Europäische Initiativen zu Orphan Diseases und Orphan Drugs: Erste Ergebnisse
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Zum Thema Seltene Erkrankungen
Europäische Initiativen zu Orphan Diseases und Orphan Drugs:
Erste Ergebnisse
Peter Liese
Europäisches Parlament
Brüssel
Zusammenfassung Summary Europaweite Initiativen
Aufgrund der geringen Anzahl von Pa The struggle against rare diseases is Den EUInstitutionen und insbeson
tienten mit seltenen Erkrankungen a typical european task. As in one dere dem Europäischen Parlament
(auf nationaler Ebene) ist Ursachen memberstate there are always only a liegt die Verbesserung der Behand
forschung und Entwicklung von The few patients, but a lot of patients are lung von seltenen Erkrankungen seit
rapien nur im europäischen Rahmen needed for a successful work, e.g. in vielen Jahren am Herzen. Es handelt
sinnvoll. Um zu aussagekräftigen Zah clinical trials, the importance of sich um eine typisch europäische
len zu kommen, ist z.B. bei klinischen european engagement is obvious. Aufgabe, denn die Zahl der betroffe
Prüfungen eine Vielzahl von Patienten This is the reason why the European nen Personen ist relativ klein, und um
notwendig. Dies hat das Europäische Parliament has taken the occasion to eine effektive Therapie zu entwickeln
Parlament zum Anlass genommen, support several initiatives. The action oder auch nur die Situation der Pa
verschiedene Initiativen zu unterstüt programme on rare diseases supports tienten besser zu verstehen, ist es
zen: Das Aktionsprogramm für seltene for instance the cooperation between sinnvoll, möglichst große Gruppen
Krankheiten fördert z.B. die Zusam the selfhelp organisations. The re von Patienten zusammenzufassen.
menarbeit von Selbsthilfegruppen. gulation on orphan drugs, which has Dies geht auf europäischer Ebene na
been adopted at the end of the year türlich besser als auf nationaler Ebe
Die Ende 1999 beschlossene Verord 1999, supports pharmaceutical enter ne. Am Beispiel des Morbus Gaucher
nung zu den Orphan Drugs unterstützt prises developing orphan drugs for soll der europäische Mehrwert ver
Unternehmen bei der Entwicklung von the treatment of rare diseases. deutlicht werden: die Krankheit be
Arzneimitteln für seltene Erkrankun Meanwhile five such orphan drugs trifft eine von 40.000 Personen, d.h.
gen. Mittlerweile sind fünf Medika have been granted EU marketing bei ca. 80 Millionen Einwohnern in
mente zugelassen, in über 100 Fällen authorisation and in more than 100 Deutschland müsste es 2.000 Patien
läuft das Zulassungsverfahren. Eine cases this procedure is going on. A ten geben. Viele dieser Patienten sind
endgültige Bewertung lässt sich zu final evaluation is not yet possible, jedoch nicht diagnostiziert, melden
diesem Zeitpunkt noch nicht vorneh because the time between designa sich nicht bei Selbsthilfegruppen und
men, da die Zeit zwischen Anerken tion as orphan drug and the final sind nicht an Fachambulanzen ange
nung als orphan drug und der endgül authorisation, and this means the bunden. Es liegt in der Natur der Sa
tigen Zulassung des Arneimittels und availability for the patients, is relative che, dass in der Europäischen Union
damit der zur Verfügungstellung für long. mit mehr als viermal soviel Einwoh
die Patienten relativ lang ist. nern auch mehr als viermal so viele
Keywords Patienten betroffen sind, d.h. mehr
Schlüsselbegriffe Orphan Drugs for Rare Diseases, als 8.000 Patienten. Immer dann,
Medikamente für seltene Erkrankun European Support, Patients’ Self wenn eine möglichst große Zahl von
gen, Orphan Drugs, europäische För Help Groups Patienten notwendig ist, um z.B. kli
derung, Patientenselbsthilfegruppen nische Prüfungen durchzuführen, ist
ein europäischer Ansatz dringend er
forderlich. Deshalb hat das Europäi
sche Parlament die Initiative ergriffen,
Patienten mit seltenen Erkrankungen
zu helfen.
