Spezialtherapeutika und seltene Erkrankungen - Das Takeda Indikations- und Produktportfolio
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Better Health, Brighter Future Spezialtherapeutika und seltene Erkrankungen Das Takeda Indikations- und Produktportfolio
Better Health, Brighter Future Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8 der Fachinformation.
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SELTENE METABOLISCHE
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Takeda International
Takeda ist ein weltweit führendes, werteorientiertes, forschendes biopharmazeutisches Unternehmen, das auf einer
über 230-jährigen Geschichte aufbaut. Das Unternehmen hat sich zum Ziel gesetzt, wissenschaftliche Erkenntnisse
in hoch innovative Arzneimittel zu transferieren und sich damit – getreu dem Unternehmensmotto „Better Health,
Brighter Future“ – in den Dienst des Patienten zu stellen. In etwa 80 Ländern und Regionen weltweit sehen sich
über 50.000 engagierte Mitarbeiter der Verbesserung der Lebensqualität von Patienten und der Zusammenarbeit
mit allen Partnern im Gesundheitswesen verpflichtet. Takeda bekennt sich dazu, bis 2040 entlang der gesamten
Wertschöpfungskette ein CO2 neutrales Unternehmen zu werden. Gemeinsam besiegen wir den Klimawandel.
Takeda wurde 1781 in Japan gegründet, das Headquarter befindet sich in Tokio. Unsere Werte sind in der
Unternehmensphilosophie des TAKEDA-ISM festgelegt.
Takeda-Ism
InTegrITäT Fairness ehrlichkeit Beharrlichkeit
unsere werTe sInd eIn klarer kOmPass Für unser TäglIches handeln,
das den PaTIenTen In den mITTelPunkT unserer arBeIT sTellT.
globale Therapiebereiche
Der Schwerpunkt von Takeda liegt auf der Entwicklung hoch innovativer Arzneimittel, die dazu beitragen, das Leben
von Menschen nachhaltig zu verändern, indem mit zielgerichteten Behandlungsoptionen neue Chancen geboten
werden. Takeda hat eine gut gefüllte Forschungspipeline. Das umfangreiche Produktportfolio zu einem breiten
Spektrum seltener und komplexer Erkrankungen zeichnet Takeda in besonderer Weise aus und stellt sich in seinen
globalen Therapiebereichen dar:
gasTrO- neurOwIssen- selTene Plasma-
OnkOlOgIe ImPFsTOFFe
enTerOlOgIe schaFTen erkrankungen PrOdukTe
Fokus seltene erkrankungen
Weltweit gibt es mehr als 7.000 bekannte seltene Erkrankungen, die über 360 Millionen Menschen betreffen.
Würden alle Menschen mit einer seltenen Erkrankung in einem Land leben, wäre es das Land mit der drittgrößten
Bevölkerung der Welt. Oftmals stehen den Betroffenen nur wenige – oder gar keine – Therapieoptionen zur Verfügung.
selTene erkrankungen In Zahlen
5% der Weltbevölkerung leidet 50% der seltenen Erkrankungen beginnen
C-APROM/AT/GDG/0001
an einer seltenen Krankheit Schätzungen zufolge in der Kindheit
30% der mit seltenen Erkrankungen 8 Ärzte besucht ein Patient im Schnitt und erhält
diagnostizierten Patienten sterben 2-3 Fehldiagnosen über durchschnittlich 4,5 Jahre,
im Alter von unter 5 Jahren bevor die richtige Diagnose gestellt wird
www.takeda.com
Takeda Österreich
Takeda hat in Österreich bereits eine lange
Geschichte: was 1778 als Heilmittelwerke begann,
ist heute der größte Pharmaarbeitgeber
Österreichs und somit ein essentieller Teil der
heimischen pharmazeutischen Industrie. Rund
4.500 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter tragen
täglich dazu bei, dass Medikamente aus Österreich
in über 100 Länder weltweit gelangen und Patienten linz
in Österreich Zugang zu den innovativen wien
wels
Arzneimitteln von Takeda erhalten. Orth a.d.
donau
wr. neustadt
salzburg
Innsbruck
graz
klagenfurt
Takeda Standorte
BioLife Plasma
eIn sTück ÖsTerreIchIsche IndusTrIegeschIchTe
Immuno Immuno Baxter Baxalta shire
wien Orth/donau
1953 1982 1998 2015 2017
2019
1778 1947 1990 2007 2012
heilmittel- chemie
werke linz nycomed altana Takeda
dIe gesamTe werTschÖPFungskeTTe In ÖsTerreIch
FOrschung und sTandOrT wIen: BIOlIFe:
enTwIcklung In Produktion von plasma- 12 Plasma-
ÖsTerreIch: basierten Therapien und spendenzentren
Gentherapie, rekom- Biologika in Österreich
binante Proteine,
plasma-basierte sTandOrT lInZ:
Therapien, Innovati- VersOrgung,
Produktion von Biologika, InFOrmaTIOn
onstechnologien sterilen Lösungen, Medizin- und unTer-
produkten sTüTZung der
glOBal PaThOgen PaTIenTen In
saFeTy: sTandOrT OrTh: ÖsTerreIch:
Center of Excellence Prozessentwicklung und in Kooperation mit
für Pathogensicher- Produktion Gentherapie & allen Partnern des
heit Biologika Gesundheitswesens
www.takeda.at
GASTROENTEROLOGIE
Better Health, Brighter Future
Produktübersicht
GASTROENTEROLOGIE
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CED
CHRONISCH ENTZÜNDLICHE DARMERKRANKUNGEN
HINTERGRUND DIAGNOSE
CED steht für Chronisch Entzündliche Darmerkrankungen. Um die Diagnose einer CED zu stellen, wird der Arzt mehrere
Dazu gehören Morbus Crohn und Colitis ulcerosa. Beide Untersuchungen veranlassen:
haben gemeinsam, dass es zu einer chronischen Entzün- Patientenbefragung (Anamnese), Untersuchung des Körpers
dung im Verdauungstrakt kommt. Morbus Crohn und Colitis (z. B. Feststellung von Schmerz bei Druck auf den Bauch),
ulcerosa verlaufen in Schüben, d. h. der Verlauf ist zwar Laboruntersuchungen von Blut- und Stuhlproben, Magen-
chronisch aber meist mit beschwerdefreien Phasen und Darmspiegelung. Gegebenenfalls werden auch eine
zwischen den Schüben. Bei Morbus Crohn kann die Ultraschalluntersuchung (Sonografie), Computertomografie
Entzündung im gesamten Verdauungstrakt auftreten, (CT) oder Magnetresonanztomografie (MRT) herangezogen,
während bei Colitis ulcerosa lediglich der Dickdarm (Kolon) um Darmwandverdickungen, Verengungen, Abszesse oder
beteiligt ist. In Österreich geht man von ca. 40.000 bis Fisteln festzustellen.
80.000 Betroffenen aus.
BEHANDLUNG
URSACHEN Ziele der Behandlung sind:
Bisher ist nicht eindeutig geklärt, wie chronisch entzünd- . Symptome und Schmerzen zu lindern
liche Darmerkrankungen (CED) entstehen und welche . einen akuten Schub zu stabilisieren bzw. das Auftreten
Auslöser für die Krankheit verantwortlich sind. Eine erbliche von Schüben zu bremsen
Veranlagung, Umweltfaktoren (z. B. Ernährung), Lebensstil- . die Entzündung einzudämmen
faktoren (z. B. Stress) und die Zusammensetzung der . eine Normalisierung der Darmschleimhaut zu erreichen
Darmflora können die Entstehung einer CED beeinflussen. und zu erhalten
Das erste Auftreten einer CED ist oftmals zwischen dem . den Einsatz von Steroiden (Kortison) zu reduzieren
15. und 40. Lebensjahr, es können aber auch Kinder oder . Komplikationen, Spitalaufenthalte und Operationen
ältere Menschen betroffen sein. zu vermeiden
. die Lebensqualität zu verbessern
TYPISCHE SYMPTOME
Typische Symptome beider Erkrankungen sind häufige
Durchfälle (bei Colitis ulcerosa oft mit Schleim und/oder
Blutbeimengungen), krampfartige Bauchschmerzen,
häufiger Stuhldrang und das Gefühl der nicht vollständigen
Darmentleerung. Oft treten auch allgemeine Symptome wie
Abgeschlagenheit, Müdigkeit, Erschöpfung und Fieber auf,
ebenso wie Übelkeit, Erbrechen oder Blähungen.
