Drei Jahre frühe Nutzenbewertung nach 35a SGB V - kritische Würdigung und Lösungsvorschlag
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Pharmacoecon Ger Res Artic (2013) 11:13–24
DOI 10.1007/s40275-014-0007-4
O R I G I NA L - F O R S C H U N G S A R B E I T
Drei Jahre frühe Nutzenbewertung nach §35a SGB V – kritische
Würdigung und Lösungsvorschlag
Susanne Höhle-Pasques · Johannes Hankowitz ·
Peter Oberender
Online publiziert: 11. März 2014
© The Author(s) 2014. Dieser Artikel ist auf Springerlink.com mit Open Access verfügbar
Abstract Background: Against the background of increas- evaluated by G-BA (Federal Joint Committee) between Jan-
ing cost pressure in the German Health Care system Ger- uary 2011 and December 2013 with respect to the above
man health policy introduced several law changes to in- mentioned political objectives. Parameters such as added
crease competition within German health care system for value, determination of an adequate competitor, patient
both, payers and health care providers. At the same time law relevant endpoint surrogate parameter and subgroup anal-
changes included centralization of decisions—counteracting ysis are being discussed.
a real competition. Both approaches are part of an austerity Results: AMNOG process has been implemented as a learn-
plan. The latest example for this approach is the new drug ing system and indeed several issues have already been ad-
law (AMNOG) in 2011 with the core element of centralized dressed, such as the determination of the adequate compara-
early benefit assessment (§ 35a SGB V) for new drugs and tor by G-BA as well as the treatment of orphan drugs in this
therapies and price negotiations between federal association process. Basically implementation of AMNOG and early
of health insurances and pharmaceutical company. benefit assessment is a necessary step on the way to trans-
In this review we examine the implementation of the new parent priorisation of health care benefits. But the AMNOG
drug law with respect to the achievement of political ob- process is one step further towards centralization of the Ger-
jectives: Ensure sustainable financing of innovations in the man health care system and therefore contradicts a healthy
German health care system, provide innovations early to the and fair competition within the system. As a consequence
patient, decrease overregulation and establish a transparent the development of high quality solutions for patients might
environment in which efforts of the pharmaceutical industry be hampered.
are being honored by fair prices. The analysis of the first 64 value dossiers shows that less
Methods: We reviewed the new AMNOG process since of half of the affected patient populations (40 %) have ac-
its implementation on 1st January 2011 and first 64 values cess to new therapies being reimbursed by health insurances
dossiers from pharmaceutical companies that have been with a premium price. There is a major inbalance in assess-
ment of drugs in different therapeutic areas. In combina-
tion with increased uncertainty for the pharmaceutical com-
S. Höhle-Pasques (B)
panies the AMNOG process on the middle and long-term
MBA Health Care Management, München, Deutschland might jeopardize the commitment of pharmaceutical indus-
e-mail: shoehle@t-online.de try in the German market. This in turn endagers the political
objective to ensure patients early access to innovative ther-
J. Hankowitz
Institut für Pharmakologie und Präventive Medizin, München,
apies.
Deutschland Besides this, centralization of the subjective parameter
e-mail: hankowitz@ippmed.de “added value” seems to be problematic, since value deci-
sions should be taken by democratic processes.
P. Oberender
We therefore suggest a model in which only objectively
Volkswirtschaftlehre und Gesundheitsökonomie, Universität
Bayreuth, Bayreuth, Deutschland measurable value decisions are being taken centrally and
e-mail: peter.oberender@uni-bayreuth.de subjective value decisions are as much as possible decen-14 S. Höhle-Pasques et al.
tralized. This results in both a stronger competition of qual- chend würdigen. Die Sonderstellung Deutschlands inner-
itatively best solutions for patients and in a higher fault tol- halb Europas, Innovationen für den Patienten direkt nach
erance. Instruments such as health care research and con- Markteinführung verfügbar zu halten, soll beibehalten wer-
ditional reimbursement can help to enhance a fair competi- den.
tion for more quality in regionally organized health care and Dass nicht alle Anforderungen von Anfang an erfüllt wer-
more economical allocation of short resources. den können, war allen Beteiligten klar und ist an der Tat-
sache erkennbar, dass die Änderungen als „lernenden Sys-
tems“ implementiert wurden. Tatsächlich wurden bereits mit
1 Hintergrund und Fragestellung der Änderung der AMG Novelle erste Anpassungen vorge-
nommen [2].
Die kurzfristige Erholung der Budgets der gesetzlichen Mit dem Koalitionsvertrag zwischen Union (CDU/CSU)
Krankenkassen (GKV) kann nicht darüber hinweg täuschen, und SPD wurde die Bewertung des Bestandsmarktes aufge-
dass die Ausgaben der GKV, die in den letzten Jahren nur geben bevor die ersten Entscheidungen zum Bestandsmarkt
marginal gestiegen sind, in Zukunft wieder steigen werden (Gliptine) ihre Wirkung zeigen konnten [3].
und sich damit die Budgetsituation verschärfen wird.
Allein auf Grund der demografischen Entwicklung ist ab- 1.1 Das AMNOG im Kontext gesetzlicher
zusehen, dass der Kostendruck auf das deutsche Gesund- Kostendämpfungsmaßnahmen
heitssystem weiter zunehmen wird.
Vor diesem Hintergrund begrenzter Ressourcen und Der Gedanke der zentralen Nutzenbewertung wurde bereits
gleichzeitig steigender Ausgaben, ist die Einführung des 2004 mit dem GMG vom Gesetzgeber verankert und das
Arzneimittel-Neuordnungsgesetztes (AMNOG) im Jahr im Jahr 2004 hierfür gegründete Institut für Qualität und
2011 mit der obligaten frühen Nutzenbewertung für neue Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hatte den
Medikamente ein Schritt in die richtige Richtung. Sie lie- Auftrag, Nutzenbewertungen für neue Arzneimittel zu er-
fert die Grundlage für eine transparente Priorisierung von stellen. Hier gab es bereits die Möglichkeit, Festbeträge für
Gesundheitsleistungen, um langfristig eine qualitativ hoch- patentgeschützte Arzneimittel mit geringem therapeutischen
wertige Patientenversorgung sicher zu stellen. Nutzen einzuführen. Diese Aufgaben wurden mit dem
Der Gesetzgeber hatte hier in den letzten zwei Jahrzehn- GKV-Wettbewerbsstärkungsgesetz, das zum 01.04.2007 in
ten eine Vielzahl an Gesetzen eingeführt, die sich im Span- Kraft trat, um eine Kosten-Nutzen-Abwägung erweitert. In
nungsfeld zwischen einem Mehr an Wettbewerb um mehr Konsequenz konnte dann erstmalig auf Basis dieser Bewer-
Qualität und Effizienz auf der einen Seite und einer stärkeren tung von dem GKV Spitzenverband ein Höchstpreis für die
Zentralisierung bewegen. Letzteres führte u.a. zu einer kon- Erstattung von patentgeschützten Arzneimitteln festgelegt
tinuierlichen Machtausweitung des Gemeinsamen Bundes- werden. Insbesondere für solche Arzneimittel, die nicht be-
ausschusses (G-BA), dessen Einflussbereich durch die Po- reits einem Festbetrag zugeordnet werden konnten. Diese
litik fortlaufend erweitert wurde. Mit dem AMNOG wurde Möglichkeiten bestanden zusätzlich auf Innovationen fest-
2011 ein weiteres Kostendämpfungsgesetz in das deutsche gelegten Zwangsrabatten (6 % im Beitragssatzsicherungsge-
Gesundheitssystem eingeführt, was zu einer verstärkten setzt (2003), 16 % im GKV-Modernisierungsgesetz (2007)).