6 medgen 15 (2003)Zum Thema Seltene Erkrankungen
EU Aktionsprogramm für seltene im Bereich der öffentlichen Gesund nur dann verabschieden, wenn ein
Erkrankungen heit (20032008)“ aufgehen. Im An Vorschlag von der Kommission vor
Hier ist als erstes das Aktionspro hang wird zum Thema Aktionen und liegt. Nach Vorlage des Kommissions
gramm für seltene Krankheiten zu Unterstützungsmaßnahmen unter vorschlages haben Rat und Parla
nennen. Es wurde in der vergangenen Punkt 2 als eines der Ziele aufgeführt: ment in einem verkürzten Verfahren
Legislaturperiode im Mitentschei „die Verbesserung der Fähigkeit, die Verordnung angenommen. Um die
dungsverfahren zwischen Rat und schnell und koordiniert auf Gesund Kosten für die Zulassung von Arznei
Parlament beschlossen und gilt von heitsgefährdungen zu reagieren, mitteln zu reduzieren, wurden folgen
Januar 1999 bis zum 31. Dezember durch (2.3.) Entwicklung von Strate de Anreize für die pharmazeutische
2003. Dieses Programm fördert vor gien und Mechanismen für Präven Industrie geschaffen:
allen Dingen die Zusammenarbeit von tion, Informationsaustausch und Re 1. Wissenschaftliche Beratung bei der
Personen, die im Bereich der seltenen aktion in Bezug auf Gefährdungen Erstellung des Prüfplanes, die die
Krankheiten engagiert sind. Folgende durch nichtübertragbare Krankheiten, Aussicht auf positive Bescheidung
Maßnahmen sind laut Anhang des einschließlich geschlechtsspezifischer des Antrages optimiert.
Aktionsprogramms durchzuführen: Gesundheitsgefährdungen und selte
ner Krankheiten“. 2. Gebührenminderung oder erlas
„Förderung des Aufbaus eines Euro sung für das Antragsverfahren aus
päischen Netzes von kohärenten Viele Betroffene fürchten, dass das jährlich festzusetzenden Mitteln der
und ergänzenden Informationen über gerade erst initiierte Unterstützungs Europäischen Kommission.
seltene Krankheiten und des Zu programm für die Erforschung und
gangs zu diesem Netz, wobei vor al Behandlung seltener Erkrankungen 3. Direkte Zulassung der als für selte
lem vorhandene Datenbanken ver aufgrund der programmatischen Ver ne Leiden anerkannten Arzneimit
wendet werden. breiterung der Forschungsförderung tel zum zentralisierten Genehmi
Beitrag zur Ausbildung und Aktuali nicht mit den anderen konkurrieren gungsverfahren für das Inverkehr
siserung der Kenntnisse der Fach den Projekten im Bereich des Ge bringen. Zeitgleiche Zulassung in
kreise mit dem Ziel, Frühentde sundheitswesens mithalten kann. Da allen Mitgliedstaaten.
ckung, Erkennung, geeignete Maß rum ist bewusst darauf hinzuwirken,
nahmen und die Prävention zu ver dass dies nicht geschieht. 4. 10jähriges Exklusivitätsrecht nach
bessern. erfolgter Genehmigung für das In
Förderung der transnationalen Zu EU Orphan Drug Verordnung verkehrbringen eines Arzneimittels
sammenarbeit und der Vernetzung 2000/141/EG für seltene Krankheiten.
von Gruppen, in denen sich Perso Ein weiteres wichtiges Instrument zur
nen, die unmittelbar oder mittelbar Unterstützung von Menschen mit sel Außerdem ist in einem rechtlich nicht
von den gleichen seltenen Krankhei tenen Krankheiten hat die EU mit ih verbindlichen sogenannten Erwä
ten betroffen sind, zusammenfinden, rer Orphan DrugVerordnung 2000/ gungsgrund festgehalten, dass die
oder von Freiwilligen und der betei 141/EG vom 16.12.1999 geschaffen, Mitgliedstaaten die Steuern für die
ligten Fachkreise sowie Koordinie wenn auch mit zeitlicher Verzögerung beteiligten Unternehmen reduzieren
rung auf Gemeinschaftsebene zur vor etlichen Jahren. Mittels dieser können. Diese steuerliche Begünsti
Förderung einer kontinuierlichen Ar Verordnung sollen den pharmazeuti gung, die in den USA einen be
beit und der länderübergreifenden sche Unternehmen Anreize gegeben sonders großen Anreiz mit sich bringt,
Zusammenarbeit. werden, Medikamente zur Therapie konnte in Europa nicht bindend durch
Unterstützung auf Gemeinschafts von seltenen Erkrankungen zu ent gesetzt werden, da eine steuerliche
ebene der Kontrolle seltener Krank wickeln. Aufgrund der geringen Pa Gesetzgebung in der EU immer ein
heiten in den Mitgliedstaaten und tientenzahlen und der zum Teil sehr stimmig verabschiedet werden muss.
