FORSCHUNG FÜR DAS LEBEN - ENTWICKLUNGSPROJEKTE FÜR INNOVATIVE ARZNEIMITTEL - VFA
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1 Forschung für das Leben Entwicklungsprojekte für innovative Arzneimittel
2
Inhalt
Neue Medikamente in Sicht 2
Projekte, die bis 2019 zu Zulassungen führen können 14
Schwerpunkte der vfa-Mitglieder in ihrer
Forschung & Entwicklung weltweit 28
Kontakt 30
fbar,
h o n li ne abru
Au c bank:
P r o je ktdaten
mit
a.de/
www.vf ive-2019
t
perspek
Der vfa ist der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen
in Deutschland. Er vertritt die Interessen von 46 weltweit führenden
Herstellern und ihren über 100 Tochter- und Schwesterfirmen in
der Gesundheits-, Forschungs- und Wirtschaftspolitik. Die Mitglieder
des vfa repräsentieren rund zwei Drittel des gesamten deutschen
Arzneimittelmarktes und beschäftigen in Deutschland mehr als
76.000 Mitarbeiter. Mehr als 16.000 davon arbeiten in Forschung
und Entwicklung.
Vorwort Die forschenden Pharma-Unternehmen schaffen Fortschritt für Patienten. Bis 2019 wollen sie rund 120 Krankheiten besser behandelbar oder vermeidbar machen. Dafür treiben die Unternehmen mehr als 300 Entwicklungsprojekte für Medikamente voran. Ein Drittel dieser Projekte betrifft die Krebstherapie. Doch reicht das Spektrum der adres- sierten Krankheiten von A wie AIDS und ADA-SCID (einer angeborenen Immunschwäche) bis zu W wie Wurmbefall. Das macht deutlich, dass die Unternehmen nicht nur die häu figsten Krankheiten in den Industrieländern, sondern auch solche Leiden im Blick haben, die nur selten oder fast nur in ärmeren Ländern auftreten. An den stets multinationalen Projekten zur Arzneimittelentwicklung hat der Standort Deutschland einen wichtigen Anteil: An 12 % der neuen Wirkstoffe sind deutsche Industrie labors maßgeblich beteiligt, und bei 83 % der Projekte wirken deutsche Kliniken und Praxen an den erforderlichen Studien mit. Bei Industrie-initiierten Studien ist Deutschland damit weltweite Nr. 2 nach den USA. All das hat der vfa im August 2015 mit einer Erhebung bei seinen Mitgliedsfirmen heraus- gearbeitet. Diese Broschüre erläutert die wichtigsten Trends und liefert eine Liste aller Arzneimittelprojekte der Erhebung. Zudem finden Sie hier eine Aufstellung der Forschungs- und Entwicklungsschwerpunkte und der Ansprechpartner der Unternehmen. Dank seiner engagierten Pharmaforscher und dank des hochklassigen wissenschaftlichen und medizinischen Umfelds hat Deutschland gute Chancen, seine Bedeutung auf dem Feld des Arzneimittelfortschritts in Zukunft zu behaupten und sogar auszubauen. Der vfa setzt sich dafür ein, dass unser Land diese Chance wahrnimmt. Birgit Fischer Hauptgeschäftsführerin des vfa
2
Perspektive 2019
Neue Medikamente in Sicht
Viele Patienten und Ärzte hoffen auf bessere Behandlungsmöglichkeiten.
Fernreisende hoffen darauf, dass man sich vor bestimmten Infektionskrank
heiten endlich schützen kann. Die Chancen dafür sind gut: Bis Ende 2019
können gegen mehr als 120 Krankheiten neue Medikamente herauskommen,
etwa gegen verschiedene Krebsarten und Entzündungs-, Infektions- und
Herz-Kreislauf-Krankheiten. Unter diesen sind auch eine Reihe von Impf
stoffen. Das zeigt eine Erhebung des vfa, des Verbands der forschenden
Pharma-Unternehmen, bei seinen Mitgliedsunternehmen vom August 2015.
Im Rahmen dieser Erhebung berichteten die In 15 % der Projekte wird für einen schon
vfa-Unternehmen von 328 Arzneimittel-Projekten, zugelassenen Wirkstoff eine neue Darreichungs-
die bis Ende 2019 zu einer in Deutschland gültigen form entwickelt. Das kann beispielsweise ein
Zulassung oder Zulassungserweiterung führen Nasenspray statt einer Tablette sein oder eine
können (oder zu einer Zulassung in einem Schwel- Tablette, die zwei Wirkstoffe kombiniert.
len- oder Entwicklungsland, wenn die Krankheit
vor allem dort vorkommt): Bei 18 % der Projekte wird ein bereits zuge
lassenes Medikament darauf geprüft, ob es
In 67% dieser Projekte wird ein Medikament gegen eine weitere Krankheit eingesetzt
mit neuem (d. h. noch nicht zugelassenem) werden kann.
Wirkstoff entwickelt.
Medikamentenprojekte der vfa-Mitgliedsunternehmen mit Aussicht auf eine Zulassung bis 2019
Verteilung auf verschiedene
Medikamentenprojekte dermedizinische Gebiete; Gesamtzahl
vfa-Mitgliedsunternehmen der Projekte:
mit Aussicht 328Zulassung bis 2019
auf eine
Medikamentenprojekte
Verteilung auf verschiedene medizinische Gebiete; Gesamtzahl der Projekte: 328Zulassung bis 2019
der vfa-Mitgliedsunternehmen mit Aussicht auf eine
Verteilung auf verschiedene medizinische Gebiete; Gesamtzahl der Projekte: 328
sonstige medizinische Gebiete 1 7 %
Blutungskrankheiten 2% 15 % Infektionskrankheiten
sonstige medizinische Gebiete 1 7 %
chronisch-obstruktive Lungenkrankheit 2% 1 7% 15% Infektionskrankheiten
sonstige medizinische
2 2% Gebiete
Blutungskrankheiten 2%
Psychische Erkrankungen 15% Infektionskrankheiten
chronisch-obstruktive Lungenkrankheit
1 % 2%2%
Blutungskrankheiten
Augenkrankheiten
Psychische Erkrankungen 2 2%
chronisch-obstruktive Lungenkrankheit 2%
PsychischeSchmerzen
Augenkrankheiten4%21 %
Erkrankungen 2%
Augenkrankheiten 1 %
Schmerzen 4%
Diabetes Typ 2 3%
Schmerzen 4%
sonstige Stoffwechselkrankheiten 3 %
Diabetes Typ 2 13%
Diabetes Typ32 13%
sonstige Stoffwechselkrankheiten %
sonstige Stoffwechselkrankheiten 3 81 %
Herz-Kreislauf-Erkrankungen %
Herz-Kreislauf-Erkrankungen 8 %
Herz-Kreislauf-Erkrankungen
Neurodegenerative Erkrankungen84 %
1% 34 % Krebs
sonstige neurologische Erkrankungen 2%
Neurodegenerative Erkrankungen 4 1 % 34 % Krebs
Neurodegenerative Erkrankungen 4 1%
sonstige neurologische Erkrankungen 2% 34 % Krebs
sonstige neurologische Erkrankungen 2%
Entzündungskrankheiten 5 18 % 1
auf jedes einzelne davon entfällt 1% oder weniger
2
Depression, Schizophrenie u.a.
Entzündungskrankheiten 5 18 % 13
auf
ohnejedes einzelne
Diabetes Typdavon
2 entfällt 1% oder weniger
Entzündungskrankheiten 5 18 % 12
4 auf jedes einzelne
Depression,
Alzheimer davon entfällt
Schizophrenie
u.a. u.a. 1% oder weniger
2
3
5 Depression,
ohne Schizophrenie
Diabetes
Rheumatoide Typ 2 Asthma,
Arthritis, u.a. Multiple Sklerose, Morbus
3
4
6 ohne
Crohn,Diabetes
Alzheimer u.a. Typ 2
Schuppenflechte u.a. (keine Infektionskrankheiten)
4
5
Alzheimer u.a.Arthritis, Asthma, Multiple Sklerose, Morbus
Rheumatoide
5
6
Rheumatoide Arthritis, Asthma,
Crohn, Schuppenflechte Multiple
u.a. (keine Sklerose, Morbus
Infektionskrankheiten)
6
Quelle: vfa Crohn, Schuppenflechte u.a. (keine Infektionskrankheiten)
Quelle: vfa
Quelle: vfa
3
Patienten sollen in den
kommenden Jahren in
vielen Bereichen bessere
Behandlungsmöglichkei-
ten erhalten,
Alle diese Projekte durchlaufen derzeit die den nächsten Jahren wird es also nur wenige
Erprobung mit Patienten (die sogenannten Medikamente geben, an deren Entwicklung keine
Phasen II oder III der klinischen Entwicklung) deutschen Ärzte und Patienten beteiligt waren.
oder das Zulassungsverfahren für Deutschland Das zeigt, dass die forschenden Pharma-Unter
bzw. Europa. nehmen Deutschland als Standort für die klinische
Erprobung von Arzneimitteln schätzen.
