MDS MYELODYSPLASTISCHE SYNDROME INFORMATIONEN FUR PATIENTEN UND ANGEHORIGE - Deutsche Leukämie ...
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MDS
MYELODYSPLASTISCHE
SYNDROME
INFORMATIONEN FUR PATIENTEN
UND ANGEHORIGEInhaltsverzeichnis 3
Herausgeber: Inhaltsverzeichnis
Stiftung Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe
Thomas-Mann-Str. 40 Vorwort 5
53111 Bonn
Telefon: 0228 / 33 88 9 215 / -200 1 Statistische Angaben 6
(Patienten-Hotline)
Telefax: 0228 / 33 88 9 222 2 Ursachen und Risikofaktoren 6
E-Mail: info@dlh-stiftung.de
Home: www.dlh-stiftung.de 3 Blut und Knochenmark 7
3.1 Rote Blutkörperchen (Erythrozyten) 7
Spendenkonto: 3.2 Blutplättchen (Thrombozyten) 8
Bank für Sozialwirtschaft Köln 3.3 Weiße Blutkörperchen (Leukozyten) 8
SWIFT-BIC: BFSWDE33XXX 3.4 Blutzellenwachstum 9
IBAN: DE45 3702 0500 0000 1515 15
4 Was ist MDS? 9
Mit einer Spende bzw. (Zu-)Stiftung eröffnen 4.1 Veränderungen im Blut bei MDS 9
sich vielfältige steuerliche Vorteile für Sie. 4.2 MDS-Typen 10
10. Auflage Februar 2019 5 Symptome 12
Autoren: 6 Diagnostik 13
· Prof. Dr Ulrich Germing
· Prof. Dr. Norbert Gattermann 7 Prognose 14
8 Behandlung 18
8.1 Therapeutische Möglichkeiten – allgemein 18
8.2 Symptomorientierte (supportive) Therapie 19
8.3 Maßnahmen bei einem Mangel an weißen
Blutkörperchen 19
8.4 Maßnahmen bei einem Mangel an Blutplättchen 20
8.5 Maßnahmen bei einem Mangel an roten
Blutkörperchen 22
Schutzgebühr: 4,95 Euro 8.6 Eisenentleerung (Eisenchelation) 234 Inhaltsverzeichnis Vorwort 5
9 Therapie für Niedrig-Risiko-Patienten 25
9.1 Erythropoetin 25
Vorwort
9.2 Lenalidomid 26
Myelodysplastische Syndrome (MDS) gehören im höheren Lebensalter
10 Therapie für Hoch-Risiko-Patienten 27 zu den häufigsten Bluterkrankungen. Ihr Charakter ist vielgestaltig
10.1 Allogene Stammzelltransplantation 27 und ihr Verlauf extrem variabel. In den letzten Jahren sind erhebliche
10.2 Hypomethylierende Substanzen 29 Anstrengungen unternommen worden, die Entstehung der Erkrankung
10.3 Intensive Chemotherapie 30 und die Auswirkungen auf den Körper besser zu verstehen. Das Ziel
dieser Bemühungen ist immer, für die betroffenen Patienten ein mög-
11 Akute Myeloische Leukämie 31 lichst optimales Therapieverfahren zu entwickeln. Wenngleich für die
zuständigen Fachleute, die „Hämatologen“, viele Fragen zu den MDS
12 Studien 32 noch unbeantwortet sind, ist auf diesem Gebiet in den letzten Jahren
Erhebliches erreicht worden.
13 Leben mit MDS 33
Wird die Diagnose MDS gestellt, haben Betroffene meist ein großes
14 Glossar 33
Informationsbedürfnis zu dieser Erkrankung und ihrer Behandlung. Die
15 Anschriften 37 vorliegende Broschüre enthält daher ausführliche Beschreibungen zu
den Myelodysplastischen Syndromen, ihren Symptomen, den Diagno-
16 Internetadressen 44 severfahren und den Behandlungsmethoden. Im Anhang werden ge-
bräuchliche Fachausdrücke erklärt.
17 Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe e.V. (DLH) 44
Der Text kann keinesfalls ein Ersatz für intensive Gespräche mit dem
18 Stiftung Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe 47 behandelnden Arzt bzw. einem Hämatologen sein. Er kann aber
dazu dienen, Details nachzulesen und sich weiter zu informieren.
Die ärztlichen Experten der Deutsch-Österreichisch-Schweizerischen
MDS-Studiengruppe (siehe S. 37) stehen zusätzlich gerne als An-
sprechpartner zur Verfügung.
Wir wünschen Ihnen gute Besserung!
Prof. Dr. Ulrich Germing
Deutsch-Österreich-Schweizerische MDS-Studiengruppe, Februar 20196 Statistische Angaben | Ursachen und Risikofaktoren Blut und Knochenmark 7
1 Statistische Angaben 3 Blut und Knochmark
Myelodysplastische Syndrome können in jedem Alter auftreten, vorwie- Um die Erkrankung MDS zu verstehen, ist es sinnvoll, die normale
gend sind jedoch Personen über 60 Jahre betroffen. Jedes Jahr wird bei Funktionsweise des Knochenmarks zu kennen und zu wissen, was ge-
ca. vier bis fünf von 100.000 Personen ein Myelodysplastisches Syndrom sundes Blut ist. Im folgenden Abschnitt werden daher zunächst die
diagnostiziert. Bei über 70jährigen sind bereits zwischen 20 und 50 Knochenmarkfunktionen und die Zusammensetzung des Blutes be-
Menschen von 100.000 betroffen. Eine wirkliche Zunahme der Erkran- schrieben. Anschließend wird erklärt, wie Blutzellen reifen und sich
kungshäufigkeit konnte in größeren Studien nicht gezeigt werden. Die vermehren. Diese Informationen sind der Hintergrund für die dann
scheinbare Zunahme ist eher durch eine verbesserte hämatologische Di- folgenden, ausführlichen Beschreibungen.
agnostik bei älteren Patienten zu erklären. Im Kindesalter sind Myelodys-
plastische Syndrome sehr selten. Für die Häufigkeit von MDS bei Kindern Blut ist lebensnotwendig. Blut transportiert Sauerstoff, Nährstoffe, Hor-
und jungen Erwachsenen spielt das Geschlecht keine Rolle. In der Alters- mone und chemische Stoffe zu allen Zellen des gesamten Körpers. Es
gruppe über 55 Jahre sind Männer häufiger als Frauen betroffen. Bei spielt eine entscheidende Rolle beim Schutz des Körpers vor Infekti-
insgesamt ca. 20 bis 25 Prozent der Patienten entwickelt sich aus einem onen. Außerdem hilft das Blut dem Körper, Abfall- und Giftstoffe zu
Myelodysplastischen Syndrom eine Akute Myeloische Leukämie (AML). entfernen. Alle Typen der Blutzellen werden durch das Knochenmark
produziert. Das Knochenmark ist das weiche, schwammartige Gewe-
be im Inneren der großen Knochen des Körpers. Blut enthält viele
2 Ursachen und Risikofaktoren verschiedene Zellen. Nachfolgend sind die drei Haupttypen der Blut-
zellen, die das Knochenmark produziert, aufgeführt.
Myelodysplastische Syndrome können sich ohne ersichtlichen Grund ent-
wickeln. Dies ist bei über 90 Prozent der Fälle zu beobachten. MDS
treten manchmal aber auch nach einer Strahlen- oder Chemotherapie ge- 3.1 Rote Blutkörperchen (Erythrozyten)
gen andere Krankheiten auf (sog. sekundäre Myelodysplastische Syndro-
me). Ebenso kann die Einwirkung von giftigen Substanzen, wie Benzol, Die Erythrozyten enthalten den eisenhaltigen roten Blutfarbstoff Hämo-
ein möglicher Auslöser für ein MDS sein. Ob Pestizide, halogenierte Koh- globin, der Sauerstoff in alle Körpergewebe befördert. Der Mangel an
lenwasserstoffe oder Haarfärbemittel eine Rolle spielen, ist bislang nicht Hämoglobin (Hb) wird Anämie genannt. Wenn ein Mensch anämisch
gesichert. Myelodysplastische Syndrome sind weder ansteckend noch ist, kann er sich schwindelig fühlen, kurzatmig sein und Kopfschmer-
erblich. Sie können also nicht auf andere Personen übertragen werden. zen haben, da nicht genug Sauerstoff in seinem Blut zirkuliert.
