Zahlen, Daten & Fakten für Patienten & Angehörige 2019 - Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register
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Zahlen, Daten & Fakten für Patienten & Angehörige 2019 Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register W.Bremer, M.Burkhart, S.Deiters
Impressum
Arbeitsgruppe Register: Bibliografische Information der
PD Dr. Lutz Nährlich (medizinischer Leiter), Gießen Deutschen Nationalbibliothek:
Iris Bergmann, Tübingen Die Deutsche Nationalbibliothek verzeichnet diese
Wilhelm Bremer, Osnabrück Publikation in der Deutschen Nationalbibliografie; detail-
Manuel Burkhart (Projektleiter), Bonn lierte bibliografische Informationen sind im Internet über
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Susanne Deiters, Hechingen aller seiner Teile urheberrechtlich geschützt. Die dadurch
PD Dr. Anna-Marie Dittrich, Hannover begründeten Rechte, insbesondere die der Übersetzung,
Prof. Dr. Helmut Ellemunter, Innsbruck des Nachdrucks, des Vortrags, der Entnahme von Abbil-
Prof. Dr. Helge Hebestreit, Würzburg dungen und Tabellen, der Funksendung, der Mikroverfil-
Dr. Inka Held, Hamburg mung oder der Vervielfältigung auf anderen Wegen und
Dr. Christina Smaczny, Frankfurt der Speicherung in Datenverarbeitungsanlagen, bleiben,
PD Dr. Doris Staab, Berlin auch bei nur auszugsweiser Verwertung, vorbehalten. Die
Dr. Oliver Nitsche, Mainz Wiedergabe von Gebrauchsnamen, Handelsnamen, Wa-
Dr. Bärbel Wiedemann, Dresden renbezeichnungen usw. in diesem Werk berechtigt auch
ohne besondere Kennzeichnung nicht zu der Annahme,
Herausgeber: dass solche Namen im Sinne der Warenzeichen- und Mar-
Mukoviszidose e.V. & kenschutz-Gesetzgebung als frei zu betrachten wären und
Mukoviszidose Institut gGmbH daher von jedermann benutzt werden dürften. Die Verfas-
In den Dauen 6 ser haben große Mühe darauf verwandt, die fachlichen
53117 Bonn Inhalte auf den Stand der Wissenschaft bei Drucklegung
zu bringen. Dennoch sind Irrtümer oder Druckfehler nie
Email: info@muko.info auszuschließen. Daher kann der Verlag für Angaben zum
www.muko.info diagnostischen oder therapeutischen Vorgehen (z. B. Do-
sierungsanweisungen oder Applikationsformen) keine
Die Herausgeber werden vertreten durch: Gewähr übernehmen. Derartige Angaben müssen vom
Dr. Lutz Nährlich, Gießen Leser im Einzelfall an Hand der Produktinformation der
Manuel Burkhart, Bonn jeweiligen Hersteller und anderer Literaturstellen auf ihre
Richtigkeit überprüft werden. Eventuell notwendige Errata
Ansprechpartner für das werden auf der Verlagswebsite veröffentlicht.
Deutsche Mukoviszidose-Register:
Mukoviszidose Institut gGmbH ISBN 978-3-9818545-6-5
Qualitätsmanagement
Manuel Burkhart
Email: mburkhart@muko.info
Satz & Layout:
kitz.kommunikation GmbH Kreativagentur
2 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019
Vorwort
inblick in Ihre Versorgung geben zu können, bitten wir
E
Sie, die aktuelle Einwilligungserklärung so schnell wie
möglich zu unterzeichnen. Sprechen Sie Ihre Ambulanz
an, hier liegen die aktuellen Einwilligungserklärungen be-
reits vor!
Die vorliegenden Zahlen beziehen sich auf den Berichts-
Dr. Miriam
zeitraum 2017. Es werden die Daten von 6106 Patienten
Schlangen
aus 91 Ambulanzen vorgestellt. Auf der Seite 9 finden Sie
eine Kurzübersicht über die wichtigsten Fakten in Bezug
Geschäftsführung
auf die Versorgung. So wissen wir z.B. durch die Zahlen
Mukoviszidose
aus dem Register, und nur durch diese Zahlen, dass in
Institut gGmbH
2017 bereits 58 % der CF Betroffenen 18 Jahre und älter
sind. Das ist eine wichtige Information auch in Bezug auf
die Ausrichtung zukünftiger Versorgungsstrukturen. Wir
setzen uns politisch dafür ein, dass die Anzahl der Am-
Der Vorstand und die Geschäftsführung des Mukoviszido- bulanzen für Erwachsene steigt und die Versorgung in der
se e.V. freuen sich, Ihnen mit dem vorliegenden Berichts- Zukunft gesichert ist. Ohne die Registerdaten könnten wir
band nunmehr zum dritten Mal Zahlen, Daten und Fakten nicht belegen, wie sich die Patientenzahlen entwickelt ha-
aus dem deutschen Mukoviszidose Register vorstellen zu ben und in Zukunft entwickeln werden.
dürfen.
Erstmals können wir in Deutschland Aussagen zur Lebens-
Uns ist es ein großes Anliegen, dass neben der Wissen- erwartung mit Mukoviszidose machen. Bitte beachten Sie
schaft vor allem Sie als Betroffene diese Informationen dabei unbedingt, dass es sich hierbei immer nur um eine
lesen, verstehen und miteinander und mit Ihren behan- Prognose handeln kann und keine Vorhersage für die Zu-
delnden Ärzten diskutieren können. Die vorliegenden kunft eines einzelnen Patienten ist! Wie die Lebenserwar-
Daten lassen keinen Rückschluss auf Einzelschicksale tung berechnet wird, erfahren Sie im vorliegenden Band.
zu, geben Ihnen aber einen Überblick über den aktuellen
Status und die Entwicklung der Versorgungssituation von Wie entwickelt sich der FEV1% in den verschiedenen Al-
Menschen mit Mukoviszidose in Deutschland. Sie zeigen tersstufen? Das erfahren Sie auf Seite 15 und auch wie
in vielen Bereichen die kleinen und großen Erfolge in der wichtig es ist, alle Therapiemöglichkeiten von Beginn an
Therapieentwicklung, Lebensqualität und Lebenserwar- auszuschöpfen und konsequent zu verfolgen.
tung der vergangenen Jahrzehnte. Der Mukoviszidose e.V.
macht diese Erfolge mithilfe des Registers sichtbar, zeigt Auf den letzten Seiten zeigen wir Ihnen, welche Art von
aber auch die in Zukunft zu bewältigen Herausforderungen Mutationen in Deutschland zu finden sind. Wir erklären,
der Versorgung auf. was unter Genotypisierung zu verstehen ist und warum
es so wichtig ist, die eigene Mutation zu kennen, gerade
Es sind Ihre Daten, die hier mit Ihrer Zustimmung ausge- in Hinblick auf die vielversprechenden mutationsspezifi-
wertet werden! Wir danken Ihnen an dieser Stelle für das schen Therapien.
dem Register entgegengebrachte Vertrauen.
Wir glauben, Ihnen mit dem vorliegenden Berichtsband ei-
An dieser Stelle ein wichtiges Anliegen: Aufgrund der Ein- nen wichtigen Bereich aus den Registerdaten vorzustellen.
führung der Datenschutzgrundverordnung (DSGVO) haben Wollen Sie darüber hinaus noch mehr erfahren, oder sind
wir unsere Einwilligungserklärungen überarbeitet. Wir Ihnen andere Schwerpunkte wichtig, sprechen Sie uns an.
haben darüber hinaus eine Vertrauensstelle eingerichtet. Wir freuen uns auf den Dialog.