Bei einigen Patienten können auch Symptome in anderen
Organen außerhalb des Verdauungstraktes auftreten
(z. B. Gelenkbeschwerden, Augenentzündungen). Dann Folgende Medikamente werden zur
spricht man von sog. „extraintestinalen Manifestationen“. Behandlung einer CED eingesetzt:
ORALE THERAPIEN BIOLOGIKA
.
Aminosalizylate (bei leichten Beschwerden Biologika werden bei mittelschweren bis schweren Verlaufsformen
oder beim akuten Schub) eingesetzt und greifen gezielt in den Entzündungsprozess ein.
Zur Gruppe der Biologika zählen die sog. Anti-TNFα-Therapien,
ebenso wie Arzneimittel mit unterschiedlichen Wirkmechanismen
. K
ortisonpräparate (im akuten Schub bzw. bei wie z. B. Entyvio®.
schweren Verlaufsformen, max. 8–12 Wochen)
Entyvio® ist das bislang einzige darmselektive Biologikum, das
bestimmte Immunzellen (Leukozyten) daran hindert, ins Darm-
. Immunsuppressiva (bei moderatem bis schwerem gewebe einzuwandern. Dadurch klingt die Entzündung ab und
Krankheitsverlauf; z. B. JAK-Inhibitoren, Thiopurine) die Entstehung neuer Entzündungsherde wird unterdrückt.
8
GASTROENTEROLOGIE
Entyvio®
Wirkstoff Aufbewahrung
Vedolizumab IV: Die ungeöffnete Durchstechflasche ist im Kühlschrank
bei 2–8 °C aufzubewahren. Die Durchstechflasche im
Wirkmechanismus
Umkarton aufbewahren, um den Inhalt vor Licht zu
Vedolizumab ist ein humanisierter monoklonaler IgG1-
schützen. Für die rekonstituierte und verdünnte Lösung gel-
Antikörper, durch rekombinante DNA-Technik in Ovarial-
ten spezielle Lagerungshinweise
zellen des chinesischen Hamsters (CHO-Zellen) produziert,
(siehe Fach- und Gebrauchsinformation).
der an das humane α4β7-Integrin bindet.
Dauer der Haltbarkeit IV: 3 Jahre
Anwendungsgebiete
Entyvio® ist indiziert für die Behandlung von erwachsenen SC: Im Kühlschrank lagern (2–8 °C). Die Fertigspritze oder
Patienten mit mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis den Fertigpen im Umkarton aufbewahren, um den Inhalt
ulcerosa oder mittelschwerem bis schwerem aktiven vor Licht zu schützen. Nicht einfrieren.
Morbus Crohn, die entweder auf konventionelle Therapie Bei Bedarf können die Fertigspritze und der Fertigpen in
oder einen der Tumornekrosefaktor-alpha (TNFα)- ihrem Originalkarton bis zu 7 Tage außerhalb des Kühl-
Antagonisten unzureichend angesprochen haben, nicht schranks bei Raumtemperatur (bis zu 25 °C) aufbewahrt
mehr darauf ansprechen oder eine Unverträglichkeit gegen werden. Verwenden Sie die Fertigspritze oder den Fertig-
eine entsprechende Behandlung aufweisen. pen nicht, wenn diese länger als 7 Tage außerhalb des
Dosierung Kühlschranks aufbewahrt wurden.
IV: 300 mg Vedolizumab (Pulver für ein Konzentrat zur Dauer der Haltbarkeit SC: 2 Jahre
Herstellung einer Infusionslösung)
Packungsinhalt
SC: 108 mg Vedolizumab (Fertigpen bzw. Fertigspritze) IV: Eine Durchstechflasche mit Pulver für ein Konzentrat
zur Herstellung einer Infusionslösung.
Packungsgrößen
IV: 1 Stück SC: Injektionslösung in einem Fertigpen bzw. einer
Fertigspritze
SC: sowohl Fertigpen als auch Fertigspritze stehen als
Einzel- und Doppelpackungen zur Verfügung.
Art der Anwendung
IV: intravenöse Verabreichung: Induktion zu Woche 0, 2 und
6, danach Erhaltungstherapie alle 8 Wochen. Bei Bedarf
kann die Anwendung auf alle 4 Wochen verkürzt werden.
SC: Start einer SC-Erhaltungstherapie mit mind. 2 IV-Infu-
sionen. Die erste SC-Dosis sollte anstelle der nächsten
geplanten IV-Dosis und danach alle 2 Wochen verabreicht
werden.
Referenzen Seiten 8–9
• Torres et al. 2020 : J Crohns Colitis;14(1):4-22
• Harbord et al. 2017 : J Crohns Colitis;11(7):769-784
• https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/crohns-disease/symptoms-causes/syc-20353304
• https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/ulcerative-colitis/symptoms-causes/syc-20353326
• Entyvio® Fachinformation
9
» ZUR FKI » ZURÜCK ZUM INHALT
PERIANALE FISTULIERUNG
IN FOLGE VON MORBUS CROHN
HINTERGRUND DIAGNOSE
Patienten mit einer chronisch-entzündlichen Darmerkran- Die Diagnose ergibt sich aus der Krankengeschichte und
kung wie Morbus Crohn sind überdurchschnittlich häufig einer körperlichen Untersuchung. Bei äußeren Fisteln kann
von perianalen Fisteln betroffen. Perianale Fisteln sind die Fistelöffnung an der Körperoberfläche (z. B. im Bereich
Verbindungsgänge zwischen Enddarm oder Analkanal und des Anus) sichtbar sein. Der innere Teil einer Fistel kann
der perianalen Haut. Die Mehrheit dieser Fisteln gilt als abgetastet werden, etwa bei einer Untersuchung des
komplex, sie rezidivieren häufig und stellen eine besondere Rektums. Innere Fistelgänge können nur mittels bildgebender
therapeutische Herausforderung dar. Diese Erkrankung Verfahren dargestellt werden. Dies kann entweder mittels
erfordert ein auf den Patienten zugeschnittenes, multi- Computertomographie, Ultraschalluntersuchung oder
disziplinäres Behandlungskonzept. Endoskopie erfolgen. Mitunter kann es nötig sein, den
Fistelverlauf durch das Einbringen eines Kontrastmittels oder
URSACHEN einer Farbstofflösung sichtbar zu machen.
Bei der Krankheitsursache des Morbus Crohn ist in den
letzten Jahren neben einer überschießenden, fehlgeleiteten BEHANDLUNG
Immunantwort auf Bakterien oder Stuhlbestandteile auch Kurzfristig hat die Behandlung perianaler Fisteln das Ziel,
die Barrierestörung der Darmschleimhaut in den Fokus die Symptome wie Schmerzen, Druckgefühle und Ausfluss
gerückt. Störungen dieser Darmbarriere und der Wund- zu behandeln. Das langfristige Ziel ist die Austrocknung,
heilung der entzündeten Schleimhaut spielen bei der der Verschluss und damit die Heilung der Fistel.
Entstehung perianaler Fisteln eine wichtige Rolle. Die Behandlung soll die Funktionsfähigkeit des Schließ-
Fisteln können an den Krypten des Analkanals entstehen, in muskels erhalten, die Lebensqualität der Patienten verbes-
denen die Proktodealdrüsen münden. Liegt ein Abszess sern und ihnen ein möglichst uneingeschränktes Leben
dieser Einbuchtung vor, kann die Entzündung dem Verlauf ermöglichen. Im Behandlungsprozess spielen der Patient,
des Drüsengangs durch den Schließmuskel folgen und auf seine Ziele und seine Mitarbeit bei der Therapie eine große
dieser Weise eine Fistel ausbilden. Bei Morbus Crohn- Rolle. Die Behandlung erfordert auch eine interdisziplinäre
Patienten kann eine Entzündung gekoppelt mit der Zusammenarbeit von Gastroenterologen, Chirurgen/
gestörten Darmbarriere sowie eingeschränkter Wund- Koloproktologen sowie Ärzten weiterer Fachrichtungen wie
heilung auch ohne einen anatomisch vorgebildeten Gang beispielsweise Radiologie, Diätologie und Pflege.
zur Entstehung einer Fistel führen.
