COVID-19, Orkambi & Trikafta - Neue Risiken, neue Chancen Nouveaux risques, nouvelles chances Nuovi rischi, nuove opportunità - CFCH
←
→
Transkription von Seiteninhalten
Wenn Ihr Browser die Seite nicht korrekt rendert, bitte, lesen Sie den Inhalt der Seite unten
Bulletin no 2/20
COVID-19, Orkambi & Trikafta
Neue Risiken, neue Chancen
Nouveaux risques, nouvelles chances
Nuovi rischi, nuove opportunità
Bild/Image/Immagine: Adobe Stock
Inhalt Editorial 4 COVID-19, Orkambi und Trikafta 8 Adressen 34 Sommaire Éditorial 5 COVID-19, Orkambi et Trikafta 17 Adresses 34 Indice Editoriale 6 COVID-19, Orkambi e Trikafta 26 Indirizzi 34
Editorial I Éditorial
Liebe Leserin, lieber Leser Es war ein langer Weg und die CFCH hat in Dies ging so weit, dass wir den Sponsoring-
den letzten vier Jahren ihren Einfluss klar vertrag mit der Firma Vertex per sofort ge-
Die Coronakrise hat die Welt erfasst und auf diese Zulassung fokussiert. Dazu ge- kündigt und den anteilsmässigen Betrag für
auch unser Land getroffen. Als Risikogruppe, hören die gezielten Kontakte in die Politik das Jahr 2019 zurückbezahlt haben.
der wir als Cystische-Fibrose-Betroffene mit Nationalrätinnen und Ständeräten, der
angehören, seien wir transplantiert oder Einbezug eines Public-Affairs-Berater, die Wir haben in den letzten zwei Jahren mit
nicht, haben wir alle die Ausbreitung des Zusammenarbeit mit der SWGCF, ein wie- all diesen Massnahmen die Unabhängig-
Virus mit Besorgnis verfolgt. Die CFCH hat derkehrender Kontakt zu den Medien mit keit der CFCH untermauert und uns für
dazu ihre Homepage angepasst und die entsprechendem Echo in der Medienland- die Anliegen der Betroffenen eingesetzt
wichtigsten Informationen aufgearbeitet und schaft und ein Ausbau der Beziehungen zu und werden dies weiter tun, denn Trikafta
aufgeschaltet. Zudem haben wir alle CF- relevanten Stakeholdern, den wir vorange- ist noch im Zulassungsprozess und sollte
Zentren gebeten, uns einen Link ihrer Klink zu trieben haben. Anfang Jahr 2021 die Zulassung durch die
senden, zu deren Corona-Informationen pu- Swissmedic erhalten.
bliziert wurden, haben diesen aufgeschaltet Um unsere Ziele zu erreichen, haben wir
und so allen Mitgliedern zugänglich gemacht. 2019 einen weit beachteten Lösungsvor- Ich bin hoffnungsvoll, dass es dieses
schlag zum Krankenversicherungsgesetz Medikament diesmal schnell bis zu uns
Es gab zu Beginn der Pandemie keine KVV71 erarbeitet, veröffentlicht und un- CF-Betroffenen schafft. Die öffentlichen
Daten, wie sich das COVID-19 auf uns sere Bereitschaft gezeigt, dass wir aktiv State ments, welche die beiden Verhand-
CF-Betroffene auswirken wird. Wir sind an einer Lösung bei der Medikamentenzu- lungspartner BAG und Vertex haben ver-
alle froh, dass es in der Schweiz, in unse- lassung bei seltenen Krankheiten arbeiten lauten lassen, deuten auf eine rasche Eini-
ren Kreisen, bisher keinen einzigen Todes- wollen. Das Thema Cystische Fibrose und gung nach der Zulassung hin.
fall durch COVID-19 gab, und hoffen sehr, die Schwierigkeit der Medikamentenzulas-
dass dies auch bis zum Ende der Krise so sung wurde breit in der Fachzeitschrift der Die CFCH wird auch diesen Prozess beob-
bleiben wird. Im Bericht von Dr. Andreas Jung, Schweizerischen Ärztezeitung (SÄZ) und achten und begleiten, und wenn nötig den
Kinder spital Zürich, erfahren Sie mehr da- anderen Medien wie SRF Puls und in vielen Betroffenen erneut Gehör verschaffen. Da
rüber, welche medizinischen Auswirkungen Tageszeitungen publiziert. Dank dieses- können Sie versichert sein!
COVID-19 für CFler hat. Vorstosses gab es Treffen mit den Kranken-
kassenverbänden santésuisse, curafutura Ich wünsche Ihnen einen guten Sommer
Die CFCH hat in dieser Zeit, neben dem und der Pharmaindustrie, wo wir unseren und bleiben Sie gesund.
Aufbereiten von Informationen, auch Gelder Lösungsansatz diskutieren konnten.
für betroffene Familien mit CF-Kindern und Reto Weibel
CF-Erwachsene zur Verfügung gestellt, Um die Glaubwürdigkeit und Unabhängig- Präsident der CFCH
welche durch den «Lockdown» in finanzielle keit unserer Organisation zu unterstrei-
Schwierigkeiten geraten sind. Das Angebot chen, haben wir das Pharmasponsoring,
wurde genutzt und wir konnten und können welches zwar einen geringen Anteil an un-
vielen Personen die Soforthilfe ausbezahlen serem Gesamtbudget in den vergangenen
oder sie auch längerfristig unterstützen, so- Jahren ausgemacht hat (2015 = 3,42 %, 2016
fern dies nötig ist. = 3,24%, 2017 = 2,74%, 2018 = 2,21%, 2019
= 1,24%), per Ende 2019 bei allen Vertrags-
Durch diese ausserordentliche Situation der partnern gekündigt und sind seit 2020 ohne
Pandemie ist ein Meilenstein für die CF-Be- jegliche Zuwendungen von Pharmafirmen.
troffenen fast untergegangen. Nach langen,
fast vier Jahre dauernden Verhandlungen Zur Person:
ist ein Etappenziel für die Behandlung Reto Weibel, Präsident der CFCH
der Cystischen Fibrose endlich erreicht. CF-Betroffener und lungentransplantiert
Die Modulatoren-Medikamente Orkambi
(ab 2 Jahren) und Symdeco (ab 12 Jahren)
sind nun für alle Betroffenen in der Schweiz
gleichberechtigt verfügbar.
4 | cf-bulletin nº2/2020
5
Chère lectrice, cher lecteur, en Suisse bénéficient désormais d’un accès résilié les contrats de sponsoring avec tous
équitable aux modulateurs Orkambi (autori- les partenaires pharmaceutiques pour la fin
La crise du coronavirus qui sévit dans le sé à partir de 2 ans) et Symdeko (autorisé à 2019. Ce financement ne représentait toute-
monde touche également notre pays. En tant partir de 12 ans). fois qu’une faible part de notre budget total
que personnes atteintes de mucoviscidose, ces dernières années (2015 = 3,42 %, 2016
transplantées ou pas, et donc appartenant Le chemin a été long et ces quatre dernières = 3,24 %, 2017 = 2,74 %, 2018 = 2,21 %, 2019
à un groupe à risque, c’est avec inquiétude années, la CFCH a concentré ses forces sur = 1,24 %). Depuis 2020, notre organisation
que nous avons suivi la propagation du virus. l’obtention de cette autorisation. Nous avons fonctionne donc sans aucun don des entre-
La CFCH a modifié son site Internet pour y fait usage de notre influence, avec notam- prises pharmaceutiques. Nous avons même
publier les principales informations qu’elle a ment des contacts ciblés en politique au ni- résilié avec effet immédiat le contrat de
préparées à ce sujet. En outre, nous avons veau du Conseil national et du Conseil des sponsoring avec l’entreprise Vertex et nous
demandé à tous les centres de la mucovis- États, avec l’implication d’un conseiller en avons remboursé le montant proportionnel
cidose de nous transmettre le lien vers leurs affaires publiques, la collaboration avec le pour l’année 2019.