Was das ist, erfahren Sie auf den nächsten Seiten. Um
Ihnen weiterhin mit den Zahlen, Daten und Fakten einen Ihre Dr. Miriam Schlangen
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 3
Einleitung
So, nun haben wir hier eine schöne Broschüre voller Zah- Bestätigt wird dieser Eindruck durch die medianen Gewichts-
len und Grafiken sowie einigen erläuternden Texten – und verläufe in Abhängigkeit vom Alter. Hier sieht man, dass
was machen wir jetzt damit? sich nach wie vor schon in der Kindheit ein zunehmender
Abstand von der 50. Perzentile entwickelt, und dass auch
Mein Vorschlag: aufmerksam lesen. Das ist stellenweise beim BMI der Erwachsenen ein deutlicher Abstand zwischen
vielleicht mühselig, bringt aber für jeden Einzelnen Erkennt- der CF-Population und dem Bevölkerungsdurchschnitt oder
nisse, die durchaus unterschiedlich sein können. Daneben auch der altersabhängigen WHO-Idealkurve zu erkennen ist.
bringt es aber noch mehr, abhängig davon, ob man sich als
Individuum mit dem Inhalt befasst, oder ob man außerdem Aber was bedeutet das nun? Immerhin wissen wir ja, dass es
noch so etwas verfolgt wie ein gemeinsames Selbsthilfe-In- einen engen Zusammenhang zwischen einem höheren BMI-
teresse. Denn Selbsthilfe ist ja, anders, als es die Bezeich- Wert und einem besseren Verlauf der Lungenerkrankung
nung nahelegt, nicht etwas, was man als Einzelner für sich gibt. Müssen die Bemühungen um eine normalere Gewichts-
selbst betreibt, sondern eine Aktivität in einer (vielleicht entwicklung verstärkt werden: für alle Menschen mit Muko-
auch nur virtuell vorhandenen) Gruppe Betroffener im ge- viszidose in Deutschland, oder nur für einzelne Gruppen?
meinsamen Interesse dieser Gruppe. Damit verändert sich Wie macht man das, welche Mittel hat man zur Verfügung?
das Verhältnis des Lesers zum Text: Er liest mit einem allge- Welchen Aufwand möchte/muss man treiben, welche Belas-
meineren, breiter definierten Interesse, nämlich als einer tungen kann man den Patienten zumuten, um diesem Ziel
von vielen Betroffenen, die gemeinsam etwas für alle errei- näher zu kommen? Was wäre ein realistisches Ziel? Was ist
chen wollen. Und darüber sollte man ins Gespräch kommen. in diesem Zusammenhang von den CF-Teams zu erwarten,
In einer regionalen Selbsthilfegruppe oder als Patientenver- speziell von den Ärzten, Ernährungsberatern, Psychologen?
treter im Gespräch mit den Ambulanzmitarbeitern, im Rah-
men der Gremienarbeit des Mukoviszidose e.V. oder bei der Man sieht schon hier, dass sich die Fragen eigentlich erst so
aktiven Diskussion in Internet-Foren: in jedem Fall sehen wir richtig stellen, wenn man die Daten zur Kenntnis genommen
die Zahlen, Daten, Fakten als Grundlage und Werkzeug, um hat. Ohne Daten keine Fragen, ohne Fragen kein Fortschritt.
Einfluss auf die Qualität der Versorgung von Menschen mit Und eine der Fragen in den nächsten Jahren wird sein, ob
Mukoviszidose zu nehmen. Das hilft dann einem selbst und die schon seit Anfang 2018 mögliche Verordnung von am-
allen anderen. bulanter Ernährungstherapie bei Mukoviszidose also Ernäh-
rungstherapie auf Rezept, zu einem Erfolg wird oder nicht.
Man erhält vielleicht auch vertiefte Erkenntnisse, wenn Nicht zuletzt ist das auch abhängig davon, was die Patienten
man die Informationen weiter analysiert und im Zusam- daraus machen. Qualitätsverbesserung beginnt damit, dass
menhang betrachtet. Ein Beispiel: Die Gewichtsentwicklung der Leistungsanbieter seinem Klienten zuhört. Wenn der
der Patienten in den letzten Jahren. Schaut man auf die Klient stumm bleibt, wird es schwer sein, die Versorgung zu
Kurzübersicht auf Seite 9, findet man dort, dass sich der An- verbessern. Und die Zahlen aus dem Register helfen uns zu
teil der erwachsenen Patienten mit einem BMI gleich oder sprechen. Also, sprecht!
größer 19 von 50 % in 1995 über 69 % in 2005 auf 83 % in
2017 erhöht hat. Auf den ersten Blick ein schöner Erfolg, ein Anmerkung: Ernährungstherapie als Heilmittel bei Mukovis-
Grund zur Zufriedenheit, nicht wahr? Oder müssten wir uns zidose, vom Gemeinsamen Bundesausschuss (GBA) aufge-
vielleicht eher Sorgen machen um die 17%, bei denen das nommen in die Heilmittelrichtlinie, Zulassungsempfehlung
nach wie vor nicht der Fall ist? Immerhin sind 17 % von 6106 durch den GKV Spitzenverband nach §124 Abs.4SGB V für
am Register beteiligten Patienten 1038 reale Personen! Heilmittelerbringer der Ernährungstherapie. Bitte fragen sie
unbedingt Ihren Ambulanzarzt und Ihre Fachkraft für Ernäh-
Außerdem: Ein BMI von 19 für Männer gilt schon als Unter- rungsberatung in der Ambulanz!
gewicht, für Frauen liegt das am unteren Rand des Normal-
gewichts. Als normal gilt für Männer ein BMI von 20-25, für Für die Patientenvertreter
Frauen 19-24. Bei aller möglichen Kritik an der pauschalen
Verwendung von BMI-Werten: Von solchen Verhältnissen Wilhelm Bremer & Susanne Deiters
sind wir offensichtlich noch ein gutes Stück entfernt mit
unserer Referenzzahl 19.
4 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019
Inhaltsverzeichnis
Impressum......................................................................................................................................................................2
Vorwort...........................................................................................................................................................................3
Einleitung...................................................................................................................................................................... 4
1. Was ist das Deutsche Mukoviszidose-Register?........................................................................................................... 6
1.1 Seit wann gibt es das Register und wer beteiligt sich?............................................................................................. 6
1.2 Was sind die Ziele?............................................................................................................................................... 6
1.3 Welchen Nutzen habe ich von den ausgewerteten Daten?...................................................................................... 6
1.4 Wie werden die Daten erfasst?.............................................................................................................................. 6
1.5 Welche Daten der Patienten werden ausgewertet?................................................................................................. 6
1.6 Wofür können Daten aus dem Mukoviszidose-Register genutzt werden?..................................................................7
1.6.1 Qualitätsentwicklung........................................................................................................................................7
1.6.2 Internationale Vergleichbarkeit.........................................................................................................................7
1.6.3 PASS................................................................................................................................................................7
1.6.4 Basis für klinische Studien...............................................................................................................................7
1.6.5 Krankheitsüberwachung...................................................................................................................................7
2. Datenschutz............................................................................................................................................................... 8
2.1 Ihre Einwilligungserklärung................................................................................................................................... 8
2.2 NEU: Vertrauensstelle........................................................................................................................................... 8
2.3 Ihre Rechte.......................................................................................................................................................... 8
2.4 Wer ist der Betreiber?........................................................................................................................................... 8
2.5 Wer sind Ihre Ansprechpartner?............................................................................................................................ 8
3. Kurzübersicht CF Deutschland 2018............................................................................................................................ 9
4. Karte der teilnehmenden CF Einrichtungen.................................................................................................................11
5. Auswertungen.......................................................................................................................................................... 12
5.1 Altersverteilung Menschen mit Mukoviszidose im Vergleich 2017 zu 2015.............................................................. 12
5.2 Altersentwicklung................................................................................................................................................ 13
5.3 Lebenserwartung................................................................................................................................................ 14
5.4 Lungenfunktion................................................................................................................................................... 15
5.5 Ernährungsstatus................................................................................................................................................ 17
5.5.1 Kinder & Jugendliche unter 18 Jahre................................................................................................................. 17
5.5.2 Erwachsene ab 18 Jahren................................................................................................................................ 19
5.6 Lungeninfektionen.............................................................................................................................................. 21
5.6.1 Welche Mikroorganismen können der Lunge von CF-Betroffenen gefährlich werden?......................................... 21
5.6.2 Infektion mit Pseudomonas aeruginosa..........................................................................................................22
5.6.3 Infektion mit Burkholderia cepacia.................................................................................................................23
5.7 Was bedeutet eigentlich Resistenz?.....................................................................................................................24
5.8 Genetik...............................................................................................................................................................25
6. Glossar.....................................................................................................................................................................26
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 5
1. Was ist das Deutsche Mukoviszidose-
Register?