In den Projekten wird mit 251 verschiedenen
Wirkstoffen oder Wirkstoffkombinationen gear Schwerpunkte
beitet; 178 Wirkstoffe sind neu, waren also bisher Die Projekte, von denen die vfa-Firmen berichtet
noch nie Bestandteil eines zugelassenen Medi haben, betreffen mehr als 120 Krankheiten. Wie
kaments. Die Zahl der Projekte übertrifft die der schon in den letzten Jahren dient ein Drittel aller
Wirkstoffe, weil Unternehmen Wirkstoffe oft Projekte (34 %) der Verbesserung der Krebs
gleichzeitig gegen mehrere Krankheiten erproben. therapie. 18 % der Projekte betreffen Entzün-
dungskrankheiten wie rheumatische Erkrankun-
Deutsche Kliniken und Praxen gen, Multiple Sklerose, Lupus, entzündliche
An den klinischen Studien für 83 % der genannten Darmerkrankungen oder Asthma. 15 % entfallen
Projekte waren oder sind deutsche Kliniken oder auf die Prävention oder Therapie von Infektions-
Arztpraxen beteiligt. Nur wenige Projekte werden krankheiten; deutlich mehr als bei der Erhebung
entweder vollständig außerhalb Deutschlands von 2013 (12 %). An vierter Stelle stehen die
durchgeführt, oder über die Teilnahme deutscher Herz-Kreislauf-Erkrankungen, auf die wie schon
Kliniken wurde noch nicht entschieden. Auch in vor zwei Jahren 8 % der Projekte entfallen.
4
Insgesamt geht es bei fast allen Projekten um mehrere konkurrierende Projekte durchgeführt
schwere, teilweise sogar lebensbedrohliche werden, sind die Chancen gut, dass die neuen
Erkrankungen. Nur 1 % der Projekte beschäftigen Therapien, die anhand dieser Erhebung prognos
sich mit leichten Erkrankungen oder mit Lebens- tiziert werden können, trotz des Ausscheidens
gestaltung (konkret: mit überaktiver Blase, Reiz- einzelner Medikamentenprogramme erreicht
darmsyndrom und Verhütung). Das zeigt, dass die werden können.
forschenden Pharma-Unternehmen unverändert
ihre Prioritäten an schweren Erkrankungen aus- Krebserkrankungen
richten. Gegen Krebserkrankungen richten sich 111 der
genannten Projekte (34 % von allen). Das reflek-
Erfolg, auch wenn einzelne Projekte nicht tiert nicht nur die Häufigkeit und Gefährlichkeit
ihr Ziel erreichen dieser Krankheiten (jährlich ca. 500.000 Neu
Wie von jeher in der Pharmaforschung normal, erkrankungen [laut Robert-Koch-Institut] und
werden wahrscheinlich noch einige der in der 230.000 Todesfälle [laut Statistischem Bundes-
Erhebung aufgeführten Projekte vorzeitig beendet amt]), sondern auch, dass die intensive Grund
werden müssen – etwa weil das erprobte Medi lagenforschung zu Krebs seit Ende der 1980er-
kament noch Schwächen in der Wirksamkeit oder Jahre viele Ansatzpunkte für die Behandlung
Verträglichkeit zeigt. Andere Projekte werden herausgearbeitet hat, an denen Pharmaforscher
länger dauern als derzeit erwartet, etwa weil ansetzen konnten.
Studienergebnisse zusätzliche Untersuchungen
nötig machen. Auf diesen basieren unter anderem zahlreiche
Krebsmedikamente, die Tumorzellen daran
Da aber zu vielen medizinischen Aufgabenstellun- hindern, auf die Signale vermehrungsfördernder
gen (etwa dem Schutz vor Dengue-Fieber oder Botenstoffe zu reagieren (die sogenannten
der Senkung exzessiv hoher Cholesterinspiegel) Antihormon-Therapeutika und Signalhemmer)
Verteilung der Projekte der vfa-Mitglieder auf verschiedene Krankheitsgebiete (Auswahl)
100% = Alle fortgeschrittenen Medikamentenprojekte der vfa-Unternehmen laut Erhebung des vfa im genannten
Jahr. Gefragt wurde stets nach Projekten, die binnen 4,5 Jahren mit einer Zulassung abschließen können.
35%
Krebserkrankungen 34%
30%
25%
20%
Entzündungskrankheiten 18%
15% Infektionskrankheiten 15%
10%
Herz-Kreislauf-Erkrankungen 8%
5%
Diabetes Typ 2 3%
Psychische Erkrankungen 2%
0%
2003 2005 2007 2009 2011 2013 2015
Quelle: vfa
5
oder sich Anschluss an den Blutkreislauf zu ver- Gegen ALL ist auch ein Medikament im Zulas-
schaffen (die sogenannten Angiogenese-Hemmer). sungsverfahren, dessen Wirkstoff (ein abgewan-
Weitere Signal- wie Angiogenese-Hemmer sind delter Antikörper) Immunzellen direkt an Tumor-
in Entwicklung. Einige Signalhemmer greifen an zellen heften kann, was deren Zerstörung
neuen, bisher noch nicht für die Krebstherapie einleitet. Weitere Medikamente dieser Art gegen
genutzten Signalwegen in den Zellen an, so die andere Tumorarten könnten nach 2019 folgen.
Hedgehog- und die PI3k-Inhibitoren.
Nutzen für die Patienten
Andere sollen funktionsuntüchtig gewordene Für die Patienten sind die vielen Ansätze, die
Bremsen im Zellteilungszyklus wiederherstellen gegen Krebs verfolgt werden, eine gute Nachricht.
(die CDK-4/6-Inhibitoren) oder bestimmte zell Denn zum einen steigen mit jedem Ansatz die
eigene Proteine wie Bcl-2 stilllegen, die die die Chancen, dass ihr Krebs auch dann langfristig in
Zellen in die unkontrollierte Vermehrung treiben. Schach gehalten werden kann, wenn ein erstes
Medikament seine Wirkung verliert. Zum zweiten
PARP-Inhibitoren wiederum (von denen bislang werden neue Medikamenten-Kombinationen mög-
erst einer zugelassen ist) stören eine überlebens- lich, die auch die auch dann eine Tumorkontrolle
wichtige Funktion der Tumorzellen, die DNA- ermöglichen, wenn ein einzelnes Medikament
Reparatur. nichts ausrichten kann. Und schließlich wird es
in manchen Fällen möglich sein, eine bisher wenig
Immunonkologika zielgenaue Behandlung durch eine zu ersetzen,
Zunehmend werden auch Medikamente entwi- die genau auf die Eigenheiten der jeweiligen
ckelt, die nicht die Tumorzellen selbst bekämpfen, Krebsart abgestellt ist.
sondern das Immunsystem des Patienten akti
vieren, sogenannte Immunonkologika. Denn das Von den in der Erhebung erfassten Projekten rich-
menschliche Immunsystem wäre eigentlich zur ten sich die meisten (nämlich 17) gegen den nicht-
Krebsbekämpfung fähig, wenn die Tumorzellen kleinzelligen Lungenkrebs (NSCLC), gefolgt von
das nicht zu verhindern wüssten. Zu den Medika- Brustkrebs (10) und Multiplem Myelom (7), einem
menten, die dem Immunsystem helfen, die Ober- Krebs, der im blutbildenden Knochenmark ent-
hand zurück zu gewinnen, zählen die sogenannten steht. Die übrigen Projekte verteilen sich auf eine
Checkpoint-Inhibitoren. Sie verhindern, dass große Zahl z. T. recht seltener Krebsarten, darunter
Tumore Immunzellen „einschläfern“ können. die schwer behandelbaren Glioblastome und Karzi-
Erste Checkpoint-Inhibitoren sind seit kurzem nome der Bauchspeicheldrüse (je 2 Projekte).
gegen Melanom und Lungenkrebs zugelassen.
