Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019 - Biopharmazeutika: Nutzen für Patienten mit Autoimmunerkrankungen - Orphan Drugs

 
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Medizinische Biotechnologie
in Deutschland 2019
Biopharmazeutika: Nutzen für Patienten mit Autoimmunerkrankungen

Quellenangabe: "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019", vfa bio/BCG
Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019 - Biopharmazeutika: Nutzen für Patienten mit Autoimmunerkrankungen - Orphan Drugs
Die wirtschaftliche Situation der medizinischen Biotechnologie in Deutschland

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Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019 - Biopharmazeutika: Nutzen für Patienten mit Autoimmunerkrankungen - Orphan Drugs
Datenbasis

Die vorliegende Studie ist die vierzehnte einer gemeinsam von vfa bio und The Boston Consulting Group
erarbeiteten Studienreihe zur Lage der medizinischen Biotechnologie in Deutschland.

Die Bestandsaufnahme umfasst die biotechnologischen Aktivitäten folgender Firmen in Deutschland
   deutsche Biotech- und Pharma-Unternehmen jeglicher Größe sowie
   deutsche Tochtergesellschaften internationaler Pharma- und Biotech-Firmen

Definition Biopharmazeutika: Sofern nicht explizit anders ausgewiesen, umfasst der Begriff
Biopharmazeutika in diesem Bericht Arzneimittel und Impfstoffe, deren Wirkstoffe bzw. Antigene mithilfe
gentechnisch veränderter Organismen hergestellt werden.

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Biopharmazeutika-Wachstum setzt sich fort

Umsatz & Marktanteil Biopharmazeutika1 in Deutschland (netto)
2017                                                                                                                           2018

                                                                                   Biopharmazeutika:
     Chemische                                                                     +11,7 % Wachstum
                                                                                                                                    Chemische
     und                                            Biopharmazeutika                                                                und                                           Biopharmazeutika
     sonstige                   26,0 %              € 10,2 Mrd.                                                                                                    27,4 %         € 11,4 Mrd.
                                                                                                                                    sonstige
     Medikamente                                                                                                                    Medikamente
     74,0 %                                                                                                                         72,6 %

                                                                                   Gesamtmarkt:
               Gesamt:                                                             +6,0 % Wachstum                                                Gesamt:
              € 39,3 Mrd.                                                                                                                        € 41,7 Mrd.

1. Netto-Gesamtumsatz (Apotheken- und Krankenhausmarkt im GKV- und PKV-Segment) nach Abgabepreis pharmazeutischer Unternehmen abzüglich der gesetzlich festgelegten
Herstellerabschläge; Anmerkung: Biopharmazeutika = Arzneimittel und Impfstoffe, deren Wirkstoffe bzw. Antigene mit Hilfe gentechnisch veränderter Organismen hergestellt werden
Quelle: IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG; BCG-Analyse

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Immunologie ist umsatzstärkster Bereich

Umsatz1 mit Biopharmazeutika in Deutschland 2018 (netto)
 Veränderung
 2017 – 2018                 +13 %         +65 %          +31 %           +4 %          +13 %        +8 %          +5 %          +8 %          +14 %         +14 %          +12 %

                                                                                                                                                              3.667         11.413

                                                                                                                                                2.890

                                                                                                                                  1.990

                                                                                                                     772
                                                                                                      637
                                                                                          528
                                                                           395
                              290             75            169

                           Andere 2        Herz-           Atem-          Infek-        Hämato-    Sinnes-          ZNS          Stoff-         Onko-       Immuno- Gesamt
                                          Kreislauf        wege            tion3         logie4    organe5                      wechsel         logie6        logie7

1. Netto-Gesamtumsatz (Apotheken- und Krankenhausmarkt im GKV- und PKV- Segment) nach Abgabepreis pharmazeutischer Unternehmen abzüglich der gesetzlich festgelegten Herstellerabschläge
2. U.a. Osteoporose 3. U.a. Impfstoffe und antivirale Wirkstoffe 4. Ohne hämatologische Onkologie 5. U.a. Makuladegeneration 6. Inklusive Immunonkologika 7. U.a. TNF-α-Inhibitoren; ohne
Multiple Sklerose (s. ZNS), Basiswert aufgrund einer geänderten ATC-Klassifizierung neu angepasst; Quelle: IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG; BCG-Analyse

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Herausragende Rolle der Biopharmazeutika
in der Immunologie
Umsatzanteil Biopharmazeutika am Gesamtmarkt1 in Deutschland 2018
                                                                           Gesamtmarkt (€ 41,7 Mrd.)

                                                                                                                                          Marktanteil Biopharmazeutika

                                                                                                                                                                                            Marktanteil
                                                                                                                                                                                            (%)

                                                                                         81%

                                                                                                                                                           51%                                     Ø 27 %
             40%                                                   42%

                                          13%                                                                           16%
                                                                                                        11%                                        6%
                                                                                                                                      3%                                   5%
          Onkologie2,8                     ZNS               Stoffwechsel           Immuno-          Infektion3        Häma-        Herz-    Atem- Sinnes-              Andere7
                                                                                     logie4,8                         tologie5     Kreislauf wege organe6
1. Netto-Gesamtumsatz (Apotheken- und Krankenhausmarkt im GKV- und PKV-Segment) nach Abgabepreis pharmazeutischer Unternehmen abzüglich der gesetzlich festgelegten Herstellerabschläge
2. Inklusive Immunonkologika 3. U.a. Impfstoffe und antivirale Wirkstoffe 4. U.a. TNF-α-Inhibitoren; ohne Multiple Sklerose (s. ZNS) 5. Ohne hämatologische Onkologie 6. U.a. Makuladegeneration
7. U.a. Osteoporose 8. Basiswert aufgrund einer geänderten ATC-Klassifizierung neu angepasst; Quelle: IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG; BCG-Analyse

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Biopharmazeutika-Zulassungen auf Allzeithoch

Zahl der Neuzulassungen1
 Anteil
 Biopharmazeutika                        27 %          27 %          12 %         18 %        29 %         30 %        30 %     37 %3    51 %    58 %
 inkl. Biosimilars

                                                                                                                                                  65

                                                                                                                          50                      24    Biopharmazeutika:
                                                                                                      49
                                                                                                                  47
                                                        44                                                                                 45
                                                                                                      11                  15                                Originale
                                                                                                                  11               38
                                                        11                      34                                                         13               Biosimilars
                                                                                                      3
                                                                                                                  3                               14
                                           27            1                       4        28                                       12
1. Neuzulassungen in der EU; neue         1 0                                             5                                                10
Wirkstoffe oder neue Kombinationen                                  22                                                             32
bekannter Wirkstoffe inklusive
                                                                     5                                                                                      Chemische
Biosimilars
                                                        32         1                                  35          33      35                                und sonstige
                                                                                30                                                                27
2. Inklusive Enoxaparin (nicht             26                                             23                                       23      22               Medikamente
rekombinantes Biosimilar)                                           16
3. Anteil Biopharmazeutika exklusive
Enoxaparin; Quelle: EMA; Europäische
Kommission; vfa; BCG-Analyse              2008        2009        2010         2011      2012        2013     2014       2015     2016    2017   2018

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Biopharmazeutika/Biosimilars Neuzulassungen
in Deutschland/EU (2018) (I)
   Klassifizierung                Wirkstoff                         Therapiegebiet                       Anmerkung