1.1 Seit wann gibt es das Register und wer 1.4 Wie werden die Daten erfasst?
beteiligt sich?
Die Daten werden in den am Deutschen Mukoviszidose-
Das Deutsche Mukoviszidose-Register wurde im Jahr 1995 Register beteiligten CF-Einrichtungen durch die behan-
unter dem Namen „Qualitätssicherung Mukoviszidose“ delnden Ärzte/Dokumentare mithilfe der Onlineregister-
gestartet und blickt auf eine nunmehr über 20-jährige software MUKO.web dokumentiert. Mehr über MUKO.web
Entwicklungsgeschichte und Datendokumentation zurück. erfahren Sie online unter www.muko.info/register. Muko.
Das Mukoviszidose-Register und der vorliegende Berichts- web entspricht dem aktuellen Stand der Technik und er-
band werden durch den Mukoviszidose e.V. entwickelt füllt die entsprechenden Standards an Datenschutz und
und finanziert. Ohne die Daten der Patienten und ihre Datensicherheit.
Einwilligung würde es das Register überhaupt nicht
geben. Im Jahr 2017 beteiligten sich 6106 Patienten in 91
CF-Einrichtungen. Danke für Ihr Vertrauen in das Deutsche 1.5 Welche Daten der Patienten werden
Mukoviszidose-Register! ausgewertet?
Für den vorliegenden Berichtsband fließen Registerdaten
von 6106 Patienten aus dem Dokumentationsjahr 2017 in
1.2 Was sind die Ziele?
die Auswertungen ein. Für diese Patienten liegt mindes-
Mit dem Deutschen Mukoviszidose-Register verfolgt der tens ein Datensatz mit den Kennzahlen Größe, FEV1 oder
Mukoviszidose e.V. den Zweck der Qualitätssicherung Nachweis von Bakterien vor und der Patient hat in seine
Mukoviszidose, das heißt unter anderem: Teilnahme am Register eingewilligt.
» die Versorgungssituation von Patienten mit Mukoviszi- Für die Auswertungen der Lungenfunktion werden die
dose in Deutschland zu erfassen, zu analysieren und zu Patienten ausgeschlossen, die im Jahr 2017 oder zuvor eine
verbessern, Lungentransplantation hatten, sowie diejenigen, die unter 6
» die erhobenen Daten als Grundlage für Versorgungsfor- Jahre alt sind bzw. keine Lungenfunktionsmessung hatten.
schung, Therapieentwicklung und Arzneimittelsicher-
heitsüberwachung bereitzustellen, Eine detaillierte Auflistung aller im Register erfassten Daten
» die Registerdaten für Patienten und Therapeuten in können Sie jederzeit bei Ihren behandelnden Ärzten, der
jährlich erscheinenden Berichtsbänden aufzubereiten Vertrauensstelle oder im Internet unter www.muko.info/re-
und transparent darzustellen. gister einsehen.
Weitergehende Informationen entnehmen Sie bitte den
1.3 Welchen Nutzen habe ich von den medizinischen Berichtsbänden auf der Homepage des
ausgewerteten Daten? Mukoviszidose e.V.
Ihre Behandlung wird durch die Teilnahme am Registerpro-
jekt nicht beeinflusst und es entsteht für Sie kein direkter
persönlicher Vorteil. Jedoch soll durch ein besseres Krank-
heitsverständnis der Grundstein für eine verbesserte
Therapie gelegt werden. Dies kann zukünftig auch Ihnen
zugutekommen. Des Weiteren profitieren Sie von den im
Rahmen des Registerprojekts entstehenden Informations-
materialien für Patienten und Eltern.
www.muko.info/berichtsband
6 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019
1.6 Wofür können Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register genutzt werden?
Qualitätsentwicklung Internationale PASS Basis für klinische Krankheits
Vergleichbarkeit Studien überwachung
Qualitätskontrolle Vergleich zwischen Gewährleistung der Tests von vielver- Dokumentation von
und -verbesserung in und Lernen von Medikamentensicher- sprechenden neuen Entwicklung und
den teilnehmenden anderen Ländern heit von zugelassenen Therapien Auswirkungen neuer
CF-Einrichtungen Präparaten Therapieansätze
1.6.1 Qualitätsentwicklung 1.6.3 PASS
Wie können die im Register dokumentierten Daten indi- PASS steht für Post-Authorisation Safety Studies, also Arz-
rekt zur Qualitätskontrolle und -verbesserung beitragen? neimittelsicherheitsstudien nach der erfolgreichen Zu-
Alle Daten stehen Ihrer behandelnden Ambulanz direkt lassung. Sie dienen der praxisrelevanten Erfassung von
nach der Eingabe in MUKO.web (Registersoftware) zur Sicherheitsdaten und fortlaufenden Risikobewertung zuge-
Verfügung. Sie werden graphisch aufbereitet und stellen lassener Arzneimittel und eignen sich, um
beispielsweise die Verläufe von FEV1 und BMI der vergan-
gen Untersuchungstermine anschaulich dar. Anhand der » mögliche mit der Anwendung eines Arzneimittels ver-
Daten ist eine Einschätzung Ihres Krankheitsverlaufs mög- bundene Risiken unter Praxisbedingungen zu identifi-
lich. Auch Therapiepläne können anhand der Daten auf zieren, zu charakterisieren oder zu quantifizieren,
ihren Erfolg hin überprüft werden und mit dem gesamten » die Arzneimittelsicherheit bei Langzeitanwendung oder
Team diskutiert werden. Ihre persönlichen Verlaufsgra- in bestimmten Patientengruppen zu evaluieren,
fiken können exportiert und ausgedruckt werden. So ha- » das Sicherheitsprofil eines Arzneimittels zu bestätigen
ben auch Sie einen guten Überblick über die Entwicklung oder
wichtiger Gesundheitsdaten. Neben der Darstellung pati- » die Wirksamkeit von Maßnahmen zur Risikoverminder
entenindividueller Daten, können auch Übersichten über ung zu messen.
alle in Behandlung befindlichen Patienten erstellt werden.