der Frühwarnsysteme für Cluster hohen Kosten für die Entwicklung ei Realistischerweise ist die Europäi
sowie Förderung der Vernetzung nes Medikamentes haben sich phar sche Kommission bei ihrem Vorschlag
und Fortbildung von Sachverständi mazeutische Firmen vor Einführung davon ausgegangen, dass eine ver
gen, deren Aufgabe der Umgang mit dieses Instrumentes kaum um die Zu bindliche Regelung zur Steuervergün
seltenen Krankheiten und die rasche lassung von Arzneimitteln für seltene stigung nicht durchsetzbar war. Trotz
Reaktion auf die Erscheinungsbilder Krankheiten bemüht. Die EU baut mit dem ist es sicher dringend notwen
der Cluster ist.“ (Aktionsprogramm der Orphan DrugVerordnung auf den dig, dass auf nationaler Ebene Steu
der Gemeinschaft betreffend selte langjährigen Erfahrungen in den USA ervergünstigungen gewährt werden.
ne Krankheiten (19992003), 29.4. und Japan auf. Sehr spät hat Europa
1999). trotz der guten Erfahrung in den USA Prüfung von Orphan Drug
die Initiative ergriffen. Dies liegt an Anträgen
Der Aktionsplan der EUKommission der jahrelangen zögerlichen Haltung Um die Anträge zur Ausweisung eines
für seltene Krankheiten („action pro der Europäischen Kommission. Da sie Arzneimittels als Orphan Drug zu prü
gramme on rare diseases“) wird mit das Initiativrecht besitzt, kann das fen, wurde von der Europäischen Arz
Ende des Jahres 2002 in das neue Europäische Parlament und der Mi neimittelagentur (EMEA – „European
„Aktionsprogramm der Gemeinschaft nisterrat ein Gesetzgebungsverfahren Agency for the Evaluation of Medici
medgen 15 (2003) 7Zum Thema Seltene Erkrankungen
nal Products“) im April 2000 eigens chung der Gebührenminderung zur dicinal Products) jährlich einen Bericht
ein spezieller Ausschuss für Arznei Verfügung gestellt, wobei eine zur Genehmigung des Inverkehrbrin
mittel für seltene Leiden (COMP 80%ige Reduktion für die Beratung gens vorzulegen. Darüber hinaus lie
„Committee for Orphan Medicinal bei der Prüfplanaufstellung sowie eine gen der EMEA nach Angaben des ge
Products“) eingerichtet. Er besteht 50%ige Reduktion bei allen anderen nannten Newsletters bereits zehn
aus je einem von jedem Mitgliedsland anfallenden Gebühren beschlossen weitere Anträge zur Marktzulassung
ernannten Vertreter, drei Vertretern wurden. Für das Jahr 2002 stehen von Medikamenten für seltene Krank
von Patientenorganisationen, sowie nun im EUHaushalt 3.300.000 EURO heiten vor.