Die Anwendung dieser Mittel – und die von Mittelfristig ist es das Ziel, Patienten mit früh
weiteren, ähnlichen Präparaten – soll in den zeitig erkanntem Krebs möglichst zu heilen und
nächsten Jahren auf eine Reihe von Krebsarten in Fällen von fortgeschrittenem oder schon metas-
ausgedehnt werden. tasiertem Krebs diesen dauerhaft unter Kontrolle
zu halten, so dass die Patienten damit noch lange
Kommende Immunonkologika setzen aber auch leben können. Mit den genannten Medikamenten
an anderen Stellen des Immunsystems an. So könnte man diesem Ziel für einige weitere Krebs-
weckt ein Medikament (ein TLR-9-Hemmer) arten ein gutes Stück näher kommen.
das Immunsystem, indem es ihm einen Bakterien-
oder Virenangriff vorgaukelt. Das erhöht seine Entzündungskrankheiten
Kampfbereitschaft gegen den Tumor. 58 Projekte (18 %) richten sich gegen Entzün-
dungskrankheiten. Bei diesen Krankheiten kommt
Ebenfalls als Medikament klassifiziert werden es durch ein fehlgesteuertes Immunsystem zu
patienteneigene Immunzellen vom Typ T-Zellen, Entzündungen, ohne dass diese von Krankheits
die außerhalb des Körpers gentechnisch so erregern hervorgerufen würden; sie heißen auch
modifiziert werden, dass sie die Krebszellen des Autoimmunkrankheiten. Zu diesen Krankheiten
Patienten besser erkennen können. Nachdem zählen u. a. Asthma, Multiple Sklerose, rheuma
sie vermehrt und dem Patienten zurückinfundiert toide Arthritis (oft Gelenkrheuma genannt),
wurden, bekämpfen sie die Tumorzellen. Ein Morbus Bechterew, Schuppenflechte (Psoriasis),
erstes Medikament dieser Art könnte bis 2019 die Darmerkrankungen Morbus Crohn und Colitis
die Zulassung zur Behandlung verschiedener ulcerosa sowie Lupus – eine Krankheit, die sich
Lymphome und von akuter lymphatischer Leu u. a. durch Gelenkschmerzen, Hautrötung und
kämie (ALL) erhalten. Nierenschäden bemerkbar macht. Zwar wurden
6
in den letzten Jahren bereits Fortschritte bei Gegen Hepatitis C gab es in den letzten Jahren
diesen Krankheiten erzielt. Dennoch besteht bereits große Fortschritte. Doch sollen noch
nach wie vor Bedarf für neue Medikamente, da fünf weitere Medikamente verfügbar werden,
die schon verfügbaren nicht bei allen Patienten mit denen Patienten auch von bisher sehr schwer
ausreichend wirksam sind. behandelnden Subtypen der Viren zuverlässig
geheilt werden können.
Da sich die Krankheitsprozesse auf der Ebene der
Moleküle ähnlich sind, lassen sich meist mehrere Für die HIV-Therapie sind fünf weitere Medika-
Entzündungskrankheiten mit dem gleichen Medi- mente in Entwicklung, die u. a. noch zwei weitere
kament behandeln, was aber für jede Krankheit in Wirkprinzipien einführen sollen: die Attachment-
eigenen Studien geprüft werden muss. Bewährt und die Reifungs-Inhibition. Mit jedem neuen
haben sich insbesondere Medikamente, die die Wirkprinzip vergrößern sich die Chancen, dass
Kommunikation zwischen verschiedenen Immun HIV-Viren bei den Patienten dauerhaft in ihrer
zellen unterbinden (beispielweise den Immun- Vermehrung blockiert werden können. Eines der
Botenstoff TNF alpha abfangen). Bei den meisten Medikamente wird zusätzlich auf seine Eignung
laufenden Projekten wird die Kommunikation im zur HIV-Vorbeugung erprobt.
Immunsystem an neuen Stellen unterbunden.
Gegen bakterielle Infektionen könnten vfa-Unter-
Gleich zehn Projekte gelten der Behandlung der nehmen bis 2019 acht therapeutische Medika-
schubförmigen oder der sekundär progredienten mente herausbringen. Darunter sind zwei neue
Multiplen Sklerose. Sie alle greifen an der einen Antibiotika, die sich ausdrücklich gegen soge-
oder anderen Stelle ins Immunsystem ein. nannte gramnegative Bakterien richten – auch
solche mit bestimmten Resistenzen, gegen die
In fünf Projekten geht es um die Verbesserung seit längerem neue Behandlungsmöglichkeiten
der Asthma-Therapie. Hier soll es insbesondere gesucht werden. Zwei weitere neue Antibiotika
Fortschritte für Patienten geben, die trotz her- richten sich speziell gegen den Darmkeim Clostri-
kömmlicher Asthma-Medikation immer wieder dium difficile, der schwere Durchfälle hervorruft.
Anfälle erleiden. Mehrere Mittel sind monoklonale Ebenfalls speziell gegen diesen Keim wird ein
Antikörper, die beispielsweise ein Übermaß an Medikament erprobt, das zwei monoklonale
Eosinophilen (bestimmten Immunzellen, die an Antikörper enthält. Zwei inhalierbare Antibiotika
allergischen Reaktionen beteiligt sind) zurück- werden speziell für Atemwegsinfektionen ent
drängen sollen. wickelt, die etwa bei intubierten Patienten
auftreten können; sie basieren auf bekannten
Infektionskrankheiten Wirkstoffen.
50 Projekte (15 %) dienen der Behandlung oder
Vorbeugung von Infektionskrankheiten. Auf Mehrere Medikamente werden zur Behandlung
diesem Feld werden neue Medikamente sowohl von Krankheiten entwickelt, die vor allem in
gegen von jeher schwer behandelbare Krankheiten Schwellen- und Entwicklungländern vorkommen.
als auch gegen resistenter Stämme bislang gut Hierfür kooperieren die Unternehmen in der Regel
behandelbarer Keime benötigt. mit Product Development Partnership-Organisa
tionen. Bis 2019 könnten so neue Medikamente
Deutlich verstärkt gegenüber den letzten Jahren gegen die afrikanische Schlafkrankheit und die
zeigt sich insbesondere die Impfstoff-Forschung. lateinamerikanische Chagas-Krankheit verfügbar
So sind Schutzimpfungen gegen mehrere Krank- werden. Speziell für Kleinkinder werden Kautab-
heiten in Entwicklung oder im Zulassungsver letten bzw. kleine Tabletten zur Bekämpfung von
fahren, gegen die man bislang nicht impfen kann: bodenübertragenen Spul- und Peitschenwürmern
Dengue-Fieber, Ebola, Noroviren, Clostridium und von Bilharziose entwickelt. Ein Medikament
difficile, Staphylococcus aureus (einschließlich wird speziell gegen die Form von Malaria ent
MRSA), Tuberkulose und Cytomegalie-Viren wickelt, die durch den Erreger Plasmodium vivax
(CMV). CMV können insbesondere bei Organ vor allem in Asien, Ozeanien, Mittel- und Süd
transplantierten eine Lungenentzündung hervor- amerika hervorgerufen wird.
rufen. Auch ein Malariaimpfstoff ist dabei, der
speziell für Kinder gedacht ist, die in Gebieten Insgesamt sind 14 Projekte (4 % von allen) auf
mit Malaria tropica leben. Er senkt das Risiko die Bekämpfung von Infektionskrankheiten aus
eines lebensbedrohlichen Krankheitsverlaufs gerichtet, die vor allem die Schwellen- und
um mindestens ein Drittel. Entwicklungsländer betreffen.7
Herz-Kreislauf-Krankheiten zugelassenen) Entzündungs- oder Gerinnungs-
Herz-Kreislauf-Krankheiten sind trotz großer Fort- hemmer einsetzen. Vier Projekte dienen der Lin-
schritte in der Vorbeugung und Behandlung immer derung verschiedener Formen von Lungenhoch-
noch Todesursache Nr. 1 in Deutschland mit etwa druck, der unbehandelt lebensbedrohlich sein
354.000 Toten im Jahr 2013; von diesen starben kann. Der besseren Behandlung der akuten und
52.500 Menschen an einem akuten Herzinfarkt der chronischen Herzinsuffizienz gilt jeweils ein
und fast 72.000 an einem Schlaganfall (einschließ- Projekt. Gegen letztere dürften in den kommenden
lich aller Formen von Hirninfarkt und -blutungen). Jahren weitere folgen, denn mehrere Unternehmen
beschäftigen sich verstärkt mit dieser immer
Insgesamt könnten 25 Projekte zu Herz-Kreislauf- häufiger auftretenden Alterskrankheit.
Krankheiten bis 2019 zum Abschluss kommen.
Fünf davon zielen auf eine Vermeidung von Herz- Hingegen befinden sich zur Blutdrucksenkung (für
infarkten und Schlaganfällen durch Senkung des die es bereits vielfältige Behandlungsmöglichkei-
Cholesterinspiegels gerade auch bei solchen Pati- ten gibt) keine weiteren Medikamente in fortge-
enten, denen mit bisherigen Medikamenten nicht schrittener Erprobung. Es werden bis 2019 auch
zureichend geholfen werden konnte; dazu kom- keine neuen Medikamente zur Verhinderung von
men drei weitere Projekte, die dazu einen (schon Blutgerinnseln von den vfa-Unternehmen kommen.