informations sur le coronavirus pour les SWGCF, un contact régulier avec les médias
rendre accessible à tous les membres. (qui a rencontré écho médiatique important), Grâce à toutes ces mesures, nous avons
et avec le développement de nos relations consolidé l’indépendance de la CFCH ces
Au début de la pandémie, il n’y avait pas avec les parties prenantes pertinentes. deux dernières années. Nous nous sommes
de données concernant les effets du également engagé-e-s pour les préoccu-
COVID-19 sur nous, les personnes atteintes Pour atteindre nos objectifs, nous avons éla- pations des personnes concernées et nous
de mucoviscidose. À ce jour, nous nous ré- boré et publié en 2019 une proposition de continuerons sur cette voie, car la procédure
jouissons de ne constater aucun décès dû solution, très remarquée, pour l’article 71 de d’autorisation de mise sur le marché est en-
au COVID-19 dans nos cercles en Suisse, et l’ordonnance sur l’assurance-maladie (OA- core en cours pour Trikafta, qui devrait être
nous espérons vivement que cela restera ainsi Mal). Nous avons signalé ainsi notre dispo- autorisé par Swissmedic début 2021.
jusqu’à la fin de la crise. L’article de Dr Andreas sition à jouer un rôle actif pour arriver à une
Jung, de l’Hôpital universitaire pour enfants de solution concernant l’autorisation de mise Je garde l’espoir que les personnes atteintes
Zurich, vous en apprendra davantage sur les sur le marché de médicaments pour les ma- de mucoviscidose auront rapidement ac-
conséquences médicales du coronavirus pour ladies rares. Le thème de la mucoviscidose cès à ce médicament. Les déclarations pu-
les personnes atteintes de mucoviscidose. et des difficultés liées à l’autorisation de mise bliques de l’OFSP et de Vertex, partenaires
sur le marché de médicaments a été abordé de négociation, laissent croire à un accord
Pendant cette période, en plus de préparer dans le Bulletin des médecins suisses (BMS) rapide après l’autorisation.
des informations, la CFCH a également mis et dans d’autres médias, comme l’émission
à disposition des fonds pour les familles Puls de la chaîne de télévision suisse-alle- La CFCH suivra et accompagnera cette pro-
avec des enfants atteint-e-s de mucovis- mande et de nombreux quotidiens. Ces inter- cédure et, si nécessaire, elle fera à nouveau
cidose et pour des adultes atteint-e-s de ventions ont permis des rencontres avec les entendre sa voix haut et fort, je peux vous
mucoviscidose, qui ont dû faire face à des fédérations de caisses-maladie santésuisse l’assurer !
difficultés financières en raison du se- et curafutura et avec l’industrie pharmaceu-
mi-confinement. De nombreuses personnes tique où nous avons pu discuter notre propo- Je vous souhaite un bel été. Prenez soin de
ont profité de l’offre et nous avons pu verser sition de solution. vous !
une aide immédiate ou, le cas échéant, four-
nir un soutien à plus long terme. Pour souligner la crédibilité et l’indépen- Reto Weibel
dance de notre organisation, nous avons Président de la CFCH
Une avancée décisive pour les personnes
atteintes de mucoviscidose a presque passé Portrait :
inaperçue à cause de la situation extraor- Reto Weibel, Président de la CFCH
dinaire engendrée par la pandémie. Après Atteint de mucoviscidose et transplanté du poumon
de longues de négociations, qui auront duré
presque quatre ans, une victoire d’étape est
atteinte dans le traitement de la mucovis-
cidose : toutes les personnes concernées
Editoriale
Care lettrici, cari lettori, stato registrato alcun caso di decesso dovu- vata una pietra miliare per gli affetti da FC.
to al COVID-19. Una situazione che ci rende Dopo quasi quattro lunghi anni di trattative
La crisi del coronavirus ha coinvolto tutto il felice e che speriamo vivamente resti tale è stato finalmente raggiunto un traguardo
mondo, compreso il nostro Paese. Noi che fino alla fine della crisi. Nel rapporto del dr. nell’ambito del trattamento della fibrosi ci-
siamo affetti da fibrosi cistica, sia se ab- med. Andreas Jung dell’Ospedale pediatrico stica: finalmente tutte le persone affette da
biamo subito un trapianto o meno, appar- di Zurigo sono riportate maggiori informazio- FC in Svizzera possono accedere in modo
teniamo a un gruppo a rischio e in quanto ni sulle conseguenze del COVID-19 per le paritario ai farmaci modulatori Orkambi (dai
tale abbiamo seguito con preoccupazione il persone affette da FC. 2 anni d’età) e Symdeco (dai 12 anni d’età).
propagarsi del virus. La CFCH ha così ade-
guato il suo sito Internet per pubblicarvi le La CFCH, in questo periodo, oltre a divulga- È stato un lungo percorso, che negli ultimi
principali informazioni preparate al riguardo. re informazioni, ha anche offerto aiuti finan- quattro anni ha visto la CFCH concentra-
Abbiamo inoltre chiesto a tutti i centri FC di ziari alle famiglie con bambini e adulti affetti re i suoi sforzi e la sua influenza a favore
inviarci un link della loro clinica dove vengo- da FC che si sono trovate in ristrettezze eco- dell’omologazione. Abbiamo così curato in
no riportate le informazioni sul coronavirus e nomiche a causa del «lockdown». Molte per- modo mirato i contatti in ambito politico, con
lo abbiamo attivato rendendolo accessibile a sone hanno beneficiato di questa offerta e i membri del Consiglio nazionale e del Con-
tutti i membri. abbiamo potuto versare un contributo finan- siglio degli Stati, coinvolto un consulente per
ziario immediato e, quando necessario, an- gli affari pubblici, collaborato con la SWGCF,
All’inizio della pandemia non vi erano anco- che garantire un sostegno più a lungo termine. intrattenuto scambi continui con i media, che
ra dati sulle possibili conseguenze del CO- ci hanno garantito un’elevata risonanza media-
VID-19 sulle persone affette da FC. Finora, Per via di questa situazione eccezionale do- tica, e ampliato i rapporti con gli stakeholder
in Svizzera, tra i pazienti affetti da FC non è vuta alla pandemia è quasi passata inosser- di rilievo.
FEEL YOUR COLOUR
DISCOVER THE FLAVOUR
6 | cf-bulletin nº2/2020
www.chiccodoro.com
7 Per raggiungere i nostri obiettivi, nel 2019 2017 = 2,74%, 2018 = 2,21%, 2019 = 1,24%). Nutro grande speranza che stavolta questo abbiamo elaborato e pubblicato una propo- Dal 2020 non riceviamo più alcun contributo farmaco venga reso presto disponibile per sta di soluzione, che è stata molto elogiata, da parte delle aziende farmaceutiche. Abbia- noi affetti da FC. Le dichiarazioni pubbliche per l’articolo 71 dell’ordinanza sull’assicura- mo addirittura disdetto con effetto immediato rilasciate da entrambi i negoziatori UFSP e zione malattie e abbiamo espresso chiara- il contratto di sponsorizzazione con la ditta Vertex fanno intendere che dopo l’omologa- mente la nostra disponibilità a rivestire un Vertex e rimborsato proporzionalmente l’im- zione si giungerà molto rapidamente a un ruolo attivo nella ricerca di una soluzione per porto che ci era stato versato per il 2019. accordo. quanto riguarda l’omologazione dei farmaci per le malattie rare. Il tema della fibrosi cisti- Con tutte queste misure, negli ultimi due La CFCH osserverà e seguirà anche questa ca e delle difficoltà legate alla omologazione anni abbiamo consolidato l’indipendenza procedura e se necessario farà di nuovo in dei relativi farmaci è già stato affrontato nel della CFCH e ci siamo impegnati a favo- modo che venga data voce alle persone col- Bollettino dei medici svizzeri (BMS) e da altri re delle esigenze delle persone affette da pite. Di questo potete essere certi! media come SRF Puls e molti quotidiani. I FC, cosa che continueremo a fare anche nostri interventi ci hanno dato la possibilità nell’ambito della procedura di omologazione Vi auguro di trascorrere una buona estate e di incontrare le associazioni di casse malati per Trikafta, che è ancora in corso e che do- di godere di ottima salute. santésuisse, curafutura e l’industria farma- vrebbe giungere a conclusione con il rilascio ceutica e di esporre il nostro approccio per dell’omologazione da parte di Swissmedic a Reto Weibel risolvere il problema. inizio 2021. Presidente della CFCH Per sottolineare la credibilità e l’indipendenza Informazione sulla persona: della nostra organizzazione, per fine 2019 Reto Weibel, Presidente della CFCH abbiamo sospeso con tutti i nostri partner Paziente con FC e trapianto di polmoni contrattuali le sponsorizzazioni farmaceuti- che, che comunque negli ultimi anni hanno rappresentato un’esigua parte del nostro bu- dget totale (2015 = 3,42 %, 2016 = 3,24%,
COVID-19, Orkambi und Trikafta
Die Türen für die ersten Modulatoren-Medikamente
bei CF sind aufgegangen
Text: Reto Weibel, Präsident der CFCH
Nach langen, fast vier Jahre dauernden Verhandlungen zwischen der Behörde und der Herstellerin konnte endlich eine
Einigung für die Abgeltung der Medikamente Orkambi, Symdeco und das bereits im Jahre 2015 zugelassene Medikament
Kalydeco erzielt werden.
