Blackstone Life Sciences, Cellex Cell Professionals und Intellia Therapeutics gründen neues CAR-T-Zell-Unternehmen Schwerpunkt ist die Entwicklung ...

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Blackstone Life Sciences, Cellex Cell Professionals und Intellia Therapeutics
                     gründen neues CAR-T-Zell-Unternehmen

Schwerpunkt ist die Entwicklung allogener universeller CAR-T-Zell-Therapien auf
        dem Gebiet der Immunonkologie und Autoimmunkrankheiten
-    Blackstone Life Sciences übernimmt aktive Rolle und ist einziger Gründungsinvestor mit 250-
     Millionen-Dollar-Finanzierung
-    Cellex trägt die von der Tochterfirma GEMoaB GmbH entwickelte schaltbare Universal-CAR-T-
     Technologie und Herstellungsexpertise bei
-    Intellia steuert branchenführende CRISPR/Cas9-Genom-Editing-Technologie bei, die eine allogene
     universelle CAR-T-Plattform schafft
-    Intellia veranstaltet heute (22. Juni 2021) um 8:00 Uhr ET / 14:00 Uhr CET eine Telefonkonferenz

DRESDEN (Deutschland), 22. Juni 2021 – Blackstone (NYSE: BX) gab heute bekannt, dass von
Blackstone Life Sciences verwaltete Fonds 250 Millionen US-Dollar für die Gründung eines neuen
autologen und allogenen universellen chimären Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapie-
Unternehmens zusammen mit Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) und Cellex Cell
Professionals GmbH (Cellex), der Muttergesellschaft der GEMoaB GmbH (GEMoaB), einem
Unternehmen für Zelltherapie im klinischen Stadium, bereitstellt. Das neue Unternehmen wird
GEMoaBs weltweit führende universelle CAR-T-Plattformen mit Intellias allogener
Zelltechnologie-Plattform und CRISPR-Zelleditierung kombinieren.

Intellia Therapeutics ist ein klinisches, führendes Genom-Editing-Unternehmen, das sich auf die
Entwicklung kurativer Therapeutika unter Verwendung der CRISPR/Cas9-Technologie
konzentriert. Cellex Cell Professionals GmbH hält das biopharmazeutische Unternehmen
GEMoaB, das sich im klinischen Stadium befindet und sich auf die Entwicklung von
zukunftsweisenden Immuntherapien und Zelltherapien für schwer zu behandelnde Krebsarten
konzentriert.

Das neue Unternehmen wird seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts, haben und die
Cellex-Tochtergesellschaft GEMoaB GmbH mit etablierten Büros und Laboren in Dresden
übernehmen. GEMoaB entwickelt eine an- und abschaltbare universelle Plattform zur
Verbesserung des therapeutischen Fensters von CAR-T-Zell-Therapien. Dieser Ansatz
ermöglicht eine erhöhte Wirksamkeit und Sicherheit bei einer Reihe von Krebsarten,
einschließlich solider Tumore, die derzeit eine Herausforderung für bestehende Zelltherapien
darstellen. Darüber hinaus erhalten das neue Unternehmen und Intellia Zugang zu den etablierten
Zelltherapie-Herstellungskapazitäten von Cellex, um ihre jeweiligen Ex-vivo-Programme zu
beschleunigen.

Andrew Schiermeier, Ph.D., derzeit Executive Vice President und Chief Operating Officer von
Intellia, wird das neue Unternehmen als President und Chief Executive Officer leiten. „Diese
Firmengründung stellt den ersten von vielen Schritten dar, um die zahlreichen Limitationen zu
überwinden, die derzeit im Bereich der Zelltherapie bestehen, und ich bin begeistert und fühle
mich geehrt, die Gründung dieses Unternehmens mit einem Team von extrem talentierten
Personen zu leiten“, sagte Schiermeier. „Die Zusammenführung der universellen CAR-T-
Plattform von GEMoaB mit der differenzierten allogenen T-Zell-Plattform von Intellia und dem
CRISPR-basierten Zell-Engineering bietet eine einzigartige Möglichkeit, die Zelltherapie-
Technologie auf ein neues Level zu bringen. Unser Fokus liegt auf der Bereitstellung von deutlich
sichereren und wirksameren Behandlungen für Patienten, die an schwer zu behandelnden
Krebserkrankungen und Autoimmunerkrankungen leiden."