Hiermit sind beispielsweise die Entwicklung von Patien- Die Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register
tenzahlen und durchschnittlichen Lungenfunktionswerte können anonymisiert für Arzneimittelsicherheitsstudien
innerhalb der Ambulanz gut nachvollziehbar. eingesetzt werden.
1.6.2 Internationale Vergleichbarkeit 1.6.4 Basis für klinische Studien
Die im Deutschen Mukoviszidose-Register erfassten Daten Neben den beschriebenen Arzneimittel-sicherheitsstudien
können mit Registern aus der ganzen Welt verglichen wer- können die Daten aus dem Mukoviszidose-Register auch als
den. Ein Rückschluss auf Ihre Person und die behandelnde Basis für klinische Studien herangezogen werden. Sie wer-
Ambulanz ist hierbei zu keiner Zeit möglich. Anhand der den mit Patienten durchgeführt und sind Voraussetzungen
Daten lässt sich einschätzen, wie erfolgreich die Muko- für die behördliche Arznei-mittelzulassung. Eine Identifika-
viszidose in verschiedenen Ländern behandelt wird. Die tion Ihrer Person oder der behandelnden Ambulanz ist zu
Daten können als Grundlage zur Diskussion verschiedener jeder Zeit ausgeschlossen.
Therapieansätze dienen oder die Versorgungssituation in
den teilnehmenden Ländern darstellen. Besonders her-
vorzuheben ist die erfolgreiche Kooperation mit der ECFS 1.6.5 Krankheitsüberwachung
(European Cystic Fibrosis Society) und deren Register.
Die Registersoftware MUKO.web bietet Ihren behandelnden
Weitere Infos finden Sie auf der Homepage der ECFS unter
Ärzten verschiedene Darstellungsoptionen, um die Auswir-
https://www.ecfs.eu/ecfspr
kungen verschiedener Therapieansätze auf Lungenfunktion
und BMI grafisch darzustellen.
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 7
2. Datenschutz
2.1 Ihre Einwilligungserklärung also z.B. die Vervollständigung oder Korrektur Ihrer im
Register dokumentierten Daten, aber auch das Recht auf
Grundlage aller Ergebnisse des Deutschen Mukoviszidose Löschung und Widerspruch nach Art. 17 und 19 DSGVO,
Registers ist Ihre freiwillige Einwilligungserklärung zur wenn Sie in Zukunft Ihre Einwilligungserklärung zur Teil-
Teilnahme. nahme am Register widerrufen möchten.
Detaillierte Informationen finden Sie online unter
Mit der Einführung der Datenschutz-grundverordnung (DS- www.muko.info/vertrauensstelle
GVO) in 2018 hat auch das Deutsche Mukoviszidose-Regis-
ter das bestehenden Datenschutzkonzept und die dazuge-
hörige Einwilligungserklärung der Patienten überarbeitet 2.4 Wer ist der Betreiber?
und an die neuen daten-schutzrechtlichen Anforderungen
Das Mukoviszidose Institut – gemeinnützige Gesellschaft
angepasst.
für Forschung und Therapieentwicklung mbH (MI)- wurde
durch den Mukoviszidose e.V. mit der Planung und Koordi-
Seit Anfang 2019 liegen für das Registerverfahren positive
nation des Deutschen Mukoviszidose-Registers beauftragt.
Voten der zuständigen Landesdatenschutzbehörden vor.
Ihre behandelnden Ärzte werden ab Mai 2019 Ihr Einver-
Das „MI“ ist eine gemeinnützige 100%ige Tochtergesell-
ständnis zur Teilnahme am Deutschen Mukoviszidose-Re-
schaft des Mukoviszidose e.V. Es erbringt professionell
gister erneuern. Hierzu werden Sie gebeten, eine Einwilli-
Dienstleistungen im Bereich der Forschung und des Qua-
gungserklärung zu unterschreiben.
litätsmanagements, um neue Therapieansätze zu ermögli-
chen und die bestehende Therapie zu optimieren mit dem
Bitte unterstützen Sie uns bei der Aktualisierung der
Ziel, die Lebenszeit und die Lebensqualität von Patientin-
bestehenden Einwilligungserklärungen, damit die hohe
nen und Patienten mit Mukoviszidose zu verbessern.
Repräsentativität des Mukoviszidose-Registers auch über
das Jahr 2019 hinaus gewährleistet werden kann.
2.5 Wer sind Ihre Ansprechpartner?
2.2 NEU: Vertrauensstelle Die Mitarbeiter und den Datenschutzbeauftragten der Ver-
trauensstelle an der Universitätsmedizin Mainz erreichen
Die Vertrauensstelle ist neben Ihren behandelnden Ärzten
Sie wie folgt:
die zentrale Anlaufstelle für alle Fragen rund um das Regis-
terverfahren und dient der Wahrung Ihrer datenschutzrele-
vanten Rechte. In der Vertrauensstelle arbeiten autorisier-
Vertrauensstelle Deutsches Mukoviszidose-Register
te und zur Verschwiegenheit verpflichtete Beauftragte, die
Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg-
in Ihre durch den behandelnden Arzt und im Krankenhaus
Universität Mainz
dokumentierten personenbezogenen Daten, insbeson-
Interdisziplinäres Zentrum Klinische Studien (IZKS)
dere Ihre Gesundheitsdaten, Einsicht nehmen können,
Langenbeckstraße 1
soweit dies für den ordnungsgemäßen Betrieb des Deut-
55131 Mainz
schen Mukoviszidose-Registers notwendig ist.
Tel.: +49 (0) 6131 17-9906
Fax: +49 (0) 6131 17-9925
2.3 Ihre Rechte Mail: vertrauensstelle-mukoviszidose@izks-mainz.de
Das Angebot der Vertrauensstelle umfasst vor allem die
Wahrung Ihrer datenschutzrechtlichen Rechte der DSGVO.
Dazu gehören unter anderem das Auskunftsrecht nach
Art.15 DSGVO, also Ihr Recht, Informationen über den
Zweck der des Registerverfahrens, die erhobenen Daten
und die Dauer der Datenspeicherung zu erhalten, sowie
das Recht auf Berechtigung nach Art. 16 und 19 DSGVO,
8 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019
3. Kurzübersicht CF Deutschland 2019 (Datenstand 31.12.2017)
2017 beteiligten sich 91 52 % Männliche Patienten
CF-Einrichtungen am Register 48 % Weibliche Patienten
Anteil der erwachsenen
Am Register beteiligte
18
(≥ 18Jahre) Patienten im
Patienten:
Register:
1995: 2496
1995: 28 % (699)
2005: 4551
2005: 43 % (2292)
2017: 6106
2017: 58 % (3545)
Neudiagnosen 2017: 206
Anteil der erwachsenen Patien-
Alter bei Diagnose: ten im Verhältnis zur Gesamt
2005: 12 Monate 1797 2561 population:
2016: 6 Monate
1995: 1797 (72 %) < 18 Jahre
2017: 2 Monate
699 (28 %) ≥ 18 Jahre
Diagnose im 1.Lebensjahr: 699 3545
2017: 2561 (42 %) < 18 Jahre
2005: 35 % 1995 2017
3545 (58 %) ≥ 18 Jahre
2017: 75 %
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 9
3. Kurzübersicht CF Deutschland 2019 (Datenstand 31.12.2017)
Patienten mit einer Lungen-
Anteil der Patienten mit
infektion mit Pseudomonas
einem FEV1 ≥ 80% in der
aeruginosa
Altersgruppe von 16-17
Jahren: 1995: 66 %
2017: 42 %
2005: 57 %
2017: 73 % 2005: < 18 Jahre: 34 %
≥ 18 Jahre: 73 %
Median FEV1% im Alter von
80 % 18-19 Jahren 2017: 79 %
2017: < 18 Jahre: 21 %
≥ 18 Jahre: 59 %
Mutterschaften:
Anteil der Patienten ≥ 18 Jahre
2005: 6
mit einem BMI ≥ 19:
2017: 23
BMI
1995: 50,5 %
Vaterschaften:
2005: 69 %
2005: 2
2017: 83 %
2017: 11
Durchschnittliche Lebens-
Lungentransplantationen: erwartung eines heute
geborenen Kindes mit CF:
50
2017: 32
50 Jahre
10 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 20194. Karte der teilnehmenden CF Einrichtungen
Die Karte zeigt alle 91 am Register teilnehmenden CF-Einrichtungen in 2017. Schreiben Sie uns, wenn Ihre Einrichtung nicht
vertreten ist: register@muko.info
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 115. Auswertungen
5.1. Altersverteilung Menschen mit Mukoviszidose im Vergleich 2017 zu 2015
Wie ist die Grafik zu lesen?