Die CF-Betroffenen und deren Umfeld ha- Führungen der beiden Krankenkassenverbände für alle, die davon profitieren können, zuge-
ben den Verhandlungsverlauf der letzten santésuisse sowie curafutura fanden Treffen lassen.
Jahre mit Besorgnis und zunehmend mit auf höchster Ebene statt und auch die Inter-
Wut verfolgt. Das Unverständnis darüber, pharma zeigte sich an unseren Vorschlägen Gibt es bald ein Happy End mit Trikafta?
dass in der Schweiz nicht klappen sollte, interessiert. Es war in all diesen Diskussionen Wir hoffen es und sind überzeugt, dass es
was in anderen Ländern bereits gelungen immer möglich, die Pattsituation, in der sich bei der Zulassung diesmal zügig vorwärts-
war, wuchs mit jedem Tag. die CF-Betroffenen befanden, darzulegen gehen wird. Das BAG wie auch die Herstel-
und eine Lösung für unser Problem zu fordern. lerin Vertex haben sich dazu in ihren Pres-
Die CFCH hat in den vergangenen Jahren semitteilungen positiv geäussert!
ihren Fokus klar auf die Zulassung und Im Zuge all dieser Aktivitäten kam es zu ei-
Abgeltung dieser Medikamente ausgerichtet. ner deutlichen Zunahme der Medienpräsenz. Wir sind überzeugt, dass mit diesen Medika-
Es galt, mit den verschiedenen massgeben- Das Thema der «Modulatoren-Medikamen- menten ein neues Zeitalter in der Behand-
den Akteuren dieses Prozesses in Kontakt zu te» wurde in der Presse breit aufgenommen. lung der Cystischen Fibrose eingeläutet
kommen. Dazu wurde ein externer Public- So berichteten sowohl die TV-Sendung wird. Für ca. 85 Prozent der CF-Betroffenen
Affairs-Berater zugezogen. Mit dessen Unter- SRF Puls und die ganze Tamedia-Gruppe werden diese Medikamente das Leben ver-
stützung etablierten wir den Kontakt und mit ihren verschiedenen Tageszeitungen ändern. Die Krankheit wird für ganz viele
die Zusammenarbeit mit verschiedenen schweizweit über unsere Situation. Auch in ein anderes Gesicht erhalten.
Parlamentarier*innen der Schweizer Ge- der Romandie hatte die Presse unser Ringen
sundheitskommission. Zudem präsentierte um die neuen Medikamente aufgenommen. Die CFCH sieht sich in der Pflicht, weiterhin
die CFCH einen Lösungsvorschlag zur Re- nationale wie internationale Forschungs-
vision des KVV71-Artikels betreffend Medi- Ziel der CFCH war immer die Einigung zwi- projekte aktiv zu unterstützen, damit auch
kamentenzulassung in der Schweizerischen schen der Herstellerin und den Behörden be- für Betroffene mit seltenen Mutationen ent-
Ärztezeitung (SÄZ). Damit hat sich die CFCH züglich der Abgeltung. Da wir uns aber auch sprechende Medikamente entwickelt werden.
frühzeitig mit eigenen Vorschlägen in die mit einem Scheitern der Verhandlungen aus-
Gesetzgebungsdiskussion eingeschaltet. Aus einandersetzen mussten, waren wir in den
dieser intensiven Arbeit eröffneten sich viele vergangenen Monaten auch in einem engen
Gelegenheiten, um auf die Situation von CF- Austausch mit dem «CF Buyers Club», wel-
Betroffenen aufmerksam zu machen. cher die Möglichkeit eines Parallelimportes
der Medikamente ins Auge fasste. Für uns
So konnte ich als CFCH-Präsident und war immer klar, dass, falls es keine offizielle
Betroffener die «Hammer-und-Amboss- Lösung geben würde, wir an vorderster Front
Situation», in der wir uns befanden, bei einem dafür kämpfen würden, die Medikamente
Vortrag im BAG darlegen. Auch wurde ich trotzdem in die Schweiz zu bringen.
zu Podien bei den Veranstaltungen der
«Gesundheitstage Luzern» und der «Zür- Nun hat sich die Türe aber geöffnet und
cher Handelskammer» eingeladen. Mit den die ersten Modulatoren-Medikamente sind
8 | cf-bulletin nº2/2020
9
Kriterien der Medikamentenverordnung für
CFTR-Modulatoren
Text: Dr. med. Andreas Jung
Die CFTR-Modulatoren Kalydeco, Orkambi und Symdeco sind in der Schweiz zugelassen und erstattungsfähig.
Die Kostenerstattung ist jedoch jeweils an eine Limitatio geknüpft, was bei der Verordnung dieser Medikamente
beachtet werden und im Antrag auf Kostengutsprache bei IV oder Krankenkasse nachgewiesen werden muss.
Die strikte Einhaltung und individuelle Kalydeco (Ivakaftor) • Die Patienten müssen über die folgen-
kontinuierliche Dokumentation der Verord- Zulassung Schweiz: 2014 den Abbruchkriterien zum Zeitpunkt des
nungskriterien ist unbedingt empfohlen, Therapiebeginns informiert werden:
Alter: ab 6 Jahren
um mögliche spätere Regressforderungen - Die Therapie ist zu vergüten, solange
der Kostenträger zu vermeiden. Dies obliegt Erstattungsfähigkeit seit: Januar 2015
die folgenden Kriterien erfüllt sind:
grundsätzlich dem verordnenden CF-Zent- Limitatio:
a) Schweiss-Chlorid-Level des Patienten
rum; die Patienten sollten aber im eigenen • Patienten mit mindestens einer fällt unter 60 mmol/L oder
Interesse die Einhaltung der Verordnungs- Gating-Mutation (Klasse III) im CFTR-Gen:
kriterien überprüfen. Hierzu gehört in jedem b) Schweiss-Chlorid-Level des Patienten
G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,
Fall auch eine lückenlose Dokumentation fällt um mindestens 30 % (relativ) im
S1251N, S1255P, S549N oder S549R
des medizinischen Verlaufes im Europäi- Vergleich zur Baseline oder
• Verordnung nur durch CF-Zentrum c) Patient zeigt eine absolute Verbesserung
schen CF-Register (European Cystic Fibro-
sis Society Patient Registry, ECFSPR). Die • Der Therapieverlauf muss alle 3 Monate beim FEV1 (%) von mindestens 5 % im
Einhaltung und Dokumentation der Limita- im europäischen CF-Register (ECFSPR) Vergleich zur Baseline
tio ist zeitaufwendig und erfordert in jedem wie folgt erfasst werden: - In Fällen, bei denen der Schweiss-
Fall auch die Mitarbeit der Patienten (z. B. - Bestimmung des Schweiss-Chlorid- Chlorid-Baseline-Level bereits unter
Verlaufskontrollen strikt alle drei Monate Levels (Schweisstest) sowie der 60 mmol/L liegt, wird die Therapie
usw.). Sind die Verordnungskriterien vor Ausgangswerte für FEV1 (%) vor vergütet falls
oder während der Therapie nicht oder nicht Therapiebeginn (= Baseline) a) Schweiss-Chlorid-Level des Patienten
mehr erfüllt, darf das Medikament nicht ver- um mindestens 30 % (relativ) im Vergleich
- Messung der FEV1 (%) während der
ordnet werden bzw. die Verordnung muss zur Baseline fällt oder
Therapie alle drei Monate
vom CF-Zentrum gestoppt werden, da eine
- falls absolute Steigerung der FEV1 b) Patient eine andauernde absolute Ver-
Vergütung nicht (mehr) gegeben ist.