Klinische Ziele:
TYPISCHE SYMPTOME . Heilung der Fistel
Die Symptome und Begleiterscheinungen von perianalen . langfristiger Fistelverschluss
Fisteln haben sowohl körperliche als auch psychische und
soziale Auswirkungen auf den Patienten. Perianale Fisteln Ziele für den Lebensstandard der Patienten sind
können Schmerzen beim Stuhlgang, beim Sitzen oder beim der Erhalt der:
Laufen verursachen. Außerdem kann durch den Fistelgang .
Lebensqualität
unkontrolliert Flüssigkeit wie Blut, Eiter oder Stuhl austreten. .
Kontinenz
Die Lebensqualität der Patienten ist stark eingeschränkt. .
Sexualität und Partnerschaft
.
Berufstätigkeit sowie aktive Teilnahme am
Auflistung der häufigen Symptome: gesellschaftlichen Leben
.
Schmerzen und Juckreiz im Analbereich
.
Abszesse
.
Fieber
.
unkontrollierter Austritt von Eiter und/oder Stuhl
über den Fistelgang
.
Einschränkung der Kontinenz, perianales Nässen
10GASTROENTEROLOGIE
Alofisel®
Wirkstoff Dosierung
Darvadstrocel Eine Einzeldosis Alofisel® besteht aus 120 Millionen Zellen,
die in 4 Durchstechflaschen geliefert werden. Jede Durch-
Wirkmechanismus
stechflasche enthält 30 Millionen Zellen in einer 6 ml Sus-
Darvadstrocel enthält expandierte Stammzellen aus
pension. Der gesamte Inhalt der 4 Durchstechflaschen muss
Fettgewebe (eASC), die an den Stellen der Entzündung
zur Behandlung von bis zu zwei internen und bis zu drei
immunmodulatorische und antiinflammatorische
externen Fistelöffnungen verabreicht werden. Das bedeutet,
Wirkungen zeigen.
dass mit einer Dosis von 120 Millionen Zellen die Möglich-
Inflammatorische Zytokine, die durch Lymphozyten freige-
keit besteht, bis zu drei Fistelgänge mit Fistelöffnungen im
setzt werden, aktivieren die eASC. Sobald sie aktiviert sind,
Perianalbereich zu behandeln.
beeinträchtigen die eASC die Vermehrung von aktivierten
Lymphozyten und reduzieren die Freisetzung von entzün- Packungsgrößen
dungsfördernden Zytokinen. Diese immunregulierende 120 Millionen Zellen in 4 Durchstechflaschen
Aktivität reduziert die Entzündung, wodurch eine Heilung
Art der Anwendung
des Gewebes rund um den Fistelgang ermöglicht werden
Injektionssuspension in einem Operationsumfeld
kann.
Aufbewahrung
Anwendungsgebiete
.
Zwischen 15 °C und 25 °C aufbewahren.
Alofisel® ist zur Behandlung von komplexen perianalen
.
Bis zu seiner Anwendung muss das Produkt ununter-
Fisteln bei erwachsenen Patienten mit nicht-aktivem/
brochen im Umkarton und im Frachtbehältnis aufbewahrt
gering-aktivem luminalen Morbus Crohn indiziert, wenn
werden, um die geforderte Temperatur aufrechtzuerhalten.
die Fisteln unzureichend auf mindestens eine konventio-
.
Die Haltbarkeit beträgt 72 Stunden.
nelle oder biologische Therapie angesprochen haben.
Alofisel® sollte nur von Fachärzten verabreicht werden,
Packungsinhalt
die in der Diagnose und Behandlung von Erkrankungen
Alofisel® wird als Einmalbehandlungsdosis in 4 Durchstech-
erfahren sind, für die Alofisel® indiziert ist. Alofisel® sollte
flaschen aus Glas vom Typ I geliefert. Jede Durchstech-
nur nach der Vorbereitung der Fistel angewandt werden.
flasche enthält eine Suspension aus 30 Millionen Zellen
(eASC) in 6 ml Lösung, was einer Konzentration von
5 Millionen Zellen/ml entspricht.
Referenzen Seiten 10–11
• Panes J et al., Lancet 2016; 388:1281–90
• Panes J et al., Gastroenterology 2018; 154:1334–1342.e1334
• Spinelli A et al., European Colorectal Congress 2019, Poster #1614 2019
• Adamina M et al., J Crohns Colitis 2020; 14:155–68
• Alofisel® Fachinformation
11
» ZUR FKI » ZURÜCK ZUM INHALTKURZDARMSYNDROM
HINTERGRUND DIAGNOSE
Das Kurzdarmsyndrom mit chronischem Darmversagen ist Die Diagnose ergibt sich über die Restlänge des verbleiben-
eine seltene und lebensbedrohliche Erkrankung des den Darms und der Ausprägung einer möglichen einge-
menschlichen Verdauungsapparats, bei der die betroffenen schränkten Aufnahmefähigkeit von Nährstoffen und Flüssig-
Patienten nicht ausreichend Nährstoffe und Flüssigkeit über keiten über den Darm.
den Darm aufnehmen können. Der Krankheitsverlauf nach einer Operation lässt sich in drei
Phasen unterteilen: die Hypersekretionsphase, die Adap-
URSACHEN tionsphase und die Stabilisierungsphase. Jede dieser drei
Die Erkrankung tritt in der Regel auf, wenn ein großer Teil Phasen erfordert eine individuelle Ernährungsstrategie.
des Darms nach einer Krankheit oder einem Unfall operativ In der Hypersekretionsphase ist es ratsam, unmittelbar nach
entfernt wurde. In seltenen Fällen ist es angeboren. einer Operation beziehungsweise nach Stabilisierung des
Die operative Entfernung eines oder mehrerer Teile des Magen-Darm-Traktes mit der parenteralen Flüssigkeits- und
Darms kann beispielsweise bei einem akuten Gefäßver- Ernährungssubstitution zu beginnen – vor allem wenn ein
schluss (Mesenterialinfarkt), bei Krebserkrankungen des Darmversagen zu erwarten ist.
Dünndarms und bei einer chronisch entzündlichen Darm- Die Adaptionsphase verläuft individuell sehr unterschiedlich
erkrankung (Morbus Crohn) notwendig sein. und ist von verschiedenen Faktoren abhängig, unter
anderem vom Aufbau und der Struktur des Darmtraktes
TYPISCHE SYMPTOME nach der Operation. Die Adaptionsphase kann bis zu zwei
Sowohl die Auswirkungen als auch die Prognose eines Jahre, in seltenen Fällen auch länger andauern.
Kurzdarmsyndroms variieren je nach Ausmaß des Darm- Der Adaptions-Erfolg, der erzielt wurde, wenn die stabile
verlusts, der Anatomie des resezierten Darmteils und der Phase erreicht worden ist, bestimmt langfristig die Ernäh-
Fähigkeit des verbliebenen Darms, den Verlust funktionell rungsoptionen des Patienten. Patienten, die zu diesem
zu kompensieren. Zeitpunkt keine partielle normale Ernährung über den Magen-
Eine chronische Nährstoffunterversorgung kann zu Ge- Darm-Trakt erreicht haben, bleiben in der Regel dauerhaft
wichtsverlust und Zeichen einer Unterernährung führen. abhängig von einer parenteralen Ernährungstherapie.
Viele Betroffene berichten auch von Apathie, Depression
und Gereiztheit. Auch Hypotonie, Niereninsuffizienz und BEHANDLUNG
gestörte Wundheilung sind mögliche Konsequenzen. Die Therapie des Kurzdarmsyndroms mit chronischem
Patienten sind infolge des Funktionsverlustes des Darms Darmversagen erfordert eine multidisziplinäre Expertise
häufig darauf angewiesen, sich unter Umgehung des und interdisziplinäre Kooperation.
