Personalisierte Medizin in Hessen - Neue Technologien für maßgeschneiderte Therapien
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Hessisches Ministerium für Wirtschaft, Verkehr und Landesentwicklung www.hessen-biotech.de Personalisierte Medizin in Hessen Neue Technologien für maßgeschneiderte Therapien
„Eine Wachstumschance für den
Pharmastandort Hessen“
Fünf Fragen an Dieter Posch,
hessischer Minister für Wirtschaft, Verkehr und Landesentwicklung
Herr Minister, Hessen ist nach wie vor der be- schon heute sehen. Aber nicht umsonst spricht
deutendste Pharmastandort in Deutschland. man in diesem Bereich gerne von sogenannten
Neben Großunternehmen wie Sanofi-Aventis, Nischenbustern. Je besser es gelingt, die für
Merck und CSL Behring sind es vor allem viele einen ganz bestimmten Wirkstoff empfängliche
mittelständische Unternehmen, die die Quali- Patientengruppe zu bestimmen, umso höher
tät dieses Standortes ausmachen. Mit der per- sind die Absatzchancen für das neue Medika-
sonalisierten Medizin gewinnt nun ein neues ment. Den Nutzen davon haben die Patienten,
Segment im Pharmamarkt eine immer größere die Krankenkassen und natürlich auch die Phar-
Bedeutung. Welche Chancen ergeben sich da- maunternehmen.
raus für den Pharmastandort Hessen?
Das hessische Wirtschaftsministerium hat
Posch: In Hessen gesellt sich zur Vielzahl hoch- frühzeitig auf die Biotechnologie als Wachs-
innovativer, forschender Biotech- und Phar- tumstreiber gesetzt und die Aktionslinie
maunternehmen eine akademische Spitzenfor- Hessen-Biotech als Anlaufstelle zur gezielten
schung. Diese Mischung bildet die Grundlage Unterstützung der Biotechnologiebranche ins
für Innovationen. Für einen so hochentwickelten Leben gerufen. Kann die personalisierte Medi
Industriestandort wie Hessen sind Innovationen zin von dieser Infrastruktur profitieren?
der Motor für Wachstum. Innovationen, die zu
Posch: Ich glaube, dass diese Infrastruktur so-
einer Effizienzsteigerung in der Medizin führen,
gar einer der Erfolgsfaktoren für die hessischen
erlauben auch Medikamentenpreise, die den
Unternehmen ist. Wir sehen, dass es gerade im
Pharmaunternehmen die Deckung ihrer hohen
Biotechnologiebereich der pharmazeutischen
Entwicklungsaufwendungen ermöglichen. Die
Industrie immer mehr auf Zusammenarbeit und
Entwicklung personalisierter Therapien bildet
„shared development“ ankommt. Mit unserer
dies in hervorragender Weise ab. Ich sehe in der
Aktionslinie Hessen-Biotech fördern wir die
personalisierten Medizin eine erhebliche Wachs-
Zusammenarbeit zwischen Industrie und Hoch-
tumschance für den Pharmastandort Hessen.
schulen sowie unter den Unternehmen selbst.
Aber haben denn die Medikamente der per- Wir haben gerade gemeinsam mit der Verei-
sonalisierten Medizin überhaupt das Marktpo- nigung der hessischen Unternehmerverbände
tenzial, dass die herstellenden Unternehmen eine neue Studie zum Innovationsstandort
einen tatsächlichen Wachstumsschub damit Hessen vorgelegt. Sie bestätigt, dass die ent-
erreichen können? scheidenden Wettbewerbsvorteile in einer glo-
balisierten Wirtschaft aus der Bildung von Netz-
Posch: Natürlich wird es in der personalisier-
werken kommen. Und da sind wir in Hessen mit
ten Medizin nicht mehr im Umfang wie früher
unseren Clusterinitiativen ganz weit vorne.
Blockbuster mit Milliardenumsätzen bei einem
Präparat geben – auch wenn dies für einzelne Aber ist Forschung und Entwicklung am Ende
Wirkstoffe weiter möglich sein wird, wie wir nicht doch vor allem eine Domäne der großen
Personalisierte Medizin in Hessen
Neue Technologien für
maßgeschneiderte Therapien
Foto: HA Hessen-Agentur GmbH
Band 13 der Schriftenreihe
der Aktionslinie Hessen-Biotech
Unternehmen? Kommt der hessische Mittel-
stand denn hier überhaupt vor?
Posch: Umgekehrt wird ein Schuh daraus. Natür-
lich erfordert gerade in der pharmazeutischen
Industrie die Entwicklung von Innovationen
eine Menge Geld und Zeit. Beides haben mit-
telständische Unternehmen nicht in dem Maße
wie große Konzerne. Aber sie verfügen häufig
aufgrund ihrer Spezialisierung über ein sehr
Inhalt Seite
fokussiertes „Geist- und Expertisen-Kapital“, Der Weg zur personalisierten Medizin 4
das sie in die Waagschale werfen können und
auf das die Großunternehmen angewiesen sind. Von der Krankheit zur Therapie 6
Der Erfolg der großen ist ohne die kleinen und
mittleren Unternehmen in ihrem Umfeld gar Wo stehen wir heute? Status Quo 8
nicht möglich.
Forschung und Markt – Hessen im Fokus 10
Also betrachten Sie die personalisierte Medi-
zin auch als weiteres Element der Innovations-
Der Weg in die Praxis 20
strategie Hessens?
Posch: Unbedingt. Hessen ist ein moderner Impressum 21
Industriestandort. Es ist es auch deshalb, weil
wir nicht wie andere Bundesländer stark in sehr
traditionellen Industriebereichen verhaftet sind,
sondern auf die modernen und neuen Indus-
trien setzen können. Das macht diesen Standort
aus. Hier kann Innovation sich entfalten, weil sie
nicht von Altem gebremst wird. Die persona-
lisierte Medizin ist ein weiteres Beispiel dafür.
Vor allem auch mit ihrer Fähigkeit zur Quer-
vernetzung wird sie noch einiges an Potenzial
bringen und zur hohen Wirtschaftsleistung
Hessens beitragen.
3
Der Weg zur
personalisierten Medizin
Seit jeher bemühen sich Ärzte darum, die Psychopharmaka beispielsweise vergeht oft ein
medizinische Behandlung auf die Bedürfnisse Jahr, bis das richtige Medikament in der wirk-
des einzelnen Patienten zuzuschneiden. Sie samen Dosierung gefunden ist. Nach dem Prin-
stützen sich dabei auf etablierte Messgrößen zip „keine Wirkung ohne Nebenwirkung“ sind
wie Körpergewicht oder Blutdruck. mit der Gabe von Arzneimitteln zudem Risiken
verbunden.
Der weiteren Individualisierung waren lange Zeit
jedoch Grenzen gesetzt, wusste man doch zu So wird geschätzt, dass jährlich etwa 17.000
wenig über die Ursachen, warum ein und die- Todesfälle in Deutschland auf die Folgen von
selbe Diagnose zu sehr unterschiedlichen Krank- Nebenwirkungen zurückzuführen sind. Könnte
heitsverläufen führen kann und Medikamente man die Nebenwirkungen reduzieren, würde
bei dem einen Patienten wirken, bei einem dies also Menschenleben retten. Die Ursachen
anderen aber nicht. Für viele Krankheiten gibt individuell unterschiedlicher Reaktionen stecken
es auch heute noch keine Therapien, die allen in den Genen. Doch sie zu finden, war bis vor
Patienten helfen. Selbst moderne Arzneimittel wenigen Jahren technisch unmöglich. Das hat
zeigen oft nicht die gewünschte Wirkung. Bei sich nun mit der Entwicklung chipbasierter Me-
1866
Der katholische Priester Johann Gregor
1913
Thomas Hunt Morgan erkennt bei
Mendel veröffentlicht Regeln der Studien an der Fruchtfliege „Drosophila
Vererbung von Merkmalen bei Erbsen. melanogaster“ weitere Regeln der
Vererbung.