In den kommenden vier Jahren
könnte das Sortiment deut-
scher Apotheken um viele
neue Medikamente erweitert
werden.8
Blutungskrankheiten Die Medikamente werden daraufhin getestet,
Es könnten bis zu sechs Medikamente gegen ob sie die Alzheimer-Demenz wirksamer hinaus
Blutungskrankheiten herauskommen. Zwei davon zögern können als die bisherigen. Drei dieser
sind Gegenmittel, die die Wirkung bestimmter Medikamente fördern entweder den Abbau der mit
Gerinnungshemmer sofort aufheben können, Alzheimer einher gehenden Beta-Amyloid-Ablage-
wenn Blutungen zu stillen sind. rungen zwischen den Gehirnzellen oder verhin-
dern ihre Entstehung.
Weitere Medikamente in Erprobung sollen es
Patienten mit angeborener Hämophilie A oder B Damit finden sich weniger Projekte in fortgeschrit-
ermöglichen, künftig mit weniger Injektionen als tener Entwicklung, als es die enormen Anstren-
bei herkömmlichen Präparaten trotzdem den gungen in der Laborforschung der Pharmafirmen
nötigen Gerinnungsschutz zu erhalten. Ein weite- erwarten lassen: Gleich 17 vfa-Mitglieder forschen
res Projekt gilt der Blutungsneigung in Folge einer beispielsweise auf dem Alzheimer-Feld. Leider
Lebererkrankung (Thrombozytopenie). mussten in den letzten Jahren viele Projekte
bereits in den Phase I oder II beendet werden,
Diabetes Typ 2 weil sich nicht die erhoffte Wirkung – eine Besse-
Bereits rund 7 Millionen Menschen in Deutsch- rung der beeinträchtigten Gedächtnis- und Denk-
land leiden an Diabetes Typ 2, dem sogenannte leistung – einstellte. Aber neue Konzepte bieten
Altersdiabetes; und jährlich kommen weitere die Chance, doch noch erfolgreich zu sein.
hinzu. Diese Erkrankung, die am außer Kontrolle
geratenen Blutzuckerspiegel zu erkennen ist, Psychische Erkrankungen
kann zu Komplikationen wie Herz-Kreislauf- Sechs Projekte beschäftigen sich mit psychischen
und Nierenkrankheiten sowie Erblindung und Erkrankungen, darunter zwei mit Depressionen
Amputationen führen. In sechs Projekten wird und zwei mit Schizophrenie. Für beide Erkrankun-
auf der Basis bereits etablierter Wirkprinzien gen besteht Bedarf an noch wirksameren und
nach besseren Möglichkeiten der Blutzucker zugleich nebenwirkungsärmeren Medikamenten.
kontrolle gesucht; in drei weiteren nach Mög Denn in Deutschland leiden vier Millionen Patien-
lichkeiten, Folgeschäden an den Blutgefäßen ten an einer behandlungsbedürftigen Depression
und erhöhte Risiken für Herzinfarkt und Schlag- und jeder Hundertste an Schizophrenie. Unter
anfall zu vermeiden. anderem hat ein von dem Narkose-Mittel Ketamin
abgeleitetes Antidepressivum die Phase III
Arthrose erreicht. Mittel dieser Klasse sollen auch bislang
Deutlich zugenommen haben dafür die Projekte behandlungsresistente Depressionen lindern.
für Patienten mit Arthrose (auch Osteoarthrose
genannt); in der aktuellen Erhebung werden Seltene Krankheiten
vier gezählt. An dieser Krankheit leiden allein in Insgesamt 42 Projekte (13 %) haben in der Euro-
Deutschland rund 5 Millionen Patienten dauerhaft päischen Union den Orphan-Drug-Status erhalten,
und wohl weitere 10 Millionen zeitweilig; sie ist weil sie die Therapie von seltenen Krankheiten
auch die mit Abstand häufigste Ursache für den (den orphan diseases) erstmals ermöglichen oder
Einsatz künstlicher Hüft- und Kniegelenke und signifikant verbessern könnten. „Selten“ bedeu-
wird durch die demographische Entwicklung wei- tet, dass nicht mehr als ein EU-Bürger von 2.000
ter zunehmen. Bislang kann sie medikamentös darunter leidet: EU-weit leiden beispielsweise
nicht aufgehalten werden. 10.000 Bürger an der spinalen Muskelatrophie,
bei der es durch Nervenschädigung zu Lähmun-
Zwei der untersuchten Medikamente greifen in gen kommt. Und es gibt nur rund 1.000 Patienten
die Knorpeldegenerationprozesse ein, zwei andere mit der angeborenen, extremen Immunschwäche
streben insbesondere eine wesentliche Linderung ADA-SCID, mit der sie nur in Schutzräumen,
der Arthroseschmerzen an. hermetisch abgeschirmt von Krankheitserregern,
überleben können. Gegen beide bisher nicht
Neurodegenerative Erkrankungen gezielt therapierbare Krankheiten sind Medika-
Bei vier Projekten geht es um neurodegenerative mente in Entwicklung oder im Zulassungsver
Erkrankungen – konkret um die Alzheimer-Demenz. fahren. Die Mehrzahl der Orphan Drugs aber,
Auch diese tritt in Deutschland aufgrund der die bis 2019 zugelassen werden könnten, sind
zunehmenden Lebenserwartung immer häufiger für Patienten mit seltenen Arten von Krebs
auf. Derzeit gibt es rund 800.000 bis 900.000 gedacht, etwa Hirntumore, Bauchspeicheldrüsen-
Betroffene. oder Leberkrebs.9
Orphan-Drug-Projekte der vfa-Mitglieder
Anteile in Prozent in den Erhebungen von 2005 bis 2015
30%
20%
13 13
11 11
10%
9
7
0%
2005 2007 2009 2011 2013 2015
Quelle: vfa
Bei allen Projekten mit Orphan-Drug-Status tritt Berücksichtigt man noch Multiple Sklerose
die jeweilige Krankheit an sich selten auf. Ein (10 Projekte), Lupus (4 Projekte) und Osteoporose
Orphan-Drug-Status wird nicht vergeben, wenn (2 Projekte), die überwiegend bei Frauen auf
ein Medikament für eine kleine Subgruppe von treten, sind es sogar 8 %.
Patienten mit einer an sich häufigen Krankheit
entwickelt wird. Neun Projekte (3 %) werden ausschließlich oder
fast ausschließlich für männliche Patienten
Der Anteil der Orphan-Drug-Projekte in den Ent- durchgeführt: Sechs betreffen Prostatakrebs,
wicklungsprogrammen der vfa-Mitgliedsunterneh- die übrigen lindern Formen von Hämophilie
men ist seit vielen Jahren weitgehend konstant (der angeborenen Blutgerinnungsschwäche,
(siehe Diagramm): Etwa jedes achte Projekt hat die fast nur bei Männern auftritt).
die Entwicklung eines Orphan Drugs zum Ziel.
Das zeigt, dass die Entwicklungstätigkeit für Medikamente für Kinder und Jugendliche
Patienten mit solchen Krankheiten auf Lang Bei fast der Hälfte der Projekte (155; 48 %) steht
fristigkeit angelegt ist; es zeigt aber auch, dass heute schon fest, dass die Medikamente auch
die mancherorts befürchtete Fokussierung auf für – und deshalb mit – Minderjährigen entwickelt
Orphan Drugs zu Lasten von Patienten mit häu werden; bei 55 Projekten laufen diese Studien
figeren Erkrankungen nicht stattgefunden hat. bereits. In der Mehrzahl der Fälle dürfte die
Zulassung für Minderjährige allerdings erst nach
Fortschritte für Frauen und Männer 2019 erfolgen, da die Erprobung für Minderjährige
Die weitaus meisten Projekte betreffen Krank in Phase-II- und -III-Studien meist erst nach posi
heiten, die bei Männern wie Frauen auftreten. tivem Abschluss der Studien mit Erwachsenen
An den Studien sind deshalb auch Patienten durchgeführt werden. Damit sollen unnötige
beiderlei Geschlechts beteiligt. Studien vermieden werden.
17 Projekte (5 %) werden speziell für Frauen Dass nicht noch mehr Projekte auch Zulassungen
entwickelt: gegen Krebserkrankungen an Brust, für Kinder oder Jugendliche anstreben, liegt am
Eierstock und Gebärmutterschleimhaut, gegen hohen Stellenwert, den Krankheiten des mittleren
Endometriose, Myome (gutartige Tumore der und vorgerückten Alters in der Pharmaforschung
Gebärmutter) und Reizdarmsyndrom, zur Ver haben, etwa Alzheimer oder Osteoarthrose. Diese
meidung von Frühgeburten und zur Verhütung. Krankheiten kommen bei Minderjährigen nicht vor.10
Immer mehr Medikamente
werden auch für Kinder
entwickelt.