Magen-Darm-Traktes mit Hilfe von Nährstoffinfusionen
(parenterale Ernährung, PE) zu ernähren. Hauptziele der Behandlung sind:
Dadurch ist es möglich, dass Patienten trotz eingeschränk- .
die Maximierung der Adaption des verbliebenen Darms
ter Aufnahmefähigkeit des Restdarms ausreichend Nähr- durch Förderung der Absorptionskapazität
stoffe und Flüssigkeiten zugeführt bekommen. Diese .
die Minimierung der Symptomatik der Malabsorption wie
lebenswichtige Therapie ist jedoch mit potenziell lebens- Diarrhö, Abdominalschmerzen und Gewichtsverlust
bedrohlichen Komplikationen verbunden, zumal diese über .
die Verringerung des PE-Bedarfs oder idealerweise das
längere Zeiträume durchgeführt werden muss. Zusätzlich dauerhafte Absetzen der PE, um die tägliche Belastung
leiden die Patienten unter psychosozialen Folgen, beispiels- durch die Erkrankung zu reduzieren und auch das Risiko
weise durch verminderte Schlafqualität, Diarrhöen und für PE-assoziierte Komplikationen (Katheter-assoziierte
mangelnde soziale Kontakte, da sie aufgrund ihrer Erkran- Sepsis, zentralvenöse Thrombose/Embolie, progressive
kung nur selten oder mit großem Aufwand am Sozialleben Leber- und Nierenerkrankung aufgrund von Darm-
teilhaben können. versagen) zu minimieren
Referenzen Seiten 12–13
• Jeppesen PB et al., Gastroenterology 2012; 143:1473–81.e3
• Jeppesen PB, JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014; 38:8S–13S
• Winkler MF et al., JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014; 38:32S–7S
• Revestive® Fachinformation
12GASTROENTEROLOGIE
Revestive®
Wirkstoff Stärken
Teduglutid 1,25 mg, 5 mg
Wirkmechanismus Packungsgrößen
Teduglutid imitiert die Wirkungsweise von natürlich vor- 28 Stück
kommendem humanem GLP-2. Es erhöht den intestina-
Art der Anwendung
len und den portalen Blutfluss, hemmt die Sekretion der
Subkutan, 1 x täglich
Magensäure und senkt die Darmmotilität. Zusätzlich erhält
Teduglutid die Unversehrtheit der Schleimhaut, indem es Aufbewahrung
die Wiederherstellung und das normale Darmwachstum .
1,25 mg: Im Kühlschrank lagern (2 °C–8 °C).
fördert. Dem liegt eine Zunahme der Darmzottenhöhe und Nicht einfrieren.
der Darmkryptentiefe zugrunde. 5 mg: nicht über 25 °C lagern.
.
Nach Rekonstitution sollte die Lösung aus mikrobiolo-
Anwendungsgebiete
gischer Sicht sofort verwendet werden.
Revestive® ist indiziert zur Behandlung von Patienten ab
.
Revestive 5 mg: chemische und physikalische Stabilität
dem Alter von 1 Jahr mit Kurzdarmsyndrom. Nach einem
der rekonstituierten Lösung für 3 Stunden bei 25 °C
chirurgischen Eingriff sollte zunächst eine Phase der
belegt.
intestinalen Adaption abgewartet werden und die
.
Revestive 1,25 mg: chemische und physikalische Stabilität
Patienten sollten sich in einer stabilen Phase befinden.
der rekonstituierten Lösung für 24 Stunden bei bis zu
Dosierung 25 °C belegt.
.
Die empfohlene Dosis beträgt 1 x täglich 0,05 mg/kg
Packungsinhalt
Körpergewicht.
.
28 Durchstechflaschen mit Teduglutid-Pulver
.
Die Behandlungswirkung sollte nach 6 Monaten
.
28 Fertigspritzen mit Lösungsmittel
bewertet werden. Bei Patienten, die von der parenteralen
.
Spritzenkolben (Kunststoff) zum Verbinden
Ernährung entwöhnt wurden, wird die Fortsetzung der
mit der Fertigspritze
Behandlung empfohlen.
.
Die empfohlene Dosis bei Kindern und Jugendlichen (im
Alter von 1–17 Jahren) ist dieselbe wie bei erwachsenen
Patienten (0,05 mg/kg Körpergewicht 1 x täglich)
13
» ZUR FKI » ZURÜCK ZUM INHALTBetter Health, Brighter Future
HEREDITÄRES
ANGIOÖDEM
Produktübersicht
HEREDITÄRES
ANGIOÖDEM (HAE)
» ZURÜCK ZUM INHALTHEREDITÄRES ANGIOÖDEM (HAE)
HINTERGRUND Fehlfunktion (Typ II) des C1-INH. C1-INH hemmt zentrale
Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine autosomal- Faktoren der Kallikrein-Kinin-Kaskade, an dessen Endpunkt
dominant vererbte Erkrankung, die 1 von 50.000 Menschen Bradykinin freigesetzt wird. Bradykinin ist der zentrale
weltweit betrifft. Mediator der HAE-Attacken. Bei HAE-Patienten kommt es
Die wichtigsten Merkmale sind wiederkehrende Ödeme zu einer erniedrigten C1-INH-Konzentration oder -Funktion.
der Haut in verschiedenen Bereichen des Körpers sowie der Durch die fehlende Hemmung der Kallikrein-Kinin-Kaskade
Atemwege und der inneren Organe. Die Hautödeme steigt die Bradykinin-Konzentration in den Blutgefäßen
betreffen gewöhnlich Hände und Füße, das Gesicht und übermäßig an und führt zu einer Vasodilatation sowie einer
den Genitalbereich. Diese sind zwar nicht lebensbedrohlich, erhöhten vaskulären Permeabilität. Nachkommen haben ein
können aber derart schmerzhaft und entstellend sein, dass 50%iges Risiko, an HAE zu erkranken. Bei 25 % aller
Patienten, die unter einer akuten HAE-Attacke leiden, sich betroffenen HAE-Patienten wurde die Erkrankung nicht
häufig aus dem gesellschaftlichen Leben zurückziehen. durch die Eltern vererbt, sondern ist auf eine Spontanmuta-
Fast alle Patienten mit HAE leiden an Attacken mit starken tion zurückzuführen. Die meisten HAE-Attacken treten
Bauchschmerzen, Übelkeit, Erbrechen und Durchfall plötzlich auf, es gibt aber einige Faktoren, die eine Attacke
aufgrund der Anschwellung der Darmwand. Ödeme des auslösen können:
Rachens, der Nase oder der Zunge sind besonders gefähr-
lich und können lebensbedrohlich sein, da sie eine Veren- .
Operationen z. B. zahnärztliche Behandlung,
gung der Atemwege verursachen. Tonsillektomie
.
emotionaler Stress
URSACHEN .
Infektionskrankheiten
Betroffen ist ein Gen auf dem Chromosom 11, welches das .
mechanische Belastungen
C1-Inhibitor (C1-INH) Protein kodiert. Es sind mehr als 450 .
Änderungen des Östrogenspiegels/Menstruation
verschiedene Mutationen des C1-INH-Gens bekannt. Der .
langes Sitzen oder Stehen
genetische Defekt führt zu einem Mangel (Typ I) oder einer .
Medikamente (ACE-Hemmer)
Referenzen Seiten 16–17
• Busse et al. N Engl J Med. 2020; 382(12):1136-1148.
• Maurer et al. Allergy. 2018; 73(8):1575-1596.
• Cinryze® Fachinformation
16CINRYZE®
HEREDITÄRES
ANGIOÖDEM
Wirkstoff Routineprophylaxe gegen Angioödem-Attacken
C1-Inhibitor (vom Menschen) .