Die linke Grafik zeigt die prozentuale Altersverteilung aller im Register dokumentierten CF-Betroffenen in 2005, die rechte
Grafik die Altersverteilung in 2017. Zum Beispiel waren in 2005 1 % aller im Register dokumentierten weiblichen Patienten 1
Jahr alt (linke Grafik, unterster rosa Balken). 2017 waren 2 % aller dokumentierten männlichen Patienten 2 Jahre alt (rechte
Grafik, 2. blauer Balken von unten).
Altersverteilung 2005 Altersverteilung 2017
■ Weiblich 2005 ■ Männlich 2005 ■ Weiblich 2017 ■ Männlich 2017
Was heißt das?
Die Grafiken zeigen, wie sich die Altersstruktur der CF-Betroffenen in den vergangen 12 Jahren verändert hat.
In 2005 waren 77 % aller CF-Betroffenen unter 25 Jahre alt, 23 % waren 25 Jahre alt und älter. Dies lässt sich in der linken
Grafik an der breiteren Darstellung der Altersgruppen bis 25 Jahre erkennen. 14 % waren 30 Jahre alt und älter. Der älteste
im Register 2005 erfasste CF-Betroffene war 67 Jahre alt.
In 2017 waren 60 % aller CF-Betroffenen unter 25 Jahre alt. 40 % (17 Prozentpunkte mehr als in 2005) waren bereits 25 Jahre
alt oder älter. Die rechte Grafik lässt erkennen, dass der Anteil der CF-Betroffenen in den Altersgruppen über 25 Jahre im Ver-
gleich zu 2005 deutlich zugenommen hat. 29 % waren 30 Jahre alt und älter. 3,98 % der Betroffenen sind bereits 50 Jahre
alt oder älter. Das ist fast siebenmal so viel wie noch in 2005 (0,58 %). Der älteste im Register 2016 erfasste CF-Betroffene
ist 79 Jahre alt.
Was bedeutet das für mich?
Die Auswertungen aus dem Register zeigen, dass der Anteil der erwachsenen und immer älter werdenden CF-Betroffenen in
den vergangenen Jahren zugenommen hat. Die durchschnittliche Lebenserwartung neudiagnostizierter Kinder liegt heute
bei 50 Jahren und somit deutlich höher als noch vor 10 oder 20 Jahren. Ermöglicht wird dies durch eine immer frühere Dia-
gnosestellung (z. B. Neugeborenenscreening) und fortschrittliche Therapiemöglichkeiten.
12 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 20195.2. Altersentwicklung
Im Berichtsband wird an vielen Stellen zwischen Kindern und Erwachsenen unterschieden.
Kinder sind zwischen 0-17 Jahren (< 18 Jahre alt)
Erwachsene sind zwischen 18-100 Jahren (≥ 18 Jahre alt)
Wie ist die Grafik zu lesen?
Die Grafiken zeigen, wie sich der Anteil der Erwachsenen, im Vergleich zum Anteil der Kinder, in den vergangenen 22 Jahren
verändert hat. Die grauen Bereiche zeigen dabei den Anteil der Betroffenen unter 18 Jahren (Kinder), die orangenen Berei-
che den Anteil der Patienten, die 18 Jahre alt oder älter sind (Erwachsene).
Als Beispiel nehmen wir das Jahr 1995: Hier waren nur 28 % der Betroffenen 18 Jahre alt oder älter. In 2017 sind bereits über
58 % der CF-Betroffenen 18 Jahre alt oder älter.
Berichtsjahr
■ Erwachsene ■ Kinder
1995 2005 2017
■ Erwachsene ■ Kinder ■ Erwachsene ■ Kinder ■ Erwachsene ■ Kinder
Was bedeutet das für mich?
Der Anteil der erwachsenen Patienten nimmt seit Jahren stetig zu. Die Kinderkrankheit Mukoviszidose wird „erwachsen“ –
und damit zu einer chronischen Erkrankung, die das Erwachsenenleben mit vielfältigen Symptomen begleitet und in jedem
Alter ihre altersspezifischen Herausforderungen hat.
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 135.3. Lebenserwartung
Lebenserwartung - was heißt das genau und wie wird sie berechnet?
Die Lebenserwartung ist die im Durchschnitt zu erwartende Zeitspanne, die einem Menschen ab einem gegebenen Zeit-
punkt bis zu seinem Tod verbleibt, wobei bestimmte Annahmen über die Sterberaten zugrunde gelegt werden. Diese wer-
den in der Regel mit Hilfe der beobachteten Sterbehäufigkeiten der Vergangenheit und mit Modellannahmen für deren zu-
künftige Entwicklung berechnet. Grundsätzlich kann der Zeitpunkt, ab dem die restliche Lebenserwartung ermittelt werden
soll, beliebig gewählt werden.
Zum Vergleich: In Deutschland betrug im Jahr 2015 die durchschnittliche Lebenserwartung neugeborener Jungen 77 Jahre
und 9 Monate (2010: 77 Jahre und 4 Monate). Die entsprechende Zahl für neugeborene Mädchen lautete 82 Jahre und 10
Monate (2010: 82 Jahre und 6 Monate). Durchschnittliche bzw. mediane Lebenserwartung bedeutet, dass die eine Hälfte
der Bevölkerung dieses Alter überschreitet, während die andere Hälfte es nicht erreicht. Die so berechnete durchschnittli-
che Lebenserwartung ist eine ungenaue Prognose, die im Wesentlichen auf den vergangenen Sterberaten beruht und den
gegenwärtigen Trend fortführt.
Wie ist die Grafik zu lesen?
Die Grafik zeigt, wie hoch die durchschnittliche Lebenserwartung eines Patienten mit Mukoviszidose abhängig von seinem
aktuellen Alter ist. Auf der X-Achse wird das bereits erreichte Alter (0-50 Jahre) dargestellt. Für ein in 2018 neugeborenes
Kind (Alter=0 Jahre) mit Mukoviszidose liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei 50 Jahren. Für einen heute 30 Jahre
alten Patienten liegt die durchschnittliche Lebenserwartung bei 58 Jahren.
Erreichtes Alter
■ durchschnittliche Lebenserwartung ■ Erreichtes Alter
Was bedeutet das für mich?
Bei der Lebenserwartung handelt es sich immer nur um eine Prognose, d. h. niemand weiß, wie Umwelteinflüsse oder
Entwicklungen im Bereich der Therapie Einfluss auf die Lebenserwartungen nehmen werden. Die vorliegende Prognose
basiert auf den Daten der in den letzten Jahren in das Mukoviszidose-Register dokumentierten verstorbenen Patienten und
deren Überlebensalter. In den vergangenen Jahren ist die Lebenserwartung von Patienten mit Mukoviszidose sukzessive
gestiegen. Dies kann vom Überlebensalter der Patienten zwischen 1995-2017 abgeleitet werden.