Bei vielen Personen mit MDS (ca. 60 Prozent) lässt sich eine Verände- Im gesunden Blut befindet sich Hämoglobin in einer Menge von 12
rung der Chromosomen (Träger des Erbguts) in Zusammenhang mit der bis 16 Gramm pro 100 Milliliter Blut (12-16 g/dl).
Krankheit feststellen. Diese Chromosomen-Veränderungen finden sich nur
in den kranken Zellen und sind nicht erblich. Am häufigsten sind Verände-
rungen der Chromosomen 5, 7 und 8 zu beobachten.8 Blut und Knochenmark Was ist MDS? 9
Bei der Anämie werden folgende Stufen unterschieden: 3.4 Blutzellenwachstum
Milde Anämie: Hb 10-12 g/dl Im Knochenmark werden Wachstum und Entwicklung von normalen Zel-
Mittelgradige Anämie: Hb 8-10 g/dl len sorgsam überwacht, um die richtige Anzahl jedes Typs von Blutzel-
Schwere Anämie: Hb < 8 g/dl len zu produzieren, damit der Körper gesund bleibt. Obwohl es viele
verschiedene Typen von Blutzellen gibt, entstehen alle im Knochenmark
produzierten Zellen aus einer einzigen Zellart, den blutbildenden Stamm-
3.2 Blutplättchen (Thrombozyten) zellen. Nur ein sehr geringer Anteil der Zellen im Knochenmark sind
Stammzellen. Das Knochenmark speichert die Stammzellen, bis der Kör-
Thrombozyten sind kleine scheibenförmige Zellen, die eine wichtige per einen bestimmten Typ reifer Blutzellen benötigt. Dann verwendet es
Rolle bei der Gerinnung spielen und z.B. bei einer Verletzung Blutun- die Reserve-Stammzellen, um sehr schnell viele rote oder weiße Blutkör-
gen stoppen. Wenn zu wenige Blutplättchen im Körper vorhanden perchen oder Blutplättchen produzieren zu können. Während die Stamm-
sind, kann es somit leichter zu Blutungen oder Blutergüssen kommen. zellen reifen, werden ihre Merkmale immer differenzierter, sodass sich
Im gesunden Blut befinden sich 150.000 bis 450.000 Blutplättchen schließlich spezifische Blutzellen entwickeln.
pro Mikroliter. Wird ein Grenzwert der Thrombozyten von 20.000
pro Mikroliter unterschritten, liegt eine schwere Thrombozytopenie mit
der Gefahr von Blutungen vor. 4 Was ist MDS?
4.1 Veränderungen im Blut bei MDS
3.3 Weiße Blutkörperchen (Leukozyten)
Myelodysplastische Syndrome wurden früher bisweilen auch Myelo-
Leukozyten sind ein wichtiger Bestandteil des Immunsystems des Kör- dysplasie, schleichende Leukämie oder Präleukämie genannt. Es han-
pers. Sie helfen, Infektionen zu verhindern und zu bekämpfen. Es gibt delt sich dabei um erworbene Erkrankungen des Knochenmarks und
drei Haupttypen von weißen Blutkörperchen, die jeweils eine wichtige somit auch des Blutes, da die Blutzellen im Knochenmark gebildet
Rolle bei der Infektionsbekämpfung spielen: Granulozyten, Monozyten werden. Es kommt zu Reifungs- und Funktionsstörungen der Blutzellen
und Lymphozyten. Im gesunden Blut befinden sich 4.000 bis 10.000 und damit zu einer ineffektiven Blutbildung. Bei Patienten mit MDS
weiße Blutkörperchen pro Mikroliter. Ist die Zahl der Granulozyten produziert das Knochenmark meistens nicht genügend rote und oft
stark vermindert (Neutropenie), ist ein erhöhtes Infektionsrisiko gege- auch nicht genügend weiße Blutkörperchen und Blutplättchen. Unter
ben. dem Mikroskop kann man charakteristische Veränderungen des Kno-
chenmarks und des Blutes erkennen. Es können typische Reifungsstö-
rungen auftreten, wie z.B. „Auer-Stäbchen“ oder „Ringsideroblasten“.10 Was ist MDS? Was ist MDS? 11
Die Zahl unreifer Knochenmarkzellen (sogenannte Blasten) kann ab- MDS mit Einzellinien-Dysplasie (MDS SLD)
norm ansteigen. Mit fortschreitender Krankheit vermehren sich die (früher RA, RN, RT)
Blasten im Knochenmark und hindern es daran, genügend normale MDS mit Mehrlinien-Dysplasie (MDS MLD)
rote und weiße Blutkörperchen sowie Blutplättchen zu produzieren. (früher RCMD)
Die normale Blutbildung wird verdrängt. Außerdem ist die Funktion MDS SLD mit Ringsideroblasten (MDS RS SLD)
(früher RARS)
der vorhandenen reifen Blutzellen häufig eingeschränkt. Zu einem
MDS MLD mit Ringsideroblasten (MDS RS MLD)
Übergang in eine Akute Myeloische Leukämie (AML) kommt es bei ca. (früher RCMD-RS)
20 bis 25 Prozent der Patienten. MDS del(5q)
MDS mit Blastenvermehrung (MDS EB 1)
Ein wichtiger Krankheitsmechanismus ist ein vermehrter Untergang (früher RAEB 1)
von blutbildenden Stammzellen, z.B. durch immunologische Vorgän- MDS mit Blastenvermehrung (MDS EB 2)
ge. Zahlreiche andere Mechanismen, wie z.B. Wechselwirkungen (früher RAEB 2)
zwischen den Blutzellen und der Knochenmarksumgebung oder die MDS unklassifiziert
Freisetzung bestimmter wachstumshemmender Stoffe (Zytokine) spielen
WHO-Klassifikation 2016 der Myelodysplastischen Syndrome
wahrscheinlich ebenfalls eine Rolle. (in Klammern sind die früheren Bezeichnungen angegeben)
Bei den Subtypen „MDS RS SLD“ und „MDS RS MLD“ – RS steht
4.2 MDS-Typen für „Ringsideroblasten“– sind die sich entwickelnden roten Blutkörper-
chen im Knochenmark nicht in der Lage, Eisen richtig in den roten
Die Myelodysplastischen Syndrome werden in verschiedene Typen Blutfarbstoff einzubauen. Das Eisen wird stattdessen in besonderer
eingeteilt. Eine Klassifikation der Myelodysplastischen Syndrome wur- Weise in den Vorläuferzellen der roten Blutkörperchen abgelagert.
de erstmals 1982 von der French-American-British Cooperative Group Unter dem Mikroskop ist zu beobachten, dass die Eiseneinlagerungen
(FAB-Gruppe) vorgeschlagen. Seit 1999 hat eine Arbeitsgruppe der ringförmig um den Zellkern herum angeordnet sind.