Zentralisierung beiträgt. Kernstück dieses Gesetzes ist die Clopidogrel (Plavix® Iscover® , Sanofi, BMS) zum Beispiel
„Frühe Nutzenbewertung nach § 35a SGB V“, wobei zen- wurde in 2008 durch eine Nutzen-Bewertung vom IQWiG
tral über den subjektiven Parameter „Nutzen/Zusatznutzen“ in der Indikation Schlaganfallprophylaxe – trotz vorliegen-
für rund 80 Millionen Menschen (gesetzliche und priva- der Zulassung und überlegener Wirksamkeit gegenüber dem
te Krankenversicherung) in Deutschland entschieden wird. bisherigen Therapiestandard Azetylsalizylsäure – über einen
Ziel der Politik sei es, „die rasant steigenden Arzneimittel- Therapiehinweis von der Erstattung durch die GKV ausge-
ausgaben der gesetzlichen Krankenkassen einzudämmen. schlossen [4]. Paliperidon (Invega® , Janssen) wurde 2009
Das AMNOG schaffe „die schwierige Balance zwischen In- vom G-BA auf Festbetragsniveau eingestuft. Janssen ent-
novation und Bezahlbarkeit bei Arzneimitteln zu halten“ [1], schied, das Medikament auf dem deutschen Markt zu lassen,
womit schließlich die Beitragsstabilität gewährleistet wer- sodass die Patienten die Differenz zwischen Erstattungspreis
den soll. Das Einsparpotential soll 1,8 Milliarden Euro pro und Listenpreis selbst tragen mussten, aber das Arzneimittel
Jahr erreichen. weiter verfügbar war [5].
Die Entscheidungsprozesse sollen transparent und nach- Die forschende Pharmazeutische Industrie befindet sich
vollziehbar gestaltet werden und in faire Preisverhandlun- im Hinblick auf die Entwicklung und Produktion innovativer
gen zwischen dem Spitzenverband Bund der gesetzlichen Arzneimittel – ihrem bisherigen Kerngeschäft – in einer
Krankenversicherungen (GKV-SpiBu) und der Pharmazeu- schwierigen Situation: Es wird von ihr zu Recht erwartet,
tischen Industrie münden, die die Innovationen entspre- „innovative Produkte“ für die Patienten auf den Markt zuDrei Jahre frühe Nutzenbewertung nach §35a SGB V – kritische Würdigung und Lösungsvorschlag 15
Abb. 1 Regulationsdichte beim
Verfahren der frühen
Nutzenbewertung nach § 35a
SGB V
bringen. Hierdurch trägt sie aber zu einer steigenden Nach- Das IQWIG hat in seinen Allgemeinen Methoden auf
frage und damit zu höheren Ausgaben bei. Zudem stehen 178 Seiten die wissenschaftlichen Kriterien für die Nutzen-
die monetären Zielrichtungen der Industrie dem ethischen bewertung dargelegt [9]. Es fehlt nach wie vor ein wis-
Ansatz der zum Großteil solidarisch geförderten Gesund- senschaftlich anerkanntes Verfahren, wie ein Zusatznutzen
heitsversorgung vermeintlich entgegen, wodurch die Image- quantifiziert werden soll. Das IQWiG hat im Anhang der
probleme der Pharmazeutischen Industrie maßgeblich be- Nutzenbewertung von Ticagrelor® ein Verfahren vorgestellt,
stimmt werden. Vergessen wird in diesem Zusammenhang das allerdings nicht international anerkannt ist und vom
oft, dass eine wirtschaftlich starke Pharmazeutische Indus- G-BA in seinen Entscheidungen nicht angewandt wird [10].
trie nicht nur direkt über die Entwicklung und Produktion Es ergibt sich ein dringender Handlungsbedarf, dieses De-
neuer Medikamente zur Gesundheit der Bevölkerung bei- fizit unter Beteiligung der medizinischen Fachgesellschaf-
trägt, sondern auch indirekt durch sichere Arbeitsplätze und ten (z. B. AWMF), Patientenvertretern, Krankenkassen und
soziale Netzwerke, da sie allein in Deutschland mehr als Pharmazeutischer Industrie zu beheben. Im Anschluss an
100.000 Mitarbeiter beschäftigt [6]. die Nutzenbewertung durch den G-BA schließt sich die Ver-
handlung zwischen pharmazeutischem Hersteller und dem
1.2 Die Regularien und beteiligte Institutionen GKV-Spitzenverband über den Erstattungsbetrag für das
neue Arzneimittel an.
Seit dem 01.01.2011 müssen alle pharmazeutischen Herstel- In der Rahmenvereinbarung zu den Preisverhandlungen
ler für erstmals in den Verkehr gebrachte Wirkstoffe und werden die Grundsätze der Preisverhandlungen zwischen
Wirkstoffkombinationen ein Nutzen-Dossier für die frühe pharmazeutischem Unternehmen und Spitzenverband Bund
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V einreichen, sofern sie festgelegt und schließlich gibt es die Schiedsstellenordnung,
für das neue Arzneimittel einen Zusatznutzen und damit die das Schiedsstellenverfahren zwischen dem Spitzenver-
einen aus ihrer Sicht akzeptablen Preis beanspruchen [7]. band Bund (SpiBu) und dem pharmazeutischen Unterneh-
In Abb. 1 sind die Gesetzestexte, Verordnungen und Regu- men regelt und zu einer zeitnahen Preisfestlegung führt.
larien aufgeführt, die bisher im Kontext der frühen Nutzen- Allein die Regulationsdichte zeigt, dass es sich um einen
bewertung aufgestellt worden sind. stark formalisierten Prozess handelt, wodurch die Verant-
Im SGB V sind die gesetzlichen Rahmenbedingungen wortlichen den Eindruck erwecken möchten, es handele sich
verankert, die in der Arzneimittel-Nutzenverordnung des um einen objektiv nachvollziehbaren Prozess.