      Monoklonale                 Benralizumab                      Eosinophiles Asthma
       Antikörper
                                  Burosumab                         Hypophosphatämie                     Orphan Drug

                                  Caplacizumab                      Erworbene thrombotisch-              Orphan Drug
                                                                    thrombozytopenische Purpura (aTTP)

                                  Durvalumab                        Nicht-kleinzelliger Lungenkrebs      Immunonkologikum

                                  Emicizumab                        Hämophilie A

                                  Erenumab                          Migräne-Prophylaxe

                                  Galcanezumab                      Migräne-Prophylaxe

                                  Gemtuzumab                        Akute myeloische Leukämie            Antibody-Drug-Konjugat; Orphan Drug
                                  Ozogamicin

Quelle: vfa bio
                                  Lanadelumab                       Erbliches Angioödem                  Orphan Drug

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Biopharmazeutika/Biosimilars Neuzulassungen
in Deutschland/EU (2018) (II)
 Klassifizierung                  Wirkstoff                         Therapiegebiet                   Anmerkung

      Monoklonale                 Mogamulizumab                     Kutane T-Zell-Lymphome           Orphan Drug
       Antikörper
                                  Ocrelizumab                       Multiple Sklerose

                                  Tildrakizumab                     Plaque-Psoriasis

  Rekombinante                    Damoctocog alfa                   Hämophilie A
       Proteine                   pegol
                                  Metreleptin                       Lipodystrophien                  Orphan Drug
                                  Rurioctocog alfa                  Hämophilie A
                                  pegol
                                  Semaglutid                        Typ-2-Diabetes
                                  Velmanase alfa                    Alpha-Mannosidose                Orphan Drug

                                  Vestronidase alfa                 Mukopolysaccharidose VII         Orphan Drug

Quelle: vfa bio                   Vonicog alfa                      von-Willebrand-Jürgens-Syndrom

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Biopharmazeutika/Biosimilars Neuzulassungen
in Deutschland/EU (2018) (III)
   Klassifizierung             Wirkstoff                         Therapiegebiet                                     Anmerkung

           Impfstoffe          Dengue-Impfstoff                  Prävention von Dengue-Fieber
                               Herpes Zoster-                    Prävention von Herpes Zoster-
                               Impfstoff                         Infektionen

             ATMPs1           Axicabtagen                        B-Zell-Lymphome                                    Gentherapeutikum; CAR-T-Zelltherapie
                              ciloleucel                                                                            (autolog); Orphan Drug
                               Tisagen lecleucel                 Akute lymphatische Leukämie, B-Zell-               Gentherapeutikum; CAR-T-Zelltherapie
                                                                 Lymphome                                           (autolog); Orphan Drug
                               Voretigen                         Erbliche Netzhautdystrophien                       Gentherapeutikum; Orphan Drug
                               neparvovec

          Nicht                Darvadstrocel                     Analfisteln bei Morbus Crohn                       Zelltherapeutikum (allogen); Orphan Drug
  rekombinantes
         ATMP1
                                                                                           1. Advanced Therapy Medicinal Product (Arzneimittel für neuartige Therapien); Quelle: vfa bio

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Biopharmazeutika/Biosimilars Neuzulassungen
in Deutschland/EU (2018) (IV)
   Klassifizierung                Wirkstoff                         Therapiegebiet               Anmerkung

           Biosimilars            5 x Pegfilgrastim                 Neutropenie

                                  4 x Trastuzumab                   Brustkrebs u.a.

                                 2 x Adalimumab                     Rheumatoide Arthritis u.a.

                                 Bevacizumab                        Darmkrebs u.a.

                                 Infliximab                         Rheumatoide Arthritis u.a.

                                 Insulin glargin                    Diabetes

Quelle: vfa bio

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Antikörper und Impfstoffe stellen knapp 50%
aller Biopharmazeutika
Gesamtzahl der zugelassenen Produkte nach Wirkstoffart1                                                                                                  Veränderung             +36 (+13 %)
                                                                                                                                                         2017 – 2018

                                                                                                                                                                          22         310
                                                                                                                                                 7              7
                                                                                                                  10              8
                                                                                                   13
                                                                                          17
                                                                        18
                                                         23
                                          38
                           65

            82

            Anti-       Impf-         Insuline          Ge-          Enzyme         Wachs-      Andere          Inter-         Epoe-         Wachs-    Ge-              Andere     Gesamt
           körper       stoffe2                     rinnungs-                        tums-     Hormone         ferone           tine         tums-  schlechts-
                                                     modula-                       faktoren                                                 hormone hormone
                                                       toren

1. Inklusive Biosimilars 2. Biotechnologisch und gentechnisch hergestellt; Anmerkung: Stichtag 31.12.2018; Quelle: Unternehmensauskünfte; EvaluatePharma; BCG-Analyse

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Biopharmazeutika-Pipeline weiterhin gut gefüllt

                                    Pipeline 2005 bis 20181                                                                   Neue vs. biosimilare Wirkstoffe1
 Veränderung
 zum Vorjahr                                                     +0,5 %             -0,6 %                                              -0,5 %                     -3 %
                                                            636              639               635                                          604

                                                                              114              103                                           81
                                                            125
                                          516
                                            99                                                                                                                Jeder fünfte
                                                                                                                                            268
                                                                                                                                                               Phase-III-
                                                            254               260              268                                                           Wirkstoff ist ein
                                           213
                                                                                                                                                                Biosimilar
                         256
                          49

                         105
                                                            257               265              264                                          255
                                           204
                         102                                                                                                                                           31
                                                                                                                                                                   9        22
                        2005              2010             2016              2017             2018                                        Neue                  Biosimilars
       Phase I                    Phase II                    Phase III und EU-Zulassungsverfahren                                      Wirkstoffe

1. Zahl neuer Wirkstoffe in der am weitesten fortgeschrittenen Phase 2. Biotechnologisch und gentechnisch hergestellt; Anmerkung: Phase I/IIa in Phase I enthalten; Wirkstoffe
im Zulassungsverfahren in Phase III enthalten; Wirkstoffe in weltweit durchgeführten Studien von in Deutschland tätigen Unternehmen; Quelle: EvaluatePharma; Citeline’s
Pharmaprojects Pipeline Service, Jan 2019; vfa; Unternehmensauskünfte; BCG-Analyse

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Onkologie bleibt größter Entwicklungsschwerpunkt

Biopharmazeutische Wirkstoffe je Anwendungsgebiet
 Veränderung
 zum Vorjahr                  +7 %              -5 %             -12 %             +5 %              -3 %            -11 %             -14 %             ±0 %              +6 %