1879
1902
Walther Fleming beschreibt das
„Chromatin“ im Zellkern, das
später als die Erbsubstanz DNS
Der britische Arzt Archibald Garrod
identifiziert wird.
beschäftigt sich mit Stoffwechsel-
erkrankungen und stellt fest, dass
diese in Familien vererbt werden.
Garrod erkennt, dass die Vererbungs-
gesetze also auch bei Menschen gültig
sind, und vermutet, die Erbanlagen
1953
James Watson und Francis Crick
seien die Basis für die „chemische veröffentlichen ein helixförmiges
Individualität“ von Menschen. Modell der DNS.
4
„Die personalisierte Medizin
bietet große Vorteile für
die Patienten, die dadurch
wirksamer und schonender
thoden geändert. Krankheitsauslösende Varian-
behandelt werden können.
ten in der Erbsubstanz können immer schneller
Nonrespondern wird eine
und preiswerter identifiziert werden. Damit wur-
wirkungslose Therapie erspart und
de der Weg bereitet, um gezielt nach zellulären
die Kosten für die Behandlung von
Foto: Universität Frankfurt am Main
Markern – sogenannten Biomarkern – zu suchen,
Nebenwirkungen werden vermieden.“
die für eine Krankheit und deren Krankheitsver-
lauf spezifisch sind. Auch lassen sich mit ihnen Prof. Theodor Dingermann, Institut für Pharmazeu-
Angriffsstellen in und auf den Zellen ausmachen, tische Biologie, Universität Frankfurt am Main,
für die gezielt neue Medikamente entwickelt und Biotechnologiebeauftragter des Landes Hessen
werden können.
1959
Einführung des Begriffs „Pharma-
1994
Erster kommerziell erhältlicher DNA-
kogenetik“ durch Friedrich Vogel. Chip auf dem Markt (HIV).
Diese befasst sich mit dem Einfluss
der unterschiedlichen genetischen
Ausstattung von Patienten auf die
Arzneimittelwirkung.
Foto: Sanofi-Aventis
1961
Forschergruppen arbeiten an der Ent-
2003
Die Sequenzierung des humanen Genoms
schlüsselung des genetischen Codes. ist nach 13 Jahren und Investitionen von
1998 drei Milliarden US-Dollar abgeschlossen.
Herceptin® wird von der U.S. Food
and Drug Administration (FDA)
zugelassen, ebenso wie der diagnos-
...2015
Die Sequenzierung des Gesamtgenoms
tische HER2-Test zur Identifizierung wird vermutlich für weniger als 1.000
der Zielgruppe. Euro zu haben sein.
5
80 %
Bis zu 80 Prozent der Patienten sind auf
bestimmte Medikamente Nonresponder, das
heißt, sie können aufgrund ihres genetischen
Profils nicht von einem bestimmten Medika-
ment in der empfohlenen Dosierung profi-
tieren oder sind dadurch sogar gefährdet.
Von der Krankheit
zur Therapie
Krankheiten sind so verschieden wie die Men- Personalisierung der Krankheit
schen selbst. Nach diesem Prinzip lassen sich
Heute besteht bei einer Reihe von Krebser-
zwei Ebenen unterscheiden, die bei der per-
krankungen die Therapie nicht mehr aus einem
sonalisierten Behandlung des Patienten be-
physikalischen oder chemischen Streufeuer auf
rücksichtigt werden müssen: Die Krankheit
alle sich teilenden Zellen, sondern in einem
selbst und der Patient mit seiner genetischen
gezielten Angriff auf die Tumorzelle selbst. Be-
Ausstattung.
stimmte Zielstrukturen (Targets), die vornehm-
lich auf diesen Tumorzellen vorhanden sind
– wie beispielsweise Wachstumsrezeptoren auf
der Oberfläche der Zellen –, werden durch hoch-
spezifische Arzneimittel blockiert. Eine solche
Zielstruktur ist beispielsweise bei Brustkrebs
„In der Krebstherapie ist
der sogenannte HER2-Rezeptor, der gezielt
die personalisierte Medizin
durch den Wirkstoff Trastuzumab (Herceptin®)
schon heute beim Patienten
blockiert wird. Dadurch wird das Tumorwachs-
angekommen. Wir geben
tum verhindert.
nicht mehr allen Patienten
das gleiche Medikament, Jedoch ist nur bei etwa 20 Prozent der von
sondern setzen gezielt Medikamente Brustkrebs betroffenen Frauen dieser Rezeptor
Foto: Universitätsklinik Frankfurt am Main
ein, die bestimmte Strukturen der in solchen Mengen zu finden, dass die Behand-
Tumorzellen angreifen.“ lung tatsächlich wirksam sein kann. Aus diesem
Grund ist vor Beginn der Herceptin®-Therapie
Prof. Manfred Kaufmann, Direktor der Klinik für
ein Nachweis der Wirksamkeit erforderlich.
Frauenheilkunde und Geburtshilfe der Universitäts-
Andere Brustkrebszellen sprechen dagegen auf
klinik Frankfurt am Main
Therapien wie Östrogenentzug an. In spezia-
lisierten Zentren wird daher zunächst der Brust-
krebssubtyp bestimmt und dann die personali-
sierte Therapie begonnen.
6
Personalisierung des Patienten
Abhängig von der Arzneimittelgruppe sind
einzelne Wirkstoffe bei bis zu 70 Prozent der
Patienten wirkungslos oder mit so starken Ne-
benwirkungen verbunden, dass die Therapie
abgebrochen werden muss. Hierfür ist der
individuelle Stoffwechsel verantwortlich. Er be-
stimmt, ob ein und dieselbe Arzneimittelkonzen-
tration zu hoch ist und daher Nebenwirkungen
erzeugt oder zu niedrig ist und dadurch der
therapeutische Effekt fehlt. Diese individuellen
Unterschiede legen damit fest, ob ein Mensch
auf ein Medikament anspricht oder nicht, ob
er also Responder oder Nonresponder ist. Wie
sein Stoffwechsel funktioniert, ist in den Genen In den Genen ist festgelegt, wie der Stoffwechsel funktioniert
des Menschen festgelegt.
In der noch recht jungen Disziplin der Pharma-
kogenetik werden die Unterschiede im Stoff-
wechsel charakterisiert und dazu genutzt, für
den einzelnen Patienten eine Vorhersage über
therapeutische Wirksamkeit sowie über das
Risiko unerwünschter Wirkungen eines Arznei-
mittels zu treffen. So kann das geeignete Me-
dikament in der richtigen Dosierung ausgewählt
werden.
Optimale Therapie für jeden individuellen Patienten
unerwünschte
Responder Nonresponder
Arzneimittelwirkung
Quelle: Johann Wolfgang Goethe-Universität, Frankfurt am Main
7
804
804 Millionen Euro Umsatz machten die
Hersteller im Jahr 2010 allein in Deutsch-
Foto: Merck KGaA
land mit den Arzneimitteln, die einen
begleitenden Diagnostik-Test erfordern.
Wo stehen wir heute?
Status quo
Viel wird über die Zukunft der personalisierten haben ihr Augenmerk dabei auf die Identifizie-
Medizin gesprochen, aber aus Teilgebieten rung und Charakterisierung neuer Biomarker als
der Medizin wie Onkologie und Virologie ist Basis für neue Therapien gerichtet.
sie schon heute nicht mehr wegzudenken.