„Wir bauen auf unserer etablierten und laufenden Zusammenarbeit mit Intellia auf“, sagte Dr.
Armin Ehninger, Chief Scientific Officer von GEMoaB. „Mit dem Beitrag von Blackstone in Form
von Finanzmitteln und Fachwissen werden wir in der Lage sein, unsere an- und abschaltbare
CAR-T-Plattform, die eine breite potenzielle Anwendbarkeit hat und in einer laufenden Phase-Ia-
Studie bereits erste Anzeichen von Wirksamkeit und ein günstiges Nebenwirkungsprofil gezeigt
hat, mit der führenden Genome-Editing-Technologie von Intellia zu kombinieren“, ergänzte Prof.
Gerhard Ehninger, Gründer von Cellex und GEMoaB. „Damit können wir potenziell das lebende
Medikament, das derzeit aus den eigenen Immunzellen des Patienten hergestellt wird, durch
Zellen von gesunden Spendern ersetzen. Unser Ziel ist es, dass diese Zellen den Patienten sofort
zur Verfügung stehen. Dies ist ein guter Tag für die Patienten.“

„Kooperationen wie diese sind ein wichtiges Instrument für Intellia, um Investitionen in Bereiche
zu verstärken, die für uns von strategischer Bedeutung sind. Sie ermöglichen es uns, den vollen
Umfang und das Potenzial unserer Genom-Editing-Technologie für Patienten, die wirksamere
Therapien benötigen, schneller zu realisieren. Mit der heutigen Ankündigung können wir die
Erweiterung unserer Pipeline in neue Bereiche vorantreiben und die klinische Validierung dessen
beschleunigen, was wir für eine Plattform für universelle, allogene CAR-T-Zelltherapien halten.
Außerdem können wir durch die bevorzugte Zusammenarbeit mit Cellex unsere Fähigkeiten im
Bereich der allogenen Zelltherapie für unsere eigenen Programme stärken“, sagte Dr. John
Leonard, Präsident und Chief Executive Officer von Intellia.

„Wir glauben, dass dieses spannende Projekt das Potenzial hat, die derzeitigen CAR-T-
Technologien zu überholen und den Behandlungsstandard für ein breites Spektrum von Patienten
zu verbessern“, sagte Dr. Nicholas Galakatos, Global Head von Blackstone Life Sciences. „Als
einziger Gründungsinvestor wird Blackstone aktiv am Aufbau dieser Plattform beteiligt sein und
dabei unsere tiefgreifende Expertise in der Onkologie und unser Größenkapital nutzen. Unsere
Partnerschaft mit Intellia und Cellex ist maßgeschneidert, um die Bedürfnisse des neuen
Unternehmens zu erfüllen und es vom ersten Tag an für den Erfolg zu rüsten. Obwohl es sich für
uns um eine Wachstumsinvestition in einem früheren Stadium handelt, zeigt es die Vielseitigkeit
unserer Investitionsplattform und unser Engagement, potenziell transformative Technologien zum
Nutzen der Patienten voranzutreiben.“

Business Transformation und Verantwortlichkeiten
Zu den wichtigsten Komponenten des neuen Unternehmens bei der Gründung gehören die
folgenden Highlights:
    • Das neue Unternehmen wird eine exklusive Lizenz für die Kombination der allogenen
       CRISPR/Cas9-Plattform von Intellia mit den an- und abschaltbaren, universellen CAR-T-
       Zell-Plattformen (UniCAR und RevCAR) von GEMoaB haben.
    • GEMoaB wird eine Tochtergesellschaft des neu gegründeten Unternehmens und wird
       seine CAR-T-Zell-Programme im klinischen Stadium weiter vorantreiben.
•   Das neue Unternehmen und Intellia werden gleichzeitig eine Vereinbarung zur
       gemeinsamen Entwicklung und Finanzierung (Co-Co) abschließen, um ein allogenes
       universelles CAR T-Zell-Produkt für eine immunonkologische Indikation zu entwickeln.
       Blackstone Life Sciences, Intellia und Cellex (und bestimmte verbundene Unternehmen)
       werden jeweils zu gleichen Teilen an dem neuen Unternehmen beteiligt sein.
Erfahrenes Management, das Wachstum und wissenschaftlichen Fortschritt vorantreibt
Dr. Schiermeier hat mehr als zwei Jahrzehnte als Führungskraft in der Biotech- und
Pharmaindustrie verbracht. Seine Erfahrungen reichen von der Leitung des Wachstums und des
operativen Geschäfts von Startups bis hin zur Leitung der strategischen und operativen
Expansion von globalen Marken für große Pharmaunternehmen. Bei Intellia war er verantwortlich
für die Zusammenarbeit mit dem Vorstand und dem Exekutivkomitee bei der Etablierung und
Beaufsichtigung der Umsetzung von Intellias strategischer Ausrichtung in den Bereichen In-vivo
und Ex-vivo (Engineered Cell Therapy). Er beaufsichtigte auch das Portfoliomanagement, die
Medikamentenentwicklung, die Produktion und die Geschäftsentwicklung des Unternehmens.
Vor seiner Tätigkeit bei Intellia war er SVP und Global Head des Onkologiegeschäfts der Merck
KGaA, einem globalen Unternehmen mit einem Umsatz von über 1 Milliarde Dollar in 66 Ländern.