14 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 20195.4. Lungenfunktion
Wofür steht FEV1?
Der FEV1 ist einer der Werte, die bei der Lungenfunktionsmessung erhoben werden. Er beschreibt die Menge an Luft,
die eine Person nach einem tiefen Atemzug innerhalb der ersten Sekunde ausatmet.
Wofür steht der Median?
Der Median (Zentralwert) einer Auflistung von Zahlenwerten ist der Wert, der an der mittleren (zentralen) Stelle
steht, wenn man die Werte der Größe nach sortiert.
Bsp.: 0,2,3,4,5,6,7,8,100, = Median ist die 5
Der Median teilt damit einen Datensatz so in zwei gleich große Hälften, dass die Werte der einen Hälfte kleiner und
die Werte der anderen Hälfte größer sind als der Median. Der Median reagiert deshalb weniger empfindlich auf ‚Aus-
reißer‘, also stark abweichende Werte, als der Durchschnitt.
Wofür steht der FEV1%?
Der FEV1% ist der prozentuale Wert des durchschnittlichen FEV1, den gesunde Menschen des gleichen Alters, Ge-
schlechts und Länge/Gewicht erreichen. Damit kann der individuelle FEV1% oberhalb von 100% liegen. Der FEV1%
kann Werte von über 140 % erreichen.
Bsp.: 25 %, 56 %, 77 %, 89 %, 95 %, 101 %; 110 %, 115 %, 128 %
Median FEV1% liegt in diesem Beispiel bei 95 %
Wie ist die Grafik zu lesen?
Die Grafik zeigt, wie sich der FEV1% in den dargestellten Altersgruppen für Mädchen und Jungen bzw. Frauen und Män-
ner entwickelt. Hierbei ist es wichtig zu verstehen, dass die 100% (gestrichelte Linie=Median der Gesamtbevölkerung)
den durchschnittlichen FEV1% der „gesunden“ Gesamtbevölkerung in dieser Altersgruppe darstellt, d.h. die Hälfte der
Bevölkerung liegt oberhalb dieser Linie, die andere Hälfte darunter. Das Gleiche gilt für die blaue und rosa Linie (Median
männliche/weibliche Patienten), die eine Hälfte der Patienten liegt oberhalb dieser Linie, die andere Hälfte darunter. Die
orangene „Ziellinie“ markiert eine symbolische Grenze, unter die der FEV1% nicht fallen sollte.
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 15Was heißt das?
» Im Alter zwischen 6 und 10 Jahren liegt der Median des FEV1% der CF-Betroffenen bei ungefähr 100 % und entspricht
hiermit dem Durchschnittswert der Gesamtbevölkerung.
» Ab 11 Jahren nimmt der Median des FEV1% der CF-Betroffenen ab und liegt im Alter von 18-19 Jahren 79 % und somit
bereits über 20 % unter dem Durchschnittswert der Gesamtbevölkerung.
» Ab 18 Jahren verschlechtert sich der Median des FEV1% der CF-Betroffenen weiter und stabilisiert sich erst ab ca. 30 Jah-
ren bei ca. 60 %. Das heißt: In diesem Alter liegt der durchschnittliche FEV1% bereits 40 % unter dem Durchschnittswert
der Gesamtbevölkerung.
Median FEV1% (6-9 Jahren) Median FEV1% (18 Jahren) Median FEV1% (30-34 Jahren)
99 % 79 % 60 %
Was bedeutet das für mich?
Es ist sehr wichtig, die Therapiemöglichkeiten (Medikamente, Sport & Physiotherapie) gerade zu Beginn der Pubertät
vollumfänglich auszuschöpfen und konsequent zu verfolgen. Verlorene FEV1% Werte sind nur in sehr geringem Umfang
wieder herstellbar und begleiten die Betroffenen ein Leben lang. Je besser der FEV1%, desto leistungsfähiger ist der CF-Be-
troffene. Die bestehenden Therapiemöglichkeiten haben den Anteil der Patienten mit einem FEV1% von über 80 % in der
Altersgruppe von 16-17 von 57 % (2005) zu 73 % (2017) vergrößert.
16 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 20195.5. Ernährungsstatus
5.5.1 Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren
Was sind BMI-Perzentile?
BMI-Perzentile vergleichen den BMI-Wert eines Kindes mit dem BMI aller anderen Kinder in Deutschland im gleichen
Alter und mit dem gleichen Geschlecht. Ein BMI auf dem fünfzigsten Perzentil (in der Grafik: P50) bedeutet, dass die
Hälfte der Kinder im gleichen Alter und mit dem gleichen Geschlecht einen höheren BMI hat und die andere Hälfte
einen niedrigeren. Die 50.te Perzentilkurve (P50) in den folgenden zwei Grafiken entspricht demnach dem Median
(vgl. Definition auf Seite 15) der gesunden Gesamtbevölkerung
Wie ist die Grafik zu lesen?
Die Grafiken zeigen, wie sich die BMI-Perzentile für Jungen und Mädchen (nächste Seite) mit CF zwischen dem 3. und dem
18. Lebensjahr entwickeln. Zum Beispiel liegt der Median aller Jungen mit CF im Alter von 11 Jahren auf der 25. Perzentil
kurve. Bei Mädchen mit CF liegt der Median bereits mit 9 Jahren auf der 25. Perzentilkurve. Das bedeutet, dass im Durch-
schnitt 75 % der der „gesunden“ Gesamtbevölkerung im gleichen Alter und mit dem gleichen Geschlecht einen höheren
BMI haben als die Kinder mit CF in dieser Altersgruppe.
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 17Was bedeutet das für mich?
CF-Betroffene im Kindesalter haben ein unterdurchschnittliches Gewicht. Enzyme und hochkalorische Ernährung tragen
zwar dazu bei, dass sich das Gewicht stabilisiert und sogar verbessert wird, dennoch haben Kinder mit CF häufig eine nicht
zufriedenstellende Gewichtsentwicklung. Studien zeigen, dass CF-Betroffene mit höherem Gewicht auch weniger anfällig
für Infekte sind und eine bessere Lungenfunktion besitzen.
18 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 20195.5.2 Erwachsene ab 18 Jahren
Was ist der BMI?
Der Body-Mass-Index ist ein Messwert, der genutzt wird, um zu beurteilen, ob ein gesundes Verhältnis zwischen
Gewicht und Körpergröße besteht. Der BMI basiert auf dem Körpergewicht und der Körpergröße eines Menschen.
Körpergewicht in kg
BMI =
(Körpergröße in m)²
Den eigenen BMI berechnen? http://www.bmi-rechner.net/
Wie ist die Grafik zu lesen?
Die Grafiken zeigen, wie sich der Median-BMI für Männer und Frauen (nächste Seite) mit CF zwischen 18 und 50 Jahren im
Vergleich zum Bundesdurchschnitt und dem Idealgewicht der WHO (Weltgesundheitsorganisation) entwickelt. Zum Bei-
spiel liegt der Median-BMI eines Mannes mit CF im Alter zwischen 25 und 29 Jahren bei 22. Das CF-Ziel beschreibt den BMI-
Wert, der laut Studien eine positive Auswirkung auf die Lungenfunktionswerte von CF-Betroffenen vermuten lässt.
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 19Was bedeutet das für mich?