Die Lebenserwartung von HIV-Patienten ist
18 in Deutschland zugelassene
heute annähernd so hoch wie in der Normal-
Wirkstoffe mit Diagnostik-Test
bevölkerung. Dies ist möglich geworden, weil
der Medikamentencocktail jedes einzelnen Abacavir* HIV/Aids
Patienten regelmäßig der individuellen Krank- Anastrozol Brustkrebs
heitsentwicklung angepasst wird. Auch in der Azathioprin* Immunsuppressivum
Krebstherapie gibt es immer mehr Indikationen, Cetuximab Darmkrebs, Kopf-/Halstumoren
in denen individualisiert Strukturen der Tumor- Dasatinib akute lymphatische Leukämie
zellen angegriffen werden, die nur bei einem Exemestan Brustkrebs
Teil der Patienten vorhanden sind. Aktuell sind Fulvestrant Brustkrebs
18 Wirkstoffe in Deutschland zugelassen, die in Gefitinib Lungenkrebs
Begleitung mit einem Diagnostik-Test einge- Imatinib bestimmte Leukämieformen
setzt werden. Lapatinib Brustkrebs
Letrozol Brustkrebs
Während die personalisierte Medizin beispiels-
Maraviroc HIV/Aids
weise in der Onkologie schon in der täglichen
Mercaptopurin* Onkologie
Praxis angekommen ist, ist dies in anderen Teil-
Nilotinib chronisch myeloische Leukämie
gebieten der Medizin noch nicht so weit. Doch
Panitumumab Darmkrebs
auch dort ist das Interesse an der personalisier-
Tamoxifen Brustkrebs
ten Medizin groß. Intensiv wird nach personali-
Toremifen Brustkrebs, Magenkrebs
sierten Behandlungsansätzen beispielsweise bei
Trastuzumab Brustkrebs, Magenkrebs
Erkrankungen des zentralen Nervensystems wie
* Nur Test auf unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Alzheimer-Erkrankung oder der Stoffwechsel-
krankheit Diabetes geforscht. Wissenschaftler Stand April 2011
8
Medikamente wirken nicht bei allen Patienten gleich
Asthma-Medikament 40 %
Diabetes-Medikament 43 %
Arthritis-Medikament 50 %
Medikament wirkt Medikament ist wirkungslos
Quelle: Ernst & Young, Personalized Medicine Coalition, Mai 2009
Umdenken in der Pharmaindustrie Die Kombination von Diagnostik und Therapie
ist wegweisend für eine erfolgreiche personali-
Um die aufwendige Suche nach solchen Bio-
sierte Medizin. Das zeigt das Beispiel von Hoff-
markern effizienter zu gestalten, haben Pharma-
mann-La Roche, das die Erforschung und Ent-
firmen damit begonnen, ihre Geschäftsstrate-
wicklung neuer Medikamente und Diagnostika
gien zu verändern. Große Konzerne kooperie-
unter einem Dach vereint. Die systematische
ren immer häufiger mit Forschungsinstitutionen
Verknüpfung der beiden Geschäftsbereiche hat
und Biotechfirmen, um Zeit- und Kostenauf-
der Konzern bereits im Jahr 2006 als Konzern-
wand zu reduzieren. Ein Beispiel hierfür ist das
strategie festgelegt.
Public Private Partnership zwischen Sanofi-Aven-
tis und der Charité-Universitätsmedizin Berlin.
Die Akteure wollen in dieser Kooperation ihr
Know-how in Forschung und Entwicklung ge-
meinsam nutzen, um Patienten schneller neue
„Die personalisierte Me-
Medikamente für personalisierte Therapien bei
dizin hilft heute schon bei
Schlaganfällen und entzündlichen Autoimmun-
einigen Krankheiten, die
erkrankungen, wie etwa der rheumatoiden Ar-
für die Patienten individuell
thritis, zur Verfügung zu stellen.
beste Therapie zu finden
Sogar konkurrierende Pharmariesen bewegen und die Finanzmittel für
sich aufeinander zu. Der Darmstädter Konzern Gesundheit effizienter einzusetzen.
Merck KGaA etwa will künftig gemeinsam mit In der Zukunft wird das sicher für
Sanofi-Aventis U.S. Inc. Wirkstoffkombinationen immer mehr Krankheiten gelten.“
erforschen, die spezifische Signalwege in Krebs-
Dr. Siegfried Throm, Geschäftsführer Forschung
zellen blockieren. Diese Kombinationen – ein
des Verbandes der forschenden Pharma-Unter-
Wirkstoff von Merck im Test mit zwei Wirk-
nehmen (vfa)
Foto: vfa
stoffen von Sanofi-Aventis – werden in ersten
Studien am Menschen auf Sicherheit und Wirk-
samkeit geprüft.
50 %
Mehr als 50 Prozent aller Biotechnologie-
unternehmen in Hessen betreiben eine
eigene Forschung und Entwicklung. Dies ist
die Basis für die personalisierte Medizin.
Forschung und Markt –
Hessen im Fokus
Ohne Biomarker keine personalisierte Medizin Und noch ein zweiter Punkt wird deutlich: Bei
– ohne Tests auf diese Marker keine Vorher- der Breite des Forschungs- und Therapiegebietes
sagbarkeit des Erfolgs. Nur wenn Parameter heißt der Erfolgsfaktor der personalisierten
existieren, die eine Gruppenzuordnung (Stra- Medizin Interdisziplinarität. Nur die intensive
tifizierung) der Patienten ermöglichen, kann Vernetzung von Experten in Grundlagenfor-
auch die optimal angepasste Therapie für sie schung und klinischer Forschung in universitären
gefunden und eingesetzt werden. Forschungseinrichtungen sowie Pharma- und
Biotechunternehmen stellt die Entwicklung der
Das Ziel moderner Forschung in der persona-
wichtigen Marker, neuer Wirkstoffe sowie die
lisierten Medizin ist es, solche Biomarker aus-
Entwicklung in der Klinik sicher.
findig zu machen und darauf ausgerichtete neue
Medikamente zu entwickeln. Biomarker sind am Hessen und hier insbesondere die Rhein-Main-
ganzen Prozess einer personalisierten medizi- Region als traditioneller Pharmastandort leistet
nischen Behandlung beteiligt. Das beginnt mit auf der gesamten Prozesskette einen wesent-
dem Erkennen der Krankheit (diagnostische lichen Beitrag zur Entwicklung der personali-
Marker), geht über die Vorhersage des wahr- sierten Medizin. Hier sind bedeutende Player
scheinlichen Krankheitsverlaufs (prognostische der Biotechnologie zu Hause. Und wie so häufig
Marker) und reicht bis zur Auswahl der richtigen in Spezialgebieten tragen auch hier zur Wert-
Therapie in Form der medikamentösen Be- schöpfung nicht nur die großen Pharmakon-
handlung und Dosierung. Flankiert wird diese zerne, sondern gerade auch die kleinen und
Prozesskette durch die Risikoforschung zur Ent- mittelständischen Biotechunternehmen bei.
stehung von Krankheiten sowie zu den Angriffs-
punkten für neue Medikamente.
Damit wird eines sofort klar: Dreh- und Angel-
punkt der personalisierten Medizin sind Tests
auf das Vorhandensein bestimmter Biomarker
und ihrer Beschaffenheit. Gerade hier sind hessi-
sche Biotechunternehmen häufig führend.
10Biomarker-Tests – Voraussetzung
für die individuelle Therapie
„Unsere Verantwortung
Biomarker klinisch endet nicht bei der Ent-
wicklung von innovativen
nutzbar machen Tests für Diagnostik und
Therapie. Wir sorgen auch
durch Schulungen für die
Wird ein ausgewählter Wirkstoff auch die ge-
Foto: TARGOS Molecular Pathology GmbH
richtige Anwendung in Klinik und
wünschte Wirkung zeigen? Diese Frage im
Praxis, denn erst dann stimmt das
Voraus beantworten zu können, spart Zeit,
Ergebnis.“
Geld und oftmals viel Leid.
An dieser relevanten Aufgabe arbeitet in Hessen
Dr. Thomas Henkel, Geschäftsführer
die Firma Targos GmbH. Das Kasseler Unterneh-
TARGOS Molecular Pathology GmbH, Kassel
men verbindet dafür die Bereiche Forschung,
Entwicklung und Klinik. Mit seinen Biomarker-
Tests hilft es, spezifische Wirkstoffe und Diag
nostika zu entwickeln und damit die Erfolgsrate
von Therapien zu erhöhen.