Alle 3 oder 4 Tage 1.000 Einheiten Cinryze® ist die emp-
fohlene Anfangsdosis für die Routineprophylaxe gegen
Wirkmechanismus
Angioödem-Attacken; das Dosierungsintervall ist gege-
C1-Inhibitor hemmt das Komplementsystem durch Anlage-
benenfalls an das individuelle Ansprechen anzupassen.
rung an C1r und C1s, zwei der aktiven Enzym-Untereinhei-
Die fortbestehende Notwendigkeit einer regelmäßigen
ten der ersten Komponente des Komplementsystems (C1)
Prophylaxe mit Cinryze® ist regelmäßig zu überprüfen.
des klassischen Weges der Komplementaktivierung, sowie
durch Anlagerung an Mannose-bindende, Lektin-assoziierte Vor einem medizinisch indizierten Eingriff durchgeführte
Serin-Proteasen des Lektin-Weges. Primäres Substrat des Prophylaxe von Angioödem-Attacken
aktivierten Enzyms C1 ist C4; ungehemmt führt C1 zu ernied- .
1.000 Einheiten Cinryze® innerhalb von 24 Stunden vor
rigten C4-Spiegeln. C1 ist der wichtigste Inhibitor der Kon- einem medizinischen, zahnärztlichen oder chirurgischen
taktaktivierung und reguliert das Kontaktsystem und den Eingriff.
intrinsischen Gerinnungsweg dadurch, dass es an Kallikrein Information zur Dosierung bei Jugendlichen und Kindern
und den Faktor XIIa bindet und diese dadurch inaktiviert. entnehmen Sie bitte der aktuellen Fachinformation.
Da diese Wege Teil von Enzymamplifikationskaskaden sind,
kann deren spontane oder durch einen Auslöser induzierte Stärken
Aktivierung ohne C1-Inhibitor zu einer ungebremsten Akti- 500 I.E. – 5 ml
vierung und zu Schwellungen führen. Packungsgrößen
Anwendungsgebiete 2 Stück
.
Behandlung und vor einem medizinisch indizierten Ein- Art der Anwendung
griff durchgeführte Prophylaxe von Angioödem-Attacken Intravenös
bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern (2 Jahre und
älter) mit hereditärem Angioödem (HAE). Aufbewahrung
. Nicht über 25 °C lagern. Nicht einfrieren.
.
Routineprophylaxe gegen Angioödem-Attacken bei Er-
. Nach der Rekonstitution sollte das Arzneimittel sofort
wachsenen, Jugendlichen und Kindern (6 Jahre und älter)
angewendet werden. Allerdings wurde die chemische und
mit schweren und wiederkehrenden Attacken eines here-
physikalische Gebrauchsstabilität bei Raumtemperatur
ditären Angioödems (HAE), bei denen orale prophylakti-
(15 °C –25 °C) für 3 Stunden nachgewiesen.
sche Behandlungen nicht vertragen werden oder keinen
ausreichenden Schutz bieten, oder bei Patienten, die sich Packungsinhalt
mit wiederholten Akutbehandlungen nur unzureichend .
2 x Pulver-Durchstechflaschen
therapieren lassen. . 2 x Lösungsmittel-Durchstechflaschen
. 2 x Filter-Transfersets, 2 10 ml Einwegspritzen,
Dosierung (Erwachsene)
. 2 x Venenpunktionsbestecke und 2 Schutzmatten
Behandlung von Angioödem-Attacken
.
1.000 Einheiten Cinryze® beim ersten Anzeichen des
Beginns einer Angioödemattacke.
. Eine zweite Dosis von 1.000 Einheiten kann verabreicht
werden, wenn der Patient nach 60 Minuten nicht ausrei-
chend angesprochen hat.
. Bei Patienten mit Kehlkopfattacken oder bei verzögertem
Behandlungsbeginn kann die zweite Dosis früher als nach
60 Minuten gegeben werden.
17
» ZUR FKI » ZURÜCK ZUM INHALTHEREDITÄRES ANGIOÖDEM (HAE)
TYPISCHE SYMPTOME Bei der Diagnose des HAE sollten folgende Paramter
Die meisten Patienten mit HAE erleiden die erste Attacke in berücksichtigt werden:
den ersten beiden Lebensjahrzehnten. Schwellungen treten .
Familienanamnese
spontan und immer wiederkehrend auf. Normalerweise .
Attacken-Historie
entwickeln sich die Schwellungen während einer HAE- .
Medikamenteneinnahme
Attacke langsam über mehrere Stunden. .
wiederkehrende, nicht juckende oder quaddelbildende
Ödeme; Erythema marginatum
Die Häufigkeit, Dauer, Schwere und Lokalisation der .
Sonografie des Unterbauches, Brustbereichs, Nacken
HAE-Attacken variieren von Patient zu Patient. Unbehan- .
CT/MRT zur segmentweisen Erfassung von Ödemen
delt werden die Schwellungen in den ersten 12 bis 36 der Bauchorgane und Aszites
Stunden langsam stärker und nehmen nach zwei bis fünf .
Laboruntersuchung: C1-INH-Konzentration, C1-INH-
Tagen wieder ab. Hautödeme und Schwellungsattacken im Funktion, C4-Konzentration
Magen-Darm-Trakt sowie im Kehlkopfbereich treten am
häufigsten auf. Die Hautattacken sind nicht lebensgefähr- HAE-Attacken sprechen im Gegensatz zu einer allergischen
lich, die Schwellungen können aber entstellend sein und ein Schwellung nicht auf Antihistaminika oder Kortison an.
normales Leben behindern. Bei Magen-Darm-Attacken
können Schmerzen, Krämpfe, Erbrechen und Durchfall BEHANDLUNG
auftreten. Ödeme im Kehlkopfbereich sind immer als Das HAE ist behandelbar, aber nicht heilbar. Es gibt
lebensbedrohlich einzustufen, da diese schnell auftreten, verschiedene therapeutische Ansätze:
und innerhalb von 20 Minuten eine Verengung und Blockie-
rung der Atemwege verursachen können. . Akuttherapie: Icatibant, C1-INH-Konzentrate
. Langzeitprophylaxe: Lanadelumab, C1-INH-Konzentrate
DIAGNOSE . Präoperative Prophylaxe (z. B. vor Zahnextraktion
Da die Symptome des HAE auch vielen anderen Erkrankun- od. Operation): C1-INH-Konzentrate
gen wie Allergie oder Appendizitis ähneln, ist die Abgren- . Kurzzeitprophylaxe (in stressigen Zeiten wie
zung oft nicht leicht. Es ist auch besonders schwierig, HAE z. B. Prüfungen, Umzug, Heirat etc.):
bei Patienten zu erkennen, die hauptsächlich an Magen- C1-INH-Konzentrate
Darm-Attacken leiden. Da diese Symptome häufig auch bei
anderen Erkrankungen auftreten, wird die Diagnose oft erst
nach Jahren gestellt. Bei wiederholt auftretenden und über
mehrere Stunden bis Tage anhaltenden Ödemen an den
Extremitäten, im Gesicht, an den Genitalien oder im Bereich
des Kehlkopfes sollte an das Vorliegen von HAE gedacht
werden. Auch wiederkehrende kolikartige abdominale
Schmerzattacken können darauf hinweisen.
Referenzen Seite 18–19
• Busse et al. Nn Engl J Med. 2020; 382(12):1136-1148.
• Maurer et al. Allergy. 2018; 73(8):1575-1596.
• Bernstein et al. Int J Emerg Med. 2017; 10(1):15.
• Firazyr® Fachinformation
18HEREDITÄRES
ANGIOÖDEM
Firazyr®
Wirkstoff Kinder und Jugendliche
Icatibant Die anhand des Körpergewichts bestimmte empfohlene
Dosis von Firazyr® für Kinder und Jugendliche (im Alter
Wirkmechanismus
von 2 bis 17 Jahren) ist unten angegeben.
Icatibant ist ein selektiver kompetitiver Antagonist des
.
12 kg bis 25 kg: 10 mg (1,0 ml)
Bradykininrezeptors Typ 2 (B2). Es handelt sich um ein
.
26 kg bis 40 kg: 15 mg (1,5 ml)
synthetisches Dekapeptid mit einer ähnlichen Struktur wie
.
41 kg bis 50 kg: 20 mg (2,0 ml)
Bradykinin, aber mit 5 nicht proteinogenen Aminosäuren.
.