Der Eindruck der Grafiken ist auf den ersten Blick verwirrend: Je älter die Betroffenen werden, desto besser der BMI.
Man könnte denken: Wenn man nur ausreichend alt wird, bekommt man automatisch einen guten BMI. Umgekehrt ist es
allerdings treffender beschrieben: Älter werden nur die CF-Betroffenen mit einem guten Gewichtszustand. Der Anteil der
erwachsenen Patienten mit einem BMI ≥ 19 hat sich von 50,5 % (1995) auf 78 % (2016) vergrößert.
20 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 20195.6. Lungeninfektionen
5.6.1 Welche Mikroorganismen können der Lunge von CF-Betroffenen gefährlich werden?
Keime
Keim ist ein Sammelbegriff für eine bestimmte Gruppe von Krankheitserregern. Dazu gehören z. B. die Bakterien
und Pilze, die selbst Lebewesen sind, aber auch die Viren, die zwar nicht selbstständig leben können, aber einige
grundlegende Fähigkeiten von Lebewesen besitzen. Die fehlenden Eigenschaften „leihen“ sie sich von ihrem Wirt,
der dadurch krank wird.
Bakterien
Bakterielle Krankheitserreger, die bei Mukoviszidose häufig gesundheitliche Probleme verursachen, sind Haemophi-
lus influenzae, Staphylococcus aureus und Pseudomonas aeruginosa. Auch andere Bakterien wie Nicht Tuberkulöse
Mykobakterien (NTM), Burkholderia cepacia und noch einige weitere kommen bei Mukoviszidose in der Lunge vor,
aber seltener als die drei erstgenannten.
» Gegen bakterielle Krankheitserreger kann man Antibiotika einsetzen.
Pilze
Der Pilz, der bei Mukoviszidose am häufigsten Probleme bereitet, ist der Aspergillus. Andere sind wesentlich selte-
ner oder weniger problematisch.
» Gegen Pilze, die krank machen, kann man Antimykotika einsetzen.
Viren
Viren, die die Atemwege befallen, können bei Menschen mit Mukoviszidose viel größere Schäden verursachen als
bei Menschen ohne diese Erkrankung. Das gilt schon für die ganz normalen Erkältungsviren, besonders aber für das
Grippevirus.
» Es gibt nur wenige Medikamente gegen Viren. Ihre Wirksamkeit ist nicht sehr hoch, das Nebenwirkungsrisiko groß.
Impfung
Gegen manche bakterielle und virale Krankheitserreger kann man sich impfen lassen. Der Impfschutz verhindert
den Ausbruch der Erkrankung oder lässt sie milder verlaufen. Wenn Impfstoffe verfügbar sind, sollte man sie nutzen.
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 215.6.2 Infektionen mit Pseudomonas aeruginosa
Was ist Pseudomonas aeruginosa?
Pseudomonas aeruginosa ist ein Bakterium, das in der Natur weit verbreitet ist und besonders in stehendem Wasser
(Oberflächengewässer, Waschbecken, Duschen, Toiletten, etc. ) vorkommt. In der Hygiene gilt es daher als bedeu-
tender Keim, der für Patienten mit Mukoviszidose eine Gefahr für die Infektion der unteren Atemwege darstellt.
Kurzüberblick Pseudomonas aeruginosa bei CF:
» Häufigste Ursache einer Atemwegsinfektion
» Häufig verbunden mit einem Rückgang der Lungenfunktion
» 10 % der Bakterienstämme sind multiresistent gegen Medikamente
Wie ist die Grafik zu lesen?
42 % aller CF-Betroffenen haben mind. einmal jährlich einen Nachweis einer Pseudomonas aeruginosa Infektion der unte-
ren Atemwege. Es sind 21 % der Kinder und 59 % der Erwachsenen betroffen. Positiv ist zu bewerten, dass die Häufigkeit
der Infektionen mit Pseudomonas aeruginosa in den vergangenen Jahren insgesamt leicht rückläufig ist.
Pseudomonas Infektion alle Patienten Pseudomonas Infektion Kinder
■ keine Pseudomonas Infektion
■ Pseudomonas Infektion
Pseudomonas Infektion Erwachsene
■ keine Pseudomonas Infektion
■ Pseudomonas Infektion
■ keine Pseudomonas Infektion
■ Pseudomonas Infektion
22 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 20195.6.3 Infektionen mit Burkholderia cepacia
Was ist Burkholderia cepacia?
Burkholderia cepacia findet sich typischerweise im Grundwasser und Erdboden und kann auch über längere
Zeiträume hinweg in feuchter Umgebung überleben. Für Patienten mit Mukoviszidose ist er wegen seiner hohen An-
tibiotikaresistenz ein gefährlicher Keim. Eine Infektion mit Burkholderia cepacia kann zu einer schnellen Abnahme
der Lungenfunktion führen.
Kurzüberblick:
» Betrifft nur einen geringen Anteil von CF-Betroffenen
» Kann zu einer schnellen Abnahme der Lungenfunktion führen
» Häufig multiresistent gegen Medikamente
Wie ist die Grafik zu lesen?
2,7 % aller CF-Betroffenen haben mindestens einmal jährlich einen Nachweis einer Burkholderia cepacia Infektion der
unteren Atemwege. Es sind 1,3 % der Kinder und 3,8 % der Erwachsenen betroffen. Positiv ist zu bewerten, dass Infektionen
mit Burkholderia cepacia nur sehr selten auftreten.
Burkholderia cepacia Infektion alle Patienten Burkholderia cepacia Infektion Kinder
■ keine Burkholderia cepacia Infektion
■ Burkholderia cepacia Infektion
Burkholderia cepacia Infektion Erwachsene
■ keine Burkholderia cepacia Infektion
■ Burkholderia cepacia Infektion
■ keine Burkholderia cepacia Infektion
■ Burkholderia cepacia Infektion
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 235.7. Was bedeutet Resistenz?
Vor allem bei der antibiotischen Therapie gegen Bakterien tritt oft das Problem der Resistenz auf. Resistent ist
dabei nicht der Mensch, sondern es sind einige oder viele der jeweils vorhandenen Bakterien, die den Angriff eines
bestimmten Antibiotikums abwehren und deshalb überleben können.
Manche Bakterien besitzen diese Fähigkeit dauerhaft und damit auch schon, bevor sie sich im Menschen ansiedeln.
Resistenzen können aber auch durch Mutationen in den Genen eines Bakteriums neu entstehen. Außerdem können
Bakterien die Resistenz gegen bestimmte Antibiotika vererben und auch auf andere Bakterien übertragen.
Um gegen eine bakteriell verursachte Krankheit ein geeignetes Antibiotikum zu finden, wird im mikrobiologischen
Labor an einem Abstrich getestet, welche Bakterien vorhanden sind und welche Resistenzen sie zeigen. Daraus er-
gibt sich meistens eine gewisse Anzahl wirksamer Antibiotika zur Auswahl.
Manchmal sind Bakterien aber gegen die meisten der üblichen Antibiotika resistent. Man nennt sie dann multiresis-
tent. Dafür stehen nur noch wenige wirksame Antibiotika zur Verfügung, die auch als Reserveantibiotika bezeichnet
werden und möglichst nicht für einfacher behandelbare Infektionen benutzt werden sollten.
Der denkbare Fall, dass es gar keine wirksamen Antibiotika für bestimmte Bakterien gibt, ist extrem selten. Bei fort-
gesetzter unkontrollierter Antibiotikafreisetzung in die Umwelt könnte das allerdings in Zukunft häufiger eintreten.