                               275
                                 34

                                                                                                                                                                                                Phase III
                                 92
                                                                                                                                                                                                Phase II
                                                                                                                                                                                                Phase I
                                                 116
                                                                   102
                                                  26                14
                                149                                                                                                                                           56
                                                  49
                                                                    61               40                35                32                                                   18
                                                                                    9                                                      24               23
                                                                                                      8                7                                                      28
                                                  41                                     22             12               13              3                       6
                                                                    27                               15               12                      16          14         3
                                                                                    9                                                    5                                    10
                           Onkologie 1        Immuno-          Infektion 2       Hämato-             Stoff-             ZNS           Atemwege           Sinnes-           Andere 5
                                                logie                             logie3            wechsel                                              organe4
1. Inkl. Immunonkologika 2. Inkl. biotechnologisch und gentechnisch hergestellter Impfstoffe 3. U.a. Antianämika, Antithrombotika, Fibrinolytika, ohne hämatologische Onkologie 4. Augen- und
Ohrenerkrankungen 5. U.a. Wirkstoffe gegen Erkrankungen von Muskeln, Knochen, Herz-Kreislauf; Anmerkung: Phase I/IIa in Phase I enthalten; Wirkstoffe im Zulassungsverfahren in Phase III
enthalten; Mehrfachzählung möglich: manche Wirkstoffe in zwei oder mehr Anwendungsgebieten in der Entwicklung; Wirkstoffe in weltweit durchgeführten Studien von in Deutschland tätigen
Unternehmen; Quelle: EvaluatePharma; Citeline’s Pharmaprojects Pipeline Service, Jan 2019; vfa bio; Unternehmensinformationen; BCG-Analyse

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Zahl der Beschäftigten wächst weiter

                         Zahl der biopharmazeutischen                                                                                  Beschäftigte in den biopharma-
                         Unternehmen in Deutschland                                                                                    zeutischen Unternehmen
 Veränderung
 zum Vorjahr                                 +4,4 %                                                                                                          +5,7 %
                                                            400                                                                                                           49.700
                                    383                                                                                                           47.000
                                                                                                                                                                           9.700
                                                                                                                                                   9.000

                                                                                         Unternehmen mit
                                    265                     281                          Technologieplattform1

                                                                                         Unternehmen mit
                                                                                         Medikamenten am Markt                                                            40.000
                                                                                                                                                  38.000
                                                                                         und/oder in Entwicklung

                                    118                     119

                                    2017                    2018                                                                                    2017                    2018
1. Umfasst Firmen mit ausschließlich präklinischer Wirkstoffentwicklung, Dienstleister/Zulieferer sowie Diagnostikahersteller; Quelle: Bureau van Dijk; vfa-Mitgliedsunternehmen; BIOCOM AG; BCG-Analyse

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10-Jahres-Vergleich zeigt wachsende Bedeutung der Branche

Zugelassene Produkte1                                    Umsatz und Marktanteil                         Pipeline-Projekte1             Mitarbeiter

           x 1,6                                         € 4,7 Mrd.            x 2,4      € 11,4 Mrd.      x 1,4    635                  x 1,4
                          310                                                                                                                    49.700
                          32                               16 %                                27 %                 31
                                                                        x 1,7
                                                                                                        468                          34.700
     188                                                        16%
                                                                                                  27%
                          278                                                                                       604

                                                                                         73%
                                                         84%
    2009                 2018                                                                           2009       2018              2009        2018
                                                          2009                             2018
                       Biosimilars                                                                                 Biosimilars
                       Originale                                                                                   Neue Wirkstoffe

1. Inklusive biotechnologisch hergestellter Impfstoffe

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Biosimilars erreichen hohen Marktanteil

Umsatzanteil für Wirkstoffe, für die seit mindestens 12 Monaten Biosimilars am Markt sind (2018, netto)

                                                                                                                 Originalprodukte
                                                                                                                 und Biosimilars:

                                                           Originale Biosimilars                                        € 1,7 Mrd
                                                            62 %        38 %

Quelle: IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG: IMS PharmaScope®; Umsatz in € zum Abgabepreis des pharmazeutischen Unternehmers (ApU=Erstattungsbetrag für AMNOG Produkte und Listenpreis für übrige
Produkte) abzüglich der gesetzlich festgelegten Herstellerabschläge im GKV- und PKV-Markt, ohne Einsparungen aus Rabattverträgen § 130a SGB V; ohne niedermolekulare Heparine; BCG-Analyse

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Biosimilars mit starkem Umsatz-Anstieg

                                                                                                                                                                         Trastuzumab
       Biosimilar Umsatz             M€1                                                                                                                                 Adalimumab
                                                                                                                                                                   +76%
                                                                                                                                                                   +76% PEG-Filgrastim
       1.000
                                                                                                 CAGR2
                                                                                                 +70%                                            Rituximab
           800                                                                                                                                  Insulin lispro

           600                                                                                                                                 +115%
                                                                                                                                      Etanercept
                                               Filgrastim
           400                                                                                                     Infliximab
                                 Epoetin alfa                                                                    Insulin glargin +73%
                                                                                                                                 +73%

           200        Somatropin                                                                           Follitropin alfa

             0
                      2006         2007         2008          2009         2010           2011   2012      2013         2014        2015         2016        2017         2018
1IMS AMV®; Gesamtmarkt: Klinikdaten: Umsatz in Euro zu bewerteten Klinikpreisen; Apothekenmarkt: Umsatz in Euro zum Abgabepreis des pharmazeutischen Unternehmers (ApU)
ohne Berücksichtigung von Abschlägen und Einsparungen aus Rabattverträgen; ohne niedermolekulare Heparine; 2Compound annual growth rate (durchschnittliche jährliche
Wachstumsrate); Quelle: IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG; BCG-Analyse

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Signifikante Marktanteile für Biosimilars im ersten Jahr

Biosimilar-Anteil an der jeweiligen Substanz nach Absatz in DDD (= Daily defined Doses) nach
Markteintritt des ersten Biosimilars – Apothekenmarkt Deutschland
           % Biosimilar Anteil
           70

           60                                                                                                                    Trastuzumab
                                                                                                                                 Rituximab
           50
                                                                                                                                 Filgrastim
           40
                                                                                                                                 Infliximab
           30                                                                                                                    Etanercept
           20                                                                                                                    Adalimumab

           10

            0                                                                                                               Monate nach
                M1         M2            M3           M4            M5           M6        M7   M8   M9   M10   M11   M12   Markteinführung

Quelle: IMS PharmaScope®, Apothekenmarkt in DDD = Daily Defined Doses inkl. Parallelimporten

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Biopharmazeutika: Nutzen für Patienten mit Autoimmunerkrankungen

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Fact Sheet Autoimmunerkrankungen

 Ursache: Fehlfunktion des Immunsystems
                                                                                                                               Anakinra
                                                                                                         Adalimumab
 Epidemiologie: zählen zu den häufigsten                                                    Abatacept                         Brodalumab
                                                                                                           Vedolizumab
  chronischen Erkrankungen in Deutschland,                                                Belimumab                                 Golimumab
  mind. 5 – 8 % der Bevölkerung betroffen                                                                   Alemtuzumab
                                                                                         Canakinumab                            Caplacizumab
                                                                                                              Infliximab
 Viele häufige Autoimmunerkrankungen, z. B.                                          Ustekinumab
  rheumatoide Arthritis, Psoriasis, Morbus Crohn,                                                        Tildrakizumab
                                                                                    Certolizumab pegol                       Interferon beta-1b
  Colitis ulcerosa oder Multiple Sklerose
                                                                                    Interferon beta-1a Peginterferon beta-1a        Guselkumab

 Viele seltene Autoimmunerkrankungen, z. B.                                           Etanercept     Rituximab                     Ixekizumab
                                                                                                                         Glucagon
  erworbene thrombotisch-thrombozytopenische                                          Natalizumab   Risankizumab
                                                                                                                         Ocrelizumab
  Purpura oder periodische Fiebersyndrome
                                                                                      Sarilumab     Tocilizumab            Secukinumab
 Rund 30 Biopharmazeutika zur Behandlung                                                   Romiplostim     Omalizumab
  von Autoimmunerkrankungen
                                                                                                              Insuline