Wie es die EU in ihrer Verordnung für Kinder tische Unterschiede zwischen den Patienten
arzneimittel 2007 vorgesehen hat, werden Medi- (seltener auch Unterschiede in ihrer medizini-
kamente auch dann für Kinder oder Jugendliche schen Vorgeschichte) als Ursache vermutet; für
entwickelt, wenn es nicht um „typische“ Kinder- einige Medikamente ist das inzwischen auch
krankheiten geht. So finden sich beispielsweise schon bestätigt, und ein entsprechender Vortest
Projekte zur Behandlung von akut dekompensier- empfohlen bzw. vorgeschrieben (vgl. www.vfa.de/
ter Herzinsuffizienz, Hepatitis C, neuropathischen personalisiert).
Schmerzen, Schizophrenie und Leukämien. Ein
Mittel gegen Frühgeburten soll auch für schwan Bei 40 % der hier erfassten Projekte (drei Prozent
gere Jugendliche verfügbar werden. Krebsmedi mehr als vor zwei Jahren) wird begleitend nach
kamente werden inzwischen auch dann für messbaren zellulären, molekularen oder gene
Minderjährige entwickelt, wenn bei diesen andere tischen Eigenheiten der Patienten gesucht (soge-
Krebsarten als bei Erwachsenen auftreten, die nannten Biomarkern), an denen sich die Wirk
jedoch auf dem gleichen molekularen Krankheits- samkeit und/oder Verträglichkeit der betreffenden
prozess beruhen. Medikamente im Einzelfall vorhersagen lässt.
Bei 122 dieser 130 Projekte (94 %) sind auch
Daneben wird es aber auch Fortschritte für Kinder deutsche Kliniken beteiligt.
und Jugendliche auf Gebieten geben, in denen
von jeher Medikamente für Minderjährige mit Ziel der Forschung ist, dem Arzt „Tandems" aus
entwickelt werden – etwa bei Asthma, bakteriel- Medikament und geeignetem Vortest anbieten zu
len Infektionen oder Erbkrankheiten. Auch bei können, damit er im Rahmen der Personalisierten
den meisten neuen Impfstoffen ist die Erprobung Medizin seine Therapieentscheidungen auf eine
für Minderjährige eingeplant. solide Grundlage stellen und erfolglose Behand-
lungsversuche vermeiden kann. Sicherlich werden
Personalisierte Medizin nur aus einem Teil der Biomarker-Suchen letzt-
Es ist ein alte Erfahrung, dass manche Patienten endlich solche Tandems resultieren. Doch dürften
auf ein bei vielen Menschen bewährtes Medika- diese im Behandlungsalltag stetig an Bedeutung
ment nicht oder nur mit erheblichen Nebenwir- gewinnen.
kungen ansprechen. Dafür werden vielfach gene11
Die neuen Wirkstoffe die größten sind). Dank erheblicher Fortschritte
Das Herzstück jedes Medikaments ist sein Wirk- in der Chemie ist es allerdings nicht länger eine
stoff, also der Stoff, der im Körper die heilende, Frage des Könnens, sondern allein der Wirtschaft-
lindernde oder vorbeugende Wirkung erzielt. 70 % lichkeit, dass nicht auch etliche „große“ Wirk
der Projekte mit „Perspektive 2019“ basieren auf stoffe chemisch produziert werden. Der derzeit
neuen Wirkstoffen (im Fachjargon: new molecular größte chemisch synthetisierte Wirkstoff mit
entities, NMEs), das heißt Wirkstoffen, die noch atomgenau festgelegtem Aufbau ist Corticorelin
nie zuvor Bestandteil eines in Deutschland zuge- mit 658 Atomen. Noch größer sind ein paar
lassenen Medikament waren. Die 186 neuen Wirk- synthetische Polymerwirkstoffe wie Glatiram
stoffe lassen sich nach ihrer Herstellungsart wie eracetat, doch ist bei ihnen die Struktur nicht
folgt unterscheiden: atomgenau festgelegt.
Chemisch hergestellte Wirkstoffe Gentechnische Wirkstoffe
Auch in Zukunft dürfte die chemisch-synthetische Im August 2015 wurden rund 9 % aller in Deutsch-
Herstellung dominieren, denn 98, d. h. 53 % der in land zugelassenen Wirkstoffe (laut Arzneimittel-
der Umfrage genannten neuen Wirkstoffe werden verzeichnis Rote Liste) gentechnisch hergestellt
so produziert (2013: 63 %). Anders als gentechni- (laufend aktualisiertes Verzeichnis: www.vfa.de/
sche Wirkstoffe lassen sie sich meist zu Tabletten, gentech). Ihr Anteil dürfte wachsen, denn an den
Kapseln oder Trinklösungen verarbeiten, die leicht neuen Wirkstoffen mit „Perspektive 2019“ haben
einzunehmen sind. die 76 gentechnischen schon einen Anteil von
41 % (2013: 31 %).
Pharmaforscher zählen chemisch erzeugte Wirk-
stoffe in ihrer Fachsprache zu den small molecu- Unter den neuen gentechnischen Wirkstoffen sind
les – den kleinen Molekülen –, sind sie doch mit Antikörper für unterschiedlichste Anwendungen
meist weniger als 100 Atomen deutlich kleiner von der Krebs- und Rheumatherapie über die
als gentechnisch hergestellte Wirkstoffe (von Asthmatherapie bis zur Bekämpfung bakterieller
denen die Insuline mit rund 790 Atomen mit die Infektionen. Gentechnik ermöglicht auch die Her-
kleinsten, Antikörper mit rund 20.000 Atomen stellung von Antigenen (also immunisierenden
Anteil der Arzneimittelprojekte, bei denen begleitend nach Möglichkeiten für einen Vortest
auf Wirksamkeit und/oder Verträglichkeit gesucht wird
40 % 40 %
36% 37 %
26%
13%
Jahr der Erhebung: 2005 2007 2009 2011 2013 2015
Quelle: Umfragen des vfa12
Bestandteilen) für neue Impfstoffe, die mit her- Naturstoffe und semisynthetische Wirkstoffe
kömmlichen Methoden nicht verwirklicht werden Als Wirkstoffe kommen schließlich auch Stoffe in
konnten, etwa gegen Ebola, Dengue-Fieber und Betracht, die aus Bakterien, Pilzen, Pflanzen oder
Malaria. Tieren gewonnen werden, die sie natürlicherweise
(also ohne gentechnische Veränderung) selbst
Alle neuen gentechnischen Präparate müssen bilden – sogenannte Naturstoffe. Ebenso lassen
gespritzt oder als Infusion verabreicht werden. sich Wirkstoffe durch chemische Abwandlung
solcher Naturstoffe erzeugen; sie heißen dann
Natürliche Antigene semisynthetische Stoffe. Natur- und semisynthe
Weiterhin werden aber auch Impfstoffe entwi- tische Stoffe werden aufgrund ihrer Größe in den
ckelt, deren Antigene direkt aus den Erregern meisten Fällen den small molecules zugerechnet.
gewonnen werden, vor denen sie schützen sollen. Bei den kommenden Medikamenten spielen sie
Neue Antigene dieses Typs finden sich in sechs allerdings nur eine untergeordnete Rolle: Gerade
Impfstoffen, die bis 2019 herauskommen könnten. einmal zwei (1 %) der neuen Wirkstoffe werden
Sie haben daher einen Anteil von 3 % an den so hergestellt: die semisynthetischen Antibiotika
neuen Wirkstoffen. Ceftolozan und Surotomycin, die auf bakteriellen
Grundstoffen basieren.
