Arzneimittel-Innovationen - Eine Bilanz von AGES und FOPI Pressegespräch der Österreichischen Agentur für Gesundheit und Ernährungs-sicherheit ...
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Arzneimittel-Innovationen Eine Bilanz von AGES und FOPI Pressegespräch der Österreichischen Agentur für Gesundheit und Ernährungs- sicherheit (AGES) und Forum der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI) Wien, 14. Mai 2020
Der Weg eines Arzneimittels zum Patienten
Patienten-
Forschung Zulassung zugang
Ihre Gesprächspartner • Dipl.-Ing. Dr. Christa Wirthumer-Hoche │ Leiterin des Geschäftsfelds Medizinmarktaufsicht der AGES, verfahrens- führendes Mitglied im Bundesamt für Sicherheit im Gesundheits- wesen (BASG) sowie Vorsitzende des EMA Management Boards • Mag. Ingo Raimon │ Präsident des Forums der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI)
FOPI und seine Mitgliedsunternehmen
Das Forum der forschenden pharmazeutischen Industrie in
Österreich (FOPI) ist die Interessenvertretung von
26 internationalen Pharmaunternehmen.
Stand: Jänner 2020
Meilensteine in Arzneimittelentwicklung
Kurzzeit-
CAR-T-Zelltherapie – Multiples Myelom – Lebensverlängerung
Therapie bei
vollständig personalisiertes, dank Innovationen Immunonkologie –
Multipler
lebendes Medikament an der Schaltstelle
Sklerose
zur Bekämpfung
HIV – vom Todesurteil zur von Krebs
Erstmals Hoffnung für SMA- chronischen Erkrankung
Patienten
Stammzelltherapie – neue
Durchbruch im Kampf COVID-19 Perspektive für Patienten
mit Fisteln
gegen Cholesterin
Schlaganfall –
wirksame
Asthma im Griff
Prophylaxe
Gemeinsamer
Heilung von
Nenner Typ 2-
Inflammation 20. Mai 2020 – Tag der Hepatitis C
klinischen Forschung Morbus
Haemophilie A Dupuytren –
– neue Option Therapie ohne
für Bluter Skalpell
Hoher medizinischer Bedarf Derzeit werden über 7.000 Arzneimittel erforscht und entwickelt. In folgenden Bereichen gibt es hohen medizinischen Bedarf!
Forschung als Herausforderung
⚫ Arzneimittelforschung und -entwicklung hat Erfolg – aber sie
ist eine Herausforderung
⚫ Aktuelles Beispiel
Vielzahl an Forschungsprojekten zur „Umwidmung“ von Medikamenten,
die bereits zugelassen oder in der Entwicklung weit fortgeschritten sind
Große, multinationale und mehrarmige Studien z.B.
SOLIDARITY der WHO
DISCOVERY in EU und UK (INSERM Frankreich)
RECOVERY in UK (Universität Oxford)
Zahlreiche Forschungsprojekte zur Entwicklung eines Therapeutikums
Über 120 Impfstoffprojekte weltweit zur Entwicklung eines Impfstoffs
⚫ Doch auf diesem Gebiet und prinzipiell gilt: Arzneimittel-
forschung heißt hohe Kosten und oftmals „leere Kilometer“Geringe Erfolgsquote und hohe Kosten
Arzneimittelforschung stellt enormes Risiko dar:
⚫ Nur ein bis zwei Substanzen
von 10.000 schaffen es von der Entwicklungskosten für ein
neues Medikament
Entdeckung bis zur Marktreife. (in Mio. $)
2.558
⚫ Die Gesamtkosten für die Ent- 2.500
wicklung betragen bis zu
2,2 Mrd. € (2.558 Mio. $)* 2.000
⚫ Das ist das 14fache vom Wert
1.500
der 70er- bzw. früher 80er-
Jahre! 1.000
1.044
⚫ Bis zur Markteinführung eines
neuen Arzneimittels vergehen 500 413
179
im Schnitt 12 bis 13 Jahre!
0
1970 - 1980 - 1990 - 2000 -
1980 1990 Mitte 2000 Mitte 2010
* Quelle: Joseph A. DiMasi, Henry G. Grabowski, Ronald W. Hansen, Innovation
in the pharmaceutical industry: New estimates of R&D costs, Journal of Health
Economics 47, 2016Hohes Investment
Dementsprechend sind die 35.318
35.000 33.415 33.949
Ausgaben für Forschung &
Entwicklung außerordentlich 30.000
27.920
hoch:
Die europäische Pharma- 25.000
industrie investiert gesamt 20.000
17.849
über 35 Mrd. €. 15.000
Die österreichische Pharma-
10.000
industrie 294 Mio. €. 7.766
5.000
0
1990 2000 2010 2015 2016 2017
Quelle: EFPIA Key Facts 2019Hohes Investment
Dazu passend hat die Pharmaindustrie mit des Um- 15 %
satzes die höchste F&E-Quote aller Hochtechnologiesektoren.