BMG konkretisiert werden [7]. Der G-BA hat in seiner Ver- Das Ziel der Deregulierung wurde, zumindest für alle, die
fahrensordnung zur Nutzenbewertung die Struktur und die sich mit der frühen Nutzenbewertung beschäftigen, nicht er-
formalen inhaltlichen Anforderungen festgeschrieben, u.a. reicht. Zusätzliche Administration für ein im Schnitt mehre-
auch die Anforderungen an das Dossier eines pharmazeu- re hundert Seiten langes Dossier ist nicht nur mit Bindung
tischen Unternehmens (PU) [8]. wichtiger zeitlicher Kapazitäten verbunden, sondern auch
Diese sind im fünften Kapitel der G-BA-Verfahrensord- mit zusätzlichen Kosten. Laut ursprünglichen Schätzungen
nung in vier Abschnitten festgelegt. Dabei geht es insbe- der Politik sollte ein Dossier ca. € 1.250 kosten.
sondere auch um die Anforderungen an den Nachweis des Der VFA schätzt die tatsächlichen Kosten für ein Dos-
so genannten „Zusatznutzens“ und die Bestimmung einer sier dagegen auf ca. € 400.000–600.000. Die Kurzatmigkeit
zweckmäßigen Vergleichstherapie. der Politik zeigt sich in dem aktuellen Koalitionsvertrag, in-16 S. Höhle-Pasques et al.
Abb. 2 Timelines der frühen
Nutzenbewertung nach § 35 a
SGB V
dem die Bewertung des Bestandsmarktes komplett gekippt Als einziges Druckmittel um Einfluss auf einen aus Sicht
wurde, bevor die erste Bestandsmarktgruppe (Gliptine) in des pharmazeutischen Unternehmens fairen Preis zu neh-
den laufenden Preisverhandlungen final entschieden worden men, bleibt dem PU die Option „Out“, d.h. die Rücknahme
ist [3]. Ob zukünftig Wettbewerbsverzerrungen aufgrund der des Arzneimittels aus dem deutschen Markt. Bisher wurden
Stichtagsregelung des AMNOGs vermieden werden kön- 6 Arzneimittel vom Markt genommen bzw. in Deutschland
nen, wird sich im anstehenden Gesetzgebungsverfahren zur nicht eingeführt. Es ist sicherlich noch zu früh, um abschlie-
Änderung der frühen Nutzenbewertung herausstellen. ßend zu bewerten, ob dadurch die Therapiemöglichkeiten in
Deutschland signifikant beeinträchtigt werden.
1.3 Timelines des Verfahrens der frühen Nutzenbewertung Diese Entwicklung zeigt, dass eine der Zielsetzungen
der Politik, weiterhin in Europa Innovationen für Patienten
Die Dossiereinreichung erfolgt spätestens mit der Meldung schnell zugänglich zu halten, zumindest einmal in Frage
in der Lauertaxe zur Markteinführung durch das pharmazeu- gestellt ist. Bei nicht anerkanntem Zusatznutzen erfolgt ei-
tische Unternehmen, wobei der zeitliche Vorlauf von rund ne Eingruppierung in eine Festbetragsgruppe, sofern mög-
neun Monaten für das pharmazeutische Unternehmen be- lich. Ist dies nicht möglich, dürfen die Jahrestherapiekosten
trägt. Das Dossier wird innerhalb von 3 Monaten durch nicht höher sein als die der zweckmäßigen Vergleichsthera-
IQWiG, G-BA oder Dritte bewertet und publiziert. Es folgt pie (ZVT) (s. Abb. 2).
eine schriftliche und mündliche Anhörung innerhalb von Spätestens nach 12 Monaten nach Einreichen eines
drei Wochen und anschließend eine Beschlussfassung durch Nutzendossiers soll ein Erstattungsbetrag festgelegt sein,
den G-BA. der rückwirkend wirksam wird (s. Abb. 2). Im Anschluss
kann das Arzneimittel in den vom G-BA anerkannten
1.4 Preisfestlegung Zusatznutzen-Indikationen verordnet werden, ohne dass, im
Falle einer Richtgrößenprüfung, die Verordnungen zu ei-
Wurde ein Zusatznutzen vom G-BA anerkannt, erfolgt in ner Belastung des individuellen Arzneimittelbudgets führen.
den nächsten sechs Monaten eine Preisverhandlung zwi- Diese Verordnungen können als Praxisbesonderheit aner-
schen pharmazeutischem Hersteller und Spitzenverband kannt werden, wie im Falle von Ticagrelor® [11] oder nicht,
Bund über einen Erstattungsbetrag für alle Krankenkassen wie bei Incivo® [12].
als Rabatt auf den ursprünglichen, durch das pharmazeu- Ein großer Diskussionspunkt war und ist hier die Offen-
tische Unternehmen selbst festgelegten Abgabepreis (siehe legung des verhandelten Rabatts. Diese ist politisch gewollt
SGB V §130b). Kommt es in der Verhandlung zu keiner und wurde bereits für das erste abgeschlossene Nutzenbe-
Einigung, dann setzt eine „Schiedsstelle“ den Erstattungs- wertungsverfahren von Ticagrelor® praktiziert.
betrag fest. Ein Parameter soll dabei das „europäische Preis- Auch die 16. AMG-Novelle brachte hier keine Änderung
niveau“ sein. [13]. Für die Pharmazeutische Industrie wird durch eine Of-Drei Jahre frühe Nutzenbewertung nach §35a SGB V – kritische Würdigung und Lösungsvorschlag 17
fenlegung eine negative Preisspirale innerhalb Europas in- für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen
itiiert, da Deutschland für einen Großteil der europäischen (IQWiG) zu errichten, das den medizinischen Nutzen, die
Länder als Preisreferenzland dient. Dieser Umstand trägt, Qualität und die Wirtschaftlichkeit von Leistungen, dia-
ebenso wie die fehlende Transparenz in den Entscheidungs- gnostischer und therapeutischer Verfahren bei ausgewähl-
prozessen, dazu bei, dass sich die pharmazeutischen Unter- ten Krankheiten sowie den Nutzen von Arzneimitteln in der
nehmen zukünftig genau überlegen werden, ob sie ein neues gesetzlichen Krankenversicherung bewerten soll.
Medikament im deutschen Markt einführen. Der G-BA erteilt dem IQWiG zwar Aufträge, dieses ar-
Nach der Festlegung des Erstattungsbetrages können de- beitet aber eigenständig anhand des aktuellen medizinischen
zentrale Verträge zwischen pharmazeutischen Hersteller und Wissenstandes (evidenzbasierte Medizin). So sind die Nut-
Krankenkassen geschlossen werden. Der hier vereinbarte zenbewertungen des IQWiG für den G-BA eine wichtige
Preis sollte jedoch den zentral festgelegten Preis nicht über- Entscheidungshilfe und müssen nach dem Willen des Ge-
schreiten. Dies dürfte die Motivation der Pharmazeutischen setzgebers in die Richtlinien mit einfließen. Die abschlie-
Industrie, ihr Know-How und ihre Kapazitäten für eine bes- ßende Entscheidung des G-BA wird aber nicht vorweg ge-
sere Versorgung der Patienten einzubringen schmälern, wo- nommen. Die Trägerorganisationen des G-BA, Krankenkas-
durch der ursprünglich politisch gewollte Wettbewerb um sen, Krankenhäuser und Vertragsärzte, sind hierfür nicht de-
mehr Qualität in der Versorgung kontakariert wird. mokratisch legitimiert. Werteentscheidungen erfordern ein
Ebenso kann von beiden Verhandlungsseiten eine Kosten- breiteres Mandat. Daher sollten Vertreter der medizinischen
Nutzen-Bewertung beantragt werden, wobei die Frage, wie Wissenschaft und der Selbsthilfe wirksam mit eingebunden
man einem Nutzen eine quantifizierbare Kostendimension werden. Der BPI forderte daher schon früh eine Reform des
zuordnen kann, derzeit Gegenstand einer Methodenerarbei- G-BA und schlug u.a. einen wissenschaftlichen Beirat und
tung durch das IQWiG ist. In Erarbeitung befinden sich der- eine wissenschaftliche Schiedskommission vor. Außerdem
zeit die Methodik der Conjoint Analysis und der Analytic sollten die Vertreter der jeweiligen Selbsthilfeorganisation
Hierachic Analysis [14]. Diese Methoden bieten gegenüber Stimmrecht erhalten vor [15].