Targos versteht sich dabei als ganzheitlicher
Der Erfolg der noch jungen Firma, die im letz- Dienstleister und Partner. Sind Biomarker-Tests
ten Jahr mit der Targos Development AG und entwickelt und zugelassen, muss ihre Anwen-
der Targos Advance AG zwei Tochterunterneh- dung noch erlernt werden. Gerade, wenn ein
men gegründet hat, kann sich sehen lassen: solcher Test nicht völlig automatisch abläuft und
Das Unternehmen war an der Zulassung von die Auswertung schwierig ist, müssen die An-
fünf Therapien in der personalisierten Medizin wender geschult werden. Mit ihren Schulungs-
in den USA und Europa sowie an sieben Bio- kursen trainiert Targos die Anwender in Klinik
marker-Zulassungen (In-vitro-Diagnostika, IvD) und Praxis und beschleunigt damit die Anwen-
beteiligt. Mehr als 30.000 Patienten wurden dung der Tests im klinischen Alltag – damit wis-
von dem Unternehmen in mehr als 60 weltweit senschaftlicher Fortschritt auch beim Patienten
durchgeführten Studien analysiert. Mit seiner ankommt.
Expertise sowohl im Bereich der Gewebepatho
logie als auch auf dem Gebiet der Molekular
biologie leistet das Unternehmen einen wesent- Marktdynamik bei Biomarkern
lichen Beitrag auf dem Weg zur Zulassung von Angaben in Milliarden US-Dollar
personalisierten Arzneimitteln und Diagnostika.
20
Auch große Konzerne wie Hoffmann-La Roche
arbeiten bei der Entwicklung der personalisier-
ten Medizin seit Jahren mit Targos zusammen. 15
Dass die Schweizer Firma selbst sowohl in der
Pharma- als auch Diagnostikforschung aktiv ist
10
und sich dennoch die Unterstützung der Hessen
sichert, unterstreicht deren Leistung auf dem
Weg zur personalisierten Medizin. 5
0 2011 2012 2013 2014 2015
Onkologie Herz und Gefäße Zentralnervensystem
Infektionen Autoimmunologie / Sonstige Quelle: Ernst & Young
11Die Energieversorgung Im Fokus der Forschung bei ScheBo Biotech
liegt auch die Bestimmung therapeutischer An-
macht den Unterschied griffsflächen – sogenannter Targets. Die Gieße-
ner, die auch über Tochterunternehmen in den
USA und Großbritannien verfügen, haben neue
Gleich auf mehreren Gebieten nutzt das in
Targets identifiziert und entwickeln dafür jetzt
Gießen ansässige Unternehmen ScheBo Bio-
auch Wirkstoffe für potenziell neue Medika-
tech AG Biomarker für die personalisierte
mente. Mehrere Wirkstoffe sind bereits in der
Medizin. Das Unternehmen nimmt ins Visier,
Pipeline. In einem nächsten Schritt sollen Ko-
was Tumorzellen unterschiedlichster Krebser-
operationen mit Pharmaunternehmen geschlos-
krankungen gemeinsam ist: der Energiestoff-
sen werden. Denn für die klinische Entwicklung
wechsel.
der Kandidatenwirkstoffe bedarf es aufgrund
Krebszellen haben im Vergleich zu gesunden des Studienumfangs der Zusammenarbeit mit
Zellen eine andere Energieversorgung. M2-PK großen Unternehmen.
lautet der Name eines Schlüsselenzyms dieses
veränderten Stoffwechselweges. Mit Hilfe eines
Testsystems des Unternehmens kann die Menge Lösungen auch für
des Enzyms in Blutproben bestimmt werden.
Dadurch lässt sich bei verschiedensten Krebser- den Akutfall
krankungen die Wirksamkeit der Krebstherapie
prüfen. Responder und Nonresponder können Mittelhessen entwickelt sich mehr und mehr
so unterschieden werden. zu einem wichtigen Biotech-Standort. Eines
der Unternehmen in dieser Region ist Milenia
Biotec, das im Jahr 2000 in Bad Nauheim ge-
gründet wurde und inzwischen seinen Sitz in
Gießen hat.
„Wir sind in der Lage, die
Milenia Biotec entwickelt Biomarker-Tests, die
Wirksamkeit von Krebsthe-
Ärzten konkrete und schnelle Entscheidungs-
rapien anhand des Tumor-
hilfen für die weitere Behandlung bei Opera-
stoffwechsels zu prüfen.
tionen an die Hand geben. Das Ziel, einfache
Die gleichen Kenntnisse
und überall handhabbare Tests zur Bestimmung
nutzen wir für die Entwick-
von Patiententypen verfügbar zu machen, treibt
lung neuer Wirkstoffe und potenziell
die Forschung bei Milenia Biotec an. Gebraucht
neuer Medikamente.“
werden diese Tests für den Akutfall – wie bei-
spielsweise im Operationssaal. Die Tests von
Foto: ScheBo Biotech AG
Milenia sind tatsächlich so einfach in der Hand-
Dr. Ursula Scheefers-Borchel, Vorstand habung und Auswertung, dass sie praktisch
ScheBo Biotech AG, Gießen
Doch nicht nur für Erkrankte sind die Test-
systeme von ScheBo Biotech nützlich: Das
Unternehmen bietet auch ein System zum
Nachweis von M2-PK in Stuhlproben an, mit
dem präventiv und nichtinvasiv Darmkrebs-
vorsorge gemacht werden kann. Und ein Test, mit
dem sich die Funktion der Bauchspeicheldrüse
prüfen lässt, hat sich weltweit zum wichtigsten
diagnostischen Marker für die nichtinvasive Tes-
tung der Bauchspeicheldrüse entwickelt. Testkits werden in der Handhabung immer einfacher
12„Eine enge Zusammen-
arbeit mit Universitäten
beschleunigt die Um-
setzung von Lösungen
in die Praxis. Hier
bieten sich uns auch in
Mittelhessen einige Möglichkeiten,
die wir bereits verfolgen.“
Foto: Milenia Biotec GmbH
Dr. Ralf Dostatni, Geschäftsführer
Milenia Biotec GmbH, Gießen
überall durchgeführt werden können. Als neues
Foto: Merck KGaA
Anwendungsgebiet entwickelt das Unterneh-
men derzeit in Zusammenarbeit mit der Ber-
liner Charité einen Test, der nichtgenetische
Biomarker für eine personalisierte Therapie bei
Auf der Suche nach neuen Biomarkern
Patienten mit Knochenbrüchen nutzt. Bei der
Operation werden Proben am Knochenspalt
entnommen, die auf spezifische Biomarker unter-
sucht werden. Aus ihnen lässt sich herauslesen, des Krebsmedikaments Herceptin® sind. Zudem
ob der Betroffene zu den 15 Prozent derjenigen arbeitet Abbott mit Pfizer zusammen an der Ent-
Patienten gehört, bei denen Knochenbrüche wicklung eines begleitenden Diagnostik-Tests
sehr schlecht heilen und in der Regel eine zwei- zur Auswahl von Patienten, die Kandidaten für
te Operation notwendig wird. Zeigen die un- die Therapie mit einer neuartigen Therapie ge-
tersuchten Parameter an, dass es sich um einen gen nicht-kleinzelligen Lungenkrebs sind. Von
„Schlechtheiler“ handelt, werden ihm sofort der Behandlung können Patienten profitieren,
bei der ersten Operation Medikamente verab- bei denen ein bestimmtes Gen (ALK-Gen) ver-
reicht, die die Knochenbildung anregen. ändert ist.