WHO mehrere verfeinerte Unterteilungen der Myelodysplastischen
Syndrome erarbeitet. Wichtige Einteilungskriterien sind der Blastenan- Eine geringe Anzahl von Blasten (weniger als zwei Prozent) im Kno-
teil im Knochenmark und im peripheren Blut, der Nachweis von Auer- chenmark ist normal. Bei MDS-Patienten kann dieser Wert jedoch bis
stäbchen im Knochenmark, das Ausmaß der Dysplasien und der An- auf < 20 Prozent ansteigen. Diese Form des MDS wird „MDS EB“ (EB
teil der Ringsideroblasten (RS) im Knochenmark. Ein weiteres wichtiges = excess blasts = Blastenüberschuss) genannt. Wenn die Blastenzahl
Kriterium ist die Anzahl der betroffenen Zellreihen. Man spricht von stark zunimmt, kann dies ein Anzeichen für einen Übergang in eine
einer sog. „Einzellinien-Dysplasie (SLD; s steht für „single“) und einer Akute Myeloische Leukämie (AML) sein. Eine weitere, mit 10-15% eher
„Mehrlinien-Dysplasie“ (MLD). Ebenso wurden genetische Veränderun- seltene Sonderform ist „MDS del(5q). Hierbei kommt es zu einem teil-
gen in den erkrankten Zellen als Kriterium aufgenommen. Ab einem weisem oder vollständigem Verlust des langen Arms (q) des Chromo-
Blastenanteil von 20 Prozent (im Knochenmark oder Blut) spricht man soms 5 [Deletion 5q; kurz: del(5q)].
definitionsgemäß von einer Akuten Myeloischen Leukämie (AML).12 Symptome Diagnostik 13
5 Symptome 6 Diagnostik
Die Verdachtsdiagnose MDS wird manchmal zufällig bei einem Rou- Die Symptome eines Myelodysplastischen Syndroms sind nicht spe-
tinebluttest gestellt. Viele Patienten mit MDS suchen jedoch ihren Arzt zifisch, sondern können auch auf andere leichte oder schwere Er-
auf, weil sie Symptome einer Anämie haben. Anämie heißt, dass zu krankungen hindeuten. Eine genaue Diagnose kann nur nach einer
wenig roter Blutfarbstoff (Hämoglobin) vorhanden ist, um den Sauer- gründlichen Untersuchung des Blutes und des Knochenmarks erfolgen.
stoff im Körper zu transportieren. Dadurch werden die Patienten müde Wenn Symptome auftreten, kann der Arzt Bluttests vornehmen und
(Erschöpfung), blass und kurzatmig. Zudem haben manche Patienten die Anzahl der unterschiedlichen Blutzellen bestimmen. So kann er
Kopfschmerzen, Ohrensausen, Schwindel und einen schnellen Puls- feststellen, ob das Knochenmark richtig arbeitet. Diese Tests werden
schlag. Blutbild und manuelles Differenzialblutbild genannt. Bei letzterem wer-
den die Blutzellen in einem Ausstrich unter dem Mikroskop genauer
Bei einem Teil der Patienten sind nicht genug weiße Blutkörperchen untersucht. Zusätzlich ist die Bestimmung einiger Laborwerte hilfreich
(Leukozyten) vorhanden, um Infektionen abzuwehren. Zusätzlich funk- (z.B. Erythropoetin, Serumferritin, LDH [Laktatdehydrogenase], Vitamin
tionieren die vorhandenen Abwehrzellen zum Teil schlechter. Die Pa- B12, Folsäure u.a.).
tienten können also leichter Infektionen bekommen. Wenn Infektionen
auftreten, können sie langwierig sein und trotz Einnahme von Antibioti- Wenn die Blutwerte nicht normal sind, ist eine Knochenmarkprobe
ka nicht zurückgehen. Bei einigen MDS-Patienten ist auch ein Mangel nötig, um die Erkrankung weiter zu diagnostizieren. Die Entnahme
an Blutplättchen (Thrombozyten) zu beobachten. Solche Patienten ha- einer Knochenmarkprobe ist relativ einfach. Sie wird üblicherweise
ben oft Blutergüsse oder starke Blutungen bei kleineren Verletzungen aus dem Beckenkamm am Hüftknochen entnommen. Hierbei liegen
(z.B. Schnitt in den Finger) oder kleinen chirurgischen Eingriffen (z.B. die Patienten normalerweise auf der Seite. Die Haut wird an entspre-
Ziehen eines Zahns). Es kann auch zu Zahnfleischbluten oder Nasen- chender Stelle zunächst gereinigt und dann mit einem Medikament,
bluten kommen. Ebenso können sich kleine bräunlich-rote Punkte auf ähnlich wie beim Zahnarzt, betäubt. Anschließend wird eine Nadel
der Haut bilden, insbesondere an Armen und Beinen (Petechien). Hier- durch die Haut in den Knochen eingeführt und eine geringe Menge
bei handelt es sich um kleinste Einblutungen. Bisweilen kommt es zu Knochenmark mit einer Spritze entnommen. Diesen Vorgang nennt
Blut im Urin oder im Stuhl. Bei Frauen können heftige Menstruations- man Knochenmarkpunktion.
blutungen auftreten.
Danach wird ein kleiner Teil vom Knochen zu Untersuchungszwecken
entnommen, was als Knochenmarkbiopsie bezeichnet wird. Die Biop-
sie wird – wie die Punktion – mit einer Nadel vorgenommen.14 Prognose Prognose 15
Das Knochenmark wird von speziellen Fachleuten, den Pathologen Die Prognose ist abhängig von:
oder Hämatologen, untersucht. Sie können den MDS-Typ bestimmen.
Im Mittelpunkt steht die mikroskopische Untersuchung von Knochen- • Typ des Myelodysplastischen Syndroms
markausstrichen, die sogenannte „Zytologie“. Um Veränderungen der • Alter und Begleiterkrankungen des Patienten
Chromosomen aufzuspüren, werden an den Proben sog. „zytogeneti- • Ergebnis der Chromosomenanalyse
sche“ Tests durchgeführt. Die Ergebnisse solcher Tests liegen meist erst • Blastenanteil im Knochenmark
nach einigen Tagen vor. In der Regel handelt es sich bei den Chro- • Blutzellwerten
mosomen-Veränderungen um einen Verlust oder einen Zugewinn von • Behandlung
genetischem Material. Informationen aus den zytogenetischen Tests
helfen bei der Bestätigung der MDS-Diagnose, liefern prognostische Man kann mit dieser Krankheit viele Jahre leben. Einige Patienten
Aussagen und ermöglichen es dem Arzt, einen speziell auf den Patien- brauchen nur minimale unterstützende Behandlung und Beobachtung,
ten abgestimmten Behandlungsplan zu erarbeiten. andere bedürfen intensiverer Therapie. Wer Fragen oder Befürchtun-
gen hinsichtlich der Behandlung und der Prognose hat, sollte nicht
Bestimmte neuartige hämatologische Spezialuntersuchungen, wie zögern, seinen Arzt darauf anzusprechen. Manchmal ist es hilfreich,
zum Beispiel die Untersuchung auf Veränderungen in Tumor-Unter- die Fragen schriftlich zu formulieren, bevor man mit dem Arzt spricht.
drückungs-Genen, haben inzwischen in die klinische Routine Eingang
gefunden. So liefern die Untersuchungen der Gene TP53, ASXL1 und Mithilfe der Prognose-Scores IPSS und IPSS-R kann das individuelle
EZH2 unter Umständen wichtige Informationen zur Therapieplanung. Risiko eines MDS-Patienten abgeschätzt werden. Durch Aufaddierung
Zudem ist die Untersuchung des Gens SF3B1 beim Nachweis einiger der Risikopunkte und Zuordnung zu den Risikogruppen ist eine genau-
Ringsideroblasten diagnostisch hilfreich. ere Abschätzung des Risikos des betroffenen Patienten möglich (siehe
nachfolgende Seiten). Patienten, die der Niedrig-Risiko-Gruppe ange-
hören, leben in der Regel viele Jahre ohne erhöhtes Leukämierisiko.
7 Prognose Patienten in der Hoch-Risiko-Gruppe haben erfahrungsgemäß einen
eher aggressiven Krankheitsverlauf und bedürfen meist einer Therapie.