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Es gibt eine Vielzahl von Autoimmunerkrankungen
(Auswahl)
                                                                                      Hyper-IgD-Syndrom              Dermatomyositis
                                                                      Alopecia areata
                            Acne inversa                                              Ankylosierende Spondylitis (M. Bechterew)
                                                                    Arteriitis temporalis                                               Gicht
                                                                               Autoimmuninsuffizienz, polyendokrine
                      Antiphospholipid-Syndrom Psoriasis-Arthritis
                                                                            Polymyositis       Gastritis, chronische autoimmune Colitis ulcerosa
                  ANCA-assoziierte Vasculitis
                                                   Arteriitis cranialis                                     Colchicin-resistentes familiäres Mittelmeerfieber
               Diabetes Typ 1     Arteriitis Takayasu                     Guillain-Barré-Syndrom (GBS)
                                                     Systemische juvenile idiopathische Arthritis            Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura
               Hashimoto-Thyreoiditis
          Juvenile rheumatoide Arthritis       Churg-Strauss-Syndrom                     Chronische spontane Urtikaria              CREST-Syndrom
                                                  Periodische Fiebersyndrome Kryoglobulinämie, essenzielle                   Lichen  sclerosus (LS)
   Lyme-Arthritis Kälteagglutininkrankheit
   Mischkollagenose Myasthenia gravis (MG) Hepatitis, autoimmune                                                                   Rheumatoide Arthritis
                                                                                    Pemphigus vulgaris        Psoriasis Polymyalgia rheumatica
    Morbus Addison                                                             Multiple Sklerose
                         Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom                                             Polyneuropathie          Sarkoidose        Rosacea
                                                                      Purpura Schönlein-Henoch
          Morbus Basedow Multisystementzündungen                                                                                 Riesenzellarteriitis
                                                               Autoimmun-Vaskulitiden             Rheumatisches Fieber
       Morbus Behçet                             Tumornekrosefaktor-Rezeptor-assoziiertes periodisches Syndrom                        Sklerodermie
     Stiff-Man-Syndrom (SMS) Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome                          Systemischer Lupus erythematodes (SLE)
     Morbus Crohn
                           Mevalonatkinase-Defizienz TNF-Rezeptor-assoziiertes periodisches Syndrom                      Panarteriitis nodosa
        Morbus Reiter
                    Sjögren-Syndrom       Idiopathische thrombozytopenische        Purpura
                                                                                                                   Goodpasture-Syndrom
                          SAPHO-Syndrom                                           Wegener'sche Granulomatose
                                                  Hämophagozytische Lymphohistiozytose                                          Zöliakie
                               Morbus Werlhof                                                                        Narkolepsie
                                                                  Vitiligo (Leucopathia
                                                                                      acquisita)

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Biopharmazeutika helfen bei Autoimmunerkrankungen

 Mit Biopharmazeutika können zunehmend mehr Autoimmunerkrankungen zielgerichtet behandelt
   werden
 Biopharmazeutika helfen auch, die Lebensqualität der Patienten zu verbessern
 Biopharmazeutika können das weitere Fortschreiten einer Erkrankung nicht nur stoppen, sondern
   mitunter sogar den Krankheitsverlauf umkehren
 Devices werden kontinuierlich weiterentwickelt, damit Patienten ihre Medikamente problemlos
   anwenden können
 Patientenbegleitprogramme erhöhen die Therapieadhärenz und somit den Therapieerfolg

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Industrielle klinische Studien in Deutschland – die zehn
häufigsten Anwendungsgebiete 2018
                                        Krebs                                                                                                                                                      121

              Autoimmunkrankheiten                                                                                                                                          97

Andere Entzündungskrankheiten                                                                       38

            Stoffwechselkrankheiten1                                                      31

           Herz-Kreislauf-Krankheiten                                                26

                Infektionskrankheiten                                              25

                         Typ -2-Diabetes                                        23

           Neurologische Krankheiten                                 14

 Neurodegenerative Krankheiten                                8

              Psychische Krankheiten                          8                           1. Ohne Typ-2-Diabetes; Quelle: vfa auf Basis des Studienregisters Clinicaltrials gov; Stand Mai 2019;
                                                                                          Studien, die 2018 in Deutschland gestartet wurden

Seite 24       © vfa | "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019", vfa bio/BCG
Industrielle klinische Studien in Deutschland
zu Autoimmunerkrankungen
                               Morbus Basedow                            1
                              Psoriasis-Arthritis                        1                                                                                    Häufige Autoimmunerkrankungen
                Juvenile idiopathische Arthritis                              2
                              Multiple Sklerose                               2
                                   Acne inversa                                        3
                         Rheumatoide Arthritis
                        Nesselsucht (Urtikaria)
                                                                                                5
                                                                                                     6
                                                                                                                                                                            91
           Systemischer Lupus erythematodes                                                                      8
                                Diabetes Typ 1                                                                         9
                                Colitis ulcerosa                                                                                        12
                                 Morbus Crohn                                                                                                                       17
                                       Psoriasis                                                                                                                                         25

                    Autoimmunhepatitis                                   1
Autoimmune pulmonale Alveolarproteinose                                  1                                                                                 Seltene Autoimmunerkrankungen
              Primäre biliäre Cholangitis                                1
                  Systemische Sklerose
                         Lupus nephritis
                                                                         1
                                                                              2
                                                                                           Quelle: vfa auf Basis des Studienregisters Clinicaltrials gov; Stand Mai 2019;
                                                                                           Studien, die 2018 in Deutschland gestartet wurden
                                                                                                                                                                            6
Seite 25      © vfa | "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019", vfa bio/BCG
Biopharmazeutika wirken in verschiedenen Bereichen
des Körpers bei Autoimmunerkrankungen1
                                                                                                                             Lokalisation
             Klasse        Biopharmazeutikum                            Rheumatisch                    Haut                       Darm      Auge   Andere
                                                                      (primär Gelenke
                                                                       und Knochen)
     TNF-α-                Adalimumab
 Inhibitoren               Certolizumab pegol
                           Etanercept
                           Golimumab
                           Infliximab

Interleukin -              Canakinumab
 Inhibitoren               Ustekinumab
                           Ixekizumab
                           Secukinumab
                           Brodalumab
                           Guselkumab
                           Risankizumab
                           Sarilumab
                           Tocilizumab
                           Anakinra
1aktuell   in Europa zugelassene Anwendungsgebiete; Quelle: https://www.ema.Europa.eu/en/medicines; Analyse von BCG und vfa bio

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Übersicht TNF-α-Inhibitoren1

1. Aktuell in Europa zugelassene Anwendungsgebiete 2. Nicht-röntgenologische axiale Spondyloarthritis 3. Nicht-infektiöse Uveitis intermedia, Uveitis posterior und Panuveitis   4. Chronische
nicht-infektiöse Uveitis anterior; Quelle: https://www.ema.Europa.eu/en/medicines; Analyse von BCG und vfa bio

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Ältere Patienten bekommen seltener Biopharmazeutika
verschrieben
Medikamentöse Versorgung von Menschen
mit rheumatoider Arthritis                                                                                               8,9 %