51 kg bis 65 kg: 25 mg (2,5 ml)
Bei HAE sind erhöhte Bradykininkonzentrationen die
.
> 65 kg: 30 mg (3,0 ml)
wichtigsten Einflussfaktoren bei der Entwicklung klinischer
Symptome. Packungsgrößen
1 Stück
Anwendungsgebiete
Firazyr® ist für die symptomatische Behandlung akuter Art der Anwendung
Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Subkutan, vorzugsweise im Abdominalbereich
Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 2 Jahren mit
Aufbewahrung
C1-Esterase-Inhibitor-Mangel indiziert.
Nicht über 25 °C lagern. Nicht einfrieren.
Dosierung Erwachsene
Packungsinhalt
Die empfohlene Dosierung für Erwachsene ist eine
3 ml Lösung in einer 3 ml-Fertigspritze mit Kolbenstopfen.
subkutane Injektion von Firazyr® 30 mg.
Die Packung enthält eine Injektionsnadel (25 G; 16 mm).
19
» ZUR FKI » ZURÜCK ZUM INHALTDAS LEBEN DER PATIENTEN DURCH PROPHYLAXE
VERBESSERN
DIE KRANKHEITSLAST GEHT ÜBER DIE OPTION DER PROPHYLAXE SOLLTE
ATTACKEN HINAUS IMMER GEPRÜFT WERDEN
.
Bei Patienten mit HAE sind Angstzustände (beispiels- Die WAO/EAACI-Guideline empfiehlt, bei jedem Patienten-
weise Furcht vor zukünftigen Attacken und Sorge, die besuch die Prophylaxe als Therapieoption zu prüfen.
Krankheit weiterzuvererben) und Depressionen häufiger Die Therapiewahl sollte folgende Bereiche berücksichtigen:
als in der Allgemeinbevölkerung. Krankheitslast
.
Sowohl während als auch zwischen den HAE-Attacken . häufige Fehldiagnosen
kommt es zu Fehlzeiten in Schule und Beruf . chronische Natur der Erkrankung und Risiko
(ca. 20 Tage pro Jahr). lebensbedrohlicher Schwellungen
.
Erhebliche Beeinträchtigungen von Ausbildung und . entstellende und funktionseinschränkende
Karriere sind möglich. Hautschwellungen
Manche Patienten mit HAE wären bereit, auf ein Drittel ihrer . schmerzhafte abdominelle Schwellungen
verbleibenden Lebenszeit zu verzichten, wenn sie dafür von . notwendige Arztbesuche und fehlende Zeit für
der Krankheitslast auch zwischen den Attacken befreit Alltagsaktivitäten
wären. . psychische und physische Beeinträchtigungen
Lebensqualität
PATIENTEN MIT HAE HABEN EINE EINGE- . Angst vor der nächsten Attacke
SCHRÄNKTE LEBENSQUALITÄT ZWISCHEN . Prodromi wie Erschöpfung, Übelkeit, Muskelschmerzen,
DEN ATTACKEN Hautausschlag, Kribbeln, Angstzustände und
.
81 % erlebten Beeinträchtigungen zwischen den Attacken Stimmungsschwankungen
aufgrund von Schmerz und Unwohlsein. . Fehlzeiten im Beruf oder in der Schule
.
49 % erlebten Beeinträchtigungen zwischen den Attacken . verminderte Leistungsfähigkeit
aufgrund von Angst und Depression. . erhöhtes Risiko für Depressionen
. Entscheidung keine oder weniger Kinder zu bekommen
als geplant
Patientenwünsche
. zum Erreichen einer langfristigen Therapietreue und
Adhärenz
Referenzen Seiten 20–21
• Maurer et al. Allergy. 2018; 73(8):1575-1596.
• Caballero et al. Allergy Asthma Proc. 2014; 35(1):47-53.
• Aygören-Pürsün et al. Orphanet J Rare Dis. 2014; 9:99.
• Aygören-Pürsün et al. Patient Prefer Adherence. 2016; 10:1699-707.
• TakhzyroTM Fachinformation
20HEREDITÄRES
ANGIOÖDEM
TAKHZYRO TM
Wirkstoff Stärken
Lanadelumab 300 mg
Wirkmechanismus Packungsgrößen
.
TAKHZYROTM hemmt gezielt das Plasma-Kallikrein, einen 1 oder 2 Stück
wesentlichen Regulator der Bradykinin-Produktion.
Art der Anwendung
.
TAKHZYROTM reduziert die Plasma-Kallikrein-Aktivität auf Subkutane Anwendung
ein Niveau, das dem von Menschen ohne HAE entspricht.
Aufbewahrung
Anwendungsgebiete 2–8 °C bzw. einmalig vor Gebrauch
TAKHZYROTM wird bei Patienten ab 12 Jahren zur routine- bis zu 14 Tage bei maximal 25° C.
mäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des Nicht einfrieren.
hereditären Angioödems (HAE) angewendet. Die Fertigspritze im Umkarton aufbewahren,
Dosierung um den Inhalt vor Licht zu schützen.
Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 300 mg Packungsinhalt
Lanadelumab alle 2 Wochen. Bei Patienten, die unter einer .
2 ml Lösung in einer Fertigspritze mit Butylkautschuk-
Behandlung attackenfrei sind, kann eine Dosisreduktion auf stopfen, fester (eingeklebter) 27 G x 13 mm-Kanüle und
300 mg Lanadelumab alle 4 Wochen in Erwägung gezogen festem Nadelschutz
werden, insbesondere bei Patienten mit geringem Körper-
gewicht.
21
» ZUR FKI » ZURÜCK ZUM INHALTBetter Health, Brighter Future
HÄMATOLOGISCHE
ERKRANKUNGEN
Produktübersicht
HÄMATOLOGISCHE
ERKRANKUNGEN
» ZURÜCK ZUM INHALTHÄMOPHILIE A HINTERGRUND Laut WHO sind weltweit über 400.000 Menschen – fast Tritt der Gendefekt bei einem X-Chromosom bei Frauen ausschließlich Männer – von Hämophilie betroffen. Dabei auf, sorgt das weitere gesunde X-Chromosom dafür, dass handelt es sich um eine Blutgerinnungsstörung, die bewirkt, die betroffenen Personen zwar Überträgerinnen sind, nicht dass langanhaltende oder auch spontane Blutungen (ins- jedoch an Hämophilie erkranken. Grundsätzlich können besondere in Gelenke) auftreten können. Unterschieden auch Frauen an Hämophilie erkranken, wenn Defekte an werden drei Schweregrade: Leichte, mittelschwere und beiden X-Chromosomen bestehen. Dies ist jedoch äußerst schwere Hämophilie, wobei der jeweilige Schweregrad selten der Fall. Ebenfalls in sehr seltenen Fällen kann die zeitlebens gleich bleibt und sich nicht verändert. Bei Erkrankung spontan – also im Laufe des Lebens – auftreten. Hämophilie handelt es sich vorwiegend um eine vererbte Krankheit und entsteht durch einen Gendefekt am X-Chromosom im menschlichen Erbgut. Referenzen Seiten 24–25 • https://haemophilie24.at/alles-ueber-haemophilie/ • ADVATE® Fachinformation 24
ADVATE®
Wirkstoff Prophylaxe
Octocog alfa (rekombinanter Blutgerinnungsfaktor VIII) Zur Langzeitprophylaxe von Blutungen bei Patienten mit
HÄMATOLOGISCHE
schwerer Hämophilie A sollen Dosen zwischen 20 und 40
ERKRANKUNGEN
Wirkmechanismus
I.E. Faktor VIII pro kg Körpergewicht im Abstand von 2–3
Der Faktor-VIII/von-Willebrand-Faktor-Komplex besteht aus
Tagen gegeben werden.
zwei Proteinen (Faktor VIII und von-Willebrand-Faktor) mit
unterschiedlichen, physiologischen Funktionen. ADVATE® Kinder und Jugendliche
enthält rekombinanten Blutgerinnungsfaktor VIII (Octocog Die Dosierung bei der Bedarfsbehandlung von pädiatri-
alfa), ein Glykoprotein, das äquivalent zum Glykoprotein ist, schen Patienten (im Alter von 0–18 Jahren) ist die gleiche
das im menschlichen Plasma auftritt. Wird einem Hämophi- wie bei erwachsenen Patienten. Bei Patienten unter sechs
lie A-Patienten Octocog alfa injiziert, so bindet sich dieser Jahren wird zur Prophylaxe die Gabe von Dosen zwischen
im Blutkreislauf an den endogenen von-Willebrand-Faktor. 20 und 50 I.E. Faktor VIII pro kg Körpergewicht 3–4-mal
Der aktivierte Faktor VIII wirkt als Cofaktor für den aktivier- wöchentlich empfohlen.
ten Faktor IX und beschleunigt die Bildung von aktiviertem
Stärken
Faktor X aus Faktor X. Der aktivierte Faktor X wandelt
250 I.E., 500 I.E, 1000 I.E., 1500 I.E. – 2 ml,
Prothrombin in Thrombin um. Dieses setzt dann Fibrin aus
2000 I.E., 3000 I.E. – 5 ml
Fibrinogen frei und die Gerinnselbildung kann erfolgen.
