvollständig: 0
8.9.2020 7
Empirie orphan drugs 8.9.2020 8
Zusammenfassung Empirie orphan drugs • RCTs liegen auch bei Orphan Drugs häufig vor (67%), nur ca. 40% der RCTs für Quantifizierung des Zusatznutzens geeignet • Im betrachteten Zeitraum keine Quantifizierung des Zusatznutzens mit Studien ohne Randomisierung • Regelhaft fehlen Daten zur Kontrollgruppe • Evidenzlücken in allen 4 Endpunktkategorien, aber nicht in allen Fällen sind alle Kategorien betroffen 8.9.2020 9
Wie können diese Evidenzlücken
mit versorgungsnahen Daten adressiert werden?
oder auch
Wie können versorgungsnahe Daten
für Therapieentscheidungen genutzt werden?
8.9.2020 10Allgemeine Anforderungen an Studien für Therapievergleiche Formulierung Identifizierung der Evidenzlücke Fragestellung; Formulierung der Fragestellung (PICO) gemäß Entscheidung für ein Evidenzlücke Studiendesign 8.9.2020 11
Studiendesigns zur Generierung versorgungsnaher Daten 8.9.2020 12
Allgemeine Anforderungen an Studien zur
Nutzenbewertung
Formulierung Identifizierung der Evidenzlücke
Fragestellung; Formulierung der Fragestellung (PICO) gemäß
Entscheidung für ein Evidenzlücke
Studiendesign
Studienplanung explizites, vor Beginn der Datenerhebung
finalisiertes Studienprotokoll
präspezifizierter Analyseplan
8.9.2020 13Allgemeine Anforderungen an Studien zur
Nutzenbewertung
Formulierung Identifizierung der Evidenzlücke
Fragestellung; Formulierung der Fragestellung (PICO) gemäß
Entscheidung für ein Evidenzlücke
Studiendesign
Studienplanung explizites, vor Beginn der Datenerhebung
finalisiertes Studienprotokoll
präspezifizierter Analyseplan
Datenerhebung gewählte Datenquelle muss Daten in der
notwendigen Qualität zur Verfügung stellen können
8.9.2020 14Anforderungen an versorgungsnahe Daten für
Therapievergleiche
• Die Erhebung ist nicht auf Daten beschränkt, die per se in der
Versorgung erfasst werden (z.B. Lebensqualität).
• Daten ermöglichen Rückschlüsse für die Versorgung in Deutschland
• Daten müssen ausreichend valide und strukturiert sein
• Anforderungen sind unabhängig vom Studientyp und
Erhebungsinstrument
8.9.2020 15Instrumente zur Erhebung versorgungsnaher Daten 8.9.2020 16
International einheitliche Qualitätskriterien für
Register
Register ≠ Registerstudie
Eignung des Registers für die geplante
Registerstudie fragestellungsbezogen zu
bewerten
8.9.2020 17Qualitäts- und Eignungskriterien für Register –
Ziel: Studien für Therapievergleiche
• Obligatorische Kriterien
• In der Regel für Therapievergleiche
relevant
• Je nach Fragestellung relevant
• Erfüllungsgrad
fragestellungsbezogen zu beurteilen
8.9.2020 18Entscheidung für Studientyp
•Studien mit Randomisierung auch in Registern möglich:
Registerbasierte RCTs, pragmatische Studien
(z.B. Li 2016, Foroughi 2018)
•Studien ohne Randomisierung:
•sinnvoll: Machbarkeit in der konkreten Datenquelle durch
Target Trial Emulation prüfen (Hernán 2016)
•i.d.R. höhere Unsicherheit durch Confounding, primär für
größere (erwartete) Therapieeffekte geeignet
Li 2016: http://dx.doi.org/10.1016/j.jclinepi.2016.08.003; Foroughi 2018: Asia-Pac J Clin Oncol. 2018;14:365–373.
Hernán 2016: DOI: 10.1093/aje/kwv254
8.9.2020 19Grundlagen der Adjustierung für Confounder (Studien ohne Randomisierung) •Adjustierung für relevante Confounder (nicht nur Adjustierung für die z.Zt. erhobenen Confounder) systematische Identifikation der relevanten Confounder, Erhebung der relevanten Confounder •Verschiedene Methoden (häufig Propensity Score); für adäquate Adjustierung individuelle Patientendaten erforderlich •Entscheidungsstruktur kann und soll prospektiv festgelegt werden (z.B. Desai 2019) Desai RJ, Franklin JM. BMJ 2019;367:l5657 | doi: 10.1136/bmj.l5657 8.9.2020 20
Internationale Studien aus mehreren Registern
• Datenharmonisierung erforderlich
• ggf. nicht als gemeinsamer Datenpool, sondern als Metaanalyse
mehrerer Registerstudien
• prüfen: Versorgungsnah für Deutschland?
8.9.2020 21Handlungsempfehlungen (Kapitel 6.2 in A19-43) • Registerbetreiber (Qualitäts- und Eignungskriterien prüfen, Emulation von Target Trials, Confounder-Identifikation; Prüfung, ob RCTs durchführbar sind) • Verantwortliche für Registerstudien (Standardprotokolle und Analysepläne mit: Confounder-Identifikation, Target-Trial, Darlegung der Datenqualität, Entscheidungsstruktur für Adjustierung) • Entscheidungsträger im Gesundheitswesen und in der Politik (Datenschutz, IT-Landschaft, Finanzierung Register, Finanzierung Registerstudien) 8.9.2020 22
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