den bisherigen Methoden den Vorteil, dass erstmalig Pati-
entenpräferenzen bezüglich der Endpunkte berücksichtigt
werden und hiermit der Patientennutzen tatsächlich in den 2 Aktueller Status nach drei Jahren
Mittelpunkt rückt.
Bis zum 31.12.2013 wurden vom G-BA für 77 Arzneimit-
tel mit neuen Wirkstoffen ein Nutzenbewertungsverfahren
1.5 Bedeutung von G-BA und IGWiG im Rahmen der
eröffnet, von denen 64 bereits abgeschlossen waren.
frühen Nutzenbewertung
Konfliktfrei verliefen die bisherigen Verfahren naturge-
mäß nicht. Umstritten war und ist bei den Bewertungen ins-
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA), das oberste
besondere die Frage nach der Operationalisierung des Zu-
Beschlussgremium der gemeinsamen Selbstverwaltung der satznutzens und eng damit verbunden die Frage nach der ge-
Ärzte, Zahnärzte, Psychotherapeuten, Krankenhäuser und eigneten zweckmäßigen Vergleichstherapie. Besonders pro-
Krankenkassen in Deutschland, wurde am 1. Januar 2004 blematisch war dies in denjenigen Fällen, in denen die An-
durch das GKV-Modernisierungsgesetz (GMG) gegründet. forderungen des G-BA nicht in Einklang standen mit den
Ihm obliegt die Ausgestaltung der gesundheitlichen Versor- Anforderungen der Zulassungsbehörden für die Durchfüh-
gung der Bevölkerung. Die vom G-BA beschlossenen Richt- rung von pivotalen Studien. Ende März 2012 trafen sich
linien haben den Charakter so genannter „untergesetzlicher unter anderem Vertreter der Hersteller, der Krankenkassen
Normen“, d. h. sie sind für die gesetzlichen Krankenkassen und des G-BA im Bundesgesundheitsministerium (BMG),
und die behandelnden Ärzte sowie andere Leistungserbrin- um eine für alle Seiten akzeptable Lösung zu finden. Erstes
ger verbindlich. Ergebnis des Treffens: Der G–BA soll künftig ausführlich
Diese Machtfülle wurde mit der Arzneimittel-Nutzen- begründen, warum er eine bestimmte Vergleichstherapie ge-
verordnung vom 28.12.2010 deutlich erweitert, in der der wählt hat [16]. Dies wurde in den nachfolgenden Verfahren
Gesetzgeber den G-BA als durchführendes Organ der frühen vom G-BA transparent umgesetzt.
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V benannt hat. Hiernach
entscheidet der G-BA zentral, wie hoch die subjektive Grö- 2.1 Erstattungsbetrag für innovative Arzneimittel
ße „Nutzen“ eines Arzneimittels für Patienten in Deutsch-
land ist. Hinter dem Begriff „Nutzen“ stehen gesellschaftli- Nach den bereits drei Hürden, die ein pharmazeutischer Un-
che Werteentscheidungen (bekennende Werteentscheidung), ternehmer für die Zulassung eines Arzneimittels in Deutsch-
die hiermit zentralisiert werden. land nehmen muss (therapeutische Wirksamkeit, toxikologi-
Bereits im Jahr 2004 hatte der Gesetzgeber den G-BA sche Unbedenklichkeits- und pharmazeutische Qualitätsprü-
beauftragt, ein unabhängiges, wissenschaftliches Institut fung), muss er nun verpflichtend zur Markteinführung den18 S. Höhle-Pasques et al.
Tab. 1 Kriterien für das quantitative Ausmaß eines Zusatznutzen (modifiziert nach IQWIG Nutzenbewertung Ticagrelor® ) [10]
Zielgrößenkategorie
Mortalität Schwerwiegende Lebensqualität Nicht schwerwiegende
Symptome (. . .) und Symptome und
Nebenwirkungen Nebenwirkungen
Erheblich Erhebliche Verlängerung Langfristige Freiheit bzw. Erhebliche Verbesserung Nicht besetzt
(nachhaltige (. . .) der Überlebensdauer KIs: weitgehende Vermeidung KIs: 0,75 (RR = 0,17)
große Verbesserung) 0,85 (RR = 0,50) KIs: 0,75 (RR = 0,17) und Risiko ≥ 5 %
und Risiko ≥ 5 %
Beträchtlich Moderate Verlängerung Abschwächung bzw. Bedeutsame Verbesserung Bedeutsame Vermeidung
(deutliche Verbesserung) der Überlebensdauer KIs: relevante Vermeidung KIs: 0,90 (RR = 0,67) KIs: 0,80 (RR = 0,33)
0,95 (RR = 0,83) KIs: 0,90 (RR = 0,67)
Gering Jegliche (statistisch Jegliche (statistisch Relevante Verbesserung Relevante Vermeidung
(moderate und nicht signifikante) signifikante) Verringerung KIs: 1,00 KIs: 0,90 (RR = 0,67)
nur geringfügige Verlängerung der KIs: 1,00
Verbesserung) Überlebensdauer KIs:
1,00
KIs = Schwellenwert für obere Grenze des 95 %-Konfidenzintervalls, RR = relatives Risiko
Zusatznutzen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichs- abzugrenzen und wird in der Verfahrensordnung des G-BA
therapie belegen, sofern er einen höheren Preis erstattet ha- in § 3 wie folgt definiert: „Der Nutzen eines Arzneimittels
ben möchte [17]. Wie bereits dargestellt, ist der Zusatznut- ist der patientenrelevante therapeutische Effekt insbesonde-
zen als Bewertungskriterium für ein Arzneimittel mit der re hinsichtlich der Verbesserung des Gesundheitszustandes,
Möglichkeit, den Erstattungspreis zu regulieren, nicht die der Verkürzung der Krankheitsdauer, der Verlängerung des
erste Möglichkeit um den Preis für innovative Arzneimittel Überlebens, der Verringerung von Nebenwirkungen oder ei-
zu begrenzen. ner Verbesserung der Lebensqualität“ (. . . ) „Der Zusatznut-
Neu ist aber die verbindliche Terminierung, sowie dass zen eines Arzneimittels ist ein Nutzen, der qualitativ oder
ein genau vorgegebenes Dossier mit der Markteinführung quantitativ höher ist als der Nutzen, den die ZVT aufweist.“
dem G-BA vorzulegen ist, als auch, dass nach der Entschei- [8] Anlass zu den aktuellen Diskussionen liefert insbeson-
dung über einen Zusatznutzen das pharmazeutische Unter- dere die Quantifizierung des Zusatznutzens im Verhältnis zu
nehmen zentrale Preisverhandlungen mit dem GKV Spit- einer ZVT. Ausschlaggebend ist hier, dass es sich bei dem
zenverband beginnt, die in der Festlegung eines Erstattungs- „Nutzen“ um eine subjektive Größe handelt, die nicht ob-
betrages münden. In den bisher 40 abgeschlossenen Verfah-
jektiv messbar ist und daher nicht zentral festgelegt werden
ren wurden bei 32 Arzneimitteln eine direkte Einigung er-
sollte.