Neue Wirkstoffe
Neue Wirkstoffe
Neue
Neue Wirkstoffe
Wirkstoffe
aufgeschlüsselt nach Herstellungsart in Prozent der Gesamtzahl
aufgeschlüsselt nach Herstellungsart in Prozent der Gesamtzahl
aufgeschlüsselt nach
aufgeschlüsselt nach Herstellungsart
Herstellungsart in
in Prozent
Prozent der
der Gesamtzahl
Gesamtzahl
100%
100% Gentechnische Wirkstoffe
100% 12 21 22 28 31 41 Gentechnische Wirkstoffe
100% Gentechnische Wirkstoffe
90% 12 21 22 28 31 41 Gentechnische Wirkstoffe
12
12 2 21
21 22
22 28
28 31
31 41
41 Natürliche Antigene (Impfstoffe)
90%
90% 4 2 Natürliche Antigene (Impfstoffe)
90%
4 2 2 Natürliche Antigene
Natürliche Antigene (Impfstoffe)
(Impfstoffe)
80% 4 Naturstoffe und
80% 4 5 5
80% 2 5 1 Naturstoffe und Wirkstoffe
semisynthetische
80% 5 5 Naturstoffe
Naturstoffe und
und
70% 2 5 6
5 2 semisynthetische Wirkstoffe
2 1 5 5 2 1 semisynthetische Wirkstoffe
70% 2 1
1 6 2 3 1 semisynthetische Wirkstoffe
70% 6 5 2 3 2
1 Zellen
70% 6 5 3 1 Zellen
60% 5 3 2 Zellen
60% 2
2 3 Zellen
60% 1 3
2 Chemisch-synthetische Wirkstoffe
60% 1 3 Chemisch-synthetische Wirkstoffe
50% 1 2
3 Chemisch-synthetische Wirkstoffe
1 2
2 Chemisch-synthetische Wirkstoffe
50%
50%
50%
40% 82 72 67 65 63 53
40% 82 72 67 65 63 53
40% 82
82 72
72 67
67 65
65 63
63 53
53
40%
30%
30%
30%
30%
20%
20%
20%
20%
10%
10%
10%
10%
0%
0% 2005 2007 2009 2011 2013 2015
0%
0% 2005 2007 2009 2011 2013 2015
2005
2005 2007
2007 2009
2009 2011
2011 2013
2013 2015
2015
Gesamtzahl neuer Wirkstoffe
Gesamtzahl neuer Wirkstoffe
Gesamtzahl
Gesamtzahl neuer
neuer Wirkstoffe
Wirkstoffe
300
300 212 228
300
300 228 188
181 212 228 168 186
200 181 212 228 188 168 186 Summe neuer Wirkstoffe insgesamt
200 181 212 188
181 188 168
168 186
186 Summe neuer Wirkstoffe insgesamt
200 Summe
200
100 Summe neuer
neuer Wirkstoffe
Wirkstoffe insgesamt
insgesamt
100
100
100
0
0 2005 2007 2009 2011 2013 2015
0
0 2005 2007 2009 2011 2013 2015
2005
2005 2007
2007 2009
2009 2011
2011 2013
2013 2015
2015
Quelle: vfa
Quelle: vfa
Quelle: vfa
Quelle: vfa13
Zwischen den Wirkstoffmolekülen gibt es erhebliche
Größenunterschiede:
A D as chemisch hergestellte Schmerzmittel ASS besteht
aus nur 21 Atomen,
B d er ebenfalls chemisch hergestellte Blutdrucksenker
(Typ ACE-Hemmer) Ramipril aus 62 Atomen,
C der Naturstoff Ciclosporin zur Immunsuppression
aus 196 Atomen;
D die gentechnischen Insuline bestehen aus rund
790 Atomen und
E die ebenfalls gentechnisch erzeugten monoklonalen
Antikörper aus rund 20.000 Atomen.
A B C D E
Manchmal versuchen Pharmaforscher auch, die Neuer Einsatz für bekannte Wirkstoffe
Natur als Inspirationsquelle für Wirkstoffe zu Fortschritt findet nicht nur durch neue Wirkstoffe
nutzen, die sie dann aber chemisch erzeugen. statt. Ebenso wichtig sind neue Darreichungsfor-
So ist es bei sechs der neuen Wirkstoffe; beispiels- men, die einen bekannten Wirkstoff noch wirk
weise bei dem Malaria-Wirkstoff Tafenoquine, samer oder verträglicher machen oder seine
dessen chemische Struktur an das fast 200 Jahre Anwendung auf neue Altersgruppen oder Krank-
alte Malaria-Mittel Chinin aus einer Baumrinde heiten erweitern. Hilfreich für Patienten sind auch
erinnert. Ein anderes Beispiel ist der Krebs-Wirk- Präparate, in denen häufig zusammen verordnete
stoff Midostaurin, der sich an die Struktur des von Wirkstoffe in einem Medikament vereinigt werden.
einem Streptomyces-Bakterium hergestellten Bis zu 47 solcher Neuerungen – sie heißen auch
Stoffs Staurosporin anlehnt. galenische Innovationen – sollen bis 2019 auf
den Markt kommen. Ein Beispiel sind inhalierbare
Medikamente auf Basis von Zellen Antibiotika speziell für Patienten mit bakteriellem
Vier der Medikamente (2 %) mit neuem Wirkstoff Lungenbefall. Andere Beispiele sind kleinkind
basieren auch auf lebenden Zellen, die dem gerechte Schmerzmittel als Trinklösung oder
Patienten zur Krebsbekämpfung oder zur Über kleinen Tabletten oder Kautabletten zur Bekämp-
brückung einer Leberfunktionsstörung zugeführt fung von Wurmerkrankungen.
werden. In mehreren Fällen werden die Zellen
dazu dem Patienten entnommen, im Labor gen-
technisch verändert, vermehrt und wieder in den
Körper zurückgeführt – so etwa bei einer Gen
therapie gegen die angeborene schwere Immun-
schwäche ADA-SCID.14
Projekte, die bis 2019 zu ADA-SCID (Adenosine Deaminase Severe
Combined Immune Deficiency)
einer Zulassung führen können Behandlung durch Gentherapie
mit 2696273 (gentransduzierte
CD34+-Zellen)
Anwendung: parenteral
Die nachfolgende Liste stellt 328 Arzneimittelprojekte von Mitgliedsfirmen Unternehmen: GlaxoSmithKline
des vfa vor, die Aussicht haben, bis Ende 2019 zu einer Medikamentenzulas-
sung oder Zulassungserweiterung zu führen. Bei den Projekten geht es ent-
weder um Medikamente mit neuem Wirkstoff oder neuer Darreichungsform
(auf der Grundlage eines schon bekannten Wirkstoffs) oder um schon ein AIDS
geführte Medikamente, für die ein neues Anwendungsgebiet erschlossen wer-
siehe HIV-Infektion
den soll. Die aufgelisteten Projekte befanden sich bei Redaktionsschluss am
31. August 2015 alle in der klinischen Entwicklung oder im europäischen
Zulassungsverfahren. Akutes Koronarsyndrom (ACS), einschließlich
Angina pectoris und Herzinfarkt
Disclaimer: Zukunftsgerichtete Aussagen, kein Anspruch auf V ollständigkeit siehe auch Hypercholesterinämie
Die Liste enthält in die Zukunft gerichtete Aussagen, die auf den gegen
Behandlung
wärtigen Annahmen und Prognosen derjenigen Unternehmen beruhen, deren mit Losmapimod
Projekte genannt werden. Verschiedene bekannte wie auch unbekannte Anwendung: oral
Unternehmen: GlaxoSmithKline
Ungewissheiten und andere Faktoren können dazu führen, dass der tatsäch
liche Fortgang dieser Projekte wesentlich von den hier gegebenen Ein
schätzungen abweicht oder sie sogar eingestellt werden. Der vfa und seine Alkoholabhängigkeit /-missbrauch
Mitgliedsunternehmen übernehmen keinerlei Verpflichtung, solche zukunfts- Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit
gerichteten Aussagen fortzuschreiben und an zukünftige Ereignisse oder mit Mavoglurant (AFQ056)
Entwicklungen anzupassen. Die Liste erhebt auch für keinen Zeitpunkt den Anwendung: oral
Unternehmen: Novartis Pharma
Anspruch auf Vollständigkeit.