Pharma & Biotechindustrie 15,0%
Technologie Hardware 8,7%
Software & Computersysteme 8,4%
Freizeitausrüstung 5,6%
Elektronisches Equipment 4,9%
Automobilindustrie 4,5%
Luft- und Raumfahrt 4,0%
Industrie allgemein 4,0%
Medizinische Versorgung 3,6%
Ingenieurwesen 3,2%
Chemische Industrie 2,6%
Quelle: The 2018 EU Industrie R&D Investment ScoreboardKlinische Forschung
Weltweit aktuell über 9.000 industriefinanzierte klinische
Studien, davon rund 4.000 in Europa.
Klinische Studien sind unverzichtbar für die
Entwicklung von über
7.000 Arzneimitteln
für unterschiedlichste
Therapiegebiete.
Quelle: EFPIAZahl der klinischen Studien
Zahl der beantragten klinischen Prüfungen in Österreich –
über die Jahre rückläufig
350 336
327
309 316
305
300 292
283
259
248
250 234
200
150
100
50
0
2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018
Quelle: BASG 2019PatientInnen in klinischen Studien
Zahl eingeschlossener PatientInnen in klinischen Prüfungen
7.000 6.682
6.500 6.099 Ebenfalls seit Jahren
6.000
5.500 5.313
5.644
rückläufig!
5.189
5.000
4.500
4.000
3.500
3.000
2.500
2.000
1.500
1.000
500
0
2013 2014 2015 2016 2017
Quelle: Pharmig 2019Ergebnis dieser intensiven Forschungs- und Entwicklungsarbeit sind ...
Arzneimittel-Innovationen des Jahres 2019
Die Innovationen 2019 31 neue Wirkstoffe im Jahr 2019
Fast 300 innovative Arzneimittel ...
... mit neuem Wirkstoff in den letzten 8 Jahren
in Österreich zugelassen!
44
41 41
40
38
37
31
26
2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019Neue Wirkstoffe nach Kategorie
Unverändert hoher Anteil von small molecules –
trotz Trend zu biologischen Wirkstoffen
3%
Gen-
Therapie
58 % 1 19 %
small Biotech-
molecules Therapien
18 6
19 %
Monoklonale
Antikörper
6Neue Wirkstoffe nach Klasse
Arzneimittel für verschiedene
Therapiegebiete (z.B. Osteo-
porose, Migräne, Diabetes, 9 neue Onkologika
Psoriasis, Arthritis,
Epilepsie, etc.)
3 Medikamente für
seltene Erkrankungen bei
Kindern
1 neuer Ebola-Impfstoff 4 Arzneimittel für
1 neue HIV-Therapie lebensbedrohliche
BlutgerinnungsstörungenFünf prägnante Beispiele Beispielhaft für die Innovationen in 2019 fünf Beispiele: Cannabidiol – Erstes in Europa zugelassenes Arzneimittel mit dem sekundären Cannabis-Wirkstoff, Einsatz bei schwerster kindlicher Epilepsie Ebola Zaire Impfstoff – Erster in Europa zugelassener Ebola- Impfstoff, basierend auf gentechnisch modifiziertem Vesikular Stomatitis-Virus Genetisch modifizierte autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellen – Erste gentherapeutische Heilungsoption bei vererbter Blutkrankheit Beta-Thalassämie Ibalizumab – Erster monoklonaler Antikörper gegen HIV; Behandlung von Erwachsenen mit multiresistenter HIV-1- Infektion, wo kein anderes antivirales Regime möglich ist Larotrectinib – Erstes Tumortyp-unabhängiges Onkologikum (Tissue-agnostic); für die gezielte Behandlung von TRK- Fusionstumoren
Österreichs Rolle im europäischen Kontext
Zentrales Zulassungsverfahren
Einreichung des Antrags bei EMA Tag 1: Start des Zulassungsverfahrens
Tag 120: LoQ
Clock + ≤ 3 Monate
Stop
optional
Tag 180: LoOI
+ ≤ 1 Monat
Clock
Stop
CHMP Opinion Tag 210: CHMP Opinion
CHMP Opinion: negativ CHMP Opinion: positiv
max. 15 Tage
EC, Mitgliedsstaaten & Antragsteller
Antrag auf Re-Evaluierung
erhalten CHMP Opinion
max. 15 Tage
≤ 67 Tage Entwurf einer Kommissionsentscheidung
max. 37 Tage
European Commission DecisionFederführende Rolle Österreichs
In diesem zentralen Verfahren ist die AGES MEA maßgeblich
beteiligt: Letztes Jahr erhielt die AGES MEA für 15 Verfahren
den Zuschlag, die Hauptbegutachtung feder-führend
vorzunehmen – für 11 als Rapporteur, für weitere 4 als Co-
Rapporteur (jeweils in multinationalen Gutachter-Teams).