Packungsgrößen
Die Faktor VIII-Plasmaspiegel werden durch die Substituti-
1 Stück
onstherapie erhöht, wodurch eine vorübergehende Korrektur
des Faktor VIII-Mangels und der Blutungsneigung erfolgt. Art der Anwendung
Intravenös
Anwendungsgebiete
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten Aufbewahrung
mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel). . Im Kühlschrank lagern (2 °C – 8 °C). Nicht einfrieren.
ADVATE® ist für alle Altersgruppen indiziert. . Während der Haltbarkeitsdauer kann das Produkt einmal
für maximal sechs Monate bei Raumtemperatur (bis zu
Dosierung
25 °C) aufbewahrt werden. Das Ende der 6-monatigen
Die Dosis und Dauer der Substitutionstherapie richten sich
Raumtemperaturlagerung sollte auf dem Umkarton
nach dem Schweregrad des Faktor VIII-Mangels, nach dem
vermerkt werden. Dieses Datum darf nicht nach dem
Ort und dem Ausmaß der Blutung und dem klinischen Zu-
auf dem Umkarton stehenden Verfallsdatum liegen.
stand des Patienten.
Das Produkt darf nicht wieder gekühlt gelagert werden.
Bedarfsbehandlung
Packungsinhalt
Bei einer Bedarfsbehandlung aufgrund von hämorrhagi-
. 1 Durchstechflasche mit ADVATE®-Pulver und 1 Durch-
schen Ereignissen (Blutungen) und chirurgischen Eingriffen
stechflasche mit sterilisiertem Wasser für Injektions-
soll die Faktor VIII-Aktivität in einem gewissen Zeitraum
zwecke, vormontiert in das BAXJECT III-System
nicht unter einen bestimmten Plasmaspiegel sinken. Richt-
. Butterfly-Kanüle
werte zur dementsprechenden Dosierung können der Fach-
. Einmalspritze
information entnommen werden.
25
» ZUR FKI » ZURÜCK ZUM INHALTHÄMOPHILIE A
URSACHEN auch orthopädische Hilfsmittel (orthopädische Schuhe),
Hämophilie A ist ein X-chromosomal-rezessiv erblicher Gehhilfen u. a. erforderlich machen – sowie Fehlbildungen
Gerinnungsdefekt. Hiervon sind nahezu ausnahmslos der Muskulatur und des Knochenaufbaus, wobei die Mobilität
Männer betroffen, da diese nur ein X-Geschlechtschromo- der Gelenke durch ständige Physiotherapie auf einem
som besitzen, während Frauen davon zwei besitzen. gewissen Belastungsgrad gehalten oder aber auch verbes-
Hier kommt es zu einem Mangel an Faktor VIII. sert werden kann.
TYPISCHE SYMPTOME DIAGNOSE
Hämophilie-Patienten bluten länger als gesunde Menschen. Wann die Erkrankung bemerkbar wird und wie stark die
Je nach Schweregrad können Spontanblutungen auftreten, Ausprägung ist, hängt stark davon ab, wie groß der Mangel
d. h. Blutungen ohne erkennbare äußere Ursache wie zum des fehlenden körpereigenen Gerinnungsfaktors ist. Es
Beispiel eine Verletzung oder ein Trauma. Diese Spontanblu- kommt vor, dass Betroffene einer leichten Form über viele
tungen treten bei Gesunden ebenfalls und genauso häufig Jahre nichts von ihrer Erkrankung bemerken. Bei Personen
auf, heilen jedoch rasch und unbemerkt. Die Blutungen mit einer mittelschweren oder schweren Form können erste
können überall auftreten, jedoch sind bestimmte Lokalisatio- Symptome in Form von auffälligen Blutungen bereits im
nen typisch für Hämophilie-Patienten, z. B. Gelenkeinblutun- Säuglingsalter (innerhalb der ersten zwei Lebensjahre)
gen. Eine durch einen Unfall hervorgerufene oder schwere auftreten.
Blutung kann nur durch Gabe von Gerinnungsfaktoren in
Grenzen gehalten werden. Ist diese Hilfe nicht rechtzeitig Liegt eine Vermutung vor, so können die körpereigenen
möglich, kann dies (auch bei weniger schweren Verletzun- Gerinnungsfaktoren im Blut durch einen einfachen Gerin-
gen) den Tod durch Verbluten bedeuten. nungstest (aPTT) beurteilt werden. Bei einer Auffälligkeit
des Ergebnisses (verlängerter aPTT-Wert) erfolgt eine
Gelenkblutung und Folgen weiterführende Untersuchung des Blutes, bei der die
Bei massiven Gelenkblutergüssen vergrößert sich die Konzentration der sogenannten Gerinnungsfaktoren „VIII“
Gelenkinnenhaut, die wiederum durch weitere Blutgefäße (Acht) analysiert wird. Erst diese Analyse in Kombination
durchzogen wird. Daraus folgt eine höhere Wahrscheinlich- mit einer Bestimmung der zugrundeliegenden Veränderung
keit nachfolgender Blutungen oder Entzündungen. Ein der Erbanlage ermöglicht die Diagnose „Hämophilie“ und
Kreislauf von Entzündungen und Blutungen wird in Gang eine individuell abgestimmte Behandlung. Bei einem
gesetzt und es entsteht eine sogenannte Hämarthrose Mangel oder einem Defekt des Faktors VIII wird von „Hämo-
(Erkrankung eines Gelenks durch wiederholte Einblutung). philie A“ gesprochen (die häufigere Form).
Insbesondere ungeführte Bewegungen sowie Torsionen und
Überstreckungen (auch in der Nacht), „umknicken“, stolpern BEHANDLUNG
etc. können weitere Gelenkblutungen (meist Blutungen in Ziel der Behandlung sind:
Sprunggelenken, Knie, Ellenbogen, Schulter oder selten in . Vermeidung (Prophylaxe) von Blutungen
die Hüfte) zu Folge haben, was meist mit starken Schmerzen . Behandlung (Bedarfstherapie) von Spontanblutungen
verbunden ist. . Erhaltung und/oder Wiederherstellung von
Gelenkfunktionen
Konsequenzen von Gelenkblutungen . Vorbereitung auf chirurgisch notwendige Eingriffe
Da wirksame prophylaktische Therapien erst seit etwa . Lebensqualität erhalten
30 Jahren verfügbar sind, sind die Folgen der häufigen
Blutungsereignisse vor allem bei älteren Patienten Gelenk-
versteifungen z. T. schwerster Art, frühzeitige Arthrose – die
evtl. operative Eingriffe wie z. B. Knie-Arthroskopie, Syn-
ovektomie bis hin zur Endoprothese (Gelenkersatz) aber
Referenzen Seiten 26–27
• https://haemophilie24.at/alles-ueber-haemophilie/
• ADYNOVI® Fachinformation
26ADYNOVI®
Wirkstoff Prophylaxe
Rurioctocog alfa pegol (pegylierter, rekombinanter Zur Langzeitprophylaxe beträgt die empfohlene Dosis 40
HÄMATOLOGISCHE
Faktor VIII vom Menschen mit verlängerter Halbwertszeit) bis 50 I.E. ADYNOVI pro kg Körpergewicht 2-mal wöchent-
ERKRANKUNGEN
lich im Abstand von 3–4 Tagen. Dosisanpassungen und die
Wirkmechanismus
Häufigkeit der Verabreichung können auf Grundlage der
Der Faktor VIII/von-Willebrand-Faktor-Komplex besteht aus
erzielten FVIII-Spiegel und der individuellen Blutungsnei-
zwei Molekülen (Faktor VIII und von-Willebrand-Faktor) mit
gung in Betracht gezogen werden
unterschiedlichen physiologischen Funktionen. Nach der
Infusion bindet der Faktor VIII im Kreislauf des Hämophilie- Kinder und Jugendliche
patienten an den von-Willebrand-Faktor. Aktivierter Faktor Die Dosierung bei Bedarfsbehandlung von Kindern und
VIII beschleunigt zusammen mit aktiviertem Faktor IX die Jugendlichen (12–18 Jahren) ist dieselbe wie für Erwachse-
Umwandlung von Faktor X in aktivierten Faktor X. Aktivierter ne. Die prophylaktische Behandlung von Patienten im Alter
Faktor X wandelt Prothrombin in Thrombin um. Thrombin von 12 bis < 18 Jahren ist dieselbe wie für Erwachsene.