drei weiteren von der EMEA selbst bereit, sodass die Gebühren für die
benannten Mitgliedern. Es ist das er genannte Beratung zu 100% erlassen Öffentlicher Zugang zu Orphan
ste Mal in der Geschichte der Europä werden können. Drug Registern und Gutachten
ischen Arzneimittelagentur, dass auch Neben dem Jahresbericht veröffent
Patientenvertreter in einen wissen Weiterhin heißt es in dem Bericht, licht die EMEA nach jeder COMP
schaftlichen Ausschuss berufen wur dass im Jahre 2001 83 Anträge für die AuschussSitzung eine Pressemittei
den. Der Ausschuss berät die Antrag Anerkennung eines Arzneimittels zur lung mit den neuesten Daten. Die zur
steller bei der Erstellung von Prüfplä Behandlung eines seltenen Leidens Zeit der Verfassung dieses Artikels
nen für eben jene Arzneimittel, die für eingegangen waren und weitere 46 aktuellste Mitteilung datiert vom
die Behandlung seltener Leiden ent Anträge in Aussicht gestellt wurden. 19.7.2002 (EMEA/18077/02). In ihr
wickelt werden sollen. Das Procede 88 positive Gutachten wurden vom wird mitgeteilt, dass inzwischen 191
re ist wie folgt: Nach Einreichung ei COMPAusschuss erstellt, dabei han Anträge eingereicht wurden, von de
nes entsprechenden Antrages bei der delte es sich in über der Hälfte der nen 114 mit einem positiven Gutach
EMEA erstellt der COMPAusschuss Fälle um Arzneimittel zur Therapie ten beschieden wurden, denen die
innerhalb von 90 Tagen ein Gutach von Krebserkrankungen, Krankheiten EUKommission bislang in 105 Fällen
ten, das er der EUKommission über immunologischen Ursprungs und zugestimmt hat. 54 Anträge sind zu
mittelt. Innerhalb weiterer 30 Tage hat metabolischen Störungen, die viel rückgezogen worden. Nach der Aner
die Kommission über das Gutachten fach mit Enzymdefekten einhergehen. kennung eines Arzneimittels zur The
zu entscheiden. Die Entscheidung rapie eines seltenen Leidens durch
wird dann im Gemeinschaftregister Erste Vermarktungsgenehmigun die EUKommission wird dieses in ein
publiziert. Auch bei positiver Ent gen für Orphan Drugs entsprechendes öffentliches Register
scheidung hat die Genehmigung für Im Jahre 2001 wurden auch die er aufgenommen und die Zusammenfas
das Inverkehrbringen dieses Arznei sten drei Genehmigungen erteilt, an sung des Gutachtens ebenfalls publi
mittels dann aber noch wie für alle erkannte Arzneimittel zur Therapie ziert (www.emea.eu.int/htms/human/
anderen Arzneimittel über einen ge von seltenen Erkrankungen in Verkehr comp/compsumop.htm), womit der
sonderten Antrag zu erfolgen, in des zu bringen. Es handelt sich dabei um Zugang interessierter Kreise zu die
sen Verlauf es auf Qualität, Sicherheit Fabrazyme ® und Replagal ® zur Be sen Informationen hergestellt ist. In
und Wirksamkeit überprüft wird. handlung von Morbus Fabry, eines diesen Zusammenfassungen werden
genetisch bedingten Enzymdefektes, kurz die in Frage stehenden seltenen
Jährlicher Bericht über das von dem ca. 500 bis 1000 EUBürger Erkrankungen geschildert, die zur Zeit
Orphan Drug Projekt betroffen sind, sowie um Glivec® zum verfügbaren Behandlungsmethoden,
Die EMEA hat entsprechend Artikel Einsatz bei chronischmyeloischer die Anzahl der betroffenen EUBürger,
7.2 der Verordnung 2000/141/EG zu Leukämie, einer Form von Blutkrebs, die erwartete Wirkungsweise des be
folge jährlich einen Bericht über das an der etwa 33.000 Menschen in der treffenden Arzneimittels sowie dessen
Orphan DrugProjekt hinsichtlich des EU leiden. Dem Newsletter Nr. 9, gegenwärtiges Entwicklungsstadium.
sen finanzieller Unterstützung durch Spring 2002, von EURORDIS zufolge Ebenso werden Kontaktadressen der
die Gemeinschaft vorzulegen. Für das wurde im März 2002 Trisenox®, einem antragstellenden Pharmafirmen ge
Jahr 2001 tat sie dies am 15.3.2002 Zelltherapeutikum zum Einsatz bei nannt und – falls verfügbar – auch
(EMEA/34655/02). In diesem Bericht anderweitig erfolglos therapierter solche von Patientenverbänden.