(%) von mindestens 5 % nicht erreicht: besserung beim FEV1 (%) von mindestens
Durchführung eines Schweisstests alle 6 5 % im Vergleich zur Baseline zeigt
Im Folgenden werden die Verordnungs-
kriterien für die einzelnen in der Schweiz Monate
verfügbaren Substanzen in gekürzter Form - Erfassung aller stationären Spital-
zusammengefasst. Die detaillierten und je- Aufenthalte
weils aktuellsten Informationen zu jedem - Anzahl und Länge aller pulmonalen
Medikament finden sich auf der Spezia- Exazerbationen
litätenliste (SL-Liste) des Bundesamt für
- Antibiotische Therapie bei einer
Gesundheit (http://www.spezialitätenliste.ch/
pulmonalen Exazerbation
ShowPreparations.aspx).
COVID-19, Orkambi und Trikafta
Orkambi (Ivakaftor/Lumakaftor) • Die Therapie darf nach 6 und 12 Monaten UND
Zulassung Schweiz: 2016 nur fortgeführt werden, wenn - FEV1 < 90 % vor Behandlungsbeginn
Alter: ab 2 Jahren - keine anhaltende Verschlechterung der ODER
Lungenfunktion gegenüber dem Aus- - mehrmaligen pulmonalen Exazerbationen
Erstattungsfähigkeit seit: Mai 2020
gangswert (FEV1 (%) und / oder LCI2,5) pro Jahr ODER
Limitatio:
ODER - regelmässigen Antibiotikabehandlungen
• Patienten, die homozygot für die
- eine Reduktion der Anzahl klinisch rele- ODER
F508del-Mutation sind
vanter pulmonaler Exazerbationen (mit - einer mittels bildgebendem Verfahren
• Verordnung nur in einem Zentrum mit Hospitalisation, i. v. Antibiotikatherapie) (CT oder MRT) nachgewiesenen Schä-
Erfahrung in der Behandlung der Cysti- eintritt, sofern vor der Therapie klinisch digung der Lunge vor Therapiebeginn.
schen Fibrose relevante pulmonale Exazerbationen
aufgetreten sind. • Der Therapieverlauf muss alle 3 Monate
• Einsatz nur bei Patientinnen und Patienten mit im europäischen CF-Register (ECFSPR)
- In den Fällen ohne klinisch relevante
- Diätberatung vor Therapiebeginn UND wie folgt erfasst werden:
pulmonale Exazerbationen vor der
- bestehender und fortzusetzender Therapie dürfen diese für ein Weiterführen - Bestimmung eines Ausgangswertes für
Atemphysiotherapie und lnhalations- der Therapie nicht eintreten. FEV1 (%) vor Therapiebeginn sowie alle
therapie UND 3 Monate
- FEV1 < 90 % vor Behandlungsbeginn Symdeko (Ivakaftor/Tezakaftor) - Bestimmung des Schweiss-Chlorid-Level
ODER (Schweisstest) vor Therapiebeginn
Zulassung Schweiz: 2019
- mehrmaligen pulmonalen Exazerbationen sowie nach 3 Monaten
pro Jahr ODER Alter: ab 12 Jahren
- Anzahl pulmonaler Exazerbationen
- regelmässigen Antibiotikabehandlungen Erstattungsfähigkeit seit: Mai 2020 2 Jahre vor Therapiebeginn
ODER Limitatio: - während der Therapie: alle stationären
- einer mittels bildgebendem Verfahren • Patienten, die homozygot für die Spital-Aufenthalte, Anzahl und Dauer
(CT oder MRT) nachgewiesenen Schä- F508del-Mutation oder heterozygot der pulmonalen Exazerbationen und
digung der Lunge vor Therapiebeginn. für die F508del-Mutation und eine der antibiotischen Therapie bei pulmonaler
folgenden Mutationen im CFTR-Gen sind: Exazerbation
• Der Therapieverlauf muss alle 3 Monate P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E,
im europäischen CF-Register (ECFSPR) - Grund für Therapieabbruch, falls
D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, zutreffend
wie folgt erfasst werden: R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-
- Bestimmung des Schweiss-Chlorid-Level 26A→G oder 3849+10kbC→T • Die Therapie darf nach 6 und 12 Monaten
(Schweisstest) vor Therapiebeginn nur fortgeführt werden, wenn
• Verordnung nur in einem Zentrum
sowie nach 3 Monaten - keine anhaltende Verschlechterung
mit Erfahrung in der Behandlung der
- Anzahl pulmonaler Exazerbationen Cystischen Fibrose der Lungenfunktion gegenüber dem
2 Jahre vor der Therapie Ausgangswert ODER
- während der Therapie: alle stationären • Einsatz nur bei Patientinnen und Patienten mit
- eine Reduktion der Anzahl klinisch rele-
Spital-Aufenthalte, Anzahl und Dauer - Diätberatung vor Therapiebeginn UND vanter pulmonaler Exazerbationen (mit
der pulmonalen Exazerbationen und - bestehender und fortzusetzender Atem- Hospitalisation, i. v. Antibiotikatherapie)
antibiotischen Therapien bei pulmonaler physiotherapie und lnhalationstherapie eintritt
Exazerbation
- Grund für Therapieabbruch, falls zutreffend
Zur Person:
- Ausgangswert für FEV1 (%) (alle
Dr. med. Andreas Jung,
Patienten) und/oder LCI2,5 (2–11 Jahre)
Oberarzt Pneumologie, Universitäts-Kinderspital Zürich,
vor Therapiebeginn (falls aufgrund des
Direktor Europäisches CF-Register (ECFSPR)
Alters durchführbar)
- FEV1 (%) und/oder LCI2,5 alle 3 Monate
während der Therapie
10 | cf-bulletin nº2/202011
COVID-19 bei Cystischer Fibrose –
Stand der Erfahrung seit Beginn der Pandemie
Text: Dr. med. Andreas Jung, Oberarzt Pneumologie, Universitäts-Kinderspital Zürich, Direktor Europäisches CF-Register (ECFSPR)
Cystische Fibrose und COVID-19-Risiko: Das neue Coronavirus SARS-CoV-2 und die daraus resultierende COVID-19-
Erkrankung bestimmten in den letzten Monaten im Wesentlichen das Leben der Menschen in Europa und weltweit.
Sowohl Cystische Fibrose als auch COVID-19 verursachen u. a. eine Entzündung der Bronchien und können zu einer
schweren Lungenerkrankung führen.