Regelmäßige Besuche beim Arzt sind wichtig, um den Verlauf der
Erkrankung und das Ansprechen auf die Behandlung zu bewerten. Es
sollten regelmäßig Blutbilder erstellt und die Krankheitssymptome so
gut wie möglich behandelt werden.16 Prognose Prognose 17
Punkte 0 0,5 1 1,5 2 Punkte 0 0,5 1 1,5 2 3 4
Blastenanteil im Knochenmark (%) 0-4 5-10 - 11-20 21-29 Zytogenetisches sehr - günstig - mittel ungünstig sehr
Anzahl der peripheren Zytopenien a
0-1 2-3 - Risikoc günstig ungünstig
Zytogenetisches Risikob günstig mittel ungünstig Blastenanteil im ≤2 - 3-4% - 5-9% ≥10% -
Knochenmark %
Hämoglobin g/dl ≥10 - 8-4,5-6
Sehr hoch >6
IPSS-R - Revised = Revidiertes International Prognostic Scoring System18 Behandlung Behandlung 19
8 Behandlung 8.2 Symptomorientierte (supportive) Therapie
Neben einer möglichst spezifischen Therapie ist die Basis der Behand-
8.1 Therapeutische Möglichkeiten – allgemein
lung die individuelle symptomorientierte (supportive) Therapie. Neben
In Deutschland sind Azacitidin, Lenalidomid, Deferasirox und Epoe- der bedarfsgerechten Übertragung von Erythrozytenkonzentraten bei
tin-alfa für die Therapie von bestimmten Patienten mit Myelodysplasti- anämischen Patienten und Thrombozytenkonzentraten zur Vorbeugung
schen Syndromen zugelassen. Im klinischen Alltag haben sich zahlrei- und Therapie von schweren Blutungen beinhaltet die supportive Thera-
che weitere Medikamente bewährt. pie weitere Maßnahmen, die sowohl vorbeugender als auch therapeu-
tischer Natur sein können. Eine Impfung gegen Pneumokokken oder
Als erstes sollte der behandelnde Arzt gemeinsam mit dem Patien- Grippeviren ist bei Patienten mit MDS empfehlenswert. MDS-Patienten
ten und seinen Angehörigen darüber sprechen, ob eine Behandlung sollten unbedingt darauf achten, dass alle Ärzte oder Zahnärzte, in
erforderlich ist und wenn ja, welches Behandlungsziel besteht. Eine deren Behandlung sie sich befinden, über die Knochenmarkerkran-
sogenannte „palliative“ Behandlung soll die Krankheit zurückdrängen, kung Bescheid wissen.
sie kann sie aber nicht besiegen.
Eine Heilung ist nur durch eine allogene Stammzelltransplantation 8.3 Maßnahmen bei einem Mangel an weißen Blutkörperchen
möglich. Diese ist jedoch nicht bei allen MDS-Patienten durchführbar
Im Falle eines ausgeprägten Mangels an bestimmten weißen Blutkör-
oder sinnvoll und nötig (siehe S. 27). Individuelle Behandlungspläne
perchen, den neutrophilen Granulozyten (Neutropenie), werden Anti-
werden aufgrund des MDS-Typs des Patienten, seines Alters und sei-
biotika vorbeugend zur Senkung des Infektionsrisikos eingesetzt. Auch
nes allgemeinen Gesundheitszustands ausgewählt. Bei der Therapie-
bei zahnärztlichen Behandlungen kann eine Vorbeugung mit Antibio-
planung werden außerdem Begleiterkrankungen und die persönliche
tika oder einem Wachstumsfaktor, der vorübergehend die Produkti-
Einstellung des Patienten zum therapeutischen Risiko berücksichtigt.
on der weißen Blutkörperchen anregt (G-CSF, siehe S. 25), sinnvoll
sein. Speziell bei Patienten mit einem Granulozyten-Wert von unter
Viele Therapiestrategien bei Myelodysplastischen Syndromen dienen
1.000 pro Mikroliter hat G-CSF einen Stellenwert zum Schutz vor In-
der Verbesserung der Lebensqualität bzw. der Linderung von Sympto-
fektionen. Ist bereits eine Infektion aufgetreten, werden Antibiotika in
men. Darüber hinaus befinden sich einige Medikamente gegenwärtig
therapeutischer Absicht angewendet. Fast alle Infektionen sind behan-
in der Phase der klinischen Entwicklung. Sie werden möglicherweise
delbar, wenn sie nicht zu spät erkannt werden. Patienten mit MDS
in den nächsten Jahren zur Behandlung zugelassen.
sollten daher besonders darauf achten, Krankheitssymptome nicht zu
„verschleppen“, sondern frühzeitig mitzuteilen.20 Behandlung Behandlung 21
Erstes Anzeichen einer Infektion kann beispielsweise Fieber sein. se über eine Nadel in eine Vene übertragen. Die Patienten können
Wenn die Körpertemperatur 38,5°C übersteigt oder Schüttelfrost auf- die Blutplättchentransfusion ambulant bekommen. In Einzelfällen kann
tritt, sollten Patienten umgehend zu jeder Tages- oder Nachtzeit ihren durch eine Therapie mit Tranexamsäure die Frequenz von Blutungser-
behandelnden Arzt oder das Krankenhaus anrufen. eignissen gesenkt werden.
Sonstige Anzeichen einer Infektion, die Patienten ihrem Arzt mitteilen Folgende Symptome sollten Betroffene sofort ihrem Arzt oder ihrem
sollten, sind: Krankenhaus mitteilen:
• Husten • Ungewöhnlich heftige oder andauernde Blutungen jeder Art
• Halsentzündung • Heftige Kopfschmerzen oder Sehstörungen
• Entzündungen des Afters • Steifer Nacken
• Entzündungen der Mundhöhle oder der Lippen
• Brennen oder Schmerzen beim Wasserlassen Vorbeugende Maßnahmen
• Nicht heilende, nässende Wunden
• Geschwollene, rote oder sich warm anfühlende Körperstellen •V ermeidung von Aktivitäten, die zu stumpfen Verletzungen mit Blut
• Steifer Nacken ergüssen führen können.
• Besondere Vorsicht bei der Verwendung scharfer Gegenstände wie
Vorbeugende Maßnahmen Nagelschere, Rasierklingen etc.
• Tragen von Schuhen mit festen Sohlen und von Handschuhen bei
•V ermeidung größerer Menschenmengen und von Menschen mit Er- der Gartenarbeit
kältungen oder ansteckenden Krankheiten • Verwendung von Schwammzahnbürsten bei Zahnfleischbluten
• Häufiges Händewaschen • Informieren des Zahnarztes über die MDS-Erkrankung, da es bei
• Tägliches Baden oder Duschen. Dabei sollte auf schwer zu reinigen- Zahnbehandlungen ggf. zu Problemen mit Blutungen kommen kann,
de Bereiche wie Hautfalten und den Analbereich geachtet werden. wenn die Blutplättchenanzahl zu niedrig ist.
• Regelmäßiges Zähneputzen • Vermeidung von Medikamenten wie Acetylsalicylsäure oder Medi-
• Vermeidung von Schnitt- und Schürfverletzungen kamenten mit ähnlichen Inhaltsstoffen, da diese die Blutgerinnung
beeinträchtigen können.
• Mitteilung aller Anzeichen für niedrige Blutplättchenwerte, wie z.B.
8.4 Maßnahmen bei einem Mangel an Blutplättchen Blutergüsse, Nasen- oder Zahnfleischbluten, Blut im Urin oder kleine
bräunlich-rote Punkte an Armen/Beinen.