Den Therapieerfolg
sicher prognostizieren „Als einer der Weltmarkt-
führer bei In-vitro-Diagnos-
In der personalisierten Medizin spielen neben tika entwickeln wir auch
Diagnose-Tests vor allem Prüfungen zur Aus- erfolgreich Testsysteme
wahl von Patienten für eine bestimmte erfolg- für die personalisierte Me-
versprechende Therapie eine wichtige Rolle. dizin. Sowohl die eigene
Entwicklung als auch Kooperationen
Als eines der weltweit führenden Unterneh-
mit anderen großen Unternehmen
men in der Entwicklung von In-vitro-Diagnosti-
werden intensiv betrieben.“
ka entwickelt Abbott am Standort Wiesbaden
auch Testsysteme für die personalisierte Medi-
zin. Mit „PathVysion“ bietet das Unternehmen Hubertus Reuter, Regional Director DACH
Foto: Abbott
einen Test an, mit dem vorhergesagt werden Abbott Molecular, Wiesbaden
kann, ob Patienten Kandidaten für den Einsatz
13strategie. Die Immundiagnostik AG hat bereits
mehrere Testsysteme zur personalisierten Medi-
zin im Angebot und speist ihr Produktportfolio
kontinuierlich aus einer dicht gefüllten Pipe-
line eigener Entwicklungen. Das Unternehmen
sucht dabei ganz bewusst nach noch „unbesetz-
ten Nischen“. Diese Strategie hat aus der 1985
gegründeten Firma ein international agierendes
Diagnostikunternehmen mit Vertretungen in
über 30 Ländern werden lassen. Typisches Bei-
spiel für den Erfolg dieser Strategie ist ein mo-
Foto: Sanofi-Aventis
lekularbiologischer Test, der nach genetischen
Variationen bei Krebspatienten sucht, die auf
bestimmte Chemotherapeutika mit schweren
Nebenwirkungen reagieren. Patienten, für die
Labordiagnostische Tests vermeiden riskante Therapien
diese Behandlung sehr gefährlich ist, können so
schon vorher erkannt werden und eine riskante
Therapie lässt sich vermeiden.
Nebenwirkungen Die Immundiagnostik AG nutzt die gesamte
weitgehend ausschließen Breite ihrer Nische. So bieten die Bergsträßer
auch Testverfahren an, mit denen moderne
Therapien chronisch-entzündlicher Darmerkran-
Das Verfolgen einer geschickten Nischen-
kungen wie Morbus Crohn personalisiert werden
strategie, bei der ein sehr spezifisches Know-
können. Diese entzündlichen Erkrankungen wer-
how aufgebaut und weiterentwickelt wird,
den durch den Botenstoff TNF-alpha gesteuert,
hat auch schon manches mittelständische Un-
dessen Aktivität medikamentös mithilfe von so-
ternehmen zum Weltmarktführer gemacht.
genannten TNF-alpha-Blockern eingeschränkt
Das Diagnostikunternehmen Immundiagnostik wird. Das Testsystem, das seit Kurzem auf dem
AG aus Bensheim an der hessischen Bergstra- Markt ist, zeigt den Wirkstoffspiegel von TNF-
ße verfolgt seit einigen Jahren diese Nischen- alpha-Blockern an. Ein niedriger Wert deutet
frühzeitig auf Probleme mit der Verträglichkeit
oder Verstoffwechslung des Medikaments hin.
Damit lässt sich die Therapie von CED-Patienten
deutlich besser steuern und unerwünschte Ne-
„Heute entwickeln wir Tests benwirkungen vermeiden.
für Grundlagenforschung
Doch das Unternehmen verspricht sich für die
und angewandte Forschung,
Zukunft noch mehr. TNF-alpha-Blocker wer-
die morgen helfen werden,
den nicht nur von Gastroenterologen, sondern
Krankheiten vorauszusagen
auch von Rheumatologen verschrieben. Diese
und ihnen vorzubeugen.
könnten von der Überwachung des Wirkstoff-
Krankheitsrisiken erkennen, genaue
spiegels also ebenfalls profitieren.
Prognosen erstellen, Präventivmaß-
nahmen einleiten und kontinuierlich
Foto: Immundiagnostik AG
verfolgen – darin liegt die Zukunft.“
Dr. Franz Paul Armbruster, Vorstand
Immundiagnostik AG, Bensheim
14DNA-Tests für das
richtige Medikament „Wir brauchen dringend
klinische Studien, die zeigen,
Ob ein Medikament wirkt oder ob belastende dass ein Patient, der wegen
Nebenwirkungen zu erwarten sind, lässt sich einer Genotypisierung indivi-
mit Hilfe von DNA-Tests nachweisen. dualisiert therapiert wird, ein
besseres klinisches Ergebnis
Bei diesen Tests werden die Gene abgelesen,
hat als ein Patient, der nicht indivi-
die für wichtige Stoffwechselprozesse bedeut-
dualisiert therapiert wird. Wichtig ist
sam sind und im Hinblick auf „falsche Buchsta-
dieser Nachweis auch für die Kosten
ben“ in der DNA überprüft. Sie sind ein Hin-
übernahme durch die Krankenkassen.“
weis für Mutationen und fehlgeleitete Prozesse
Foto: humatrix AG
im menschlichen Körper. Solche DNA-Tests Dr. Anna Eichhorn, Vorstandsmitglied
bietet das Frankfurter Unternehmen Humatrix humatrix AG, Frankfurt am Main
AG an. Das Unternehmen, das vor zehn Jahren
bei seiner Gründung mit Vaterschaftstests be-
kannt geworden war, hat sich vor fünf Jahren in-
tensiv der personalisierten Medizin zugewandt.
Inzwischen bietet es beispielsweise Genanaly- und daher unterschiedlich aktiv. Bei stark re-
sen an, mit denen bei einem psychisch kranken duzierter Enzymaktivität wird nicht genügend
Menschen geprüft werden kann, welches Me- Medikament in die wirksame Form umgewan-
dikament bei ihm potenziell wirksam ist. Leid- delt, sodass Betroffene mit Alternativtherapien
volle Monate des Ausprobierens und Wechselns behandelt werden sollten.
von Psychopharmaka werden so vielen Patien
Neben patientenbezogenen Tests führt Huma-
ten erspart.
trix immer häufiger genetische Analysen für
In Kürze bringt Humatrix eine DNA-Untersu- pharmazeutische Unternehmen durch. Diese
chung zur Therapiesicherheit von Tamoxifen Tests im Rahmen klinischer Studien sollen ge-
auf den Markt. Dieses Medikament wird in der netische Variationen identifizieren, die die Wirk-
Brustkrebstherapie eingesetzt. Als „Pro-Drug“ samkeit selbst und die Dauer der Wirksamkeit
muss es vom Körper jedoch erst in seine wirk- von Medikamenten beeinflussen. Ziel dieser
same Form umgewandelt werden. Das dafür Studien ist es, in Zukunft jedem Patienten das
notwendige Enzym ist bei jeder zweiten Frau für ihn wirksamste Medikament in der optima-
aufgrund genetischer Variationen verändert len Dosierung geben zu können.
Je nachdem, ob der Patient
Medikamente langsam oder Antidepressiva-Wirkstoffe: Welche Dosis ist die richtige?
schnell verstoffwechselt, Dosisanpassung im Vergleich zu 100 Prozent Standarddosis
muss das gleiche Medika
200
ment unterschiedlich dosiert
werden, um wirksam und
verträglich zu sein. 150
100
50
0
Imipramin Doxepin Maprotilin Trimipramin Desipramin Nortriptylin
schlechte Metabolisierer Intermediär-Metab. Schnell-Metab. Ultraschnell-Metab.
Quelle: Johann Wolfgang Goethe-Universität, Frankfurt am Main
15Verfügbares Wissen
nutzbar machen
Gesundheitsrelevante genetische Informatio-
nen zu sammeln ist eine Sache, sie allen Men-
schen zugänglich zu machen eine andere. Um
die Informationen denjenigen zur Verfügung
zu stellen, die sie direkt betreffen, arbeitet das
Frankfurter Biotech-Unternehmen bio.logis
in Kooperation mit IBM an einem Webportal
für Privatkunden.