legte sie u.a. dar, dass es sich bei akuter promyelotzytärer Leukämie
den Pharmafirmen, die Anträge für die (APL) die Vermarktungsgenehmigung Eine endgültige Bewertung der Or
Anerkennung eines Arzneimittels zur erteilt. Desweiteren wurde im Februar phanDrugVerordnung lässt sich zu
Behandlung eines seltenen Leidens 2002 von der EMEA die schnelle Ver diesem Zeitpunkt noch nicht vorneh
gestellt haben, zu 75% um kleine, zu marktungsgenehmigung für Tracleer® men, da die Zeit zwischen Anerken
12% um mittlere und zu 11% um gro zur Behandlung der pulmonalen arte nung als orphan drug und der endgül
ße Unternehmen gehandelt hat. In riellen Hypertension empfohlen. Diese tigen Zulassung des Arzneimittels und
drei Fällen (2%) hätten Krankenhäu Genehmigung erfolgte – wie auch bei damit der zur Verfügungstellung für
ser oder Einzelpersonen den Antrag den zwei zuvor genannten Medika die Patienten naturgemäß relativ lang
gestellt. Diese Zahlen belegen die menten – aufgrund der Seltenheit der ist.
Notwendigkeit der finanziellen Unter Erkrankung unter besonderen Aufla
stützung. Im Jahr 2001 hat die EU gen, wie z.B. dem EMEAAusschuss
1.300.000 EURO für die Ermögli CPMP (Committee for Proprietary Me
8 medgen 15 (2003)Zum Thema Seltene Erkrankungen
6. Forschungsrahmenprogramm Markteinführung von Orphan vielen EUMitgliedsstaaten haben die
der EU Drugs se Organisationen sich zu nationalen
Eine weitere Aktivität des Europäi Von ganz entscheidender Bedeutung Verbindungen zusammengeschlossen
schen Parlaments ist die direkte För ist, dass Medikamente für seltene Er und zehn dieser nationalen Zu
derung von Forschungsvorhaben zur krankungen nicht nur existieren, son sammenschlüsse (Belgien, Dänemark,
Bekämpfung von seltenen Krankhei dern dass sie den Patienten auch zur Deutschland, Frankreich, Großbrita
ten durch das 6. Forschungsrahmen Verfügung gestellt und von den Kran nien, Italien, Niederlande, Portugal,
programm der EU. Auf Initiative des kenkassen bezahlt werden. Was nützt Spanien, Schweden) sind inzwischen
Europäischen Parlaments wurde die uns der größte Fortschritt der Medi wiederum Mitglied bei EURORDIS, ei
Therapie seltener Erkrankungen zu ei zin, wenn die, die ihn benötigen, sich ner in Frankreich angesiedelten
ner der vorrangigen Prioritäten im 6. die teuren Medikamente nicht leisten Schirmorganisation für von seltenen
Forschungsrahmenprogramm. Wich können. Bei aller Notwendigkeit zum Erkrankungen Betroffenen, der darü
tig war dabei, dass auch therapeuti Sparen im Gesundheitssystem gibt es ber hinaus auch noch weitere Mitglie
sche Ansätze verfolgt werden, die keinen Zweifel, dass die Patienten ein der angehören. Gerade EURORDIS –
nicht im engeren Sinne mit Humange Recht auf eine bestmögliche Behand 1997 gegründet – hat sich auf euro
netik und Biotechnologie verbunden lung haben. Dass dies nicht immer päischer Ebene für die Annahme und
sind. Das Beispiel Mukoviszidose der Fall ist, möchte ich wieder am Anwendung des eingangs genannten
zeigt, dass durch die Verbesserung Beispiel Morbus Gaucher verdeut Aktionsplans sowie der ebenfalls ge
der klassischen Therapie eine erheb lichen: seit einigen Jahren gibt es ein nannten Verordnung eingesetzt. Ziele
liche Verbesserung von Lebensqua wirksames und gut verträgliches Me sind, seltene Erkrankungen und die
lität und Lebenserwartung erreicht dikament (Cerezyme ®) zur Behand damit verbundenen Probleme in das
werden kann, während der Durch lung von Morbus Gaucher, welches öffentliche Bewusstsein zu rücken
bruch in der Gentherapie noch auf von der Firma Genzyme auf der und Behandlungsmöglichkeiten über
sich warten lässt. Daher ist es sicher Grundlage von genetisch veränderten Ländergrenzen hinweg zu fördern.