Bei einem Mangel an Blutplättchen (insbesondere bei < 10.000 pro • Anstreben eines regelmäßigen, weichen Stuhls, um Verletzungen im
Mikroliter) können die Ärzte eine Blutplättchentransfusion (Thrombozy- Analbereich zu vermeiden.
tenkonzentrat) verordnen, entweder vorbeugend, wenn der Blutplätt- • Anstreben eines normalen Blutdrucks, wenn dieser erhöht ist, um die
chenwert sehr niedrig ist, oder wenn bereits eine Blutung aufgetreten Gefahr z.B. einer Gehirnblutung oder einer Glaskörperblutung im
ist, um diese zu stillen. Dazu werden die Blutplättchen üblicherwei- Auge gering zu halten.22 Behandlung Behandlung 23
8.5 Maßnahmen bei einem Mangel an roten Blutkörperchen 8.6 Eisenentleerung (Eisenchelation)
Für viele MDS-Patienten, gerade in den Niedrig-Risiko-Gruppen, stellt Gefährdet für eine Eisenüberladung sind Patienten, die dauerhaft Ery-
die supportive Therapie mit regelmäßigen Übertragungen von Erythro- throzytenkonzentrate benötigen, da mit jedem Konzentrat ca. 250
zytenkonzentraten die einzig sinnvolle Therapiemaßnahme dar. Bei Milligramm Eisen übertragen werden, während nur ein bis zwei Mil-
Transfusionen roter Blutkörperchen muss die Blutgruppe übereinstim- ligramm Eisen täglich verloren gehen.
men. Zunächst wird eine Blutprobe des Patienten zur Blutbank ge-
sandt, um seine Blutgruppe zu identifizieren (A, B, 0, AB und Rhesus Die Verhinderung einer Eisenüberladung bzw. deren Therapie ist ein
positiv oder negativ). Dies nennt man „Blutgruppenbestimmung“. Eine wichtiges Standbein der Behandlung. Viele MDS-Patienten haben
Probe des Spenderbluts wird genau mit der Blutgruppe des Patienten eine gute Lebenserwartung. Einige Patienten leben mit der Erkrankung
verglichen. Dem Patienten wird dann eine Transfusion von ausschließ- sogar Jahrzehnte. Da eine Eisenüberladung Folgeerkrankungen wie
lich roten Blutkörperchen über eine Armvene verabreicht. Gelenkschäden oder Zuckerkrankheit (Diabetes mellitus) verursachen
kann, schränkt die Eisenüberladung die Lebensqualität und die Lebens-
Die meisten MDS-Patienten (bis zu zwei Drittel der Betroffenen) sind erwartung von MDS-Patienten mit guter Prognose unter Umständen
zum Zeitpunkt der Diagnose oder im weiteren Verlauf der Erkrankung eher ein als das MDS.
abhängig von regelmäßigen Blutübertragungen, da die eigene Blutbil-
dung nicht ausreicht. Mittels der Blutübertragungen können die Symp- Insofern kann eine Eisenentleerungstherapie (Eisenchelattherapie) für
tome der Blutarmut (Anämie) gelindert werden. viele MDS-Patienten zu einer Verbesserung der Prognose führen. Es
konnte auch gezeigt werden, dass eine effektive und regelmäßige Ei-
Es ist individuell unterschiedlich, wann ein Patient eine Bluttransfusion senentleerungstherapie bei einigen Patienten die Granulozyten- und
benötigt. Faktoren wie Alter, Lebensumstände und Begleiterkrankungen Thrombozytenzahl verbessert und die Häufigkeit von Erythrozyten-
spielen dabei eine große Rolle. Es gibt keinen allgemeingültigen Hä- transfusionen senken kann, da die Eisenüberladung die Blutbildung zu
moglobin-Wert, ab dem eine Transfusion grundsätzlich notwendig ist. beeinträchtigen scheint.
Bei Patienten mit hohem Risiko kann eine Blutarmut außerdem durch Ab einer Transfusionsmenge von ca. 25 Erythrozytenkonzentraten
die Therapie verursacht sein und ebenfalls vorübergehende Bluttrans- bzw. einem Anstieg des Serumferritin-Wertes über 1.000 Nanogramm
fusionen erforderlich machen. pro Milliliter sollte in Abhängigkeit vom individuellen Risikoprofil eine
Eisenentleerungstherapie begonnen werden. Das Risikoprofil wird
durch das Alter des Patienten, die mittlere Lebenserwartung (Minimum
sechs Monate) und Begleiterkrankungen mitbestimmt.24 Behandlung Therapie für Niedrig-Risiko-Patienten 25
Bei folgenden MDS-Patienten wird eine Eisenentleerungstherapie emp- Dies ermöglicht Patienten mit transfusionsbedingter chronischer Eisen-
fohlen: überladung eine sehr viel einfachere Eisenentleerungstherapie. Die
häufigsten unerwünschten Effekte des neuen Chelators sind Übelkeit
1. P atienten mit den WHO-Typen MDS SLD, MDS MLD, MDS RS SLD, und Durchfall, die jedoch meistens in milder Form und in der Anfangs-
MDS RS MLD und MDS del(5q) phase der Therapie auftreten. In seltenen Fällen kann es zu einer Nie-
renschwäche kommen. Die Effektivität der Therapie wird anhand des
2. Patienten mit niedrigem und mittlerem Risiko Serumferritin-Wertes kontrolliert.
3. P atienten, bei denen unabhängig vom Risiko ein langfristig stabiler Die Normalisierung eines stark erhöhten Serumferritin-Wertes dauert
Krankheitsverlauf dokumentiert ist. allerdings sehr lange, teilweise viele Monate. Mit der Normalisierung
tritt oft auch eine relativ rasche Verbesserung der Organschäden auf.
4. P
atienten, bei denen eine Blutstammzelltransplantation von einem Schäden an hormonaktiven Drüsen (Schilddrüse, Bauchspeicheldrüse,
Familien- oder Fremdspender infrage kommt. Eierstöcke, Hoden) bilden sich in der Regel nicht vollständig zurück,
während Schäden am Herzen und in der Leber oftmals rückläufig
Früher bestand die Standardtherapie der Eisenüberladung in der kon- sind. In der DLH-Geschäftsstelle (siehe S. 44) kann zum Thema Eisen-
tinuierlichen Infusion von Deferoxamin unter die Haut über acht bis überladung eine spezielle Broschüre mit dem Titel „Transfusionsbeding-
zwölf Stunden täglich an fünf bis sieben Tagen pro Woche. te Eisenüberladung bei Patienten mit Myelodysplastischem Syndrom
oder Aplastischer Anämie“ angefordert werden.
Diese umständliche Art der Anwendung sowie weitere mit der Infusi-
on verbundene Belastungen, wie Entzündungen an den Einstichstellen,
Schmerzen oder Blutungen, führten bei vielen Patienten zu einer ein- 9 Therapie für Niedrig-Risiko-Patienten
geschränkten „Therapietreue“ mit negativen Folgen für die Effektivität
der Therapie. 9.1 Erythropoetin
Seit das Eisenentleerungsmedikament Deferasirox zur Therapie der Ei- Bei einer Therapie mit bestimmten Botenstoffen (Zytokinen) werden
senüberladung in Deutschland zugelassen wurde, steht hiermit eine im im Labor produzierte Stoffe verwendet, die die Blutbildung oder das
Vergleich zu Deferoxamin ähnlich wirksame, jedoch weitaus weniger Immunsystem günstig beeinflussen. Diese Stoffe kommen auch natürli-
belastende Therapie zur Behandlung der Eisenüberladung zur Verfü- cherweise im Körper vor und gelten daher als „biologisch“. Beispiele
gung. Das Präparat wird als Tablette eingenommen. für solche Therapien sind Blutzellen-Wachstumsfaktoren wie Erythropo-
etin (kurz: „EPO“) oder G-CSF (Granulozyten-Kolonie stimulierender
Faktor). Diese Wachstumsfaktoren steuern die Produktion von Blutzel-
len und haben in klinischen Untersuchungen gezeigt, dass sie das
Knochenmark des Patienten anregen, gesunde Blutkörperchen zu pro-
duzieren.26 Therapie für Niedrig-Risiko-Patienten Therapie für Hoch-Risiko-Patienten 27
MDS-Patienten, bei denen eine Blutarmut vorliegt, sollten mit Epoe- Die Behandlung ist als Dauertherapie angelegt. Meistens verbessert
tin-alfa, einem bestimmten Erythropoetin, behandelt werden, wenn der sich das Blutbild innerhalb von zwölf Wochen. Die empfohlene Start-
Erythropoetinspiegel vor Beginn der Behandlung unter 200 Milli-Units dosis liegt bei 10 mg. Es kann sein, dass nach einer gewissen Zeit
pro Milliliter liegt. Denn dann ist eine Verbesserung der Hämoglo- 5 mg ausreichen. Die Tabletten werden 21 Tage lang genommen,
bin-Werte durch von außen zugeführtes Erythropoetin zu erwarten. gefolgt von einer Pause von 7 Tagen. Als Nebenwirkung kann es zu
Unter Umständen empfiehlt sich die zusätzliche Gabe von G-CSF, da einer Verminderung der weißen Blutkörperchen und der Blutplättchen
die Kombination von Erythropoetin und G-CSF bei einem Teil der Pati- kommen. Da Patienten mit MDS del(5q) in der Regel zu viele Blutplätt-
enten die Hämoglobin-Werte noch günstiger beeinflusst. Beide Medi- chen haben, kann man diese Nebenwirkung auf die Blutplättchen hin-
kamente liegen in verschiedenen Zubereitungen als s.c.-Spritzen (s.c. nehmen. Außerdem können u.a. Hautausschlag, Darmprobleme und
= subkutan = unter die Haut) vor. Liegt der Erythropoetin-Spiegel über Müdigkeit auftreten. Wenn starke Müdigkeit auftritt, ist es sinnvoll, das