zielt, in 5 Fällen wurde die Marktrücknahme (Opt-out) bzw.
Aber auch, wenn man es akzeptieren würde, dass der
keine Markteinführung vorgenommen und in 3 Fällen wur-
Nutzen zentral festgelegt würde, bleibt eine Vielzahl an Un-
de das Ergebnisse der Schiedsstelle angenommen [Stand:
klarheiten.
01.01.2014]. Ob und inwieweit dies in Zukunft zu fairen
Trotz aller Regulierungen ist das Ausmäß eines Zusatz-
Arzneimittelpreisen von innovativen Arzneimitteln führen
nutzens in den bisherigen Methodenpapieren des IQWiG
wird, bleibt abzuwarten. Die ersten Verfahren sind bereits
durch die Schiedsstelle entschieden worden. Die freie Preis- noch nicht definiert worden, sondern ergibt sich lediglich
bildung für ein innovatives Arzneimittel in Deutschland, die aus dem Anhang der ersten Bewertung des Arzneimittels Ti-
bisher den deutschen Markt so attraktiv für Arzneimittel- cagrelor (s. Tab. 1). In den entsprechenden Tabellen werden
hersteller gestaltet hat, ist endgültig Geschichte. Erschwe- die patientenrelevanten Endpunkte: Mortalität, Morbidität,
rend für die Pharmazeutische Industrie kommt hinzu, dass Nebenwirkungen und Lebensqualität qualitativ und quanti-
der Ausgang des Bewertungsverfahrens ungewiss ist und so- tativ beschrieben (siehe dort). Die quantitative Beschreibung
mit die Planungsunsicherheit für ein pharmazeutisches Un- bezieht die Festlegung willkürlicher Obergrenzen für Kon-
ternehmen weiter ansteigt. fidenzintervalle ein. Darüber hinaus sind die 95 % Konfi-
denzintervallobergrenzen sowie die relativen Risikoreduk-
2.2 Ausmaß und Operationalisierung des Zusatznutzens tionen extrem ambitioniert, so dass – insbesondere wenn
schon wirksame Behandlungsregime zur Verfügung stehen
Der Begriff des Nutzens und Zusatznutzens ist von dem der – diese Grenzen in der Praxis kaum unterschritten werden
Wirksamkeit, die im Zulassungsverfahren belegt worden ist, können.Drei Jahre frühe Nutzenbewertung nach §35a SGB V – kritische Würdigung und Lösungsvorschlag 19
Diskussionswürdig scheint auch die Nicht-Berücksichti- 2.4 Heilung als erheblicher Zusatznutzen
gung absoluter Risiken, da dies zu einer Verzerrung bei der
Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens, der für den Pa- Nach §5 Zusatznutzen der AM-NutzenV Absatz 7 Satz 1
tienten relevant ist, führt. Eine Risikoreduktion der Mortali- liegt eine erheblicher Zusatznutzen immer dann vor, wenn
tät von 80 % auf 40 % ist für den Patienten relevanter als insbesondere eine Heilung der Erkrankung gegenüber der
von 0,8 % auf 0,4 %, auch wenn in beiden Fällen eine Risi- ZVT erreicht wird.
koreduktion von 50 % zu verzeichnen ist. Das IQWiG lässt dies willkürlich mit der Begründung
Darüber hinaus scheint es fraglich das Ausmaß des Zu- „Heilung könne per se mit Mortalität abgeglichen werden“
satznutzens vom Streuungsmaß des Effektschätzers abzulei- in seiner Nutzenkonkretisierung weg.
ten, da das Streuungsmaß maßgeblich von der Fallzahl der Aus der Sicht der Autoren ist dies nicht korrekt. Eine Hei-
eingeschlossenen Studienpopulation abhängt und nicht von lung liegt immer dann als gesicherte Erkenntnis auf Basis
der Qualität und Stärke des beobachteten Effekts. Es ist me- der EBM vor, wenn in RCT eine signifikant höhere Hei-
dizinisch nicht sinnvoll einem Arzneimittel einen höheren lungsrate erreicht wird, unabhängig von arbiträren Hazard
Zusatznutzen beizumessen nur weil eine Studie mit höhe- Ratio und oberen 95 % Konfidenzintervallen.
rer Fallzahl verfügbar ist und deshalb das Streuungsmaß ge- Für die Nutzenbewertung der neuen HCV-Therapien Te-
ringer ist. Dies benachteiligt Indikationsgebiete, bei denen laprevir (Janssen) und Boceprevir (MSD) spielt dies eine
nur eine begrenzte Anzahl an Patienten zur Verfügung steht. wesentliche Rolle, da mit der Viruslast ein patientenrele-
Hauptkritikpunkt an diesem Vorgehen ist – abgesehen von vanter Endpunkt zur Verfügung steht, der nach nationalen
der fehlenden Rationale für die Grenzsetzungen – die Tat- und internationalen Leitlinien eine „Heilung“ der infizierten
sache, dass diese Operationalisierung zahlreiche implizite Patienten ermöglicht [19], der aber zunächst vom IQWiG
Werteentscheidungen enthält, die zentral getroffen werden nicht anerkannt wurde und im weiteren Verlauf vom G-BA
und über die objektiv messbaren Werteentscheidungen hin- als „nicht quantifizierbar“ eingestuft wurde [20]. Die Ra-
aus gehen. tionale für diese Entscheidungen bleibt unklar, da die ge-
Es ist fraglich, ob sich Werteentscheidungen mit Hilfe nauen Ergebnisse zur Verbesserung der Heilungsraten in
den Dossiers nachgewiesen worden sind. Hier wäre nach
von mathematischen Modellen quantifizieren lassen, oder
Arzneimittel-Nutzenverordnung die Kategorie erheblich zu-
ob sie nicht auf Einzelfallentscheidungen in den jeweiligen
treffender, die bisher in keinem der 64 abgeschlossenen Ver-
Indikationsgebieten beruhen sollten. Hier ist eine wissen-
fahren vergeben worden ist.
schaftliche Diskussion um Werteentscheidungen notwendig,
bei der die am Bewertungsprozess betroffenen Parteien be-
2.5 Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
teiligt werden sollten (Tab. 1).