sinnvoll, beide Ansätze parallel Mikroorganismen produziert wird. Die Zwei der drei von Patientenorganisa
weiterzuentwickeln.1 Entwicklung wurde durch das ameri tionen im COMPAusschuss der
kanische OrphanDrugGesetz er EMEA vertretenen Mitglieder gehören
Neben den sehr positiven Entwicklun möglicht. Die Behandlung ist aller zu EURORDIS. Mehrere Projekte und
gen, die im Bereich seltener Erkran dings sehr teuer. Daher scheuen vie Arbeitskreise zu verschiedenen Fra
kungen und deren Behandlung durch le Ärzte wegen des Budgetzwangs gestellungen sind von EURORDIS ins
die Initiativen auf europäischer Ebene die Verordnung. Auch wenn das Bud Leben gerufen worden. So wird u.a.
ingang gesetzt wurden, darf nicht get nach heftigen Diskussionen mitt die Verfügbarkeit von Arzneimitteln für
übersehen werden, dass durchaus lerweile aufgehoben ist, so bestehen seltene Krankheiten in den verschie
noch Verbesserungen nötig sind und trotzdem weiterhin Probleme. Zusätz denen Mitgliedstaaten untersucht,
neue Aufgaben hinzukommen müs lich war das Medikament seit Sep wobei sich bislang teilweise große na
sen. So sollte z.B. überdacht werden, tember 1999 über einen längeren Zei tionale Unterschiede hervorgetan ha
ob Antragsteller im Rahmen der Or traum im gemeinsamen Aktionspro ben sollen. Ziel von EURORDIS ist es,
phanDrugVerordnung für die Aner gramm des Bundesgesundheitsmini allen betroffenen EUBürgern den Zu
kennung eines Medikamentes zur steriums, der Kassenärztlichen Bun gang zu zugelassenen Arzneimittel für
Therapie eines seltenen Leidens wirk desvereinigung und der Spitzenver seltene Leiden für zu ermöglichen. Ein
lich vorab in der Lage sein können, bände der Krankenkassen unter der weiteres Augenmerk richtet EUROR
einen signifikanten Nutzen dieses Kategorie 8, d.h. es musste vor der DIS auf die Kostenrückerstattung. Sie
Arzneimittel zu belegen, oder ob die Verordnung eine Zweitmeinung einge sammelt Daten über positive Effekte,
se Auflage nicht eher abschreckende holt werden, da die Wirkstoffe als Risiken und Nebenwirkungen der ver
Wirkung hat und somit die Chance Substanzen mit umstrittenen oder wendeten Arzneimittel. EURORDIS
auf neue effektive Arzneimittel vertan therapeutisch geringfügigen Zusatz steht auch im Kontakt mit außereuro
wird. Die interinstitutionelle Koordina nutzen eingestuft wurden. Nach An päischen Institutionen, die sich mit
tion sollte optimiert und die tatsäch sicht aller Experten für Morbus Gau den gleichen Themen befassen.
lich benötigten Bearbeitungszeiten cher war diese Eingruppierung pro
möglichst verkürzt werden. Da die im blematisch und nach Ansicht der Pa Auch deutsche Patienten sind in EU
COMPAusschuss anfallenden Arbei tienten führte sie dazu, dass es noch RORDIS engagiert vertreten. Anson
ten sehr vielfältig sind, wäre eine Auf schwieriger wurde, das Medikament sten muss leider festgestellt werden,
stockung seiner finanziellen Mittel verordnet zu bekommen. dass Selbsthilfegruppen und Patien
hilfreich. Eine weitere Überlegung tenvertreter aus Deutschland auf der
könnte sein, Medikamente für die Be EURORDIS: der europäische europäischen Bühne bei Diskussio
handlung von gravierenden Krankhei Patientenzusammenschluss nen um die Gesetzgebungsverfahren
ten zu unterstützen, die zwar nicht Von unschätzbarer Bedeutung ist die nur eine untergeordnete Rolle spielen.