Das neue Unternehmen verfügt über ein erfahrenes Managementteam, zu dem auch Chief
Medical Officer Prof. Gerhard Ehninger gehört, der Gründungsgesellschafter von GEMoaB ist
und als Chief Medical Officer fungierte. Prof. Ehninger ist auch Gründungsgesellschafter und
Chief Executive Officer von GEMoaBs Muttergesellschaft Cellex. Prof. Ehninger war Leiter der
Hämatologie und Onkologie am Universitätsklinikum Carl Gustav Carus der Technischen
Universität Dresden sowie ehemaliger Präsident der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und
Onkologie (DGHO). Als einer der weltweit führenden Forscher auf dem Gebiet der akuten
Leukämien und soliden Tumoren hat Prof. Ehninger mehr als 700 wissenschaftliche Artikel in von
Experten begutachteten Fachzeitschriften veröffentlicht und war leitender Studienarzt mehrerer
Zulassungsstudien in der Hämatologie und Onkologie. Das neue Unternehmen hat außerdem Dr.
Armin Ehninger zum Chief Scientific Officer ernannt. Dr. Ehninger war seit 2014 als Chief
Scientific Officer von GEMoaB tätig. Er verfügt über mehr als 15 Jahre Erfahrung in der Forschung
und Wirkstoffentwicklung in den Bereichen Onkologie und Hämatologie, Stammzellbiologie sowie
Krebsimmuntherapie. Dr. Ehningers Expertise und Führungsqualitäten waren entscheidend für
den Aufbau von GEMoaBs Forschung & Entwicklung und präklinischen Fähigkeiten. Bei GEMoaB
war er verantwortlich für die präklinische Forschung und Entwicklung, die translationalen
Programme für klinische Studien sowie für Qualitätssysteme und Qualitätsmanagement.

Der Vorstand des neuen Unternehmens wird von Dr. Olivier Brandicourt, einem Senior Advisor
von Blackstone Life Sciences und ehemaliger CEO von Sanofi S.A., geleitet.

Der Abschluss der Transaktion wird für das dritte Quartal 2021 erwartet und steht unter dem
Vorbehalt der üblichen Abschlussbedingungen, einschließlich der kartellrechtlichen Freigabe
durch das Bundeskartellamt.

Goldman Sachs & Co. LLC fungierte als exklusiver Finanzberater von Intellia und Goodwin
Procter und Hogan Lovells (Deutschland) fungierten als Rechtsberater von Intellia. Ropes & Gray
und Freshfields (Deutschland) fungierten als Rechtsberater für Blackstone Life Sciences. Noerr
und Morgan Lewis fungierten als Rechtsberater für Cellex und GEMoaB.
Intellia Therapeutics Webcast-Informationen
Das Management von Intellia wird heute, 22. Juni 2021 um 8:00 Uhr ET / 14:00 CET einen Live-
Webcast veranstalten, um die Unternehmensentwicklung zu diskutieren. Um an dem Webcast
teilzunehmen, besuchen Sie bitte diesen Link oder die Seite Events und Präsentationen im
Bereich Investoren & Medien auf der Website des Unternehmens unter www.intelliatx.com. Eine
Aufzeichnung des Webcasts wird für mindestens 30 Tage nach der Telefonkonferenz auf der
Website von Intellia verfügbar sein.

Über Blackstone Life Sciences
Blackstone Life Sciences ist eine branchenführende private Investmentplattform, die über den
gesamten Lebenszyklus von Unternehmen und Produkten in den wichtigsten Life-Science-
Sektoren investieren kann. Durch die Kombination von Größeninvestitionen und praktischer
operativer Führung hilft Blackstone Life Sciences dabei, vielversprechende neue Medikamente
auf den Markt zu bringen, die das Leben von Patienten verbessern. Weitere Informationen finden
Sie unter https://www.blackstone.com/our-businesses/life-sciences/.

Über Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics ist ein führendes Unternehmen für Genome Editing in der klinischen Phase,
das sich auf die Entwicklung von proprietären, potenziell heilenden Therapeutika unter
Verwendung des CRISPR/Cas9-Systems konzentriert. Intellia ist überzeugt, dass die
CRISPR/Cas9-Technologie das Potenzial hat, die Medizin zu verändern, indem sie sowohl
Therapeutika herstellt, die krankheitsassoziierte Gene im menschlichen Körper mit einer einzigen
Verabreichung dauerhaft editieren und/oder korrigieren, als auch optimierte veränderte Zellen
erzeugt, die onkologische und immunologische Krankheiten behandeln können. Intellias
Kombination      aus      tiefgreifender  wissenschaftlicher,  technischer     und     klinischer
Entwicklungserfahrung, zusammen mit seinem führenden Portfolio an geistigem Eigentum,
versetzt das Unternehmen in eine einzigartige Position, um breite therapeutische Anwendungen
der CRISPR/Cas9-Technologie zu erschließen und neue Klassen von therapeutischen Produkten
zu schaffen. Erfahren Sie mehr über Intellia und CRISPR/Cas9 unter www.intelliatx.com. Folgen
Sie uns auf Twitter @intelliatweets.