In der Behandlung der chronischen Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa bei Mukoviszidose ist eine Be-
sonderheit zu berücksichtigen. Die Welt dieser Bakterien, die dort in größeren Kolonien gemeinsam leben, ist sehr
vielfältig, so dass die Resistenztestung keine zuverlässigen Ergebnisse liefern kann, die für die vorhandenen Pseu-
domonas aeruginosa-Bakterien insgesamt gelten könnten. Außerdem hat sich gezeigt, dass die Behandlungsergeb-
nisse bei Verwendung eines Antibiotikums, auf das nach der Resistenztestung die Bakterien resistent sein sollten,
genauso gut waren wie bei einem Antibiotikum, das nach der Resistenztestung wirksam sein sollte. Insofern ist es
die Aufgabe des Arztes, ein für den individuellen Patienten sinnvolles Antibiotikum auszuwählen, und dabei nicht
(nur) das Ergebnis der Resistenztestung zu berücksichtigen.
3- und 4-MRGN sind definierte Resistenzkategorien, die nicht speziell abgestimmt sind auf die besonderen Verhält-
nisse der Pseudomonas aeruginosa-infizierten Lunge von Mukoviszidose-Patienten. Das gilt sowohl für die Abgren-
zung der beiden Kategorien voneinander als auch für die Behandlungsmöglichkeiten und den Behandlungserfolg.
Insofern ist eine solche Klassifizierung in erster Linie ein Hinweis auf eine fortgeschrittene Lungenerkrankung. Ande-
rerseits machen multiresistente Bakterien besondere hygienische Vorkehrungen in den Behandlungseinrichtungen
erforderlich. Eine Übertragung von multiresistenten Pseudomonas aeruginosa Bakterien auf eine andere Person mit
Mukoviszidose kann vorkommen und sollte nach Möglichkeit vermieden werden.
24 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 20195.8. Genetik
Genotypisierung - Was ist das?
Eine wichtige Eigenschaft der genetischen Anlagen eines Menschen (des Genoms) ist seine Vielfalt: Neben Ab-
schnitten, die bei allen Menschen gleiche Informationen enthalten, gibt es auch solche, die bei jedem Individuum
verschieden sind. Keine zwei Personen haben identische Chromosomen (eineiige Zwillinge ausgenommen). Unter-
sucht man die vielfältigen Bereiche des Genoms, erhält man ein charakteristisches, nur für die untersuchte Person
zutreffendes Muster, das einem individuellen Fingerabdruck entspricht. Man nennt diesen auch den genetischen
Fingerabdruck eines Menschen. Die Erstellung eines genetischen Fingerabdrucks nennt man Genotypisierung. Bei
der Bestimmung der CF-Mutation wird nicht das ganze Genom untersucht, sondern nur der Bereich des Genoms
(CFTR-Gen), der bei der Mukoviszidose defekt ist.
Was bedeutet Homo- und Heterozygot?
Ursächlich für die Erkrankung mit CF sind zwei Mutationen, eine vererbt von der Mutter und eine vom Vater.
» Homozygot: Beide Mutation sind gleich
» Heterozygot: Beide Mutationen sind unterschiedlich
Wie ist die Grafik zu lesen?
F508del ist die häufigste CF verursachende Mutation in Deutschland. 87 % der CF-Betroffenen sind Träger mindestens
einer F508del Mutation. Davon sind 47 % F508del homozygot und 40 % sind F508del heterozygot. 12 % haben keinerlei
F508del Mutation und bei 1 % ist die Mutation unbekannt/nicht identifiziert, bzw. die Genotypisierung wurde noch nicht
durchgeführt.
■ F508del homozygot
■ F508del
■ andere Mutation
■ unbekannt/nicht durchgeführt ■ F508del heterozygot
Warum ist die Genotypisierung wichtig?
Es ist wichtig, die eigene Mutation zu kennen, da sich die Medikamentenentwicklung zunehmend in Richtung mutations-
spezifischer Therapien entwickelt.
Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019 256. Glossar
Begriff Definition
ABPA (Allergisch Bronchopulmonal Entwicklung einer allergischen Reaktion auf Aspergillus fumigatus.
Aspergillose)
Anticholinergika Ein Anticholinergikum wirkt relaxierend (=entspannend) auf die glatte Muskulatur und hemmt die
Sekretion.
Arthritis Ein Zustand, der Schmerzen und Entzündungen in den Gelenken verursacht.
Arthropathie Ein Zustand, der Schmerzen in den Gelenken verursacht.
Bauchspeicheldrüse Ein Organ im Verdauungssystem, das Insulin und Verdauungsenzyme produziert.
Betasympathomimetika Als Betasympathomimetika bezeichnet man Arzneistoffe, welche die Betarezeptoren des
sympathischen Nervensystems stimulieren.
BMI (Body Mass Index) Eine Maßzahl für die Bewertung des Körpergewichts eines Menschen in Relation zu seiner
» Vgl. Seite 19 Körpergröße.
Burkholderia cepacia Burkholderia cepacia gehören zu einer Bakterienspezies der Gattung Burkholderia. Einige dieser
» Vgl. Seite 23 Bakterien sind gefährlich für die Gesundheit von Menschen mit Mukoviszidose.
CF - Zystische Fibrose Mukoviszidose
CFTR (Regulator der Transmem- Ein Protein an der Zelloberfläche, das den Salz- und Wasserhaushalt einer Zelle kontrolliert. Das Gen,
bran-Leitfähigkeit bei cystischer das die Mukoviszidose verursacht, ist der Bauplan für das CFTR-Protein. Jeder Mensch hat zwei Kopien
Fibrose) des Gens für CFTR. Um mit Mukoviszidose geboren zu werden, müssen beide CFTR-Gene von einer
CF-verursachenden Mutation betroffen sein.
Enzyme Im Körper auftretende Biologische Moleküle (also Moleküle, die als Stoffwechselprodukte in der leben-
den Zelle vorkommen), die komplexe Reaktionen wie die Verdauung von Lebensmitteln unterstützen.
FEV1 (Einsekundenkapazität) Die Einsekundenkapazität bezeichnet die größtmögliche Menge an Luft, die Sie innerhalb von 1
» Vgl. Seite 15 Sekunde forciert ausatmen können. Der FEV1-Wert ist Teil der Lungenfunktion und kann im Rahmen
eines Lungenfunktionstests gemessen werden.
FEV1% predicted Der FEV1% ist der prozentuale Wert des durchschnittlichen FEV1, den gesunde Menschen des gleichen
» Vgl. Seite 15 Alters, Geschlechts und Länge erreichen. Im Normalfall liegt er zwischen 80-120 %.
Gastroösophageal Refluxkrankheit Chronisches Symptom einer Schädigung durch Magensäure, die aus der Magenschleimhaut aufsteigt.
Genotyp Charakteristischer Teil des genetischen Aufbaus einer Zelle, eines Organismus oder Individuums.
» Vgl. Seite 25
Haemophilus influenzae Haemophilus influenza ist ein Bakterium, das schwere Krankheiten verursachen kann.
Hämoptyse Das Husten von Blut.
Hepatobiliäre Erkrankung Eine Leber- oder Gallenkrankheit.
Heterozygot Jeder, der mit Mukoviszidose lebt, hat zwei Mutationen des Gens für CFTR. Eine Mutation wird von der
» Vgl. Seite 25 Mutter und eine vom Vater vererbt. Wenn beide Mutationen (oder Genotypen) unterschiedlich sind, ist
die Person homozygot.
26 Mukoviszidose e. V. | ZAHLEN, DATEN & FAKTEN 2019Sie können auch lesen