18
15 16 15
13 Rapporteur
15 Co-Rapporteur
8 12 11
7 12 8
6
5
3 6
5 4 4
3 3 3 3
1
2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019Europaweit in den Top Ten
Im europäischen Vergleich rangierte Österreich im Jahr 2019
im EU-Spitzenfeld.
36
34
Rapporteur
32
(inkl. MNAT)
30
Co-Rapporteur
28
26
24
24
22
20
18
16 18 7 6 1
14
12 16
12 13
10 5
11
8 3
8 4 13 15
6 12 1
11
4 7 7 7 4 8 8
5 2 5 5 6 1 5
2 4 3 3 4 3 3
2 1 2 2 2 1 2
0 0 0 0
AT BE BG CY CZ DE DK EE EL ES FI FR HR HU IE IS IT LT LU LV MT NL NO PL PT RO SE SK SL UKAuch bei Scientific Advice Verfahren
Anzahl der von Österreich koordinierten EMA
Scientific Advice Verfahren – Österreich auf dem
zweiten Platz im EU-weiten Ranking!
160
2. Platz
140
im EU-
120 Ranking!
100
80 167 164
130
60 119 112
104
40
20
0
2014 2015 2016 2017 2018 2019Der Weg eines Arzneimittels zum Patienten
Patienten-
Forschung Zulassung zugangMarktzugang für Innovationen – was wurde aus den Innovationen des Jahres 2018?
Erstattung neuer Wirkstoffe
Von den 41 neuen Wirkstoffen, die 2018 zugelassen wurden,
sind zwar 80 % am Markt, aber nur erst 37 % im Erstattungs-
kodex (EKO).
8 Präparate, die nicht
in Ö erhältlich sind
15 neue Wirkstoffe im EKO
(davon 13 in gelber Box,
zwei in grüner Box)
7 reine Krankenhaus-
Arzneimittel – nicht im EKO
11 nicht über die Regelerstattung finanzierte ArzneimittelErstattung neuer Wirkstoffe
In der No Box sind 9 Produkte – bei zweien davon erfolgte die
Streichung aus dem roten Bereich nach 813 bzw. 855 Tagen.
8 Präparate sind in Österreich gar nicht verfügbar.
8 Präparate nicht in
Österreich erhältlich
15 neue Wirkstoffe im EKO
Krankenhaus-Arzneimittel
n = 34; Gesamtzahl exkl.
9 neue Wirkstoffe
in der No BoxErstattung neuer Wirkstoffe
In der Roten Box sind 6 Produkte – die durchschnittliche Zeit
ab der Zulassung beträgt 665 Tage.
15 neue Wirkstoffe im EKO
Krankenhaus-Arzneimittel
n = 34; Gesamtzahl exkl.
6 neue Wirkstoffe in der Roten BoxLange Verfahrungsdauer bei Erstattung
Die durchschnittliche Verfahrensdauer (vom Antrag bis zur
Aufnahme in den EKO) liegt bei den 2018 zugelassenen neuen
Wirkstoffen mit 280 Tagen weit über dem gesetzlichen Limit.
Gesetzliches Limit für Verfahrensdauer
180 Tage
Durchschnittliche Verfahrensdauer 280 Tage
Start Rote Aufnahme in
Box den EKO
Von Zulassung bis Erstattung dauert es im Schnitt 375 Tage.Market Access Strategy der EU
Markteinführung eines
zentral zugelassenen Produkts
86. Pharm. Committee Meeting, 12.02.2020
⚫ Antragsteller müssen in der Phase vor der Zulassung keine
Informationen über ihre Marketingpläne nach Erhalt eines
Zulassungsbescheids vorlegen
⚫ Freiwillige Vorlage von Marketing-Absichten vor Zulassung
⚫ Pilotprojekt, um zu prüfen, ob dies möglicherweise einen
positiven Einfluss auf die tatsächliche Vermarktung der CAPs
(centrally authorised products) haben könnte
Neuanträge: Orphans, onkologische Produkte
Start: Mitte 2020
Wichtig für Verständnis des Mechanismus hinter dem Problem der
verzögerten Markteinführung
⚫ Antragsteller sind bereits jetzt gesetzlich verpflichtet, die
EMA über die tatsächliche Markteinführung zugelassener
Arzneimittel zu informierenAuf einen Blick • Arzneimittelentwicklung ist eine hoch komplexe und riskante Aufgabe • Gerade in der aktuell herausfordernden Zeit zeigt sich jedoch, wie unverzichtbar Arzneimittelentwicklung ist und dass sich das Investment in die Gesundheit von uns allen lohnt • Tag der klinischen Forschung am 20. Mai ist ein guter Anlass, die Bedeutung der Arzneimittelforschung zu unterstreichen • Wenn so wie derzeit alle an einem Strang ziehen, kann uns das in eine bessere Zukunft führen.
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