So lag zu Beginn der Pandemie mit dem und ggfs. entsprechende Handlungs- bzw. Verlauf der COVID-19-Erkrankung bei
SARS-CoV-2-Virus die Befürchtung nahe, Verhaltensempfehlungen ableiten sowie indi- CF-Betroffenen in Europa und weltweit
dass Menschen mit chronischen Lungen- viduelle Schutzmassnahmen treffen (2).
erkrankungen wie CF ein hohes Risiko für Auf europäischer Ebene wird der Verlauf
einen schweren Verlauf einer COVID-19- Sowohl bei CF als auch bei COVID-19 kann der COVID-19-Erkrankung bei Menschen
Erkrankung zeigen könnten. Bereits früh im es zu einer starken bronchialen Entzün- mit CF seit Beginn der Pandemie über eine
Verlauf der Pandemie wurde jedoch klar, dungsreaktion kommen. Hier unterscheidet Register-basierte Studie des Europäischen
dass chronische Lungenerkrankungen nicht sich SARS-CoV-2 nicht wesentlich von ande- CF-Registers (ECFSPR) in Zusammen-
per se als Risikofaktor einzuordnen sind. ren respiratorischen Viren. Allerdings kommt arbeit mit dem europäischen Clinical Trial
Dies bestätigte sich über die letzten Monate es bei diversen bekannten respiratorischen Centre Network (ECFS-CTN) dokumentiert
auch für Menschen mit CF. Insbesondere Viren zu unterschiedlichen Verläufen in der und analysiert. Aktuell (Stand 15. 07. 2020)
Kinder und Jugendliche weisen, unabhängig CF-Lunge. So führen Rhinoviren (Schnup- sind hier 145 CF-Patienten in 17 von 37
von einer chronischen Grunderkrankung, fenviren) und Influenzaviren (Grippeviren) teilnehmenden Ländern mit einer durch Vi-
praktisch immer einen entweder asympto- regelmässig zu pulmonalen Exazerbationen, rusnachweis bewiesenen SARS-CoV-2-In-
matischen oder milden Krankheitsverlauf während CF-Kinder mit RSV-Infektionen fektion erfasst (Abb. 1). In 20 Ländern
auf, weshalb die ärztlichen Fachgesell- (Säuglings-Bronchiolitis) häufig weniger waren bis zu diesem Zeitpunkt keine Fälle
schaften zu dem Schluss kommen, dass schwere Verläufe zeigen als Gesunde. bei CF-Patienten aufgetreten. Insgesamt
Kinder und Jugendliche grundsätzlich nicht Wenngleich der insgesamt eher mildere Ver- zeigten bislang knapp 90 % dieser Betroffe-
zu einer Risikogruppe für COVID-19 zählen (1). lauf der COVID-19-Erkrankung bei CF-Be- nen nur milde Infektionssymptome. 67 Pa-
troffenen auch teilweise mit dem niedrigen tienten wurden hospitalisiert (46,2 %), acht
Bei Erwachsenen scheinen v. a. ein hohes Durchschnittsalter der Infizierten im Ver- Betroffene benötigten intensivmedizinische
Alter sowie nicht-respiratorische Co-Morbidi- gleich zur Gesamtbevölkerung zu erklären Behandlung (5,5 %). Drei von ihnen sind im
täten wie Bluthochdruck, Herz- und Gefässer- sein könnte, gibt es dennoch erste Hinweise, Rahmen der Infektion verstorben. Damit liegt
krankungen oder Diabetes mellitus zu einem dass die immunologischen Verhältnisse in der die Sterblichkeitsrate aufgrund COVID-19
erhöhten Risiko für schwere Krankheitsver- CF-Lunge möglicherweise schützend vor bei Menschen mit CF in Europa mit 2,1%
läufe zu führen. Wenngleich die CF-Diagnose schweren COVID-19-Entzündungsreaktionen deutlich tiefer als die COVID-19-assoziierte
also offenbar nicht als Risiko eingestuft und nicht symptomverstärkend wirken (3). Sterblichkeit der Schweizer Gesamtbevöl-
werden kann, erfüllen dennoch etliche v. a. Hier spielt die zelluläre Virus-Prozessierung kerung (5,9 %). Dies gilt auch im Vergleich
erwachsene Patienten aufgrund individueller eine wichtige Rolle, welche möglicherweise zu anderen europäischen Ländern (Öster-
Co-Morbiditäten potentiell die Kriterien für ein im Rahmen der CF-Entzündung der Lunge reich 3,7 %, Deutschland 4,5 %, Spanien
erhöhtes Risiko einer schweren Erkrankung, und/oder bedingt durch die Mutation des CF- 11,2 %, Niederlande 12,0 %, Italien 14,4%,
weshalb es weiterhin wichtig ist, dass Men- TR-Proteins im Vergleich zu Gesunden verän- Grossbritannien 15,4 %, Frankreich 17,4 %;
schen mit CF gemeinsam mit ihrem CF-Zen- dert ist. Künftige Studien müssen diese Hypo- Stand 15. 07. 2020 (4)).
trum das persönliche Risikoprofil evaluieren thesen jedoch noch detaillierter untersuchen.COVID-19, Orkambi und Trikafta
Abbildung 1: Verteilung der COVID-19-Infektionen bei CF-Betroffenen in Europa inkl. Erkrankung ebenfalls mild, das später ge-
länderspezifischen Fallzahlen. Keine Meldung von Ländern in grau. (Bis 15. Juli 2020) borene Baby war gesund. 11 dieser 40 Pati-
enten waren lungentransplantiert (im Mittel
6 Jahre nach der Transplantation, Spanne
1–15 Jahre). Bei 63 % der Infizierten wurde
– präventiv oder aufgrund von vermehrten
Lungensymptomen – eine orale oder intra-
venöse antibiotische Therapie begonnen.
33 % benötigten zusätzlich Sauerstoff, ein
transplantierter Patient musste vorüberge-
hend beatmet werden. 10 % erhielten eine
intensivmedizinische Therapie. In dieser Stu-
die zeigte sich auch, dass die Infektionsrate
mit SARS-CoV-2 in der CF-Population dtl.
niedriger lag als in der Gesamtbevölkerung.
Wenngleich die Anzahl der asymptomati-
schen Infizierten nicht bekannt ist, könnte
dies v. a. auch an den strengeren präventiven
Selbstisolations- und Schutzmassnahmen
In Europa sind bislang v. a. CF-Betroffene CF-Lungenerkrankung (FEV1 45 %, Bronchiek- der CF-Erkrankten während der Pandemie
zwischen 18 und 50 Jahren mit unterschied- tasen, multiresistente Pseudomonas-Infektion, liegen.
lichen Schweregraden der CF-Lungener- nächtlicher Sauerstoffbedarf) asymptoma-
krankung (nach FEV1) von der Infektion tisch ohne pulmonale Exazerbation, Ver- Aktuell bereitet die weltweite Arbeitsgruppe
betroffen (Abb. 2 und 3). 30 von diesen schlechterung des Röntgenbildes oder an- ein Update der ersten Publikation vor, welches
Patienten zeigen eine chronische Pseudo- dere Beschwerden (6). im Sommer 2020 veröffentlicht werden wird.
monas-Infektion der Lunge, 36 leiden an Diese Kohorte von infizierten CF- Betroffenen
einem CF-assoziierten Diabetes mellitus Auch weltweit werden kontinuierlich mög- besteht aus voraussichtlich 182 Fällen aus
und 19 Patienten waren zum Zeitpunkt der lichst alle Fälle von SARS-CoV-2-Infektio- 17 Ländern weltweit, von denen 131 Menschen
Infektion lungentransplantiert. Interessan- nen bei CF-Betroffenen über die nationalen erwachsen und 31 Betroffene transplantiert
terweise zeigte sich bei 22 Betroffenen bzw. kontinentalen CF-Register gesammelt sind. Wir werden sowohl über diese Publi-
ein asymptomatischer Verlauf der SARS- und in regelmässigen Abständen publi- kation als auch über den Verlauf in Europa
CoV-2-Infektion (Abb. 4). Die Komplikati- ziert (7). In der ersten Veröffentlichung vom und der Schweiz in einem späteren Bulletin
onsrate war insgesamt eher gering (Abb. 5). April 2020 mit 40 Patienten aus 8 Ländern berichten.