Das IQWiG hat folgende Anforderungen an die Aussagen
2.3 Zusatznutzen für Orphan Drugs zur Beleglage festgelegt und eine Klassifizierung in Be-
leg, Hinweis und Anhaltspunkt vorgenommen. Die Kriterien
Bei einem Arzneimittel gegen eine seltene Erkrankung, ei- sind in Tab. 2 aufgeführt [21].
nem so genannten „Orphan Drug“, gilt nach der gesetz- Dies bedeutet, dass, wenn z. B. auf Grund niedriger Pati-
lichen Regelung der Zusatznutzen durch die Zulassung als entenzahlen nur eine Studie möglich ist, der Hersteller maxi-
belegt [18]. So reichen für die frühe Nutzenbewertung die mal einen „Hinweis“ auf einen Zusatznutzen erzielen kann.
Zulassungsstudien der Hersteller aus sowie ein sogenann-
tes „schlankes Nutzendossier“. Die im Rahmen der Zulas- 2.6 Zweckmäßige Vergleichstherapie
sung bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMEA) ge-
wählten Vergleichstherapien werden vom G-BA auch für Die Festlegung einer zweckmäßigen Vergleichstherapie
die frühe Nutzenbewertung akzeptiert. Deshalb ist eine Ein- (ZVT) durch den G-BA hat sich als besonders problematisch
schaltung des IQWiG zur Erstellung einer Nutzenbewertung in den ersten anderthalb Jahren des AMNOG erwiesen, da
anhand einer anderen Vergleichstherapie nicht erforderlich sie nicht mit den Vergleichstherapien aus den Zulassungs-
[19]. Dennoch wird auch für Orphan Drugs das „Ausmaß studien abgestimmt werden musste. Somit konnte zum Zeit-
des Zusatznutzens“ durch den G-BA quantifiziert. So wurde punkt der Markteinführung eines neuen Arzneimittels das
z. B. für Pirfenidon der Zusatznutzen als „nicht quantifizier- u.U. umfangreiche Studienprogramm im Vergleich zu der
bar“ eingestuft und für Tafamidis als „gering“. ZVT rein zeitlich nicht vorliegen. Dieser Kritikpunkt wurde
Nicht transparent ist hier die Festlegung, dass für Or- im Sinne eines lernenden Systems bereits mit der aktuellen
phans Drugs ab einem Umsatzvolumen von 50 Mio € pro AMG Novelle aufgegriffen [22].
Jahr doch ein vollständiges Nutzendossier eingereicht wer- Für die frühe Nutzenbewertung ist die Festlegung der
den muss. zweckmäßigen Vergleichstherapie und deren Anforderung20 S. Höhle-Pasques et al.
Tab. 2 Kriterien für die
Wahrscheinlichkeit eines Aussage Anzahl der Studien Ergebnissicherheit Effekt
Ergebnisses nach IQWiG
Beleg ≥2 Mehrheitlich hoch „Gleichgerichtet“
Hinweis ≥2 Mehrheitlich mäßig „Gleichgerichtet“
1 Hoch Statistisch signifikant
Anhaltspunkt ≥2 Mehrheitlich gering „Gleichgerichtet“
1 Mäßig Statistisch signifikant
von entscheidender Bedeutung. Die zweckmäßige Ver- -qualität deutlich einschränkt, ist diese Entscheidung nicht
gleichstherapie ist Dreh- und Angelpunkt der frühen Nut- unumstritten.
zenbewertung. Die Auswahl durch den G-BA bestimmt Zu diskutieren ist in diesem Kontext auch, dass etli-
maßgeblich die Möglichkeit, einen Zusatznutzen nachzu- che patientenrelevante Aspekte einer Therapie in RCT nicht
weisen und auch die Höhe des zu verhandelnden Erstat- messbar sind, wie z. B. Art der Applikation, Häufigkeit
tungspreises. Dabei sind folgende Anforderungen des G-BA der Einnahme, Dauer der Therapie. Alle diese Faktoren ha-
zu berücksichtigen [23]: ben einen signifikanten Einfluss auf die Therapiecomplian-
Die zweckmäßige Vergleichstherapie muss im Anwen- ce eines Patienten und damit auf die Versorgungsqualität
dungsgebiet grundsätzlich eine Zulassung haben. Sie muss aber auch auf die Kosten einer Therapie. Auch die Erfas-
nach den Maßstäben der internationalen Standards der evi- sung sehr seltener Nebenwirkungen z. B. Heparin-induzierte
denzbasierten Medizin ermittelt werden. Bei mehreren Al- Thrombozytopenie, die bei synthetischen Wirkstoffen auf-
ternativen ist die wirtschaftlichere Therapie zu wählen, vor- grund der Molekülstruktur nicht zu erwarten sind, können
zugsweise mit Festbetrag, und es sollten Therapien bevor- in RCT grundsätzlich nicht geprüft werden und beinhalten
zugt werden, deren patientenrelevanter Vorteil durch den dennoch einen relevanten Vorteil für die Patienten.
G-BA bereits festgestellt worden ist.
Der pharmazeutische Unternehmer hat von Anfang an die 2.8 Surrogatparameter
Option von der zweckmäßigen Vergleichstherapie, die vom
G-BA vorgeschlagen wurde, abzuweichen, muss dies aber Bisher hat das IQWiG in fast allen Fällen die Anerkennung
begründen. In den bisherigen Verfahren hatte das IQWiG von Surrogatparametern als patientenrelevante Endpunkte
bzw. G-BA jedoch in ihren Entscheidungen (z. B. bei Li- abgelehnt. Surrogatparameter sollen nur dann berücksichtigt
nagliptin, Retigabin und Bromfenac) keine Abweichungen werden, wenn nach Überprüfung der Operationalisierung,
Patientenrelevanz und Validität auf Endpunktniveau nach-
von den Vorgaben akzeptiert und das Dossier als ungültig
gewiesen ist.
eingestuft.