Schon länger zeichnet sich ab: Der größte Auf-
wand in der personalisierten Medizin ist nicht
mehr der genanalytische – der wird immer ge- Informationen richtig interpretieren und klinisch nutzen
ringer. Die größte Herausforderung besteht
darin, die gewonnenen Informationen zu inter- Bei bio.logis kann sich ein Kunde sein persön-
pretieren und klinisch zu nutzen. Die Motivation liches genetisches Profil erstellen lassen. Es
für die Gründung von bio.logis im Jahr 2009 wird anschließend in einer geschützten Daten-
war daher auch, die Erkenntnisse der Human- bank hinterlegt. Nur er selbst hat Zugriff auf
genetik für persönliche Gesundheitsentschei- seine Daten. Bei konkreten Fragestellungen,
dungen nutzbar zu machen. Denn auch erfah- beispielsweise zur Verträglichkeit eines Me-
renen Humangenetikern ist es nicht möglich, dikaments, kann er seine genetischen Daten
die vielen Genvarianten mit ihren klinischen und die dazu gehörenden wichtigen Informa-
Konsequenzen ohne den Einsatz von IT-Syste- tionen abrufen. Sein Arzt kann dann außerdem
men zu überblicken. einen entsprechenden Befundbericht erhalten
und diesen für wichtige Therapieentscheidun-
gen nutzen.
Bio.logis arbeitet damit an der Entwicklung
zweier wichtiger Säulen der personalisierten
„Was wir bei Bio.logis Medizin: erstens an der Weiterentwicklung von
als personalisierte Medizin Genanalysen, mit denen sich Krankheitsrisiken
bezeichnen, ist eine erkennen sowie die Wirksamkeit und Verträg-
feinere Subgruppierung, lichkeit von Medikamenten vorhersagen lassen,
eine Stratifizierung auf und zweitens an der Entwicklung neuer IT-Instru-
Basis der individuellen mente und Systeme zur Bereitstellung der wich-
genetischen Varianten. Damit wird tigen Informationen, die in den Genen stecken.
es möglich, Medikamententhera- Das Unternehmen, das sich selbst auch als
pien sicherer und wirksamer zu „genetics information company“ versteht, trägt
machen.“ damit über zwei ganz unterschiedliche Ansätze
Foto: Dieter Schwer
zur Weiterentwicklung der personalisierten Me-
Prof. Daniela Steinberger, Geschäftsführerin
dizin bei.
bio.logis GmbH, Frankfurt am Main
16Biomarker in der
Medikamentenentwicklung
Auf dem Weg „Merck hat sich längst auf
stratifizierende Medizin
zum Blockbuster eingestellt. In den meisten
Entwicklungsprogrammen
Biomarker sind nicht nur in der klinischen An- für neue Medikamente ist
wendung, bei der Diagnostik und der Bestim- die Suche nach Biomarkern
mung von Dispositionen für die Entstehung integriert, in der Onkolo-
von Krankheiten von großer Bedeutung. Auch gie sogar zu 100 Prozent.“
in der Medikamentenentwicklung spielen sie
eine immer größere Rolle, lassen sich mit
ihnen doch geeignete Zielstrukturen für neue
Foto: Merck KGaA
Prof. Ilhan Celik, Verantwortlicher der Biomarker
Medikamente entdecken.
Strategy Onkologie, Merck Serono, Darmstadt
Bei dieser Form der Medikamentenentwicklung
nimmt der Darmstädter Konzern Merck eine
Vorreiterrolle ein. Die Suche nach Biomarkern
und stratifizierten Patientengruppen hat das konzern geht davon aus, dass das Medikament
Unternehmen zur allgemeinen Konzernstrate- ab 2012 den Status eines Blockbusters erreicht
gie gemacht und bereits jetzt in 80 Prozent des haben wird.
kompletten Medikamentenportfolios Biomar-
In Kooperation mit der US-amerikanischen On-
ker-Programme integriert. In der Onkologie ist
cothyreon Inc., Seattle, führt Merck zwei Phase-
es sogar schon zu hundert Prozent implemen-
III-Studien für die Krebs-Immuntherapie mit Sti-
tiert – sämtliche Entwicklungsprogramme ba-
muvax bei Lungenkrebs durch. Das Medikament
sieren auf der stratifizierten Medizin. Neben der
aktiviert das Immunsystem gegen Krebszellen,
Onkologie hat Merck die Funktionseinheit „Bio-
die einen bestimmten Rezeptor (Muc 1) produ-
marker Strategy“ auch in allen anderen Teilbe-
zieren. Dieser Rezeptor ist in vielen Krebsarten,
reichen wie Neuroerkrankungen, Entzündungs-
wie etwa Lungen-, Brust- und Prostatakrebs ver-
krankheiten oder auch Fertilität eingerichtet.
mehrt zu finden. Ebenfalls in einer Phase-III-Stu-
Sie ist in der klinischen Entwicklung aufgehängt,
die und damit weit fortgeschritten in der Ent-
um Biomarker möglichst frühzeitig in der Ent-
wicklung ist ein Wirkstoff namens Cilengitide.
wicklung zu integrieren.
Er wird bei Patienten mit neu diagnostiziertem
Dass diese Strategie funktioniert, zeigt das Bei- Glioblastom, der aggressivsten Form von Hirn-
spiel des monoklonalen Antikörpers Erbitux® tumoren, getestet.
(Cetuximab) – ein Medikament, das sowohl zur
Behandlung des metastasierenden Dickdarm-
krebses als auch bestimmter Tumoren im Kopf
und im Halsbereich zugelassen ist. Der Antikör-
per blockiert eine als EGF-Rezeptor bezeich-
nete Bindungsstelle auf der Krebszelle: eine
Therapie, von der viele Tumorpatienten pro-
fitieren, aber eben auch nicht alle. Deshalb ist
ein Gentest notwendig, bevor das Medikament
zum Einsatz kommen kann. Im Test wird nach
Veränderungen des sogenannten KRAS-Gens
Foto: Merck KGaA
geschaut, die bei etwa 40 Prozent der Patienten
vorliegen. Die 60 Prozent, die keine Mutationen
aufweisen, profitieren mit hoher Wahrschein-
lichkeit von Erbitux®. Der Darmstädter Pharma- Herstellung und Abfüllung des Wirkstoffes Erbitux®
17Zuckerkrankheit –
den Schlüssel finden
Seit Beginn 2010 wird das weltweite Diabe-
tes-Geschäft von Sanofi-Aventis von Frankfurt
am Main aus gesteuert. Die große F&E-Ein-
heit „Diabetes-Division“ des Unternehmens
forscht intensiv an personalisierten Ansätzen.
Foto: Sanofi-Aventis
Damit engagiert sich Sanofi-Aventis auf einem
Gebiet, auf dem die biomarkerorientierte
personalisierte Medizin noch keineswegs all-
täglich ist.