                                                                                                                             8.626                             Abrechnungsdaten GKV
                                                                                          4,9 %
                                     12,3 %                    8,1 %                                                                                           Daten 2013/2014)
                 14,5 %
17,9 %
                                                                                            1.736
                                                                 2.159
                                       2.562
                    1.329
                                                                                                                                                               Patienten
    866
    3.974
                      7.839                                                                                                                                             Ohne Verschreibung
                                           18.268                                                                                                                       von Biopharmazeutika
                                                                    24.497
                                                                                              33.691
                                                                                                                                                                        Mit Verschreibung
                                                                                                                                     88.295                             von Biopharmazeutika
   4.840           9.168               20.830                   26.656                      35.427
                                                                                                                                 96.921                           n     Gesamtzahl
 18 – 39          40 – 49              50 – 59                  60 – 69                    70 – 79                                                                      Patienten
  Jahre            Jahre                Jahre                    Jahre                      Jahre                               Gesamt
                                          Altersgruppen

Quelle: Albrecht K et al. Ambulante Versorgung und Krankheitslast der rheumatoiden Arthritis. Eine Analyse von Abrechnungsdaten und einer Versichertenbefragung. Z Rheumatol 2018;77(2):102–112

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"Outcomes"-Daten bei rheumatoider Arthritis
(RABBIT-Register, Deutschland)
Schmerzskala (0 = extreme Schmerzen, 100 = komplette Schmerzfreiheit)
72 Punkte                           +13                                       +20
Durchschnittswert                                    52                                        52                      +16
                                                                                                                                        49                      +15
der Bevölkerung1
                                                                                                                                                                                  44

                                                                                                                                                                                                   Ausgangswert
                                                                                                                                                                                                   Nach 24
                                                                                                                                                                                                   Monaten
                                     39                                                                                                                                                            Behandlung
                                                                               32                                       33
                                                                                                                                                                  29

Behandlung mit                         csDMARD                        1. Biopharmazeutikum                      2. Biopharmazeutikum                     3. Biopharmazeutikum
                                                                      (wenn csDMARDs nicht                      (wenn csDMARDs nicht                     (wenn csDMARDs nicht
                                                                          [mehr] wirken)                            [mehr] wirken)                           [mehr] wirken)
Zahl behandelter                           1.113                                      1.352                                     730                                      680
Patienten
1. Gesamtbevölkerung im Alter von 50 bis 59 Jahren; Quelle: Gerhold K et al. Health-related quality of life in patients with long-standing rheumatoid arthritis in the era of biologics: data from the German biologics
register RABBIT. Rheumatology 2015 Oct;54(10):1858–1866

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B: Ausgewählte Schwerpunktindikationen

     Beispiel rheumatoide Arthritis: Biopharmazeutika tragen
     zu weniger Krankenhausaufenthalten bei…
     Häufigkeit und Dauer der Krankenhausaufenthalte bei RA-Patienten, 1994 – 2016
        26
                 24
                            23        23
                                                 22
                                                            21
                                                                      20         20

                                                                                                                                  17
                                                                                             16
                                                                                                  15                   15    15
                                                                                                        14   14                        14    14   Mittlere
                               19 %
      18 % 17 % 18 % 19 % 19 %      17 % 17 %
                                                                                                                  13
                                                                                                                                                  Dauer in
                                                                                         14 % 14 %                                                Tagen
                                                                                                       12 % 12 % 12 % 11 %
                                                                                                                             9%        9%   10 % Anteil RA-
                                                                                                                                  8%             Patienten
                                                                                                                                                 mit Kran-
                                                                                                                                                 kenhaus-
                                                                                                                                                 aufenthalt
      1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016

     Quelle: Daten der Kerndokumentation (2016); Deutsches Rheuma-Forschungszentrum

     Seite 30       © vfa | "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019", vfa bio/BCG
… und zu höherer Erwerbstätigkeit der RA-Patienten

Anteil der erwerbstätigen RA-Patienten unter 65 Jahren, 1997 – 2016
    Frauen              Männer                                                                                                                                      68 %
                                                                                                                                              64 %   64 %    64 %
                                                                                                                                       62 %
                                                                                               59 %                                                              60 %
                                                                                                      57 %                       58 %                     58 %
                                                                                                             55 %                           55 %   56 %
                                                                                        54 %                       53 %   54 %
                         51 %      50 %                                                                                       50 %
               49 %                                                                                             48 %                 49 %
     47 %                                               46 %                 46 %          47 %   46 %   47 %          47 %
                                                                 42 %
           38 %      39 %                                    39 %    39 %
37 %                           37 %          37 % 36 %                             37 %

                                          31 %

   1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016

Quelle: Daten der Kerndokumentation (2016); Deutsches Rheuma-Forschungszentrum

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Keine signifikanten Mengen von Certolizumab pegol
im Fötus und in der Muttermilch
100,00                                                      Certolizumab-pegol-Konzentration im Blutplasma (μg/ml)

                                                                                                                                                           Mütter
  10,00
                                                                                                                                                           Kinder

    1,00

    0,10

                                                                                                                                                                                                     LLOQ
                                                                                                                                                                                                     BLQ
    0,01
                                  Geburt                                                      Stillzeit (Woche 4)                                      Stillzeit (Woche 8)
Anmerkung: Im Rahmen einer Phase-IV-Studie wurden 14 Mütter mit ihren Kindern bezüglich Mutter-Kind-Übertragung von Certolizumab pegol untersucht. Die Konzentration von Certolizumab pegol wurde
im Blutplasma bestimmt. LLOQ (lower limit of quantification): Untere Nachweisgrenze; eine exakte Quantifizierung ist nur bis zu diesem Schwellenwert mit der angewandten analytischen Methode möglich;
BLQ (below the lower limit of quantification): Werte unterhalb der unteren Nachweisgrenze (LLOQ); Quelle: Mariette X et al. Lack of placental transfer of certolizumab pegol during pregnancy: results from
CRIB, a prospective, postmarketing, pharmacokinetic study. Ann Rheum Dis. 2018;77(2):228–233

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Viele biopharmazeutische Therapieoptionen zur
Behandlung von Psoriasis1

                                                                                                                                       Etanercept-   Certolizumab
                                                                                                                                       Biosimilars       pegol

                                                Etanercept                                                     Infliximab-
            Infliximab                          für Kinder                                                     Biosimilars             Ixekizumab    Tildrakizumab

   2004         2005        2006        2007         2008        2009        2010         2011        2012        2013       2014   2015   2016   2017   2018   2019   2020

Efalizumab2                       Adalimumab               Ustekinumab                                                          Adalimumab    Adalimumab-    Risankizumab
                                                                                                                                 für Kinder    Biosimilars

Etanercept
                                                                                                                               Secukinumab    Brodalumab

                                                                                                                               Ustekinumab    Guselkumab
1. EU-Zulassungen; bei Biosimilars: erste Zulassung angegeben, entspricht i. d. R. nicht der Markteinführung                    für Kinder
2. Nicht mehr zugelassen; Quelle: www.ema.europa/en/medicines; Analyse von BCG und vfa bio

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Omalizumab gegen chronische spontane Urtikaria

18          Juckreiz                                                                                            18          Nesselausschläge pro Woche
16                                                                                                              16

14                                                                                                              14

12                                                                                                              12

10                                                                                                              10