Die Fallzahlen und Daten dieser Studie (Australien, Frankreich, Grossbritannien,
werden laufend aktualisiert. Der jeweils Irland, Kanada, Neuseeland, Niederlande
aktuelle Stand ist online einsehbar auf der und USA) zeigten 78 % einen symptoma-
Webseite des Projekts (5). Hier finden sich tischen Verlauf und 70 % von ihnen waren
auch Details zur Symptomverteilung und zum Zeitpunkt der Publikation ausgeheilt;
weitere Informationen zum Krankheitsver- damals noch ohne Todesfälle. Hier zeigte
lauf und zur Therapie. sich auch weltweit bereits, dass die
COVID-19-Erkrankung im Vergleich zur ge-
In der Schweiz sind bislang vier CF-Pati- sunden Bevölkerung bei den CF-Patienten
enten an COVID-19 erkrankt (zwei Kinder/ nicht schwerer verlief. Im Mittel waren diese
Jugendliche und zwei Erwachsene; Stand Betroffenen 33 Jahre alt (Spanne 15–59
15. 07. 2020). Drei davon sind genesen, bei Jahre; Kinder unter 15 Jahre waren nicht
einem war die Infektion erst kurz vor dem betroffen). 38 % litten zum Infektionszeit-
Stichtag diagnostiziert. Bei einem der Kin- punkt an Diabetes, 70 % waren chronisch
der, einer neunjährigen Patientin, verlief in der Lunge mit Bakterien besiedelt. Bei
die SARS-CoV-2-Infektion trotz schwerer einer schwangeren CF-Patientin verlief die
12 | cf-bulletin nº2/202013
Abbildung 2: Altersverteilung der an COVID-19 erkrankten CF-Patienten in Europa
nach Fallzahlen (Altersdaten verfügbar für 100 Patienten).
Abbildung 3: Basislungenfunktion (FEV1% v. Soll) der infizierten CF-Betroffenen nach
Alterskategorie mit Fallzahlen (Lungenfunktionsdaten verfügbar für 90 Patienten).
Abbildung 4: Symptomverteilung nach Kategorien und Fallzahlen
(mehrere Symptome pro Patient möglich).
Quellen
1. https://www.paediatrieschweiz.ch/news/covid-19-
keine-risikogruppe-bis-18-jahre/;
letzter Download am 15.07. 2020
2. http://www.cfch.ch/
3. Peckham D, McDermott MF, Savic S, Metha A.
COVID-19 meets cystic fibrosis: for better or worse?
Genes Immun 2020, Jul 1, doi: 10.1038/s41435-020-
0103-y. Online ahead of print.
4. https://www.tagesanzeiger.ch/;
letzter Download am 15.07. 2020
Abbildung 5: Anzahl an Patienten mit Komplikationen im Rahmen der COVID-19- 5. https://www.ecfs.eu/covid-cf-project-europe
Erkrankung (ausführliche Daten verfügbar für 70 Patienten). 6. Blanchon S, Fernandez C, Guerin S, Crisinel PA,
Rochat I. COVID-19: A message of hope from
a young girl with severe cystic fibrosis. Pediatri
Pulmonol 2020 Jul; 55 (7): 1546–1547. doi: 10.1002/
ppul.24812. Epub 2020 May 11.
7. Cosgriff R, Ahern S, Bell SC, Brownlee K, Burgel
PR, Byrnes C, Corvol H, Cheng SY, Elbert A, Faro
A, Goss CH, Gulmans V, Marshall BC, McKone E,
Middleton PG, Ruseckaite R, Stephenson AL, Carr
SB. A multinational report to characterise SARS-
CoV-2 infection in people with cystic fibrosis. J Cyst
Fibros 2020 May; 19(3): 355–358. doi: 10.1016/j.
jcf.2020.04.012. Epub 2020 Apr 25.COVID-19, Orkambi und Trikafta
Das Angebot der CFCH während der
Corona-Pandemie
Text: Marco Buser
Eine Krise wie die weltweite Corona-Pandemie löst grosse Verunsicherung aus. In besonderem Masse gilt dies für die
Mitglieder der CFCH. CF-Betroffene und ihre Angehörigen hatten vor allem zu Beginn der Pandemie verständlicherweise
einen erhöhten Informationsbedarf. Von Anfang an war es unser Ziel, möglichst zeitnah und zuverlässig zu informieren.
Die grosse Herausforderung war, dass für Eine wichtige Hilfestellung während dem handenen Infrastruktur konnten alle Mitar-
eine seltene Krankheit wie CF zunächst «Lockdown» war die finanzielle Unterstüt- beitenden während des «Lockdown» ohne
kaum allgemeine Aussagen möglich waren. zung. Die bewährten Instrumente wurden Unterbruch ins Home-Office wechseln.
COVID-19 war schlicht noch zu neu, um Hand- beibehalten und falls nötig ausgebaut. Der Vorstand, die Geschäftsstelle und die
lungsempfehlungen abzugeben, die für mög- Insbesondere die Soforthilfe, die bei finan- verschiedenen Fachgruppen und Kommissi-
lichst alle CF-Patient/innen zutrafen. Die ziellen Engpässen eine einmalige Zahlung onen haben die wichtigsten Themen in zahl-
wichtigste Devise war deshalb: Besprechen ermöglicht, wurde kurzzeitig deutlich reichen Online-Konferenzen besprochen
Sie Ihre individuelle Situation mit dem behan- stärker beansprucht. Alleine im April 2020 und entschieden. Wir sind überzeugt, dass
delnden Arzt bzw. der behandelnden Ärztin. wurden 30 Sofortzahlungen an Familien und auch die CFCH in Zukunft noch stärkeren
Dies gilt weiterhin. erwachsene Betroffene bewilligt und somit Gebrauch von den digitalen Hilfsmitteln
rund Fr. 15 000 ausbezahlt. Das sind so viele machen wird. Alles mit dem Ziel, möglichst
Um die wichtigsten Fragen zu beantworten, wie sonst in einem halben Jahr. Dass all umfassend für unsere Mitglieder da zu sein.
erstellten wir Hinweise auf unserer Webseite, diese Gesuche in kurzer Zeit seriös geprüft
die regelmässig aktualisiert und den neus- und bearbeitet werden konnten, ist dem
ten Empfehlungen der Behörden angepasst grossen Engagement der Sozialarbeitenden
wurden. Einen Überblick der wichtigsten und den administrativen Mitarbeitenden der
Informationen verschickten wir Anfang April Geschäftsstelle zu verdanken. Auch die
2020 als Spezial-Newsletter per E-Mail an anderen Formen der Unterstützung, wie
alle Mitglieder. Zusätzlich beantworteten z. B. die Erstattung von Hospitalisations-
wir zahlreiche konkrete Anfragen von Mit- kosten oder mehrmonatige Finanzhilfen in
gliedern per E-Mail oder per Telefon. Diese wichtigen Fällen, wurden ohne Unterbruch
drehten sich bei erwachsenen CF-Betroffenen gewährt und dauern weiterhin an.
oft um die Berufswelt: Welche Rechte und
Pflichten hat man als Mitglied einer besonders Wie andere Organisationen hat auch die
schützenswerten Personengruppe während CFCH durch die Corona-Pandemie einen
dieser Pandemie? Bei Bedarf haben wir Digitalisierungsschub erlebt. Dank der vor-
die Betroffenen an die Rechtsberatung
von Inclusion Handicap vermittelt, welche Zur Person:
den Mitgliedern der CFCH eine kostenlose Marco Buser,
Dienstleistung anbietet. Bei Eltern und An- Geschäftsführer der CFCH
gehörigen von Kindern mit CF betrafen die
Fragen vor allem den Schulbesuch, die Be-
treuung und die eigene Berufstätigkeit. Hier
konnten oft auch die spezialisierten Sozial-
arbeitenden an den CF-Zentren weitere
Auskünfte erteilen.