wiederum wandelt Fibrinogen zu Fibrin um, wodurch eine
Stärken
Gerinnselbildung erfolgen kann.
250 I.E., 500 I.E., 1000 I.E. - 2 ml
Durch die Substitutionstherapie werden die Faktor VIII- 250 I.E., 500 I.E., 1000 I.E., 2000 I.E. - 5 ml
Plasmaspiegel erhöht, wodurch eine vorübergehende Korrektur
Packungsgrößen
des Faktor-VIII-Mangels und der Blutungsneigung erfolgt.
1 Stück
Anwendungsgebiete
Art der Anwendung
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten
Intravenös
mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel).
ADYNOVI® ist ab 12 Jahren zugelassen! Aufbewahrung
.
Im Kühlschrank lagern (2 °C – 8 °C). Nicht einfrieren.
Dosierung .
Das Arzneimittel kann vor dem Öffnen bis zu 3 Monate
Die Dosis und Dauer der Substitutionstherapie richten sich bei Raumtemperatur (maximal 30 °C) gelagert werden.
nach dem Schweregrad des Faktor VIII-Mangels, dem Ort Das Ende der 3-monatigen Lagerung bei Raumtempe-
und Ausmaß der Blutung sowie dem klinischen Zustand des ratur sollte auf dem Umkarton vermerkt werden. Dieses
Patienten. Datum darf nicht nach dem auf dem Umkarton aufge-
Bedarfsbehandlung druckten Verfallsdatum liegen. Nach Ablauf dieser Frist
Die zu verabreichende Dosis und die Häufigkeit der darf das Arzneimittel nicht erneut im Kühlschrank ge-
Verabreichung sollten sich immer nach der klinischen lagert, sondern muss verbraucht oder entsorgt werden.
Wirksamkeit im Einzelfall richten. Packungsinhalt
Bei einer Bedarfsbehandlung aufgrund von hämorrhagi- . 1 Durchstechflasche mit ADYNOVI®-Pulver und 1 Durch-
schen Ereignissen (Blutungen) und chirurgischen Eingriffen stechflasche mit sterilisiertem Wasser für Injektions-
soll die Faktor VIII-Aktivität in einem gewissen Zeitraum zwecke, vormontiert in das BAXJECT III-System
nicht unter einen bestimmten Plasmaspiegel sinken.
Richtwerte zur dementsprechenden Dosierung können
der Fachinformation entnommen werden.
27
» ZUR FKI » ZURÜCK ZUM INHALTHÄMOPHILIE A DIAGNOSE BEHANDLUNG Für die Diagnosefindung wird dem Patienten Blut In der Therapie unterscheidet man zwei Ansätze: abgenommen, um damit folgende Untersuchungen . Prophylaktische Gabe von Faktor VIII oder eines FVIII- durchzuführen: Mimetikums, um Blutungen zu verhindern. . Bestimmung der Aktivität des Gerinnungsfaktors VIII . Bedarfstherapie, bei der Faktor VIII bei Blutungen im Blut des Patienten. eingesetzt wird. . Gentypisierung – eine molekulargenetische Methode, mit der die defekte Erbanlage nachgewiesen wird. Referenzen Seiten 28–29 • https://haemophilie24.at/alles-ueber-haemophilie/ • Immunate® Fachinformation 28
Immunate®
Wirkstoffe Stärken
Blutgerinnungsfaktor VIII vom Menschen/von-Willebrand-
500 I.E. FVIII/375 I.E. VWF – 5 ml
HÄMATOLOGISCHE
Faktor vom Menschen
ERKRANKUNGEN
1000 I.E. FVIII/750 I.E. VWF – 10 ml
Wirkmechanismus
Packungsgrößen
Der Faktor VIII/von-Willebrand-Faktor-Komplex besteht aus
1 Stück
zwei Molekülen (Faktor VIII und von-Willebrand-Faktor) mit
unterschiedlichen physiologischen Funktionen. Wird einem Art der Anwendung
hämophilen Patienten Faktor VIII infundiert, so bindet die- Intravenös
ser sich an den von-Willebrand-Faktor im Blutkreislauf.
Der aktivierte Faktor VIII wirkt als Cofaktor für den aktivier- Aufbewahrung
ten Faktor IX und beschleunigt die Bildung von aktiviertem . Kühl lagern und transportieren (2 °C – 8 °C).
Faktor X aus Faktor X. Der aktivierte Faktor X wandelt Nicht einfrieren.
Prothrombin in Thrombin um. Dieses setzt dann Fibrin aus . In der Originalverpackung aufbewahren, um den Inhalt
Fibrinogen frei und die Gerinnselbildung kann erfolgen. vor Licht zu schützen.
Anwendungsgebiete Packungsinhalt
. Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei angebore- . 1 Durchstechflasche Immunate®-Pulver
nem (Hämophilie A) oder erworbenem Faktor VIII-Mangel. . 1 Durchstechflasche mit sterilisiertem Wasser für
.
Therapie von Blutungen bei Patienten mit von-Willebrand- Injektionszwecke
Jürgens-Syndrom mit Faktor VIII-Mangel, wenn kein spe- . 1 Transfer/Filterset
zifisches von-Willebrand-Präparat verfügbar ist und die . 1 Einmalspritze
alleinige Behandlung mit Desmopressin (DDAVP) nicht . 1 Einmalnadel
ausreichend oder kontraindiziert ist. . 1 Infusionsset
Dosierung bei Hämophilie A
Dosierung und Dauer der Substitutionstherapie richten sich
nach dem Schweregrad des Faktor VIII-Mangels, nach Ort
und Ausmaß der Blutung und dem klinischen Zustand des
Patienten.
Dosis und Häufigkeit sind entsprechend der klinischen
Wirksamkeit des Produktes im Einzelfall anzupassen.
Blutungen und Operationen
Bei hämorrhagischen Ereignissen wie Blutungen und chi-
rurgischen Eingriffen soll die Faktor VIII-Aktivität in einem
gewissen Zeitraum nicht unter einen bestimmten Plasma-
spiegel (in % der Norm oder in I.E./dl) sinken. Die genaue
Dosierung ist der Fachinformation zu entnehmen.
Dosierung bei von-Willebrand-Jürgens-Syndrom
Für die Substitutionsbehandlung mit Immunate® zur Kon-
trolle von Blutungen gelten dieselben Richtlinien wie für
Hämophilie A.
Da Immunate®, im Vergleich zum vWF einen relativ hohen
Faktor VIII-Gehalt aufweist, ist zu bedenken, dass die konti-
nuierliche Behandlung einen exzessiven Anstieg von Faktor
VIII:C verursachen kann, was zu einem erhöhten Thrombo-
serisiko führen kann.
29
» ZUR FKI » ZURÜCK ZUM INHALTSie können auch lesen