  8                                                                                                               8

  6                                                                                                               6

  4                                                                                                               4

  2                                                                                                               2
                                                         Woche                                                                                                           Woche
      0     2     4     6      8 10 12 14 16 18 20 22 24 26 28                                                        0      2     4     6     8 10 12 14 16 18 20 22 24 26 28

      Placebo               Omalizumab, 75 mg                           Omalizumab, 150 mg                            Omalizumab, 300 mg                           Omalizumab-Injektion
Anmerkung: Doppelblinde, randomisierte, multizentrische Phase-III-Studie mit 323 Patienten mit moderater bis schwerer chronischer spontaner Urtikaria, die auf eine Antihistamin-Therapie nicht ansprachen. Die
Patienten erhielten drei subkutane Omalizumab-Injektionen bzw. Placebo im Abstand von vier Wochen, gefolgt von einer 16-wöchigen Beobachtungsphase. Der Schweregrad des Juckreizes wurde von den Patienten
selbst bestimmt auf einer Skala von 0 (kein Juckreiz) bis 21. Quelle: Maurer M et al. Omalizumab for the Treatment of Chronic Idiopathic or Spontaneous Urticaria. N Engl J Med. 2013 Mar 7;368(10):924–935

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Adalimumab gegen Acne inversa

Absolute Veränderung der Läsionszahl                                                                       Absolute Veränderung der WPAI-Werte
  Abszesse und                Abszesse               Auslaufende               Entzündete                       Fehltage              Präsentismus   Generelle       Aktivitäts-
   entzündete                                          Fisteln                  Knötchen                                              (Arbeit trotz   Arbeits-     einschränkung
    Knötchen                                                     +0,7                                                                 Erkrankung) beeinträchtigung

                              -0,2     -0,1            -0,2
              -0,7                                                                        -0,6                           -1,1
                                                                                                               -2,0
                                                                                                                                                                                                 -4,9
                                                                                                                                                  -6,6                     -7,4

                                                                                 -7,3

  -9,3                                                                                                                                 -17,1                    -17,6
                                                                                                                                                                                         -19,0
Patienten, die auf Adalimumab-Behandlung:                                    ansprachen (Responders)                        nicht ansprachen (Non-Responders)
WPAI = Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire
(je niedriger der Wert, desto geringer ist der Einfluss der Erkrankung auf das Leben der Patienten)

Anmerkung: Retrospektive Analyse der Daten aus zwei Phase-III-Studien (PIONEER I und II) mit insgesamt 629 Patienten. Die Daten zeigen die von Patienten berichtete Veränderung
zwölf Wochen nach Behandlungsbeginn mit Adalimumab. Quelle: Kimball AB et al. Achieving Hidradenitis Suppurativa Response Score is Associated with Significant Improvement in Clinical
and Patient-reported Outcomes: Post Hoc Analysis of Pooled Data From PIONEER I and II. Acta Derm Venereol. 2018 Nov 5;98(10):932–937

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Ustekinumab: Wirksamkeit gegen Morbus Crohn

(A) Einleitungsphase                                                                                                                         (B) Erhaltungstherapie
                                                                                                                                             (Woche 44)                 62,5
Prozent der Patienten in klinischer Remission                                                                                                                       56,9

                           UNITI-1                                                             UNITI-2                                                           44,3
                                                                                                                         40,2                        38,6 41,1
                                                                                                 34,9
                                                                                             28,7                 30,6
                                                                                                                                                 26,2
                                                         20,9                   23,0
                                                                                                            19,6
                  16,3 18,5                      +15,9                15,8              17,7
     10,6 12,9 8,9                                                11,5
  5,7                                        7,3

    Woche 3              Woche 6               Woche 8                 Woche 3             Woche 6               Woche 8                            UNITI-1-       UNITI-2-
                                                                                                                                                   Population     Population
 247 245 249           247 245 249           247 245 249           209 209 209          209 209 209           209 209 209                          61 57 56       70 72   72
     Placebo                                                          Zahl behandelter Patienten                                               Placebo
     130 mg Ustekinumab                                                                                                                        90 mg Ustekinumab alle 12 Wochen
     6 mg/kg Ustekinumab                                                                                                                       90 mg Ustekinumab alle 8 Wochen
Anmerkung: Daten aus zwei Placebo-kontrollierten, randomisierten Phase-III-Studien
Quelle: Feagan BG et al. Ustekinumab as Induction and Maintenance Therapy for Crohn's Disease. N Engl J Med. 2016 Nov 17;375(20):1946–1960

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Wirksamkeit von Etrolizumab gegen Colitis ulcerosa

Prozent Patienten mit SF- und RB-Remission bis Woche 14
SF-Remission1                                                                                              RB-Remission2
                                                                                  35 %                                                                                              52 %
60                                                                                                          60

50                                                                                                          50

40                                                                                                          40

30                                                                                                          30

20                                                                                                          20

10                                                                                                          10

       1    2    3     4    5    6   7 8 9 10 11 12 13 14                                                          1    2    3    4     5    6   7 8 9 10 11 12 13 14
                                     Wochen                                                                                                      Wochen
1. SF: Stuhlfrequenz (Remission definiert als ≤ einmal Stuhlgang pro Tag) 2. RB: Rektale Blutungen (Remission definiert als keine rektalen Blutungen)
Anmerkung: Daten einer nicht-verblindeten klinischen Studie (HICKORY OLI) mit 130 Patienten mit moderater und schwerer Colitis ulcerosa, die auf TNF-α-Therapie nicht ansprachen.
Die Patienten erhielten 105 mg Etrolizumab subkutan alle vier Wochen. Quelle: Peyrin-Biroulet L. Oral presentation. UEG conference. 2017

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Alemtuzumab stabilisiert oder verbessert
Behinderungsgrad (EDSS)
                                     CARE-MS-Studie                                                                                 CARE-MS-II-Studie
Patienten (%)                                                                                      Patienten (%)
 Kern-           Verlängerungsstudie                     TOPAZ                                      Kern-           Verlängerungsstudie                      TOPAZ
 studie                                                                                             studie
                                                                                                                                                                                            Die Mehrzahl der mit
   89        88                                                                                                                                                                             Alemtuzumab behandelten
                        83                                                                            85
                                  82         81        78         78                                             80
                                                                                                                           77         77        78                                          Patienten zeigte in jedem
                                                                                                                                                          73
   22        23                                                                                                                                                      70                     Jahr während des acht-
                        24        22         21                                                       29
                                                       21         22                                             25        24         25        24                                          jährigen Studienzeitraums
                                                                                                                                                          24
                                                                                                                                                                     26                     konstante oder sogar
                                                                                                                                                                                            verbesserte EDSS-Werte,
   67
                                                                                                                                                                                            d. h., die Behinderung kam
             65                   60         60
                        59                             57         56                                  56         55        53                   54                                          nicht nur zum Stillstand,
                                                                                                                                      52                  50         44
                                                                                                                                                                                            sondern es kam sogar zu
                                                                                                                                                                                            Verbesserungen
Jahr 2 Jahr 3 Jahr 4 Jahr 5 Jahr 6 Jahr 7 Jahr 8                                                    Jahr 2 Jahr 3 Jahr 4 Jahr 5 Jahr 6 Jahr 7 Jahr 8