14 | cf-bulletin nº2/202015
Interview mit Prof. Dr. med. Nicolas Regamey
Wenn Sie auf die letzten Wochen und andere respiratorische Viren wie zum Bei- Wie schütze ich mein Kind bzw. meine/n
Monate zurückblicken: Welche Aspekte spiel das RS-Virus oder das Grippevirus. Partner/in mit CF, wenn ich in einem
der Corona- Pandemie waren für Sie be- Deshalb hält das Bundesamt für Gesund- Dienstleistungsbetrieb oder im Gesund-
sonders prägend? heit auf Empfehlung der Schweizerischen heitswesen arbeite und potenziell mit Per-
Gesellschaft für Pädiatrie und verschiede- sonen in Kontakt komme, die an COVID-19
Ich war beeindruckt, wie rasch und konse- nen Spezialistengesellschaften fest, dass erkrankt sind?
quent die Massnahmen zur Eindämmung es bis zum Alter von 18 Jahren in Bezug auf
der Pandemie in der Schweiz umgesetzt COVID-19 keine gesundheitlich besonders Sie können Ihre Angehörigen schützen, in-
wurden. Innert Wochen wurden Aspekte gefährdeten Personengruppen gibt. Grund- dem Sie die Hygiene- und Verhaltensregeln
unseres sozialen Verhaltens komplett ge- sätzlich dürfen und sollen aus medizini- zum Schutz vor einer Coronavirus-Infektion
ändert: kein Händeschütteln mehr, keine scher Sicht alle Schülerinnen und Schüler sorgfältig einhalten. Vermeiden Sie das
Umarmungen, Distanzhalten usw. Die Be- mit CF die Schule ganz normal besuchen. Händeschütteln, waschen Sie sich gründ-
völkerung hat beim Lockdown gut mitge- Die allgemeinen Hygiene-Empfehlungen für lich und regelmässig die Hände mit Seife,
macht und einschneidende Veränderungen CF-betroffene Kinder und Jugendliche gel- halten Sie einen Abstand von mindestens
akzeptiert. Die Angst vor dem Virus war ten aber natürlich weiterhin. Ich verweise 1,5 Metern zu anderen Personen, vermei-
auch in den Monaten März und April sehr dazu auf den neuen Hygiene-Flyer der CF den Sie Stosszeiten an Orten mit hohem
gross. Jetzt bin ich ein wenig besorgt, wie Nurses Schweiz, der auf der CFCH-Website Personenaufkommen wie zum Beispiel
rasch alle Massnahmen wieder rückgängig als PDF heruntergeladen werden kann. Pendlerzeiten im ÖV oder am Bahnhof oder
gemacht werden und wie der Respekt vor Einkaufen am Samstag. Wenn Sie sich
der Pandemie in der Bevölkerung zum Teil Anders kann es leider für erwachsene trotzdem an Orten mit hohem Personen-
wie verflogen ist. CF-Betroffene mit fortgeschrittener Krank- aufkommen aufhalten und den nötigen
heit aussehen, da diese zur Risikogruppe Abstand nicht einhalten können, tragen Sie
Es war eindrücklich zu erleben, wie un- hinsichtlich schwerer COVID-19 gehören. eine Hygienemaske.
ser Spitalbetrieb innert Wochen komplett Aber auch hier scheint sich herauszukris-
umgestellt wurde. Notfallcontainer für die tallisieren, dass vor allem ältere Personen Welchen Ratschlag haben Sie für Eltern,
Patiententriage und mehrere Intensivstati- und solche mit Bluthochdruck, Herz-Kreis- die sich wegen COVID-19 zusätzliche
onen wurden eingerichtet. Wir stellten un- lauf-Erkrankungen, Diabetes und Adipo- Sorgen um die Gesundheit ihres an CF
sere Abläufe um und führten während des sitas besonders gefährdet sind. Gemäss erkrankten Kindes machen?
Lockdowns praktisch nur noch Telefonkon- Daten des europäischen CF-Registers sind
sultationen mit unseren Patienten durch. in Europa bis heute 145 Fälle einer Infekti- Wie schon erwähnt ist zum Glück bei Kin-
Diese Telefonkonsultationen wurden sehr on mit dem neuen Coronavirus bei CF-Be- dern das Risiko gering, schwer an COVID-19
geschätzt. Wir konnten damit Ängste ab- troffenen bekannt. Von diesen Patienten zu erkranken. Somit sind für Kinder mit CF
bauen und eine gute medizinische Betreu- mussten lediglich acht intensivmedizinisch keine besonderen Schutzmassnahmen not-
ung unserer Kinder und Jugendlichen mit betreut werden, und es wurden drei Todes- wendig. Eine gute Aufklärung der Lehrper-
CF gewährleisten. fälle rapportiert (Stand 15. 07. 2020). sonen und der Schulklasse scheint mir aber
Müssen für Kinder, die an CF erkrankt Zur Person:
sind, besondere Massnahmen getroffen Prof. Dr. med. Nicolas Regamey ist Kinderpneumologe und
werden hinsichtlich COVID-19? CF-Spezialist. Er leitet das CF-Zentrum Zentralschweiz für
Kinder und Jugendliche in Luzern und hat mehrere wissen-
Nein, zum Glück nicht. Kinder und Jugend- schaftliche Arbeiten zum Thema respiratorische Viren bei CF
liche sind per se hinsichtlich COVID-19 veröffentlicht.
nicht speziell gefährdet. Das neue Coron-
avirus scheint für CF-betroffene Kinder und
Jugendliche nicht gefährlicher zu sein alsCOVID-19, Orkambi und Trikafta
wichtig, damit die Mitschüler wissen, dass Ein Blick in die Zukunft: Worauf sollten Die Corona-Krise hat aber auch ihre posi-
der Husten des CF-betroffenen Kindes sich CF-Patient/innen und ihre Angehö- tiven Aspekte. Durch die Schutzmassnah-
nicht ansteckend ist. Hierzu kann den Lehr- rigen einstellen in den nächsten Monaten? men beobachten wir eine deutliche Ver-
personen die Broschüre «Meine Schülerin/ minderung von Ansteckungen mit anderen
mein Schüler hat Cystische Fibrose» aus- Ich denke, dass uns das Coronavirus in Viren. Das Home-Office und der Verzicht
gehändigt werden. Auch diese Broschüre den nächsten Monaten und möglicherweise auf Geschäftsreisen ermöglichen es Eltern,
kann auf der Website der CFCH als PDF auch Jahren begleiten wird. Die Pandemie mehr Zeit mit der Familie zu verbringen. Wir
heruntergeladen werden. Ebenso gibt es ist noch lange nicht vorbei, und wir müssen haben alle die Gelegenheit, die Schönheit
die Broschüre «Cystische Fibrose in der deshalb lernen, respektvoll, vernünftig, aber der Schweiz und ihrer Natur zu entdecken,
Schule», welche auf der Website der CFCH auch ohne Panik mit der neuen Situation um- statt auf ferne Inseln zu verreisen. Letzt-
bestellt werden kann. zugehen. Verzicht auf Händeschütteln, Ab- endlich ist die Pandemie eine Chance, un-
standhalten, Tragen von Hygienemasken, ser Handeln nachhaltig zu verändern und
Da das neue Coronavirus wie alle respirato- Home-Office und Videokonferenzen werden Umwelt und Klima zu schützen.
rischen Viren zu einer pulmonalen Exacer- wahrscheinlich für uns alle zur Selbstver-
bation führen kann, ist es zudem essentiell, ständlichkeit werden, so wie es in manchen
dass das Kind die tägliche Behandlung für asiatischen Ländern schon seit langem der
die Lunge, also Physiotherapie, Inhalatio- Fall ist. Für Personen mit erhöhtem Risiko
nen, medikamentöse Therapie, konsequent gilt es, das richtige Mass zwischen Gefähr-
durchführt und dass es die jährliche Grippe- dung der eigenen Gesundheit und sozialer
impfung im Herbst erhält. Isolation zu finden.
16 | cf-bulletin nº2/2020COVID-19, Orkambi et Trikafta 17
Portes ouvertes aux premiers modulateurs
Texte: Reto Weibel, Président de la CFCH
Après de longues négociations, qui auront duré près de quatre ans, un accord entre les autorités et le fabricant a enfin
été trouvé sur l’indemnisation des médicaments Orkambi, Symdeco et Kalydeco (déjà autorisé en 2015).