Gentechnische Insulinproduktion
Das Team von Sanofi-Aventis beschäftigt sich
sowohl mit der Suche nach Biomarkern, mit de- werden. Gleiches gilt für die Entwicklung neuer
nen sich der Krankheitsverlauf besser als bisher und effizienterer Wirkstoffe. Auch hier spielen
vorhersagen lässt, als auch mit der Entwicklung Biomarker eine entscheidende Rolle. Beides
neuer Wirkstoffe. Die Forschungsgruppe wurde wird in Frankfurt parallel vorangetrieben. Dafür
im vergangenen Jahr in Frankfurt neu aufge- wird jedoch eine große Zahl an Patientendaten
stellt und intensiviert seitdem stetig ihre Akti- benötigt.
vitäten in diesem Bereich. Es besteht eine enge
Da viele Fragestellungen im vorwettbewerb-
Verzahnung mit anderen F&E-Funktionen wie
lichen Bereich liegen, bieten sich hier For-
beispielsweise dem Biomarker-Imaging.
schungskooperationen an. Das Unternehmen ist
Im Mittelpunkt steht der Typ-2-Diabetes, der Konsortialführer gleich mehrerer Projekte. Eins
früher als Altersdiabetes bezeichnet wurde, heu- davon ist „imidia“, ein Netzwerk innerhalb der
te aber immer häufiger auch junge Leute trifft. „Innovative Medicines Initiative“ (IMI). Experten
Zu seiner Bekämpfung verfolgt das Unterneh- aus verschiedenen Instituten und Forschungs-
men zwei Strategien: Um besser als bisher für organisationen sowie Biotech-Unternehmen be-
den einzelnen Diabetespatienten abschätzten fassen sich darin mit der Entwicklung neuartiger
zu können, von welcher der vorhandenen Wirk- Biomarker und der Organisation und Funktion
stoffklassen er am ehesten profitieren kann, insulinbildender Zellen.
müssen entsprechende Biomarker identifiziert
Neue Kombinationen gegen Krebs
Im Dezember vergangenen Jahres gab Sanofi-
Aventis den Beginn einer weltweiten For-
schungs- und Entwicklungszusammenarbeit zwi-
„Wir arbeiten an einem
schen Sanofi-Aventis U.S. Inc. und der Merck
maßgeschneiderten
KGaA in Darmstadt bekannt. Gemeinsam wollen
Biomarker-Programm, um
die beiden Unternehmen neuartige, experimen-
die Wirksamkeit und Ein-
telle Wirkstoffkombinationen gegen Krebs er-
satzmöglichkeiten unserer
forschen, die spezifische Signalwege in den ent-
Wirkstoffe zu ermitteln
arteten Zellen blockieren könnten. Oft „retten“
und zu verbessern.“
sich Tumorzellen, wenn ihnen ein Signalweg
abgeschnitten wird, über die Nutzung anderer
Signalwege. Werden aber gleich mehrere dieser
Dr. Mark Brönstrup, Forschung & Entwicklung zentralen Wege in der Zelle blockiert, könnten
Foto: Sanofi-Aventis
der Diabetes-Division, Sanofi-Aventis Deutschland so Tumorzellen möglicherweise wirksamer als
GmbH, Frankfurt am Main zuvor behandelt werden. Schon in Kürze wollen
die Unternehmen in Phase-I-Studien Kombina-
tionen ihrer Wirkstoffe erproben.
18CI3 – Netzwerk für die Medizin der Zukunft
Großes Potenzial innerhalb der individualisier- weitere Akteure der Gesundheitswirtschaft aus
ten Medizin hat die Beeinflussung des Immun- Hessen und Rheinland-Pfalz zusammen. Ziel der
systems zur Behandlung von ernsten Erkran- Akteure ist es, die Region Rhein-Main auf dem
kungen. Immuntherapeutika haben eine sehr Gebiet der individualisierten immuntherapeu-
hohe Spezifität und Affinität für ihr Target. Sie tischen Arzneimittel und Behandlungsansätze an
werden bei Patienten eingesetzt, die das Target die internationale Spitze zu führen. Dazu schafft
tatsächlich tragen, sodass antigenspezifische CI3, das seinen Sitz in Mainz hat, ein Netzwerk
Immuninterventionen einen erfolgversprechen von Akteuren aus Wirtschaft, Forschung, Kran-
den Therapieansatz darstellen. Doch sind neue, kenversorgung und Politik und bildet das inte-
kooperative Wege in Forschung, Entwicklung, grative Element über die gesamte Innovations-
Produktion und Vertrieb erforderlich, um das und Wertschöpfungskette. Zu den hessischen
komplexe Immunsystem als Waffe gegen Krank- Projektpartnern gehören beispielsweise die TU
heiten auch wirklich klinisch nutzbar zu machen. Darmstadt und die Frankfurter Goethe-Univer-
Das Cluster Individualisierte ImmunIntervention sität, das Langener Paul-Ehrlich-Institut, das
(CI3) bringt darum länderübergreifend wich- Georg-Speyer-Haus, Abbott, Biotest, Sanofi-
tige Unternehmen, Forschungseinrichtungen und Aventis und Merck.
Klinische Studien für die
personalisierte Medizin „Krebserkrankungen beruhen
nicht auf einer einzelnen, son-
Um den Nachweis zu erbringen, dass neue dern auf einer Kombination
Medikamente auch tatsächlich wirksam und vieler Mutationen. Gleichzei-
verträglich sind, müssen sie in klinischen Stu- tig wird es immer mehr neue
dien erprobt werden. Medikamente geben, um die
Folgen einzelner Mutationen zu neutra-
Gerade in der personalisierten Medizin, bei der
lisieren. Es wird es entscheidend darauf
gezielt Subgruppen bestimmter Erkrankungen
ankommen, die neuen Medikamente
Foto: UCT, Frankfurt am Main
behandelt werden sollen, ist die Suche nach ei-
richtig und individuell zu kombinieren.“
ner ausreichenden Zahl von Studienteilnehmern
oft schwierig. Länderübergreifende Kooperatio Prof. Dr. Hubert Serve, wissenschaftlicher Direktor
nen sind daher die Regel. Doch auch innerhalb des UCT, Frankfurt am Main
Deutschlands wird nach Lösungen gesucht. Ein
Beispiel hierfür ist ein regionales translationales
Krebskonsortium, das Professor Hubert Serve
trie und Epidemiologie federführend in einem
am Universitären Centrum für Tumorerkrankun
Verbundprojekt mit den Universitäten Gießen
gen (UCT) in Frankfurt am Main aufgebaut hat.
und Frankfurt am Main an neuen Designs für
Neben den Unikliniken Frankfurt am Main und
klinische Studien in der personalisierten Me-
Mainz beteiligen sich daran acht weitere hessi
dizin. Der beantragte Forschungsschwerpunkt
sche Krankenhäuser, um die Studienlage für so-
ADAMED (Adaptive statistische Methoden für
lide Tumoren zu verbessern. Serve erhofft sich
die individualisierte Medizin) versucht unter an-
von seiner hessischen Initiative eine bundesweite
derem eine flexible Anpassungsfähigkeit an die
Signalwirkung, zumal das Modellprojekt vom
Daten zu erreichen, um gewonnene Erkennt-
Bundesforschungsministerium als einer der Part
nisse noch während der Studie auf eine beson-
ner für das Nationale Konsortium für Translatio-
ders aussichtsreiche Subgruppe fokussieren zu
nale Krebsforschung ausgewählt wurde.
können. Dank ADAMED könnten sich Phase-
In Marburg forscht derweil Professor Helmut II-Studien erübrigen und benötigte Patienten-
Schäfer vom Institut für Medizinische Biome- zahlen reduzieren lassen.
19Der Weg in die Praxis
Zukunftsstudien bescheinigen der persona- mit seinem Arzt, von dem er Mitsprache bei
lisierten Medizin, ein wichtiger Trend, wenn den Therapieoptionen statt bloßer Verordnung
nicht gar ein Megatrend zu sein. Es wird er- erwartet. Mit der personalisierten Medizin geht
wartet, dass sie das Gesundheitssystem von die Aufklärung einen Schritt weiter. Sie gibt
morgen entscheidend prägen wird. Der Weg Menschen erstmals die Chance, Informatio-
von der Forschung in die Praxis bringt aller- nen zu ihrem persönlichen genetischen Profil
dings zahlreiche Veränderungen für alle Be- zu erhalten, aus dem sich Gesundheitsrisiken
teiligten mit sich, vor allem für Patienten und oder bestehende Krankheiten herauslesen las-
Ärzte. sen. Das wiederum ermöglicht ihnen, über das
Verständnis für die eigene Behandlung hinaus,
Der moderne Patient gilt als ein aufgeklärter
Verantwortung für die eigene Gesundheit zu
Patient, der sich über seine Krankheiten und die
übernehmen und im Zweifel ihren Lebensstil
möglichen Behandlungsmethoden informiert.
entsprechend ihren individuellen Risiken um-
Mit diesem Hintergrund geht er in das Gespräch
zustellen. Das sind im Hinblick auf die Volksge-
sundheit wichtige Effekte einer personalisierten
Medizin.