500 Milli-Units pro Milliliter, sollte Erythropoetin nicht eingesetzt wer- Medikament abends zu nehmen.
den, da ein Ansprechen nicht zu erwarten ist. An Nebenwirkungen
können u.a. Kopfschmerzen, Gelenkbeschwerden oder grippeähnliche Lenalidomid ist eine Weiterentwicklung von Thalidomid, dem ehema-
Symptome auftreten. ligen Contergan. Das Medikament kann daher möglicherweise – ähn-
lich wie Contergan - Missbildungen beim Ungeboren hervorrufen. Es
ist deswegen ganz besonders wichtig, dass Patienten und Patientinnen
9.2 Lenalidomid im gebärfähigen Alter, die Lenalidomid einnehmen, für eine sichere
Schwangerschaftsverhütung sorgen. Die Abgabe des Medikaments ist
Das immunmodulatorische Medikament Lenalidomid kann bei einem streng geregelt.
Teil der Patienten mit Niedrig-Risiko-MDS und teilweisem oder vollstän-
digem Verlust des langen Arms des Chromosoms 5 [Deletion 5q; kurz:
del(5q)] durchgreifende Erfolge erzielen. Bei ca. 2/3 dieser Patien- 10 Therapie für Hoch-Risiko-Patienten
ten kann ein normales Blutbild erreicht werden. Transfusionen können
dann, zumindest für einige Zeit, ausgesetzt werden. Lenalidomid ist
10.1 Allogene Stammzelltransplantation
für MDS-Patienten mit ausschließlich der genannten Veränderung am
Chromosom 5 in Deutschland zugelassen. Die allogene Stammzelltransplantation von einem verwandten oder
unverwandten Spender ist die Therapie der Wahl für jüngere Patien-
ten mit Hoch-Risiko-MDS und stellt gegenwärtig die einzige Therapie-
möglichkeit mit der Chance auf eine langfristige Heilung dar.28 Therapie für Hoch-Risiko-Patienten Therapie für Hoch-Risiko-Patienten 29
Bei einer allogenen Stammzelltransplantation wird mit hochdosierter Neue Methoden der allogenen Stammzelltransplantation, bei denen
Chemotherapie, ggf. in Kombination mit Strahlentherapie, das Kno- z.B. geringer dosierte und nebenwirkungsärmere Medikamente als
chenmark zerstört (Konditionierung). Es folgt dann die Übertragung Konditionierung eingesetzt werden, versprechen Vorteile für ältere Pati-
von gesundem Knochenmark oder Blutstammzellen von einer anderen enten. Die bisher vorliegenden Studienergebnisse zeigen im Vergleich
Person, um das zerstörte blutbildende System zu ersetzen. Obwohl zur konventionellen Transplantation eine geringere therapiebedingte
diese Therapie immer weiter optimiert wurde, liegt die transplanta- Sterblichkeit. Allerdings ist die Rückfallrate höher.
tionsbedingte Sterblichkeit bei ca. 20 Prozent und die Rückfallwahr-
scheinlichkeit bei erfolgreicher Transplantation beträgt ca. 30 Prozent. Mit zunehmender Verbesserung der therapeutischen Möglichkeiten
besteht die Hoffnung, dass durch eine Verminderung der therapiebe-
Als Transplantatquelle kommen heute überwiegend Blutstammzellen dingten Komplikationen, wie z.B. der akuten und chronischen Absto
zum Einsatz, die aus dem fließenden Blut entnommen werden. ßungsreaktion (Graft-versus-Host Disease), eine zunehmende Zahl von
MDS-Patienten langfristig durch eine allogene Stammzelltransplantati-
Als Spender kommen Angehörige oder nichtverwandte Personen in- on geheilt werden kann.
frage, deren Gewebemerkmale denjenigen des Stammzellempfängers
gleichen oder sehr stark ähneln. Hinsichtlich der Therapieergebnisse Weitere Informationen zur allogenen Stammzelltransplantation können
macht es heutzutage keinen wesentlichen Unterschied mehr, ob der bei der Deutschen Leukämie- & Lymphom-Hilfe (siehe S. 44) angefor-
Spender verwandt oder unverwandt ist. dert werden.
Generell sollte die Stammzelltransplantation bei jedem Patienten mit
MDS und gutem Allgemeinzustand – auch im höheren Lebensalter 10.2 Hypomethylierende Substanzen
– in die Therapieüberlegungen einfließen. Frühzeitig angestrebt wer-
den sollte sie, wenn die Betroffenen noch jung sind und sehr niedrige Die Therapie mit Azacitidin ist in Deutschland für die Behandlung von Pa-
Zellwerte oder einen stark ansteigenden Transfusionsbedarf haben. tienten mit Hoch-Risiko-MDS zugelassen, die für eine allogene Stammzell-
Neben den MDS-typischen Prognosefaktoren, wie ungünstigen Chro- transplantation nicht geeignet sind. In vielen Ländern ist zusätzlich auch
mosomen-Veränderungen oder einem erhöhten Blastenanteil, sind vor die Schwestersubstanz Decitabin zugelassen. Der Wirkmechanismus dieser
allem relevante Begleiterkrankungen des Herzens oder anderer Orga- Substanzen basiert auf der „Re-Aktivierung“ von Genen, die für die Aus-
ne zu bedenken. reifung von Zellen sorgen und durch das Enzym DNA-Methyltransferase
„abgeschaltet“ werden. Azacitidin und Decitabin hemmen dieses Enzym.
Bei manchen Patienten ist es sinnvoll, die Suche nach einem Spender Dadurch werden die Gene wieder aktiv – und die Zellen reifen aus.