Aufbau der Liste
Die Liste der Projekte ist alphabetisch nach den medizinischen Einsatz Alzheimer
gebieten sortiert. Nach dem Ziel jedes Projektes ist angegeben, welcher
Verlangsamung des Fortschreitens
Wirkstoff erprobt wird und welches Unternehmen das Projekt betreibt. einer (leichten bis mittelschweren)
Ansprechpartner für weitere Fragen sind ab S. 30 aufgeführt. Symbole liefern Alzheimererkrankung
ergänzende Informationen: mit Solanezumab
Anwendung: parenteral
Unternehmen: Lilly
Wirkstoff wird chemisch hergestellt
Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit
mit Gantenerumab
Wirkstoff wird gentechnisch hergestellt Anwendung: - offen -
Unternehmen: Roche Pharma
Wirkstoff ist ein Antigen, das aus einem Erreger gewonnen wird Therapie der leichten bis moderaten
Alzheimer-Erkrankung sowie der
Wirkstoff wird als Naturstoff aus Organismen gewonnen, die ihn Frühphase der Alzheimer-Erkrankung
mit MK-8931 (einem BACE-Inhibitor)
natürlicherweise produzieren, oder wird aus einem Naturstoff semi Anwendung: oral
synthetisch hergestellt (und dient nicht als Antigen) Unternehmen: MSD
Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit
Medikament enthält Zellen mit Idalopirdin
Anwendung: oral
Unternehmen: Lundbeck
An den klinischen Studien waren oder sind deutsche Kliniken beteiligt
Auch die Entwicklung für Minderjährige ist vorgesehen oder schon Amyloidangiopathie, zerebrale
im Gang Aufhalten des Fortschreitens
der Erkrankung, Symptomlinderung
Projekt zu seltener Krankheit (Orphan-Drug-Projekt laut europäischer mit Ponezumab
Anwendung: parenteral
Arzneimittelbehörde EMA) Unternehmen: Pfizer
Projekt gegen eine Krankheit, die in hohem Maße Entwicklungsländer
betrifft15
Anämie Reduktion von Exazerbationen, Heilung von Harnwegsinfektionen,
Verbesserung der Asthma-Kontrolle und intraabdominellen Infektionen und von
Behandlung Symptomlinderung bei eosinophilem Infektionen mit aeroben gram-negativen
mit Lexaptepid Pegol (NOX-H94) Asthma Keimen (3 Projekte)
Anwendung: parenteral mit Benralizumab (einem humanisierten mit Ceftazidim + Avibactam (einer
Unternehmen: NOXXON Pharma monoklonalen Antikörper, der den Kombination eines bekannten
IL-5a Rezeptor auf Eosinophilen und Beta-Laktam-Antibiotikums mit dem neuen
Linderung einer Anämie bei Patienten Basophilen bindet) Beta-Laktamase Inhibitor Avibactam)
mit chronischer Nierenerkrankung Anwendung: parenteral Anwendung: parenteral
(mit und ohne Dialyse) Unternehmen: AstraZeneca Unternehmen: AstraZeneca
mit Roxadustat (einem HIF-Stabilizer)
Anwendung: oral Symptomlinderung: Senkung der Behandlung von komplizierten Infektionen
Unternehmen: Astellas Pharma Exazerbationsrate und / oder Reduktion des Bauchraums, komplizierten
von oralen Kortikosteroiden bei Asthma Harnwegsinfektionen, nosokomial
mit Bluteosinophilie erworbenen Pneumonien und
Anästhesie mit Mepolizumab Beatmungspneumonien
Anwendung: subkutane Injektion mit Relebactam (MK-7655)
1. Kurzsedierung, Unternehmen: GlaxoSmithKline Anwendung: parenteral
2. Allgemeinanästhesie und Unternehmen: MSD
3. Sedierung auf der ITS Symptomlinderung und
durch Gewebs-Esterasen-sensitive Krankheitskontrolle Behandlung intubierter oder mechanisch
Substanz mit kurzer Wirkdauer und mit Indacaterolacetat + beatmeter Patienten mit Lungenent-
guter Steuerbarkeit bei Glycopyrroniumbromid + zündung aufgrund von Gram-negativen
guter Kreislaufstabilität (3 Projekte) Mometasonfuroat (QVM149) Bakterien
mit Remimazolam Anwendung: wird inhaliert mit Amikacin
Anwendung: parenteral Unternehmen: Novartis Pharma Anwendung: zur Inhalation
Unternehmen: PAION Unternehmen: Bayer
Symptomlinderung
mit Dupilumab Verminderung der Anfallsrate bei
Angststörungen, generalisierte Anwendung: parenteral Patienten mit nicht durch Mukoviszidose
Unternehmen: Sanofi bedingten Bronchiektasien, wenn die
Vermeidung von Ausfällen und Patienten chronisch von bakteriellen
Verbesserung der Lebensqualität, Atemwegspathogenen befallen sind,
Symptomlinderung durch controlled mit Ciprofloxacin
release (Formulierung zur Anwendung Anwendung: zur Inhalation
einmal täglich) Atopische Dermatitis Unternehmen: Bayer
mit Pregabalin (einem Alpha-2-Delta-
Liganden) Immunmodulatorische Behandlung Heilung einer Infektion mit
Anwendung: oral mit Dupilumab Clostridium difficile
Unternehmen: Pfizer Anwendung: parenteral mit Surotomycin (einem zyklischen
Unternehmen: Sanofi Lipopeptid)
Anwendung: oral
Ankylosierende Spondylarthritis Unternehmen: MSD
siehe Morbus Bechterew Aufhalten des Fortschreitens der Heilung einer Infektion mit
Erkrankung, Symptomlinderung Clostridium difficile
mit Tofacitinib (einem mit Cadazolid
Arthritis, rheumatoide Janus-Kinase-Inhibitor) Anwendung: oral
Anwendung: oral Unternehmen: Actelion Pharmaceuticals
siehe Rheumatoide Arthritis (RA) Unternehmen: Pfizer
Verhinderung des Wiederauftretens
Symptomlinderung der Entzündung Clostridium difficile-assoziierter Durchfälle
Arthrose und des Juckreizes durch eine Antikörper-Kombination in
mit IPBD (= 2-Isopropyl-5-((E)-2- Kombination mit einer Antibiotika-
siehe Osteoarthrose phenylethenyl)benzene-1,3-diol) Standardtherapie
Anwendung: anders mit Actoxumab / Bezlotoxumab (MK-3415A)
Unternehmen: GlaxoSmithKline Anwendung: parenteral
Asthma Unternehmen: MSD
Symptomkontrolle, Reduktion von Atrophie des Auges (geografische) Heilung einer Infektion mit Clostridium
Exazerbationen, Verbesserung der difficile bei Kindern und Jugendlichen
Krankheitskontrolle Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit mit Fidaxomicin (einem Makrozyklin-
mit Lebrikizumab mit Lampalizumab Antibiotikum)
Anwendung: parenteral Anwendung: parenteral Anwendung: oral
Unternehmen: Roche Pharma Unternehmen: Roche Pharma Unternehmen: Astellas Pharma
Reduktion von Exazerbationen, Schutzimpfung gegen Clostridium difficile
Verbesserung der Asthma-Kontrolle, Bakterielle Infektionen mit Impfstoff mit C. difficile
Symptomlinderung Toxoids A und B (ACAM-CDIFF)
mit Tralokinumab (einem humanen siehe auch Tuberkulose Anwendung: parenteral
monoklonalen Antikörper [Anti-IL-13]) Unternehmen: Sanofi Pasteur
Anwendung: parenteral Behandlung komplizierter Infektionen der
Unternehmen: AstraZeneca Harnwege und des Bauchraums mit
Gram-negativen Erregern
mit Ceftolozan + Tazobactam (einem
Cephalosporin-Antibiotikum und einem
Betalactamasehemmer)
Anwendung: parenteral
Unternehmen: MSD16
Vorbeugung einer Infektion mit Blutgerinnsel Linderung der Symptome
Staphylococcus aureus (auch MRSA) mit Fluticason propionat +
durch Impfung siehe Schlaganfall Formoterol fumarat
mit Impfstoff mit vier Antigenen von Anwendung: wird inhaliert
S. aureus (S4Ag) Unternehmen: Mundipharma
Anwendung: parenteral Blutungen bei Therapie mit Antikoagulantien
Unternehmen: Pfizer
Komplette Umkehr der Antikoagulations- Churg-Strauss-Vasculitis
wirkung von Dabigatran in Notfall-
Vorbeugung einer Infektion mit situationen, z. B. in Folge von Unfällen mit siehe Eosinophile Granulomatose
B-Meningokokken durch Impfung schweren Verletzungen oder bei Notfall-
mit Impfstoff MnB rLP2086 Operationen
Anwendung: parenteral mit Indarucizumab Clostridium difficile-Infektion
Unternehmen: Pfizer Anwendung: parenteral
Unternehmen: Boehringer Ingelheim siehe bakterielle Infektionen
Schutzimpfung gegen von Meningokokken Antidot zur Blutstillung unter Therapie
der Serogruppen A, C, W135 oder Y mit Faktor-Xa-Hemmern Colitis Ulcerosa
verursachte Hirnhautentzündung mit mit Andexanet alfa