     EDSS verbessert               EDSS konstant

Quelle: Comi G et al. Alemtuzumab improves clinical and MRI disease activity outcomes, including slowing of brain volume loss, in RRMS patients over 8 years: CARE-MS I follow-up (TOPAZ study). Mult Scler 2018;24:(S2)530–737, P1235;
Singer BA et al. Alemtuzumab improves clinical and MRI disease activity outcomes, including slowing of brain volume loss, in RRMS patients over 8 years: CARE-MS II follow-up (TOPAZ study). Mult Scler 2018;24:(S2)328–529, P913

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Ocrelizumab gegen Muliple Sklerose

     30     Anteil der Patienten, deren Krankheit für mindestens 24 Wochen fortschritt (%)
                                                                            Start Open-Label Extension
     25                                                                     (offene Verlängerungsstudie)
                             Interferon beta-1a/
                             Ocrelizumab 600 mg
     20                      (n = 829)

                              Ocrelizumab 600 mg/
     15
                              Ocrelizumab 600 mg
                              (n = 827)
     10

       5                                                                          Δ = 4,31          Δ = 4,31                          Δ = 4,69                Δ = 5,07     Δ = 5,20
                                                                                  p = 0,005         p = 0,004                         p = 0,013               p = 0,014    p = 0,014

      0
     Beginn               24                48               72                96              120               144              168               192      216          240
                                       Zeit (in Wochen) bis zum Beginn des mindestens 24-wöchigen Krankheitsfortschreitens (Wochen)

Anmerkung: Daten kombiniert aus zwei Phase-III-Studien (OPERA I und OPERA II) mit 1.656 Patienten mit schubförmig-remittierender Multipler Sklerose.
Die Patienten erhielten in der klinischen Phase III (96 Wochen) entweder 600 mg Ocrelizumab oder Interferon beta-1a. Anschließend erhielten alle Patienten
in einer offenen Verlängerungsstudie Ocrelizumab. Quelle: Hauser et al. Posterpräsentation P590. ECTRIMS 2018

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Behandlung mit Interferon beta beeinträchtigt weder
die Schwangerschaft noch das Neugeborene
           Spontaner Abort                                   Lebendgeburt mit Anomalien
                                         11,1

              8,1           7,9
                                                                                                                                    Interferon beta
                                                                                                                                    Interferon beta + anderes Medikament
                                                                                                                                    Keine medikamentöse Behandlung
                                                                                                   3,3                             Zahl behandelter Patienten
                                                                        1,8              1,8

                          814                                                            683

Anmerkung: Daten aus der europäischen Interferon-beta-Schwangerschafts-Registrierungsdatei; Quelle: Hellwig K et al. Pregnancy and Infant Outcomes with Interferon Beta: Data from the European
Interferon Beta Pregnancy Registry and Population Based Registries in Finland and Sweden. Abstract No. A-0950-0000-02658; Presented at ECTRIMS 2018; 10–12 October; Berlin, Germany

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Medikamente machen nur einen (kleinen) Teil der
Gesamtkosten bei MS-Patienten aus
Durchschnittskosten in Euro pro Patient nach Schwere der Erkrankung

                                                                                      62.735

                                                                                                         Indirekte Kosten
                                                                                       34 %
                                                        43.550                                           Pflegekosten

                                                           41 %                                          Andere Medikamente
                28.215                                                                 39 %
                                                                                                         DMTs
               29 %
                                                           15 %                                          (Disease-Modifying Therapies,
                   4%
            11 %                                                                                         Medikamente, die den MS-Krank-
                                                           16 %
                                                                                       19 %              heitsverlauf modifizieren)
                  56 %
                                                           27 %                                  Anmerkung: Daten aus Deutschland von 5.475 MS-Patienten im
                                                                                       8%        Jahr 2015
                                                                                                 Quelle: Flachenecker P et al. New insights into the burden and costs
              Milde MS                            Moderate MS                       Schwere MS   of multiple sclerosis in Europe: Results for Germany. Mult Scler
                                                                                                 2017 Aug;23(S2):78–90

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Natalizumab reduziert Krankenhauseinweisungen
und spart Kosten
Krankenhauseinweisungen                                                                                    Kosten (Krankenhausaufenthalt) pro Patient
Patienten (%)                                                                                              Ausgaben (€)
              -70,2 %                                                                                                     -76,6 %                                                  -78,3 %
                                                                              -71,8 %                                                                     -83,9 %
                                              -77,3 %

   51,0 %                                                         49,7 %                                        3.799                           3.639                      3.759
                                   45,8 %

                15,2 %                                                         14,0 %                                         890
                                               10,4 %                                                                                                        587                     815
      Patienten mit                  Patienten ohne                       Alle                                    Patienten mit                  Patienten ohne                Alle
     vorheriger DMT1                 vorherige DMT                      Patienten                                vorheriger DMT1                 vorherige DMT               Patienten

            145                              48                            193                                          145                             48                     193
     Kumulative Daten ein Jahr vor dem                          Kumulative Daten für das erste                                         Zahl behandelter
     Behandlungsstart mit Natalizumab                           Behandlungsjahr mit Natalizumab                                        Patienten

1. DTM (Disease-Modifying Therapy) vor Behandlungsstart mit Natalizumab; Anmerkung: Die Daten basieren auf der Analyse von 193 erwachsenen Patienten in Deutschland
unter realen Lebensbedingungen ("real-world data"). Quelle: Watson C et al. Health care resource utilization before and after natalizumab initiation among patients with
multiple sclerosis in Germany. Clinicoecon Outcomes Res. 2017 Feb 1;9:85–97

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Canakinumab lindert Symptome bei periodischen
Fiebersyndromen
Rückgang des Krankheitsschubs                                                                               Vollständiges Ansprechen auf Behandlung
100        Patienten (%)                                                                                    100     Patienten (%)

 80                                                                                                          80

 60                                                                                                          60

 40                                                                                                          40

 20                                                                                                          20

                 crFMF                          MKD                         TRAPS                                            crFMF                          MKD          TRAPS
            10|32      25|31            13|35       24|37              5|24        14|22                                 2|32       19|31            2|35     13|37   2|24   10|22

      Placebo                    Canakinumab, 150 mg jede vierte Woche                              Zahl der Patienten mit Verbesserung | Zahl der Patienten gesamt

crFMF = Colchicin-resistentes familiäres Mittelmeerfieber; MKD = Mevalonatkinase-Defizienz; TRAPS = TNF-Rezeptor-assoziiertes periodisches Syndrom
Quelle: De Benedetti F et al. Canakinumab for the Treatment of Autoinflammatory Recurrent Fever Syndromes. N Engl J Med. 2018 May 17;378(20):1908–1919

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Anakinra verbessert Symptome bei Multisystementzündungen

Subjektive Parameter                                                   Gesamt- und                          Entzündungsparameter
Patiententagebuch/C-HAQ-Wert                                    Schmerzbefindlichkeit                       ESR (mm/Std.) oder CRP (mg/l)                                                        SAA (mg/l)

1,5                                                                                           50             60                                                                                             250

                                                                                              40                                                                                                            200
1,0                                                                                                          40
                                                                                              30
                                                                                                                                                                                                            150

                                                                                              20
0,5                                                                                                                                                                                                         100
                                                                                                             20
                                                                                              10
                                                                                                                                                                                                            50