zu starten, aber den MDS-Verlauf trotzdem zunächst nur zu beobach-
ten oder eine medikamentöse Therapie zu beginnen. Die Medikamente sind auch für Patienten mit prognostisch ungünstigem
Chromosomen-Befund geeignet, da in den Studien mit Azacitidin und De-
citabin auch bei solchen Patienten Normalisierungen des Chromosomen-
Befundes beobachtet wurden.30 Therapie für Hoch-Risiko-Patienten Akute Myeloische Leukämie 31
Das Medikament Azacitidin wird an sieben Tagen hintereinander in Daher sollte bei der Abwägung der therapeutischen Möglichkeiten
einem vierwöchentlichen Intervall unter die Haut gespritzt. Auch eine hinterfragt werden, ob der Patient unter der Berücksichtigung des Al-
intravenöse Anwendung ist möglich, jedoch nicht speziell zugelassen. ters und des Allgemeinzustandes für eine intensive Therapie mit mehre-
Die Behandlung ist als Dauertherapie angelegt. Etwa die Hälfte der ren Behandlungszyklen geeignet erscheint. Ein entscheidender Faktor
Patienten spricht an. Azacitidin kann die Erkrankung nicht heilen, führt für das Ansprechen auf eine intensive Chemotherapie ist der Chro-
aber zu einer Lebensverlängerung. mosomen-Befund. Patienten mit normalem Chromosomenbefund errei-
chen in bis zu 80 Prozent der Fälle eine komplette Rückbildung der
Die häufigsten Nebenwirkungen von Azacitidin bestehen in Ma- Krankheitszeichen. Patienten mit ungünstigen Chromosomen-Verände-
gen-Darm-Beschwerden, zum Teil langanhaltenden Verminderungen rungen erreichen allenfalls in 50 Prozent der Fälle eine Krankheitsrück-
der Blutzellen mit erhöhtem Transfusionsbedarf und Nierenfunktions- bildung. Zudem kommt es hier häufig zu einem raschen Rückfall. Eine
störungen. Außerdem kommen bei der Therapie mit Azacitidin häufig intensive Chemotherapie sollte daher nur dann empfohlen werden,
lokale Reizungen an der Einstichstelle vor. Mit Salben und Cremes wenn ein normaler Chromosomen-Befund vorliegt.
können die Beschwerden abgemildert werden. Nach Beendigung der
Therapie bilden sich die Entzündungen wieder zurück. Ein Teil der Patienten mit Hoch-Risiko-MDS entwickelt vor dem Über-
gang in eine Akute Myeloische Leukämie stark erhöhte Leukozyten-
Ein Ansprechen auf die Therapie ist in der Regel erst nach mehreren zahlen. Therapie der Wahl für diese Patienten ist eine zellreduzieren-
Therapiezyklen, also nach mehreren Monaten, zu erwarten. de Therapie mit Hydroxyurea, Etoposid, Tioguanin, niedrig dosiertem
Cytarabin oder Idarubicin. Patienten mit MDS-Varianten mit erhöhtem
Blastenanteil, aber vergleichsweise geringer Zellzahl im Knochenmark
10.3 Intensive Chemotherapie können mit dem Ziel eines stabilen Krankheitsverlaufes mit niedrig do-
siertem Melphalan (zwei Milligramm pro Tag als Tablette) behandelt
Durch die Verabreichung einer intensiven Chemotherapie, wie sie werden.
auch in der Therapie der Akuten Myeloischen Leukämie (AML) Anwen-
dung findet (siehe S. 31), normalisiert sich bei zunächst ca. 60 Prozent
der Patienten mit Hoch-Risiko-MDS das Blutbild vollständig. Bei der 11 Akute Myeloische Leukämie
Chemotherapie werden zellteilungshemmende Arzneimittel entweder
in Form von Tabletten verabreicht oder in eine Vene gespritzt. Wenn In ca. 20 bis 25 Prozent der Fälle gehen Myelodysplastische Syn-
das Arzneimittel in den Blutstrom gelangt ist, durchströmt es den ge- drome in eine Akute Myeloische Leukämie (AML) über. Bei der AML
samten Körper und wirkt auf alle Zellen – auch auf gesunde. Diese werden unreife weiße Blutkörperchen (Blasten) in großer Zahl vom
Medikamente töten jedoch hauptsächlich schnell wachsende kranke Knochenmark produziert (Blastenanteil im Knochenmark ≥ 20 Pro-
Zellen im Knochenmark und im Blut ab. Die verwendeten Therapiepro- zent). Die Wahrscheinlichkeit eines solchen Übergangs schwankt in
tokolle basieren auf der Kombination von hochdosiertem Cytarabin Abhängigkeit von der Art des MDS. Ein erhöhtes Risiko besteht bei
mit einem Anthracyclin. Erfahrungsgemäß besteht nach einer einmali- MDS-Patienten mit Blastenüberschuss (MDS EB). Betroffene, die Fragen
gen Therapie (Zyklus) jedoch ein hohes Rückfallrisiko. dazu haben, sollten ausführlich mit ihrem Arzt darüber sprechen.32 Studien Leben mit MDS | Glossar 33
Nach einem Übergang der Krankheit in eine AML hängt die Lebens-
13 Leben mit MDS
erwartung vom Erfolg der Chemotherapie ab, die in dieser Situation
die wirksamste Behandlungsmethode darstellt. Bei manchen Patienten
Mit einer schweren Krankheit zu leben, ist eine große Herausforde-
mit ungünstigen Chromosomen-Veränderungen ist kein Ansprechen auf
rung. Betroffene müssen aufgrund der Krankheit möglicherweise ihre
eine Chemotherapie zu erwarten. Einige ältere Patienten sind durch
Lebensweise ändern. Familienmitglieder und Freunde können sich
die Erkrankung bereits so geschwächt, dass eine intensive Chemo-
ebenfalls belastet fühlen. Man sollte in dieser Situation immer daran
therapie nicht durchführbar ist, da das Risiko akut lebensbedrohlicher
denken, dass man nicht allein ist. Es gibt Menschen und Einrichtungen,
Komplikationen viel zu hoch wäre. Der Arzt wird den Patienten in die-
die bei Fragen und Sorgen helfen. Betroffene sollten mit ihrem Arzt
sen Fällen zu weniger belastenden, palliativen Therapiemaßnahmen
bzw. mit anderen Fachleuten sprechen oder sich an eine Beratungs-
raten. Nähere Informationen zur AML können in dem Ratgeber „Aku-
stelle wenden.
te Myeloische Leukämie“ des Kompetenznetzes Akute und chronische
Leukämien nachgelesen werden. Dieser Ratgeber sowie weitere spe-
Vielen Patienten hilft es, informiert zu sein und mit anderen Betroffe-
zielle Informationsunterlagen können bei der Deutschen Leukämie- &
nen Erfahrungen auszutauschen. Bei der Deutschen Leukämie- & Lym-
Lymphom-Hilfe (siehe S. 44) angefordert werden.
phom-Hilfe sind neben vielfältigen speziellen Informationen die An-
schriften der lokalen Selbsthilfeinitiativen erhältlich.
12 Studien
14 Glossar
Die Studienzentren der Deutsch-Österreichisch-Schweizerischen
MDS-Studiengruppe (MDS-D-A-CH) führen für MDS-Patienten aller
Akut: Plötzlicher Ausbruch von Symptomen oder Erkrankungen
Risiko-Gruppen Therapiestudien durch. Bis zur Zulassung neuer Medi-
kamente stellen die innerhalb solcher Studien durchgeführten Therapi-
Allogen: siehe Stammzelltransplantation
en unter Umständen die beste Möglichkeit für eine erfolgversprechen-
de Behandlung dar.
Anämie: Ein durch Abnahme des Hämoglobinwertes verursachter
Zustand. Symptome sind Müdigkeit, Kurzatmigkeit und Schwäche.
Informationen zu aktuellen Studien der MDS-Studiengruppe kön-
nen im Internet unter www.kompetenznetz-leukaemie.de und www.
Beckenkamm: Bereich des Hüftknochens, an dem üblicherweise
mds-register.de eingesehen werden. Bei der Deutschen Leukämie- &
Knochenmarkpunktionen vorgenommen werden
Lymphom-Hilfe (siehe S. 44) kann zum Thema „Therapiestudien“ die
Broschüre „Therapiestudien in der Hämato-Onkologie. Soll ich an ei-
Blasten: Unreife weiße Blutkörperchen (bei akuten Leukämien
ner klinischen Studie teilnehmen?“ angefordert werden.
entsprechen fast alle Blasten den Leukämiezellen)
Blutplättchen: siehe Thrombozyten34 Glossar Glossar 35
Blutzellen: Es gibt rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Knochenmarkbiopsie: Entnahme einer Gewebeprobe aus dem
Blutplättchen. Blutzellen entstehen aus Vorläuferzellen im Knochen- Knochenmark mittels einer Stanze. Bei dieser Methode können
mark. genauere Untersuchungen durchgeführt werden als bei einer
Knochenmarkpunktion (siehe nachfolgende Definition)
Chelator: Chelatoren haben die Fähigkeit, in Lösung vorkommende
freie Ionen zu binden und damit chemisch zu inaktivieren. Diese Knochenmarkpunktion: Ansaugen von flüssigem Knochenmark
Eigenschaft benutzt man häufig zur Behandlung einer Vergiftung zur Anfertigung von Knochenmarkausstrichen
mit Metallionen (Beispiele: Blei, Eisen).