Insgesamt ist die Diskussion um die Validierung von
Surrogatparametern schwer nachvollziehbar vor dem Hin-
2.7 Patientenrelevante Endpunkte
tergrund, dass selbst das IQWiG schreibt, dass es „für
die Validierung eines Surrogatendpunktes weder ein Stan-
Studienendpunkte werden im Rahmen der Nutzenbewertung dardverfahren noch eine allgemein beste Schätzmethode
nur dann berücksichtigt, wenn sie gemäß dem Methodenpa- noch ein allgemein akzeptiertes Kriterium, dessen Erfül-
pier des IQWiG patientenrelevant sind [21]: lung den Nachweis der Validität bedeuten würde, gibt“
• Mortalität [24]. Auch in der praktischen Durchführung bleibt das Vor-
• Morbidität (Beschwerden und Komplikationen) gehen des IQWiG im Hinblick auf die Anerkennung von
• Gesundheitsbezogene Lebensqualität Surrogatparametern intransparent und inkonsequent. Teil-
• Heilung wurde wie oben diskutiert weggelassen weise werden als patientenrelevant deklarierte Endpunkte
als Surrogatparameter abgelehnt, wenn sie nicht ausreichend
Auch die Entscheidung über patientenrelevante End- validiert worden sind, wie z. B. schwere, asymptomatische
punkte (patient-related outcome PRO) beinhaltet erneut sub- Beinvenenthrombosen. Zum Teil validiert das IQWiG aber
jektive Werteentscheidungen. Dies erscheint problematisch, Surrogatparameter z. B. SVR (Sustained Viral Response)
da bisher in keiner Weise die Patientenreferenzen zu End- bei HBV-Infektion und lässt sie zu, obwohl die Kriterien der
punkten ermittelt wurden. In der Nutzenbewertung zu Ab- Validierung nicht hinreichend erfüllt sind. Der G-BA hat den
irateronacetat (Onkologie) wurde z. B. trotz Vorliegen si- Endpunkt SVR gemäß den Vorgaben der nationalen und in-
gnifikant verbesserter Werte des chronischen Müdigkeits- ternationalen Leitlinien als patientenrelevant eingestuft und
syndroms Fatique unter der neuen Therapie dieser Aspekt damit im Rahmen der gesetzlichen Vorgaben den internatio-
nicht als PRO anerkannt. Da Fatique die Lebensfreude- und nalen Standard der EBM zu berücksichtigen. Der Entschei-Drei Jahre frühe Nutzenbewertung nach §35a SGB V – kritische Würdigung und Lösungsvorschlag 21
Tab. 3 Prozentuale Verteilung
der Nutzenkategorien auf Basis Ausmaß des Zusatznutzens IQWIG-Bewertung G-BA Beschluss
der Patientenpopulationen∗ ,
Dossiers zu Orphan Drugs Anzahl der Verfahren 51 in % 64∗ in %
werden vom G-BA direkt selbst Anzahl der Subgruppen 123 100 % 115 100 %
bewertet [25]
Mit Zusatznutzen 31 25 % 45 39 %
• erheblich 4 3% 0 0%
• beträchtlich 13 10 % 12 13 %
• gering 7 6% 23 26 %
• nicht quantifizierbar 7 6% 10 8%
Kein Zusatznutzen belegt 92 75 % 70 53 %
• kein Zusatznutzen belegt 88 72 % 69 52 %
• geringerer Nutzen 4 3% 122 S. Höhle-Pasques et al.
Tab. 4 Prozentuale Verteilung der Nutzenkategorien nach Indikationsgruppen auf Basis der Patientenpopulationen (CV = kardiovaskulär; AM =
Arzneimittel) [25]
Indikationsgebiet Orphan Drugs Onkologika CV-AM ZNS-AM Antiinfektiva Sonstige
Anzahl der Verfahren 8 14 18 7 6 11
Anzahl der Subgruppen 10 21 49 9 10 16
Anzahl der Patienten 9.372 71.228 14.676.250 1.268.050 177.620 6.800.665
Mit Zusatznutzen 100 % 60 % 28 % 17 % 73 % 27 %
• erheblich 0% 0% 0% 0% 0% 0%
• beträchtlich 10 % 32 % 4% 0% 7% 18 %
• gering 52 % 28 % 24 % 17 % 33 % 9%
• nicht quantifizierbar 38 % 0% 0% 0% 33 % 0%
Kein Zusatznutzen belegt 0% 40 % 72 % 83 % 27 % 73 %
• kein Zusatznutzen belegt 0% 38 % 72 % 83 % 27 % 73 %
• geringerer Nutzen 0% 2% 0% 0% 0% 0%
zweckmäßigen Vergleichstherapie, die obligatorische Betei- (4) Fehlender Anreiz für dezentrale Versorgungsverträge
ligung der Zulassungsbehörden an der Frühberatung (vor Dezentrale Versorgungsverträge, die politisch gewollt
Phase-III-Studien) und die sofortige erneute Einreichungs- waren und sind, um einen Wettbewerb um ein Mehr an
möglichkeit bei Ablehnungen des Zusatznutzens aus forma- Qualität in der Patientenversorgung zu initiieren, wer-
len Gründen. den für die Pharmazeutische Industrie, die hier als Geld-
Folgende Punkte bleiben aber kritisch: aber auch Ideengeber fungieren könnte, nicht attrak-
tiver, da der nach §130b verhandelte Erstattungspreis als
(1) Zentralisierung bekennender (subjektiver) Werteent-
Höchstpreis für nachfolgende Verhandlungen fest gelegt
scheidungen
wird. Damit wird der Wunsch des Gesetzgebers, phar-
Da der Nutzen keine objektiv messbare Größe darstellt,
mazeutische Unternehmen als Vertragspartner für inte-
sondern von den Bedürfnissen und Präferenzen der Be-
grierte Versorgungsverträge nach § 140b SGB V stärker
troffenen abhängt und damit eine Werteentscheidung in den Wettbewerb um eine qualitativ hochwertige Ver-
der Betroffenen darstellt, sollte eine Quantifizierung sorgung zu integrieren, kontakariert.
des Nutzens oder des Zusatznutzens nicht zentral „von (5) Formalisierung und Administration
oben“ für alle durchgeführt werden. Zentral sollten nur Die extreme Formalisierung des Prozesses birgt die Ge-
erkennende Werteentscheidungen, d.h. objektiv messba- fahr der Verselbstständigung, d.h. die Nutzenbewertung
re Ergebnisse, wie z. B. die Wirksamkeit aufgearbeitet wird zum Selbstzweck und unterstützt nicht mehr die
werden. ursprünglichen Zielsetzungen der Politik. Daher soll-
Das IQWiG sollte sich daher auf die transparente ten sich die Verantwortlichen immer wieder hinterfra-
Darstellung der wissenschaftlichen Datenlage beschrän- gen, ob der Patient noch im Mittelpunkt des Interes-
ken und keine Werteentscheidungen treffen, da es dafür ses steht. Dies führt zu immer umfangreicheren Dos-
nicht legitimiert ist. siers mit z.T. über 1.000 Subgruppenanalysen pro Indi-
(2) Implizite Werteentscheidungen durch Operationalisie- kationsgebiet, die oft ohne jede klinische Relevanz sind.
rung des Zusatznutzens Für die Dossiereinreichung von Bestandsmarktproduk-
Die Operationalisierung des Zusatznutzens beinhaltet ten wurde keine geeignete Methodik entwickelt, so dass
immer implizite Werteentscheidungen, die derzeit zen- die Dossiers kaum vollständig erstellbar sind. Sowohl
tral und intransparent vom G-BA getroffen werden. Eine die Politik wie auch der G-BA haben die Problematik
Methodik für eine Kosten-Nutzen-Bewertung der Leis- erkannt und wollen den Bestandsmarktaufruf nicht wei-
tungen, auf Grundlage derer eine Diskussion auf brei- ter verfolgen.
terer Basis um eine Priorisierung starten könnte, wurde (6) Fehlende Integration der ambulanten und stationären
bisher nicht etabliert. Versorgung
(3) Fehlende Berücksichtigung von Patientenpräferenzen Die Bewertung der medizinischen Innovationen erfolgt
Für eine Nutzenbewertung gilt es insbesondere die Pati- heute durch den AMNOG Prozess nur für den ambu-
entenpräferenzen zu berücksichtigen; solange dies nicht lanten Bereich und trägt damit nicht dem Erfordernis
geschieht, kann nicht von einem belegten Zusatznutzen Rechnung, die Ressourcen sektorübergreifend ökono-
für Patienten gesprochen werden. misch sinnvoll einzusetzen.Drei Jahre frühe Nutzenbewertung nach §35a SGB V – kritische Würdigung und Lösungsvorschlag 23
(7) Wettbewerbsverzerrung durch Stichtagregelung des bringern und Kostenträgern unter Beteiligung der Pati-
AMNOG entenvertretung.