Über GEMoaB
GEMoaB ist ein im Privatbesitz befindlicher Biopharmazeutika-Hersteller im klinischen Stadium.

GEMoaB entwickelt an- und abschaltbare universelle CAR-T-Plattformen (UniCAR und
RevCAR), um das therapeutische Fenster zu verbessern und die Wirksamkeit und Sicherheit von
CAR-T-Zelltherapien bei herausfordernden Krebserkrankungen, einschließlich akuter Leukämien
und solider Tumore, zu erhöhen. Standard-CAR-T-Zellen benötigen zu ihrer Aktivierung und
Proliferation die direkte Bindung an Krebsantigene. Ein Hauptmerkmal der GEMoaB-Plattformen
ist ein schaltbarer An-/Aus-Mechanismus, der auf der pharmakokinetischen Halbwertszeit und
der Internalisierung löslicher Adaptoren, den sogenannten Targeting-Modulen (TMs), beruht.
Diese TMs liefern die Antigenspezifität zur Aktivierung der genmodifizierten UniCAR- oder
RevCAR-T-Zellen (UniCAR-T oder RevCAR-T) und bestehen aus einem hochflexiblen Antigen-
bindenden Teil, der mit einem von UniCAR-T bzw. RevCAR-T erkannten Motiv verbunden ist.

GEMoaB verfügt über eine breite Pipeline von Produktkandidaten zur Behandlung
hämatologischer Malignome sowie solider Tumoren in der präklinischen und klinischen
Entwicklung. Die in der klinischen Phase befindlichen Produkte GEM333, ein an T-Zellen
bindender bispezifischer Antikörper (TCE) mit Bindungsspezifität für CD33 bei
rezidivierter/refraktärer AML, und GEM3PSCA, ein TCE mit Bindungsspezifität für PSCA zur
Behandlung        des    kastrationsresistenten,  metastasierten     Prostatakarzinoms    sowie
fortgeschrittener PSCA-exprimierender solider Tumoren, werden derzeit im Rahmen einer
globalen Partnerschaft mit Bristol-Myers Squibb in Phase-I-Studien getestet. Phase-I-Studien für
die führenden UniCAR-Assets UniCAR-T-CD123 bei hämatologischen Malignomen und UniCAR-
T-PSMA bei soliden Tumoren rekrutieren derzeit Patienten. Klinische Proof-of-Concept-Daten
wurden kürzlich in der Fachzeitschrift Blood veröffentlicht und auf wichtigen wissenschaftlichen
Kongressen wie dem 3rd EHA-EBMT European CAR T-Cell Meeting und dem AACR Annual
Meeting 2021 vorgestellt. Weitere Informationen finden Sie unter www.gemoab.com.

Über Cellex Cell Professionals
Cellex Cell Professionals ist ein weltweit führender Hersteller von hämatopoetischen
Blutstammzellprodukten und ein führender europäischer Hersteller für CAR-T-Zellprodukte, der
in diesem Bereich mit mehreren großen Pharma- und Biotech-Unternehmen zusammenarbeitet.
Ihre großen, erfahrenen Entnahmezentren und ihre vollautomatisierte, auditierte und inspizierte
GMP-Anlage für die UniCAR-Produktion unterstützen den weltweiten Vertrieb der Zellprodukte,
einschließlich der Lieferung am selben Tag in den USA und Europa. Weitere Informationen finden
Sie unter www.cellex.me.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Diese Aussagen basieren auf unseren Plänen,
Zielen, zukünftigen Ereignissen und anderen Informationen nicht-historischer Art. Daher sind diese mit
Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren assoziiert, die sich zum großen Teil unserer Einflussnahme
entziehen und dazu führen können, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den Resultaten
und Inhalten in den zukunftsgerichteten Aussagen unterscheiden.
GEMoaB und Cellex schließen ausdrücklich jegliche Haftung für solche zukunftsgerichteten Aussagen aus
und gehen davon aus, dass potenzielle Partner je nach Bedarf ihre eigenen, unabhängigen Analysen
durchführen und sich bei ihren Entscheidungen auf diese eigenen Analysen stützen. GEMoaB und Cellex
sind nicht zur Aktualisierung solcher Informationen verpflichtet.

ANSPRECHPARTNER BLACKSTONE LIFE SCIENCES
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