einer Impfung Anwendung: parenteral Symptomlinderung, Aufhalten des
mit Impfstoff mit an Tetanus-Toxoid- Unternehmen: Portola Pharmaceuticals, Fortschreitens der Krankheit
konjugierten Polysacchariden der Pfizer, Bristol-Myers Squibb, mit TAK-114 (einem STAT-3-Inhibitor)
entsprechenden Serogruppen Daiichi Sankyo Anwendung: oral
Anwendung: parenteral Unternehmen: Takeda Pharma
Unternehmen: Sanofi Pasteur
Cholesterin, erhöhter Spiegel Aufhalten des Fortschreitens
Schutzimpfung gegen der Erkrankung, Symptomlinderung
Pneumokokken-Infektionen siehe Hypercholesterinämie mit Tofacitinib (einem
mit V114 (einem 15-valenten Janus-Kinase-Inhibitor)
Konjugatimpfstoff) Anwendung: oral
Anwendung: parenteral Chagas-Krankheit Unternehmen: Pfizer
Unternehmen: MSD
Heilung von Patienten mit chronischer Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit,
Chagas-Krankheit langer Remissionserhalt, Abklingen der
Bakterielle und Virusinfektionen mit E1224 und Benznidazol Entzündung
Anwendung: - offen - mit Etrolizumab
Schutzimpfung gegen Polio, Diphtherie, Unternehmen: Eisai und die Drugs for Anwendung: parenteral
Tetanus, Pertussis, invasive Infektion mit Neglected Diseases Initiative (DNDi) Unternehmen: Roche Pharma
Haemophilus influenza Typ b und
Hepatitis B
mit PR51 / V419 (einem Impfstoff mit Chronisch-obstruktive Lungenerkrankung Cytomegalie-Virus-Infektion
Antigenen der entsprechenden Erreger) (COPD)
Anwendung: parenteral Prävention von Infektionen mit
Unternehmen: Sanofi Pasteur und MSD Verbesserung / Vereinfachung der Therapie Cytomegalie-Virus bei transplantierten
von symptomatischer COPD mit hohem Patienten
Risiko (schlechte Lungenfunktion und / mit Letermovir (MK-8228)
Bewegungsstörungen oder Exazerbationen in der Vorgeschichte) Anwendung: - offen -
mit Fluticasonfuroat + Vilanterol + Unternehmen: MSD
Linderung von Spastiken bei Kindern Umeclidinium (3fach Fixkombination)
und Erwachsenen und Linderung Anwendung: wird inhaliert Verhinderung der Reaktivierung einer
der Symptome mit Botulinum-Toxin A Unternehmen: GlaxoSmithKline Cytomegalie-Virus-Infektion bei
in neuer Formulierung (2 Projekte) Empfängern allogener hämatopoetischer
mit Botulinum-Toxin A Reduktion von Exazerbationen, Stammzellen
Anwendung: anders Bronchodilation / Verbesserung der mit ASP0113 (einem DNA-Impfstoff)
Unternehmen: IPSEN Pharma Lungenfunktion, Symptomlinderung Anwendung: parenteral
mit Budesonid + Glycopyrronium + Unternehmen: Astellas Pharma
Formoterol (Fixdosiskombination
Bilharziose (Schistosomiasis) ICS / LAMA / LABA)
Anwendung: wird inhaliert
Behandlung von Kindern Unternehmen: AstraZeneca Dengue-Fieber
ab 1 Jahr mit verbessertem Wirkstoff in
kindgerechter Darreichungsform Bronchodilation / Verbesserung der Schutzimpfung
mit L-Praziquantel Lungenfunktion, Symptomlinderung mit Impfstoff mit attenuierten
Anwendung: oral mit Glycopyrronium + Formoterol chimären Dengue-Viren der
Unternehmen: Merck Serono im Pediatric (PT003, einer LAMA / LABA-Fixdosis- Serotypen 1 bis 4
Praziquantel Consortium kombination) Anwendung: parenteral
Anwendung: wird inhaliert Unternehmen: Sanofi Pasteur
Unternehmen: AstraZeneca
Blutarmut
Bronchodilation / Verbesserung der
siehe Anämie Lungenfunktion, Symptomlinderung Prävention durch Impfung
mit Glycopyrronium (PT0001) mit tetravalentem Dengue-Impfstoff
Anwendung: anders (TAK-003)
Unternehmen: AstraZeneca Anwendung: parenteral
Unternehmen: Takeda Pharma17
Depression Senkung der Herz-Kreislauf-Risiken echte Grippe (Influenza)
sowie Einfluss auf chronische
Symptomlinderung, Aufhalten des Nierenfunktionseinschränkungen intramuskuläre Schutzimpfung
Fortschreitens einer therapieresistenten bei Diabetes Typ 2 mit tetravalentem Impfstoff (Antigene
Depression mit Linagliptin von zwei Influenza A- und
mit Esketamin Anwendung: oral zwei Influenza B-Stämmen)
Anwendung: anders Unternehmen: Boehringer Ingelheim Anwendung: parenteral
Unternehmen: Janssen und Lilly Unternehmen: Sanofi Pasteur
Adjunktive Therapie für Patienten mit Bessere Behandlung von Diabetikern
schwerer Depression (MDD), zur mit Semaglutide Einschlusskörpermyositis, sporadische (sIBM)
Symptomlinderung Anwendung: anders
mit Brexipiprazol Unternehmen: Novo Nordisk Pharma Aufhalten des Fortschreitens der Krankheit
Anwendung: oral mit Bimagrumab (BYM388)
Unternehmen: Otsuka Pharma und Anwendung: parenteral
Lundbeck Unternehmen: Novartis Pharma
Behandlung
mit Fixkombination aus Insulin glargin
Diabetes Typ 1 und Lixisenatid
Anwendung: parenteral
Behandlung Unternehmen: Sanofi Eisenmenger Syndrom
mit Insul peglispro (einem Basalinsulin)
Anwendung: anders Behandlung Symptomlinderung
Unternehmen: Lilly Deutschland mit Insulin peglispro (einem Basalinsulin) mit Macitentan
Anwendung: anders Anwendung: oral
Unternehmen: Lilly Unternehmen: Actelion Pharmaceuticals
Bessere Behandlung Behandlung
mit faster-acting Insulin aspart mit faster-acting Insulin aspart
Anwendung: anders Anwendung: parenteral
Unternehmen: Novo Nordisk Pharma Unternehmen: Novo Nordisk Pharma Empfängnisverhütung
Langzeitverhütung mit einem
Diabetische Nephropathie intrauterinen System
Bessere Behandlung mit niedrig dosiertem Levonorgestrel
mit Liraglutid Verminderung von Albuminurie bei Anwendung: intrauterin
Anwendung: anders Patienten mit Diabetes Typ 2 Unternehmen: Bayer
Unternehmen: Novo Nordisk Pharma mit Atrasentan
Anwendung: - offen -
Unternehmen: AbbVie Endometriose
Behandlung, Symptomlinderung, Aufhalten Behandlung der mit der Krankheit
des Fortschreitens der Krankheit Ebola-Infektion einhergehenden Schmerzen
mit Empagliflozin mit Elagolix
Anwendung: oral Prävention der Erkrankung nach Infektion Anwendung: oral
Unternehmen: Boehringer Ingelheim mit Ebola-Viren Unternehmen: AbbVie
und Lilly durch Impfung
mit rekombinantem, viralen Schimpansen-
Adenovirus-3-Vektor mit Glykoproteinen
Diabetes Typ 2 der Ebola-Stämme Zaire und Sudan Eosinophile Granulomatose
(bivalenter Impfstoff)
Aufhalten des Fortschreitens Anwendung: anders Behandlung der eosinophilen
der Erkrankung, Symptomlinderung Unternehmen: GlaxoSmithKline Granulomatose mit Polyangiitis
mit Ertugliflozin (Churg-Strauss-Vaskulitis)
Anwendung: oral Schutzimpfung gegen Ebola-Viren mit Mepolizumab
Unternehmen: Pfizer und MSD vom Zaire-Stamm Anwendung: parenteral
mit rVSV-ZEBOV-GP (V920; einem Unternehmen: GlaxoSmithKline
Vesicular Stomatitis Virus Vector-
Senkung der Herz-Kreislauf-Risiken Impfstoff)
bei Diabetes Typ 2 Anwendung: parenteral Epilepsie
mit Empagliflozin Unternehmen: MSD und NewLink Genetics
Anwendung: oral Vermeidung von Ausfällen und
Unternehmen: Boehringer Ingelheim Verbesserung der Lebensqualität,
und Lilly Vorbeugung einer Infektion mit Ebola-Viren Symptomlinderung durch
(Zaire-Stamm) durch sukzessive Impfung controlled release (Formulierung zur
Aufhalten des Fortschrittes der mit den unterschiedlichen Ebola- Anwendung einmal täglich)
Erkrankung, Behandlung der Folgen Impfstoffen Ad26-ZEBOV und MVA-BN-Filo mit Pregabalin (einem Alpha-2-Delta-
der Erkrankung Anwendung: parenteral Liganden)
mit Omarigliptin (MK-3102, Unternehmen: Janssen und Bavarian Anwendung: oral
einem DPP-IV-Antagonisten) Nordic Unternehmen: Pfizer
Anwendung: oral
Unternehmen: MSD Monotherapie EU-unkontrollierter
fokaler Anfälle und Zusatztherapie primär
generalisierter tonisch-klonischer
Anfälle (2 Projekte)
mit Lacosamid
Anwendung: oral und parenteral
Unternehmen: UCBSie können auch lesen