Les personnes atteintes de mucoviscidose et curafutura. Interpharma, l’association convaincu-e-s que cette fois-ci, la procé-
et leurs proches ont suivi l’évolution de ces des entreprises pharmaceutiques suisses dure d’autorisation de mise sur le marché
négociations sur les dernières années avec pratiquant la recherche, s’est également avancera rapidement. Dans leurs commu-
inquiétude et de plus en plus de colère. Le montrée intéressée par nos propositions. niqués de presse, l’OFSP ainsi que le fabri-
fait que ce qui était déjà réalité dans d’autres Dans toutes les discussions, il a toujours cant Vertex se sont exprimés positivement
pays ne l’était pas encore en Suisse a sus- été possible d’exposer l’impasse dans la- à ce sujet.
cité une grande incompréhension. quelle se trouvent les personnes atteintes
de mucoviscidose et d’exiger une solution à Nous sommes persuadé-e-s que grâce à
Ces dernières années, la CFCH s’est clai- notre problème. ces médicaments, le traitement de la muco-
rement focalisée sur l’autorisation et l’in- viscidose entre dans une nouvelle ère. En
demnisation de ces médicaments. Il a fallu Toutes ces activités se sont accompagnées effet, ces médicaments changeront la vie
entrer en contact avec les différents acteurs d’une présence médiatique en claire aug- d’environ 85 pourcent des personnes at-
déterminants dans ce processus. Pour mentation. La presse a aussi largement re- teintes de mucoviscidose. La maladie aura
cela, nous avons fait appel à un conseiller layé le thème des modulateurs. L’émission un tout autre visage pour beaucoup d’entre
en affaires publiques. Avec son soutien, Puls de la télévision suisse alémanique et nous.
nous avons noué des contacts et initié une l’ensemble du groupe Tamedia, à travers ses
collaboration avec différent-e-s parlemen- différents quotidiens dans toute la Suisse, La CFCH poursuit bien entendu son soutien
taires de la Commission de la sécurité so- ont informé sur notre situation. En Suisse ro- actif à des projets de recherche nationaux
ciale et de la santé publique. En outre, la mande aussi, la presse a abordé notre com- et internationaux afin que des médicaments
CFCH a publié une proposition de solution bat pour ces nouveaux médicaments. soient aussi développés pour les personnes
pour la révision de l’article 71, concernant atteintes de mucoviscidose porteurs ou
l’autorisation de mise sur le marché de mé- L’objectif de la CFCH a toujours été de porteuses de mutations rares.
dicaments, dans le Bulletin des médecins trouver un accord entre le fabricant et les
suisses (BMS). Ainsi, la CFCH s’est immis- autorités sur l’indemnisation. Comme nous
cée dans la discussion législative suffisam- avions aussi envisagé un échec des négo-
ment tôt. Ce travail intensif a fourni de nom- ciations, nous étions également en étroit
breuses occasions pour attirer l’attention contact avec le « CF-Buyers Club » au cours
sur la situation des personnes atteintes de de ces derniers mois, dans l’optique d’une
mucoviscidose. éventuelle importation parallèle des mé-
dicaments. Il était évident pour nous que
En tant que président de la CFCH et per- même sans une solution officielle, nous
sonne atteinte, j’ai pu, lors d’un exposé continuerions à nous battre pour apporter
à l’OFSP, expliquer notre situation de malgré tout les médicaments en Suisse.
patient-e-s « pris-es entre le marteau et
l’enclume ». J’ai aussi été invité à participer Mais les portes se sont maintenant ou-
à des tables rondes lors des manifestations vertes aux premiers modulateurs, qui ont
dans le cadre des Journées de la santé de été autorisés pour tou-te-s ceux et celles
Lucerne et de la Chambre de commerce de qui peuvent en bénéficier.
Zurich. Des rencontres au plus haut niveau
se sont tenues sous la direction des fédé- Y aura-t-il bientôt un happy end pour Trikafta
rations de caisses-maladie santésuisse également ? Nous l’espérons et nous sommesCOVID-19, Orkambi et Trikafta
Critères pour la prescription des médicaments
modulateurs de CFTR
Texte: D r Andreas Jung
Les modulateurs de CFTR Kalydeco, Orkambi et Symdeko sont autorisés et remboursés en Suisse. Le remboursement
étant néanmoins associé à une limitation, il est nécessaire d’en tenir compte dans la prescription de ces médicaments
et de l’attester dans la demande de garantie de prise en charge des coûts à l’AI ou à la caisse-maladie.
Il est fortement recommandé de respecter Kalydeco (ivacaftor) • Les patient-e-s doivent être informé-e-s
strictement les critères de prescription et Autorisation sur le marché suisse : 2014 des critères d’arrêt suivants au moment
de les documenter en continu pour chaque de commencer le traitement :
Age : à partir de 6 ans
patiente afin d’éviter de possibles préten- - le traitement doit être remboursé tant
tions récursoires de la part des organismes Remboursement : depuis janvier 2015
que les critères suivants sont remplis :
payeurs. En principe, cette tâche revient au Limitation :
a) le taux de chlorure dans la sueur du pa-
centre CF prescripteur, mais les patient-e-s • Patient-e-s avec au moins une mutation tient tombe au-dessous de 60 mmol/l ou
devraient, dans leur propre intérêt, vérifier de défaut de régulation (classe III) du
b) le taux de chlorure dans la sueur du
que les critères soient respectés. Dans gène CFTR : G551D, G1244E, G1349D,
patient baisse d’au moins 30 % (valeur
tous les cas, une documentation complète G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N
relative) par rapport à la valeur initiale ou
de l’évolution médicale dans le Registre ou S549R
européen de la mucoviscidose (European c) le patient présente une amélioration
• Prescription uniquement par le centre CF absolue du VEMS (%) d’au moins 5 % par
Cystic Fibrosis Society Patient Registry,
ECFSPR) est indispensable. Le respect • L’évolution du traitement doit être enre- rapport à la valeur initiale ;
et la documentation de la limitation sont gistrée tous les 3 mois dans l’ECFSPR - dans les cas où le taux de chlorure dans
chronophages et demandent dans tous les comme suit : la sueur est déjà inférieur à 60 mmol/l
cas la collaboration des patient-e-s (p. ex. - mesure du taux de chlorure dans la en situation initiale, le traitement est
contrôles de l’évolution tous les 3 mois, sueur (test de la sueur) et mesure de remboursé si :
etc.). Si avant ou pendant le traitement, les la valeur initiale du VEMS (%) avant le a) le taux de chlorure dans la sueur du
critères de prescription ne sont pas ou plus début du traitement (= valeur initiale) ; patient baisse d’au moins 30 % (valeur
remplis, le médicament ne doit pas être - mesure du VEMS (%) tous les 3 mois, relative) par rapport à la valeur initiale ou
prescrit, respectivement le centre CF doit pendant le traitement ; b) le patient présente une amélioration
interrompre la prescription, car un rembour- - si une augmentation absolue d’au moins absolue durable du VEMS (%) d’au moins
sement n’est pas (plus) garanti. 5 % du VEMS (%) n’est pas atteinte : 5% par rapport à la valeur initiale.
réalisation d’un test de la sueur tous les
Nous présentons ci-dessous un résumé 6 mois ;
des critères pour les différentes substances
- documentation de tous les séjours
disponibles en Suisse. Les informations Orkambi (ivacaftor/lumacaftor)
hospitaliers ;
actuelles sur chaque médicament sont re- Autorisation sur le marché suisse : 2016
cueillies en détail dans la liste des spécia- - nombre et durée de toutes les exacer-
bations pulmonaires ; Age : à partir de 2 ans
lités (LS) de l’OSFP (http://www.spezialitä-
tenliste.ch/ShowPreparations.aspx). - traitement antibiotique lors d’une exa- Remboursement : depuis mai 2020
cerbation pulmonaire. Limitation :
• Patient-e-s homozygotes pour la mutation
F508del
18 | cf-bulletin nº2/2020Sie können auch lesen