Durch die Stichtagregelung des AMNOG zum (3) Die Innovationen müssen unter Alltagsbedingungen
01.01.2011 kann es zu massiven Wettbewerbsverzer- evaluiert werden und können bei entsprechender Taug-
rungen kommen, z. B. wenn Wirkstoffe wie z. B. Pra- lichkeit als Satzungsleistung von den Krankenkassen
sugrel einer Festbetragsgruppe zugeordnet werden, die übernommen werden. Hiermit würde die Versorgungs-
Generika wie z. B. Clopidogrel enthalten, während an- forschung in Deutschland ein solides Fundament erhal-
dere Wirkstoffe wie z. B. Ticagrelor der gleichen ATC- ten.
Klasse sich durch nachgewiesenen Zusatznutzen der (4) Um die Add-on Problematik zu vermeiden, müssen re-
Festbetragsgruppenbildung entziehen können. Dies ist gelmäßig weniger taugliche Methoden wieder aus den
insbesondere dann wettbewerbsverzerrend, wenn die Satzungsleistungen ausgeschlossen werden.
Wirkstoffe (z. B. Ticagrelor vs. Prasugrel) aufgrund der Bis zu diesem Zeitpunkt, kann von dem „conditional
klinischen Studienergebnisse als gleichwertig zu beur- reimbursement“ (vorläufiger Erstattung) verstärkt Ge-
teilen wären. Es sind hier kreative, aber rechtsverbind- brauch gemacht werden, um eine flächendeckende Ver-
liche Lösungen gefragt, z. B. eine optionale Bestands- sorgung mit dem neuen Arzneimittel sicherzustellen.
marktbewertung für den pharmazeutischen Hersteller, (5) Der geplante Wegfall des Bestandsmarktaufrufs sollte
um einen Zusatznutzen nachzuweisen. nicht zu Wettbewerbsverzerrungen führen. Die pharma-
(8) Große indikationsspezifische Unterschiede in den G-BA zeutischen Hersteller sollten die Möglichkeit einer op-
Bewertungen tionalen Bestandsmarkteinreichung erhalten, um einen
Es muss genau analysiert werden, warum in den großen Zusatznutzen nachzuweisen, sofern ein neues Arznei-
Indikationsgebieten (Herzinfarkt-, Schlaganfallprophy- mittel nach §35a SGB V bewertet worden ist.
laxe, Diabetes mellitus) die Bewertungen deutlich Unter diesen Bedingungen wären dezentrale Verhandlun-
schlechter ausfallen als in den onkologischen Indika- gen zwischen den Beteiligten, wie sie ursprünglich von der
tionen oder bei den Antiinfektiva. Gesundheitspolitik erwünscht waren, wieder attraktiv und
Im Folgenden soll ein Vorschlag dargestellt werde, wie sinnvoll.
die künftige Versorgung und Finanzierung von Innovationen Die zahlreichen positiven Ansätze zwischen der Pharma-
gestaltet werden kann. zeutischen Industrie und den Krankenkassen, die Versor-
Die gedankliche Überschrift für ein solches Modell lau- gung chronisch kranker Patienten zu verbessern, könnten
tet, alle subjektiven Werteentscheidungen, wie z. B. über hier aufgegriffen und weiter entwickelt werden.
den Nutzen für Patienten, so weit wie möglich dezentral zu Ein wesentlicher Faktor für die Finanzierbarkeit dieser
fällen und lediglich die objektiv messbaren Werteentschei- wettbewerblichen Aktivitäten sind transparente und faire
dungen durch zentrale Institutionen aufzubereiten. Ebenfalls Preisverhandlungen, die einen adäquaten Preis für Innova-
kann zentral eine Methodik für eine Kosten-Nutzen-Analyse tionen ermöglichen. Damit bleibt nicht nur die Arzneimit-
als Diskussionsgrundlage erarbeitet werden. Dieser Ansatz telforschung auch in Zukunft attraktiv, sondern auch die
würde nicht nur den politischen Wunsch nach mehr Wett- finanziellen Spielräume der Pharmazeutischen Industrie
bewerb im Gesundheitssystem unterstützen, sondern hätte bleiben erhalten. In diesem Zusammenhang wäre eine Ge-
auch den Vorteil einer deutlich höheren Fehlerfreundlich- heimhaltung der verhandelten Preisrabatte hilfreich, um ei-
keit. ner negativen Preisspirale innerhalb Europas für das Phar-
In Anlehnung an den Vorschlag der Bioethik-Kommis- mazeutische Unternehmen vorzubeugen.
sion der Bayrischen Staatsregierung im Positionspapier über
Interessenkonflikte: Dr. Johannes Hankowitz erhielt für Beratun-
die zukünftige Finanzierung des medizinischen Fortschritts gen und Vorträge von folgenden pharmazeutischen Unternehmen Ho-
im solidarisch finanzierten Gesundheitssystems [26], kön- norare: BMS, Daiichi, GSK, Gilead, Sanofi, Sanofi Pasteur, Winthrop,
nen folgende Schritte definiert werden: Zentiva
(1) Bewertung des Regelleistungskatalogs mit Hilfe einer Open Access Dieser Artikel unterliegt den Bedingungen der Creati-
Kosten-Nutzen-Analyse und anschließender Priorisie- ve Commons Attribution License. Dadurch sind die Nutzung, Vertei-
rung. Die nicht vermeidbare Rationierung von Leistun- lung und Reproduktion erlaubt, sofern der/die Originalautor/en und die
Quelle angegeben sind.
gen muss transparent erfolgen.
(2) Innovationen: Ein wissenschaftliches Institut erarbei-
tet auf Basis objektiv messbarer Kriterien einen Vor-
Literatur
schlag zu einer Kosten-Nutzen-Analyse. Diese dient als
Diskussions- und Entscheidungsgrundlage für dezen- 1. Das Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AMNOG).
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’bgbl110s2262.pdf’]#__Bundesanzeiger_BGBl__%2F%2F* AMNOG%20Stellungnahme%20Anh%C3%B6rung%20AfG.pdf.
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