Die Ansätze der personalisierten Medizin ver-
stärken also auch die beratende Rolle der Medi-
ziner. Denn die Interpretation der genetischen
Daten erfordert Expertenwissen. Das setzt
allerdings fundierte genetische und pharmako-
logische Kenntnisse seitens der Ärzte voraus,
worauf diese in ihrer Ausbildung heute noch
nicht ausreichend vorbereitet werden. Nicht
auszuschließen also, dass es in Zukunft neben
patientenorientiert arbeitenden Ärzten auch
analytisch arbeitende Mediziner geben wird,
die quasi als genetische Berater fungieren und
Die beratende Rolle der Mediziner nimmt zu behandelnde Ärzte wie Patienten unterstützen.
20Noch fehlt es der Bewegung an Breite Um eine breite Zustimmung in der Öffentlichkeit
zu erhalten, müssen die datenschutzrechtlichen
Um die personalisierte Medizin in weiten Teilen
Fragen geklärt werden, die die Speicherung,
der Gesundheitsversorgung zu etablieren und
Übertragung und Nutzung von genetischen Da-
auch für den niedergelassenen Arzt zur Realität
ten mit sich bringen. Dies gilt umso mehr, als
werden zu lassen, müssen noch mehr Biomarker
auch bei der personalisierten Medizin neben
und Wirkstoffe gefunden werden. Heute liegt
dem Arzt und Patienten noch weitere Parteien
der Schwerpunkt der personalisierten Medizin
am Diagnose- und Therapiesystem beteiligt sind
eindeutig auf der Tumorbehandlung. Je mehr
und damit in Kontakt mit sensiblen genetischen
Indikationsgebiete jedoch durch maßgeschnei-
Daten kommen. Doch Hessen ist auch ein füh-
derte Therapien abgedeckt werden, desto leich-
render IT-Standort. Und so verwundert es nicht,
ter wird das Konzept Fuß im klinischen Alltag
dass auch für diese Aufgabenstellung in Hessen
der Mediziner und im Bewusstsein der Patien-
bereits Antworten entwickelt werden.
ten fassen. Und erst wenn die personalisierte
Medizin eine kritische Masse erreicht hat, kön-
nen auch die genannten Zusatznutzen zum Tra-
gen kommen.
Hessen ist mit seinen kleinen und mittelstän-
dischen Biotech-Unternehmen und den Global
Playern der Pharmabranche gut aufgestellt, um
diesen Ansatz weiter voranzutreiben. Es ge-
schieht viel in diesem Land, das eine reiche me-
dizinisch-pharmazeutische Tradition hat. Doch
Forschung und Entwicklung sind nicht alles.
Foto: Sanofi-Aventis
Mehr denn je geht es heute bei allem Fortschritt
immer auch um die gesellschaftliche Akzeptanz.
Im Bereich der personalisierten Medizin liegt das
Misstrauenspotenzial vor allem im Datenschutz. Stärkere Vernetzung der Biobanken
Vernetzung braucht Standards
Die erfolgreiche Entwicklung maßgeschnei- Qualitätsstandards im Bereich der Biobanken
derter Therapien ist nicht ohne sogenannte unverzichtbar. Heute hat jede Uniklinik ihre
Bio(material)banken möglich, in denen Körper- eigene Biobank und ihre eigenen Verfahren für
substanzen wie Zellen, Gewebe und Blut so- das Einfrieren der Proben, ihre Lagerung und
wie klinische Daten von Patienten gesammelt Verschickung. Auch die Abfrage der Patienten
werden. Das im Aufbau befindliche Nationale zur Sammlung der klinischen Daten und die
Biobanken-Register soll die Vielzahl kleiner und Zeiträume, in denen sie gespeichert werden,
größerer deutscher Biobanken national und in- erfolgt noch nicht standardisiert – weder na-
ternational zugänglich machen und vernetzen, tional noch international. Das soll sich mit der
um die deutsche Spitzenforschung in der Auf- neuen Plattform ändern. Auf ihr können die
klärung molekularer Krankheitsursachen voran- Wissenschaftler Informationen, Erfahrungen und
zutreiben. Bei allen verteilten Ressourcen, die Proben austauschen und nicht zuletzt For-
dezentral genutzt werden sollen, ist die einheit- schungskooperationen anstoßen. Das Nationale
liche Standardisierung, Codifizierung und Qua- Biobanken-Register wird also einen entschei-
litätssicherung eine alles entscheidende Bedin- denden Meilenstein in der Entwicklung der per-
gung. So ist auch die Einführung einheitlicher sonalisierten Medizin darstellen.
21Foto: Anne Grauenhorst, CASED
Auch bezüglich der Regelungen des Daten-
schutzes innerhalb der Biobanken zeigt Hessen
Flagge. Bislang gibt es lediglich ein von einem
unabhängigen Datenschutzzentrum in Schles-
wig-Holstein vergebenes Gütesiegel zum Da-
Die Security Engineering-Gruppe der TU Darmstadt
tenschutz für Biobanken. Der hessische Daten-
schutzbeauftragte Professor Michael Ronellen-
fitsch will das ändern. Sein Ziel für das Jahr 2011
ist, eine entsprechende Beurteilung durch die
Hessen Vorreiter auch im Datenschutz
oberste Landesbehörde einzuführen. Sicher-
Wissenschaftler des Sicherheitszentrums CASED heitstestate sollen also nicht länger nur als pri-
und der TU Darmstadt haben Lösungen für vate, sondern als hoheitliche Leistung erbracht
dieses Problem aufgezeigt. Die Professoren werden mit dem Ergebnis einer höheren Glaub-
Stefan Katzenbeisser und Kay Hamacher ent- würdigkeit. Der Datenschützer sieht das Land
wickelten ein mathematisches Verfahren, das es Hessen beim Datenschutz im Gesundheitsbe-
erlaubt, die bereits entschlüsselten Genomda- reich in einer Leitbildfunktion, die er im Interes-
ten zu nutzen und gleichzeitig zu schützen. se der Bürger wahrnehmen möchte.
Ausblick
Moderne Messverfahren machen Schritt für sie revolutioniert. Die fehlgeleitete Verteilung
Schritt Biomarker wie einzelne Puzzlestücke finanzieller Ressourcen, wie sie heute aufgrund
sichtbar. Immer mehr dieser Puzzlesteine wer- fehlender Einsichten in die Wirkzusammen-
den entdeckt. Vor allem kleine und mittelstän- hänge zur Tagesordnung im Gesundheitssystem
dische Unternehmen mit ihrer starken Speziali- gehören, könnte deutlich reduziert werden.
sierung sorgen für die notwendige Dynamik. Und vor allem – kranken Menschen kann noch
besser geholfen werden.
Bereits in einigen Jahren werden wir diese Puzzle-
steine zu einem umfassenden Bild zusammen- Hessen ist als Standort von innovativen und
setzen können und das komplexe Krankheits- wettbewerbsstarken Biotech-Unternehmen ent-
geschehen auf molekularer Ebene verstehen. lang der gesamten Wertschöpfungskette der
Dann tritt die Medizin tatsächlich in eine neue stratifizierenden Medizin schon heute sehr gut
Ära ein und erfährt einen Quantensprung. Denn aufgestellt: von der Erforschung und Entwick-
dieses umfassende Wissen, das molekulare und lung neuer Biomarker und Wirkstoffe über die
biologische Prozesse zur Deckung bringen Schaffung notwendiger Voraussetzungen für
kann, erlaubt die breite Anwendung der perso- effiziente Studien bis hin zur Lösungsfindung
nalisierten Medizin mit ihrem therapeutischen, für gesellschaftliche Fragen. Für die Wirtschafts-
aber auch volkswirtschaftlichen Nutzen. Vor- politik dieses Landes ist das Bestätigung und
sorge, Diagnose und Therapie werden durch Verpflichtung zugleich.
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