           Beginn          1 Jahr          2 Jahre          3 Jahre           5 Jahre                                Beginn            1 Jahr          2 Jahre            3 Jahre            5 Jahre
     Patiententagebuch             C-HAQ          Gesamtbefindlichkeit             Schmerzempfinden                        CRP                  ESR                  SAA

C-HAQ = Childhood Health Assessment Questionnaire; CRP = C-reaktives Protein; ESR = Erythrozyten-Sedimentationsrate; SAA = Serumamyloid A
Quelle: Sibley CH et al. Sustained response and prevention of damage progression in patients with neonatal-onset multisystem inflammatory disease treated with anakinra: a cohort study to determine three- and
five-year outcomes. Arthritis Rheum. 2012 Jul;64(7):2375–2386

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Weiterentwicklung von Devices zum Nutzen für die Patienten

                                                                                                               2014

                            Smart Device

                                                                                        2009

           Fertigspritze                                                   2003                                          Smart Device
                                                                                                                      mit Internet-/Cloud-
                                                                                                                           Anbindung

                                                                                               Autoinjektor (Pen)
                                              1998

                                                                                                                                Quelle: BCG-Analyse;
                                                                                                                                Bilder: MerckSerono

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Funktionsweise eines modernen Device

                                     1                                             2                                3                                       4

                                      Einschalten                                   Medikament                       Injektionsstellen                      Injizieren
                                                                                    einlegen                         anzeigen
Quelle: BCG-Analyse;
Bilder: MerckSerono
                                    ÜBERWACHEN DER ADHÄRENZ UND ÜBERSICHT ÜBER FRÜHERE DOSIERUNGEN
                                                Menü              Frühere                 Frühere Dosierungen   Übersicht                  Übersicht            Ansicht als
                                       Datenversand               Dosierungen                                   auswählen         (%)                           grafische Balken
                                                                  auswählen                                                                                     monatlich oder
                                                                                          Kalender
                                                                                                                                  100
                                       Frühere Dosierungen

                                       Batteriestatus                                     Liste
                                                                                                                                   80
                                                                                                                                   60
                                                                                                                                                                jährlich
                                                                                                                                   40
                                       Komforteinstellungen                               Übersicht                                20
                                                                                                                                   0
                                       Patronenwechsel                                                                                   1/2012 3/2012
                                                                                                                                                                    Quelle: BCG-Analyse;
                                       Öffnen           Ausgang                           Änderung     Zurück                                     Ausgang
                                                                                                                                                                    Bilder: MerckSerono

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Weniger Therapieabbrüche durch Patientenbegleitprogramme

                                      Start- und
                            Informationsmaterial
                                                                                                                                          Beispiel Multiple Sklerose:
                                                                  Personalisierte
                                                                  E-Mails

     Veranstaltungen
                                                                                                                                          Therapieabbrüche innerhalb der
                                                                                                   Webportal/
                                                                                                   Internet-
                                                                                                                                          ersten drei Monate
                                                                                                   ressourcen
                                                                                                                                          Ohne Patientenbegleitprogramm
  Kostenlose                                  Patienten-
                                                                                                 Erinnerung
Rufnummern                                 begleitprogramm                                       (SMS, E-Mail,                                  26 %
                                                                                                 App, Anruf)
   Personalisierte                                                                                                                        Mit Patientenbegleitprogramm
      Anrufe des                                                                         Fachlicher Service und
 Kontaktzentrums                                                                         Injektionstraining                                     7%

                              Magazine und                Materialbestellung
                                Broschüren                z. B. Nadeln

Quelle: Riesl S et al. Steigerung der Therapietreue durch ein Therapiebegleitprogramm bei MuItipIer Sklerose. Nervenheilkunde 2008;27:818–822

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Biotech-Report 2019: Empfehlungen

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Innovationszyklus: Mindset-Änderung erforderlich

                                                                                                             Innovationskapital
   Standort
Standort     stärken
         stärken
                                                                                    1               2           mobilisieren
Modernisierung der                                                                       Nutzen          Mehr Wagnis- und Eigenkapital
Ausbildung                                                                                               mobilisieren
                                                                                           für
Förderung innovationsfreundlicher                                                                        An Best-Practice Beispielen
Rahmenbedingungen                                                                       Patienten        orientieren, z. B. Zukunftsfonds der
Gründungsinitiativen stärken                                                                             Schweiz oder Israel als
                                                                                                         Wagniskapitalgeber
Translation wissenschaftlicher Ideen
                                                                                           3             Steuerliche Forschungsförderung
in Produkte voranbringen
                                                                                                         einführen

                                                              Chancen für mehr Gesundheit nutzen

                                      Diagnostik im stationären Bereich durch adäquate Erstattungsregeln verbessern
                                      Akzeptanz von Register-Daten fördern
                                      Therapiefreiheit des Arztes und therapeutische Vielfalt erhalten
                                      Digitalisierung im Gesundheitswesen voranbringen

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Gesundheitsstandort Deutschland attraktiv gestalten

                                                                                    Ausbildung modernisieren
                                                                                     Bildung und Ausbildung um wirtschaftliche Aspekte und IT-
                                                                                     Know-how ergänzen

                                                                                     Ausbildung durch Anpassung an Industrie 4.0 modernisieren

                                                                                    Gesundheitsstandort Deutschland stärken
                                                                                     Innovationsfreundliche Rahmenbedingungen fördern

                                                                                     Zulassungsbehörden stärken, um zeitnahe
                                                                                     Beratungsgespräche und kompetitive Genehmigungszeiten für
                                                                                     klinische Studien zu ermöglichen

                                                                                    Translation wissenschaftlicher Ideen in Produkte
                                                                                    voranbringen
                                                                                     Translation z. B. durch Förderprogramme und/oder
                                                                                     Inkubatoren weiter verbessern

                                                                                     Gründungsinitiativen stärken

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Mehr Innovationskapital für den Forschungsstandort
Deutschland mobilisieren
                                                                                     Steuerliche Forschungsförderung mit
                                                                                      ausreichendem Volumen einführen
                                                                                     Mehr Wagniskapital durch mehr/weitere
                                                                                      Geldgeber mobilisieren
                                                                                     Mehr Eigenkapital mobilisieren
                                                                                     An Best-Practice-Beispielen wie dem
                                                                                      Zukunftsfonds der Schweiz oder Israel als
                                                                                      Wagniskapitalgeber orientieren
                                                                                     Beteiligungsmöglichkeiten z. B. für
                                                                                      Lebensversicherungen, in einen solchen Fonds
                                                                                      einzuzahlen, rechtlich regeln
                                                                                     Alle Protagonisten zusammenbringen, um die
                                                                                      gesetzlichen Erfordernisse zu diskutieren

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Chancen für mehr Gesundheit nutzen – Patient muss im
Mittelpunkt stehen
                                                                                     Diagnostik im stationären Bereich durch
                                                                                      adäquate Erstattungsregeln verbessern
                                                                                     Akzeptanz von Registerdaten fördern
                                                                                     Therapiefreiheit des Arztes und therapeutische
                                                                                      Vielfalt erhalten
                                                                                     Digitalisierung im Gesundheitswesen
                                                                                      voranbringen (elektronische Patientenakte,
                                                                                      E-Health)
                                                                                     Vernetzung aller Stakeholder im
                                                                                      Gesundheitswesen weiter stärken

Seite 52   © vfa | "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2019", vfa bio/BCG
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