primär in EULändern, aber in „Ent Arbeit von Patientenorganisationen, Vertreter aus den Niederlanden und
wicklungsländern“ auftreten (Le Cam, die die Belange ihrer Mitglieder in den Großbritannien sind zum Beispiel sehr
Mail). verschiedenen Bereichen vertreten. In viel engagierter. Dort ist allerdings teil
medgen 15 (2003) 9Zum Thema Seltene Erkrankungen
weise festzustellen, dass es keine kla Gemeinsamer Entwurf betreffend den Beschluss
des Europäischen Parlamentes und des Rates
re Trennung zwischen Industrieinter über ein Aktionsprogramm der Gemeinschaft im
essen und Patienteninteressen gibt. Bereich der öffentlichen Gesundheit (2003–2008)
Oft werden Patienten von Vertretern nach Billigung durch den Vermittlungsausschuss
am 15.5.2002 (PECONS 3627/02).
der pharmazeutischen Industrie vor
geschoben, um die Interessen der In Le Cam Y, Direktor von EURORDIS und stellver
dustrie zu artikulieren. Eine solche tetender Vorsitzender des COMPAusschusses
der EMEA (23.5.2002): AntwortMail an Peter
„Zusammenarbeit“ stößt bei deut Liese.
schen Patientenvertretern zu Recht
auf Skepsis. Das Problem ist aber, Register der zur Therapie seltener Leiden aner
kannten Arzneimittel (Stand 27.5.2002) http://
dass Selbsthilfegruppen aus Deutsch pharmacos.eudra.org/F2/register/orphreg.htm
land oft nicht die finanziellen und per
sonellen Möglichkeiten haben, sich an Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen
Parlaments und des Rates über Arzneimittel für
der europäischen Debatte zu beteili seltene Leiden (16.12.1999).
gen und ihre ureigensten Interessen
zu artikulieren. Daher halte ich es für
Korrespondenzadresse
dringend erforderlich, für diesen Dr. med. Peter Liese, MdEP
Zweck öffentliche Mittel einzusetzen. Europäisches Parlament
Denkbar wäre z.B., aus öffentlichen Rue Wiertz, ASP 10 E 153
B 1047 Brüssel
Mitteln eine Stelle bei der Bundesar Tel.: 00322284.5981
beitsgemeinschaft Hilfe für Behinder Fax: 003222849981
te (BAGH) einzurichten, die sich nur pliese@europarl.eu.int
www.peterliese.de
mit europäischen Angelegenheiten
beschäftigt. Diskussionen über wich
tige Entscheidungen wie z.B. über
das europäische Arzneimittelrecht,
das gerade von Parlament und Rat
revidiert wird, über die Prioritäten der
europäischen Forschungspolitik und
auch die Debatte um die Zukunft der
Europäischen Union im Konvent dür
fen nicht ohne eine starke Stimme der
deutschen Patientenvertreter geführt
werden.
Anmerkung
1
Die Ausschreibung für konkrete Projekte in
nerhalb des 6. Forschungsrahmenprogramms
hati im Dezember 2002 begonnen. Förderan
fragen zu Forschungsvorhaben im Bereich der
seltenen Erkrankungen sind an die nationale
Kontaktstelle Lebenswissenschaften zu rich
ten: Ansprechpartner Dr. H. Lehmann,
Tel.: 0228/447696, Fax.: 0228/447699,
hans.lehmann@dlr.de
Literatur
Beschluss Nr. 1295/1999/EG des Europäischen
Parlaments und des Rates zur Annahme eines
Aktionsprogrammes der Gemeinschaft betref
fend seltene Krankheiten innerhalb des Aktions
rahmens im Bereich der öffentlichen Gesundheit
(1999–2003) (29.4.1999).
EMEA, COMPAusschuss, Internetzugangssei
ten, http://www.emea.eu.int
EMEAJahresbericht (2001) bzgl. seltener Arz
neimittel (EMEA/9282/02/146).
EMEAPressemitteilung zur 26. Zusammenkunft
des COMPAusschusses (EMEA/18077/02).
(19.07.2002)
EURORDISNational Alliances, http://www.eu
rordis.org/GI/Nat_allang.htm
EURORDISNewsletter N. 9 (Spring 2002).
10 medgen 15 (2003)Sie können auch lesen