Knochenmarktransplantation: siehe Stammzelltransplantation
Chemotherapie: Behandlung, bei der Krebszellen mithilfe von
Medikamenten (Zytostatika) zerstört werden Kombinationschemotherapie: Verwendung von mehreren
zellteilungshemmenden Medikamenten bei der Krebsbehandlung
Chromosomen: Bestandteile des Zellkerns, die das Erbgut tragen
Komplette Remission (CR): Vollständige Rückbildung der
Differenzierung: Zellreifungsprozess Krankheitszeichen
Dysplasie: Fehlgestaltung; Zellen können dysplastisch, d.h. Konditionierung: Hochdosierte Chemotherapie, ggf. in Kombination
fehlgestaltet, aussehen mit Strahlentherapie, vor der eigentlichen Übertragung der gespen-
deten Zellen im Rahmen einer allogenen Stammzelltransplantation
Erythrozyten: Rote Blutkörperchen; sie transportieren Sauerstoff von
der Lunge zu den Körperzellen und Kohlendioxid zurück zur Lunge Leukämie: Blutkrebs
Granulozyten: Bestimmte weiße Blutkörperchen zur Vernichtung von Leukopenie: Mangel an weißen Blutkörperchen
Bakterien
Leukozyten: Weiße Blutkörperchen; Zellen, die vom Knochenmark
Hämoglobin: Roter Blutfarbstoff und den Lymphknoten produziert werden und dem Körper helfen,
eindringende Krankheitserreger zu bekämpfen
Hämatopoese: Blutbildung
Lymphozyten: Bestimmte weiße Blutkörperchen, die Fremdstoffe,
Hämatologe: Facharzt für Bluterkrankungen Krankheitserreger und Tumorzellen erkennen und zum Teil auch
vernichten können.
Immunsystem: Abwehrsystem des Körpers gegen
Infektionskrankheiten und Fremdstoffe Mikroliter (μl): 1 Millionstel Liter36 Glossar Anschriften 37
Milz: Körperorgan, das Lymphozyten und andere Blutzellen enthält. Weiße Blutkörperchen: siehe Leukozyten
Es funktioniert als Blutfilter und befindet sich auf der linken
Bauchseite, unterhalb des Zwerchfells, in der Nähe des Magens. Zytogenetische Tests (Chromosomenanalyse): Mikroskopische
Untersuchung der Chromosomen in den Zellen. Bei MDS-Patienten
Monozyten: Bestimmte weiße Blutkörperchen, die dem Körper werden die Chromosomen in den erkrankten Zellen untersucht, um
helfen, Infektionen durch spezielle Bakterien abzuwehren nähere Aufschlüsse zur Erkrankung zu gewinnen.
Neutropenie: Mangel an neutrophilen Granulozyten Zytopenie: Verminderung von Blutzellen
Petechien: Kleine Blutungen in der Haut, die oft Folge niedriger
Blutplättchenwerte sind. Sie verschwinden wieder, wenn sich die 15 Anschriften
Blutplättchenwerte erholen.
Deutsch-Österreichisch-Schweizerische MDS-Studiengruppe
Prognose: Voraussichtlicher Verlauf einer Krankheit (sortiert nach PLZ)
Prophylaxe: Vorbeugung Deutschland
Rote Blutkörperchen: siehe Erythrozyten Dr. Katja Sockel · Dr. Ekaterina Balaian
Medizinische Klinik & Poliklinik I
Stammzellen (der Blutbildung): Spezielle Art unreifer Knochenmark- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus
zellen, aus der sich alle Arten reifer Blutzellen entwickeln können. Fetscherstraße 74, 01307 Dresden
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Vorbehandlung Knochenmark oder Blutstammzellen von einem
Spender (= allogene Transplantation) oder vom Patienten selbst Prof. Dr. Uwe Platzbecker · Dr. Anne Sophie Kubasch
(= autologe Transplantation) übertragen werden. Medizinische Klinik und Poliklinik I – Hämatologie und Zelltherapie,
Internistische Onkologie, Hämostaseologie
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Interdisziplinäre Klinik und Poliklinik für Stammzelltransplantation PD Dr. Andrea Kündgen
Martinistraße 52, 20246 Hamburg Klinik für Hämatologie, Onkologie und klinische Immunologie
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Stammzelltransplantation, Medizinische Hochschule Hannover Prof. Dr. Aristoteles Giagounidis
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Fax: 0511 / 532 30 48 Rochusstr. 2, 40479 Düsseldorf
E-Mail: ganser.arnold@mh-hannover.de Telefon: 0211 / 4400 2501
Telefon: 0511 / 532 30 28 Fax: 0211 / 4400 2210
Fax: 0511 / 532 80 20 E-Mail: Aristoteles.Giagounidis@vkkd-kliniken.de
E-Mail: heuser.michael@mh-hannover.de
E-Mail: thol.felicitas@mh-hannover.de Prof. Dr. Ulrich Mahlknecht
Abteilung für Innere Medizin, Hämatologie und Internistische Onkologie
Prof. Dr. Detlef Haase St. Lukas Klinik
Abteilung Hämatologie und Onkologie, Georg-August-Universität Schwanenstr. 132, 42697 Solingen
Robert-Koch-Straße 40, 37075 Göttingen Tel.: 02 12 / 7 05 – 21 51
Telefon: 0551 / 39 10477 (Sekretariat) Fax: 02 12 / 7 05 – 21 52
Fax: 0551 / 391 25 34 E-Mail: mahlknecht@k-plus.de
E-Mail: haase.onkologie@med.uni-goettingen.de40 Anschriften Anschriften 41
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Klinik für Onkologie und Hämatologie Medizinische Klinik III, Hämatologie und Onkologie
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An der Abtei 7-11, 47166 Duisburg Theodor-Kutzer-Ufer 1-3, 68167 Mannheim
Telefon: 0203 / 546 24 80 Sekretariat: Telefon: 0621 / 383 41 15
Fax: 0203 / 546 24 79 Fax: 0621 / 383 42 01
E-Mail: v.lohrbacher@kkd.de E-Mail: Gabriele.Lalla@umm.de
Prof. Dr. Karl-Anton Kreuzer Prof. Dr. Michael Lübbert
Klinik I für Innere Medizin Abteilung Innere Medizin I
Klinikum der Universität zu Köln Universitätsklinikum Freiburg
Kerpener Straße 62, 50937 Köln Hugstetter Straße 55, 79106 Freiburg
Telefon: 0221 / 478-976 26 Telefon: 0761 / 270 32790
Fax: 0221 / 478-976 27 Fax: 0761 / 270 36970
E-Mail: karl-anton.kreuzer@uni-koeln.de E-Mail: michael.luebbert@uniklinik-freiburg.de
PD Dr. Peter Staib Prof. Dr. Marion Subklewe
Klinik für Hämatologie und Onkologie Medizinische Klinik III
St.-Antonius-Hospital Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universität München
Dechant-Deckers-Straße 8, 52249 Eschweiler Campus Großhadern, 81377 München
Telefon: 02403 / 76 12 81 Telefon: 089 / 70 95 31 33 (Büro), -30 41 (Ambulanz)
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Dr. Karin Mayer Prof. Dr. Katharina Götze
Medizinische Klinik und Poliklinik III, Abteilung für Onkologie, III. Medizinische Klinik, Hämatologie und Internistische Onkologie
Hämatologie, Immunonkologie und Rheumatologie Klinikum rechts der Isar, Technische Universität München
Universitätsklinikum Bonn Ismaningerstraße 15, 81675 München
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